Clinical Trials on Súlyos kombinált immunhiány, X-hez kötött in France

Összesen 266 találat

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Befejezve

Génterápia X-hez kötött súlyos kombinált immunhiány esetén (SCID2)

X-hez kötött súlyos kombinált immunhiány

Franciaország
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Toborzás

A DCLRE1C cDNS-t expresszáló G2ARTE lentivirális vektorral transzdukált autológ CD34+ sejtek transzplantációjának biztonságossági és hatékonysági vizsgálata Artemis (DCLRE1C) hiányos, súlyos kombinált immunhiányos betegekben (ARTEGENE) (ARTEGENE)

Artemisz (DCLRE1C) hiányos, súlyos kombinált immunhiány

Franciaország
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Toborzás

Humán T limfoid progenitor (HTLP) injekció részlegesen HLA-kompatibilis allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció utáni biztonságossági és hatékonysági vizsgálata SCID-betegeknél (HTLP Necker)

Gyermekbetegek | Bármilyen típusú súlyos kombinált immunhiány (SCID) | Részleges HLA-kompatibilis allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT)

Franciaország
Nantes University Hospital

Befejezve

Súlyos kombinált immunhiányos állapotok általánosított újszülöttkori szűrése (DEPISTREC)

Súlyos kombinált immunhiány, atipikus

Franciaország
Association Pour l'Aide a la Recherche en Immunologie...

Befejezve

Study Through Imaging of Visceral Lymphoid Organs in Patients With SCID Who Have Recieved Bone Marrow Allograft (LymphImaging)

Súlyos kombinált immunhiány

Franciaország
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Megszűnt

Hematopoietikus őssejt-transzplantáció kombinált immunhiányos (CID) gyermekeknél (CD45RA)

Kombinált immunhiányok

Franciaország
Hospices Civils de Lyon

Ismeretlen

A mentális retardációban érintett neurális hálózatok és kognitív folyamatok klinikai fenotipizálása és jellemzése X-kapcsolt (XLMR)

X-hez köthető mentális retardáció

Franciaország
Astellas Gene Therapies

Befejezve

Klinikai értékelési vizsgálat X-kapcsolt myotubularis myopathiában (XLMTM) szenvedő alanyokon (INCEPTUS)

X-hez kötött myotubularis myopathia

Egyesült Államok, Franciaország, Egyesült Királyság, Kanada, Németország
University Hospital, Brest

Ismeretlen

Dysautonóm fenotípus MECP2 mutációval rendelkező férfi betegekben (MECP2BOYS)

Diszautonómia | Férfiasság | MECP2-vel kapcsolatos súlyos újszülöttkori encephalopathia

Franciaország
CSL Behring

Befejezve

Szubkután immunglobulin vizsgálata IgG-pótló terápiát igénylő betegeknél

Gyakori változó immunhiány | X-hez kötött agammaglobulinémia | Autoszomális recesszív agammaglobulinémia

Németország, Egyesült Királyság, Franciaország, Olaszország, Lengyelország, Románia, Spanyolország, Svédország, Svájc
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Befejezve

Kísérleti tanulmány a desipramin hatásáról a Rett-szindrómás gyermek neurovegetatív paramétereire

Rett szindróma

Franciaország
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Ismeretlen

RETT-szindrómás betegek (RETT)

Rett szindróma

Franciaország
University Hospital, Montpellier

Toborzás

Primer immunhiányok szisztematikus szűrése a súlyos fertőzés miatt a gyermek intenzív osztályra felvett betegeknél (SPYSI)

Súlyos fertőzés | Súlyos immunhiány

Franciaország
Edimer Pharmaceuticals

Aktív, nem toborzó

Az ECP-002 protokollban EDI200-zal kezelt, XLHED-fertőzött férfi alanyok kiterjesztett vizsgálata (ECP-002e)

X-hez kötött hypohidrotikus ektodermális dysplasia

Egyesült Államok, Egyesült Királyság, Franciaország, Németország, Olaszország
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ismeretlen

Az Eftrenonacog-alfa adagolása és PD vizsgálata (BIOPAL)

Súlyos hemofília B

Franciaország
University Hospital, Tours

Befejezve

Glutaminerg transzmisszió autizmusban: molekuláris képalkotás (TANGAU)

Egészséges önkéntesek | Autizmus | Fragile-X szindróma (FXS)

Franciaország
EspeRare Foundation
Iqvia Pty Ltd; Pierre Fabre Medicament

Toborzás

Az ER004 intraamniotikus beadása X-hez kapcsolódó hypohidrotikus ektodermális dysplasiában szenvedő férfiaknak (EDELIFE)

X-hez kapcsolódó hypohidrotikus ektodermális dysplasia (XLHED)

Egyesült Államok, Spanyolország, Franciaország, Németország, Olaszország, Egyesült Királyság
Sanofi Pasteur, a Sanofi Company

Befejezve

A tetravalens Dengue-oltás biztonságossága és immunogenitása HIV-pozitív felnőtteknél

Humán immunhiány vírus | Dengue-láz | Dengue hemorrhagiás láz

Brazília
Novartis

Befejezve

Az AFQ056 hatékonysága, biztonságossága és tolerálhatósága törékeny X betegeknél

Fragile X szindróma

Franciaország, Olaszország, Svájc
Centre Leon Berard

Visszavont

Vizsgálat a vérképző őssejt allograftot igénylő gyermekek, serdülők és fiatal felnőttek fizikai aktivitási programjának értékelésére (EVAADE)

Mielodiszpláziás szindrómák | Súlyos kombinált immunhiány | Akut leukémia | Hematológiai rosszindulatú daganat | Hemoglobinopátia gyermekeknél | Csontvelő Aplasia

Franciaország
Centre Leon Berard

Toborzás

Megvalósíthatósági tanulmány egy adaptált fizikai aktivitási program értékelésére hematopoetikus őssejt-átültetést igénylő gyermekek, serdülők és fiatal felnőttek számára (EVAADE)

Mielodiszpláziás szindrómák | Súlyos kombinált immunhiány | Akut leukémia | Hematológiai rosszindulatú daganat | Hemoglobinopátia gyermekeknél | Csontvelő Aplasia

Franciaország
Genethon

Aktív, nem toborzó

Génterápia X-hez kötött krónikus granulomatózisos betegség esetén

X-hez kapcsolódó krónikus granulomatózisos betegség

Franciaország
Viking Therapeutics, Inc.

Toborzás

Vizsgálat a VK0214 farmakodinámiájának felmérésére AMN-ben szenvedő férfiaknál

Az X-hez kötött adrenoleukodystrophia (X-ALD) adrenomieloneuropathia formája (AMN)

Egyesült Államok, Franciaország, Németország, Olaszország, Egyesült Királyság
Pitié-Salpêtrière Hospital

Toborzás

Observatoire Des Patients Atteints de Laminopathies et Emerinopathies (Laminopátiás és emerinopátiás betegek obszervatóriuma) (OPALE)

Laminopátiák | Emerinopathiák

Franciaország
Central Hospital, Nancy, France

Befejezve

A Rett-szindróma molekuláris etiológiájában szerepet játszó új gének a DNS Microarray összehasonlító genomi hibridizáció révén (RETT)

Rett szindróma

Franciaország
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Toborzás

Levosimendan kontra placebo a jobb kamrai diszfunkcióban szenvedő betegek tricuspidalis billentyűműtét előtt (LEONARD)

Izolált vagy kombinált műtéti korrekcióra beutalt betegek funkcionális közepestől súlyosig

Franciaország
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Toborzás

Fokozott napsugárzás fájdalom nélkül az EPP-t használó kutatóknál (INSPIRE)

Eritropoetikus protoporfíria (EPP) | X-kapcsolt protoporfíria (XLP)

Egyesült Államok, Spanyolország, Franciaország, Japán, Egyesült Királyság, Olaszország, Ausztrália, Lengyelország, Bulgária, Csehország, Hollandia
Ipsen

Befejezve

Az A típusú Clostridium Botulinum Toxin hatékonysága és biztonságossága a közepestől a súlyosig terjedő glabelláris vonalak megjelenésének javítására (BTX-A-HAC NG)

Közepestől súlyosig terjedő Glabellar vonalak

Franciaország, Németország
Minoryx Therapeutics, S.L.

Toborzás

A betegség progressziója X-hez kötött adrenoleukodystrophiában szenvedő nőknél

X-hez kötött adrenoleukodystrophia

Franciaország
Genethon
Hôpital Necker-Enfants Malades

Befejezve

A WAS génterápiája

Wiskott-Aldrich szindróma

Franciaország
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Jelentkezés meghívóval

A BIIB111 hosszú távú biztonságossági és hatékonysági nyomon követése a choroiderémia és a BIIB112 az X-kapcsolt retinitis Pigmentosa kezelésére (SOLSTICE)

Choroidirémia | X-kapcsolt retinitis pigmentosa

Egyesült Államok, Egyesült Királyság, Hollandia, Németország, Franciaország, Brazília, Kanada, Dánia, Finnország
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Befejezve

Osteoporosis RETT szindrómában (OSRETT)

RETT szindróma bizonyított MECP2 mutációval

Franciaország
Genethon

Aktív, nem toborzó

A Wiskott Aldrich-szindróma vérképző őssejt-génterápiájának hosszú távú biztonsági nyomon követése (WASFUP)

Wiskott-Aldrich szindróma

Egyesült Királyság, Franciaország
Tetra Discovery Partners

Toborzás

A BPN14770 vizsgálata Fragile X szindrómában szenvedő felnőtt férfiaknál (18-45 év között)

Fragile X szindróma

Egyesült Államok
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association Française...

Toborzás

Sejtjelzés, reinnerváció és anyagcsere Kennedy-kórban és amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) (CERMALS)

Amiotróf laterális szklerózis | Kennedy-kór

Franciaország
Novartis Pharmaceuticals

Megszűnt

Az AFQ056 hosszú távú biztonságossági, tolerálhatósági és hatékonysági vizsgálata Fragile X szindrómában szenvedő felnőtt betegeknél

Fragile X szindróma

Németország, Egyesült Államok, Svájc, Ausztrália, Kanada, Dánia, Franciaország, Olaszország, Egyesült Királyság, Spanyolország
Novartis Pharmaceuticals

Befejezve

Az AFQ056 biztonságossága és hatékonysága törékeny X szindrómában szenvedő felnőtt betegeknél

Fragile X szindróma

Egyesült Államok, Svájc, Németország, Ausztrália, Kanada, Dánia, Franciaország, Olaszország, Spanyolország, Egyesült Királyság
University Hospital, Montpellier
Association Xtraordinaire sub-group DDX3X; Genida

Ismeretlen

A DDX3X-hez kapcsolódó fenotípus és epigenetikai aláírás jobb körvonalazása.

Intellektuális fejlődési zavar | X-LINKED

Franciaország
Tetra Discovery Partners

Toborzás

A BPN14770 véletlenszerű vizsgálata törékeny X szindrómában szenvedő (12-18 év közötti) férfi serdülőknél

Fragile X szindróma

Egyesült Államok
Tetra Discovery Partners

Jelentkezés meghívóval

Nyílt kiterjesztésű vizsgálat a BPN14770-ről Fragile X-szindrómás alanyokon

Fragile X szindróma

Egyesült Államok
Novartis Pharmaceuticals

Megszűnt

Az AFQ056 hosszú távú biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálata törékeny X szindrómában szenvedő serdülő betegeknél (nyílt elnevezésű)

Fragile X szindróma

Egyesült Államok, Belgium, Ausztrália, Izrael, Svájc, Németország, Dánia, Olaszország, Hollandia, Spanyolország, Svédország, Egyesült Királyság, Franciaország
Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Toborzás

A kannabidiol klinikai vizsgálata törékeny X-szindrómás gyermekeknél és serdülőknél (RECONNECT)

Fragile X szindróma

Egyesült Államok, Ausztrália, Egyesült Királyság, Írország
Seaside Therapeutics, Inc.

Befejezve

Az STX209 (Arbaclofen) hatékonysági és biztonsági tanulmánya a törékeny X-szindrómás gyermekek társadalmi visszahúzódásának kezelésére (Harbor-C)

Fragile X szindróma

Egyesült Államok
Astellas Gene Therapies

Aktív, nem toborzó

Géntranszfer klinikai vizsgálata X-kapcsolt myotubularis myopathiában (ASPIRO)

X-hez kapcsolódó myotubularis myopathia

Egyesült Államok, Kanada, Franciaország, Németország
Hoffmann-La Roche

Befejezve

Az RO4917523 vizsgálata törékeny X szindrómában szenvedő betegeknél

Fragile X szindróma

Franciaország, Spanyolország, Egyesült Államok, Peru, Kanada, Egyesült Királyság, Chile, Argentína, Mexikó, Svédország
University Hospital, Montpellier
Agence de La Biomédecine

Aktív, nem toborzó

NIPD a cffDNS-ről a hármas ismétlődő betegségekre

Fragile X szindróma | Huntington-kór | Miotóniás disztrófia 1

Franciaország
NeuroVia, Inc.

Visszavont

Az NV1205 biztonságossága, farmakokinetikája és farmakodinámiája adrenoleukodystrophiában szenvedő gyermekgyógyászati férfiaknál

X-hez kapcsolódó adrenoleukodystrophia

Ausztrália, Argentína, Egyesült Királyság, Colombia, Chile, Franciaország, Orosz Föderáció, Ukrajna
bluebird bio

Aktív, nem toborzó

Az agyi adrenoleukodystrophiában szenvedő résztvevők hosszú távú nyomon követése, akiket Lenti-D gyógyszerrel kezeltek

Agyi adrenoleukodystrophia (CALD) | Adrenoleukodystrophia (ALD) | X-kapcsolt adrenoleukodystrophia (X-ALD)

Egyesült Államok, Argentína, Ausztrália, Brazília, Franciaország, Németország, Hollandia, Egyesült Királyság, Olaszország
Edimer Pharmaceuticals

Befejezve

2. fázisú vizsgálat az EDI200 biztonságosságának, farmakokinetikájának, immunogenitásának és farmakodinamikájának/hatékonyságának értékelésére X-hez kapcsolódó hypohidrotikus ektodermális dysplasiában (XLHED) szenvedő férfi csecsemőknél (ECP-002)

X-hez kapcsolódó hypohidrotikus ektodermális dysplasia

Egyesült Államok, Egyesült Királyság, Franciaország, Németország, Olaszország
Novartis Pharmaceuticals

Befejezve

Az AFQ056 biztonságossága és hatékonysága törékeny X szindrómában szenvedő serdülő betegeknél

Fragile X szindróma

Egyesült Államok, Belgium, Ausztrália, Izrael, Svájc, Németország, Franciaország, Kanada, Dánia, Indonézia, Olaszország, Hollandia, Spanyolország, Svédország, Pulyka, Egyesült Királyság

Clinical Trials on Súlyos kombinált immunhiány, X-hez kötött in France

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uruguay

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek