Uno studio su FF-10501-01 in combinazione con azacitidina in pazienti con sindrome mielodisplastica

Criterio di inclusione:

1. Pazienti di sesso maschile o femminile di età ≥ 18 anni
2. MDS determinata mediante aspirato midollare e/o biopsia secondo la classificazione dell'OMS entro 6 settimane dalla prima dose del farmaco in studio, con conta dei blasti midollari <20%.
3. Int2/MDS ad alto rischio secondo l'IPSS, MDS a rischio intermedio/alto/altissimo secondo l'IPSS-R, o altrimenti idoneo al trattamento con azacitidina a giudizio dello sperimentatore
4. Punteggio delle prestazioni ECOG pari a 0 o 1
5. Funzionalità epatica adeguata come evidenziato da AST/ALT < 3 volte l'ULN e bilirubina totale < 2 volte l'ULN per il laboratorio di riferimento
6. Adeguata funzionalità renale come evidenziato dalla creatinina sierica < 2 mg/dL o da una clearance della creatinina calcolata > 50 mL/min

Criteri di esclusione:

1. Un'infezione in corso che richiede un trattamento con antibiotici per via endovenosa, agenti antifungini o agenti antivirali
2. Precedente trattamento con un agente ipometilante, un inibitore dell'HDAC o qualsiasi altro farmaco destinato al trattamento di MDS diversi dai fattori di crescita ematopoietici, dalla terapia immunosoppressiva o dall'idrossiurea. I pazienti con delezioni 5q potrebbero aver ricevuto in precedenza lenalidomide.
3. Uso di fattori di crescita ematopoietici (eritropoietina, G-CSF, GM-CSF, agonisti del recettore della trombopoietina) o trattamenti immunosoppressivi entro 7 giorni dalla prima dose del farmaco in studio
4. Somministrazione di qualsiasi agente sperimentale entro 5 emivite dall'agente; se l'emivita non è nota, uso di tale agente entro 2 settimane dalla prima dose del farmaco in studio
5. Infezione attiva da HIV o epatite B o C; i pazienti con una storia di tali disturbi devono essere sottoposti a test sierologici per valutare l'attività dell'infezione