- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01096459
Trattamento di reindirizzamento nervoso per la vescica neurogena nella spina bifida
Sicurezza ed efficacia del reindirizzamento nervoso per il trattamento della vescica neurogena nella spina bifida
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
La spina bifida (un difetto congenito del midollo spinale), provoca danni ai nervi e una perdita di sensibilità e funzione muscolare sotto la vita con conseguente disfunzione dell'intestino e della vescica. I pazienti non possono urinare o sono costantemente bagnati, e questo continua per tutta la vita causando gravi problemi di qualità della vita e di salute. Di solito è necessario un cateterismo intermittente pulito (drenando l'urina dalla vescica con un tubo) per svuotare correttamente la vescica. I farmaci sono regolarmente richiesti per alleviare le alte pressioni del tratto urinario che possono causare danni irreversibili ai reni, dove la dialisi o il trapianto di rene sono l'unico modo per sostenere la vita.
Un urologo cinese ha sviluppato una nuova procedura per collegare un nervo spinale lombare sano e funzionante al nervo sacrale che controlla la vescica. Centinaia di queste procedure sono state eseguite in Cina. Il risultato finale è la creazione di un nuovo riflesso in cui la vescica può essere svuotata grattando o stimolando la pelle (sopra l'anca o la coscia) fornita da quella radice del nervo spinale. Il medico cinese aveva riferito che su 92 pazienti con LM, l'88% ha riacquistato il controllo della vescica entro un anno dall'intervento di reinstradamento del nervo e in 110 bambini con spina bifida, il successo riportato è stato dell'87% a un anno. Tuttavia, in Cina il follow-up rigoroso è impegnativo, pertanto non si sa ancora molto su come i nervi si rigenerano dopo l'intervento chirurgico, sulle complicazioni e sui risultati che si verificano nel primo anno in particolare e sul ruolo potenziale che il rimodellamento del sistema nervoso centrale può svolgere nel raggiungimento di risultati positivi. Gli urologi di Beaumont sono stati i primi negli Stati Uniti a eseguire questo intervento su bambini con spina bifida. I nostri dati preliminari sono molto promettenti e in 9 soggetti a 12 mesi dalla procedura, 7/9 soggetti potrebbero urinare volontariamente o stimolando il nuovo meccanismo riflesso.
Questo progetto in corso mira ad espandere la nostra esperienza pilota per condurre uno studio più ampio e rigoroso per stabilire la sicurezza e l'efficacia della proposta procedura del percorso del riflesso somatico-autonomo per ottenere il controllo della vescica e dell'intestino nei pazienti con spina bifida. Collaboreremo e formeremo anche gli investigatori in un altro sito (i) per determinare la formazione necessaria per ottenere risultati di sicurezza ed efficacia simili e valutare possibili metodi per stimolare il nuovo riflesso per migliorare lo svuotamento della vescica. Il raggiungimento degli obiettivi delineati in questa proposta multicentrica contribuirà a stabilire con fermezza la procedura come sicura ed efficace e rivoluzionerà il trattamento della disfunzione della vescica e dell'intestino nei pazienti con spina bifida negli Stati Uniti.
Tipo di studio
Fase
- Non applicabile
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile e femminile di età pari o superiore a 5 anni con disrafismo spinale (es. mielomeningocele, lipomielomeningocele, mielocele, meningocele, occulta) con disfunzione minzionale in un programma CIC per la gestione della vescica per almeno un anno prima dello screening.
- Vescica atonica o iperreflessica documentata da test urodinamici durante lo screening. .
- Storia documentata di non più di un intervento chirurgico/rilascio del midollo ancorato in passato; deve essere > 2 anni dopo l'intervento/rilascio del midollo ancorato
- Disfunzione vescicale neurogena stabile di almeno 1 anno o più
- Funzionalità renale normale (cr75)
- Deambulare indipendentemente con o senza plantari caviglia-piede (AFO).
- Il volume cateterizzato deve essere almeno il 50% della capacità totale della vescica.
Criteri di esclusione:
- Storia di cancro alla vescica, aumento o radiazioni
- Ostruzione dello sbocco anatomico o stenosi uretrale
- Anamnesi di reflusso vescico-ureterale non trattato di grado 4 o superiore documentato su screening video UDT
- Idronefrosi di grado 3 o superiore
- Presenza di un condotto ileale o drenaggio del catetere sovrapubico
- Soggetti con sfintere vescicale artificiale
- Soggetti che hanno subito una procedura di imbracatura
- Soggetti che hanno subito la procedura mitrofanoff
- Iniezioni di botox alla vescica negli ultimi 12 mesi
- Soggetti con Spina Bifida sottoposti a chiusura intrauterina del loro mielomeningocele
- Incapace di deambulare in modo indipendente con o senza AFO.
- Il soggetto è incinta
- Controindicazioni all'anestesia generale o alla chirurgia
- Incapacità di completare le visite di follow-up per 2 anni
- Incapacità di completare (o far completare al genitore) i questionari autosomministrati
- Il soggetto possiede altre caratteristiche che, secondo il giudizio dell'investigatore, le ritiene inadatte (ad esempio, aumenta il rischio, compromette la raccolta dei dati, ecc.) per la procedura/studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Contrazione riproducibile della vescica
Lasso di tempo: Da 6 a 24 mesi dopo la procedura
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L'obiettivo principale di questo studio è una contrazione vescicale riproducibile di 15 cm/H20 o più con grattamento del dermatomo cutaneo e nessuna contrazione significativa con stimolazione del lato non operato.
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Da 6 a 24 mesi dopo la procedura
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2010-029
- R01DK084034 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Spina bifida
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