Sicurezza e tollerabilità di BION-1301 in volontari sani e adulti con nefropatia da IgA (IgAN)

Criteri di inclusione per volontari sani:

1. Volontari maschi o femmine sani, dai 18 ai 55 anni
2. Le femmine devono essere in età non fertile
3. I maschi devono accettare di seguire la guida alla contraccezione specificata dal protocollo
4. Indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 35 kg/m^2, con un peso di almeno 50 kg
5. Non fumatore, definito come un individuo che non ha fumato in precedenza e/o che ha interrotto il fumo o l'uso di nicotina/prodotti contenenti nicotina almeno 3 mesi prima dello screening
6. In grado di fornire il consenso informato firmato

Criteri di esclusione per volontari sani:

1. Consumo regolare di alcol entro 6 mesi prima dello screening, o uso di droghe leggere (come la marijuana) entro 3 mesi prima dello screening, o droghe pesanti (come cocaina e fenciclidina) entro 1 anno prima dello screening e/o sangue positivo o risultati dei test delle urine per droghe d'abuso o alcol allo screening o al ricovero
2. Sangue donato nei 3 mesi precedenti la prima dose del farmaco in studio, plasma nei 7 giorni precedenti la prima dose del farmaco in studio o piastrine nelle 6 settimane precedenti la prima dose del farmaco in studio
3. Anamnesi o evidenza di un disturbo, condizione o malattia clinicamente significativo che potrebbe rappresentare un rischio per la sicurezza del soggetto o interferire con lo studio, o renderebbe il soggetto inadatto alla partecipazione, ad esempio, respiratorio, renale, epatico, gastrointestinale, ematologico, linfatico, malattie neurologiche, cardiovascolari o psichiatriche
4. Donna che sta allattando o che ha un test di gravidanza su siero positivo allo Screening o un test di gravidanza sulle urine positivo al giorno -1

Criteri di inclusione per adulti con IgAN:

1. Maschio o femmina ≥18 anni allo Screening
2. Le donne in età fertile (WOCBP; secondo CTFG 2014) devono accettare di seguire le linee guida sulla contraccezione specificate dal protocollo durante lo studio (dallo screening fino a circa 6 mesi dopo la dose finale del farmaco in studio)
3. I maschi devono accettare di seguire la guida contraccettiva specificata dal protocollo durante tutto lo studio (dallo screening fino a circa 6 mesi dopo la dose finale del farmaco in studio)
4. BMI tra 18 e 40 kg/m^2, inclusi, allo Screening con un peso di almeno 50 kg
5. Diagnosi di IgAN verificata mediante biopsia prelevata negli ultimi 10 anni
6. Proteine ​​urinarie ≥ 0,5 g/24 ore; O UPCR ≥ 0,5 g/g (o ≥ 50 mg/mmol)
7. eGFR (secondo la formula della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration [CKD-EPI]) o GFR misurato ≥ 30 mL/min per 1,73 m^2
8. Stabile con una dose ottimizzata di inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) e/o bloccanti del recettore dell'angiotensina (ARB) per almeno 3 mesi prima dello screening o intollerante ad ACE/ARB

Criteri di esclusione per adulti con IgAN:

1. Allergia o ipersensibilità nota o sospetta a qualsiasi componente di BION-1301 o anamnesi di grave reazione di ipersensibilità a qualsiasi anticorpo monoclonale
2. Sangue donato nei 3 mesi precedenti la prima dose del farmaco oggetto dello studio; plasma nei 7 giorni precedenti la prima dose del farmaco in studio; o piastrine nelle 6 settimane precedenti la prima dose del farmaco in studio
3. Partecipazione a qualsiasi altro studio in cui la ricezione di un nuovo farmaco sperimentale o di un dispositivo sperimentale è avvenuta entro 28 giorni o 5 emivite (a seconda di quale sia la più lunga) della prima dose del farmaco in studio nel presente studio
4. Forme secondarie di IgAN come definite dal medico curante (p. es., pazienti con porpora di Henoch-Schönlein e quelli con cirrosi alcolica associata)
5. Ricevuta terapia con corticosteroidi sistemici (> 10 mg/die di prednisone o equivalente) o qualsiasi altra forma di terapia immunosoppressiva entro 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio