Interferone pegilato α-2b in combinazione con ruxolitinib per il trattamento del PV resistente all'idrossiurea/intollerante (PV)

Criterio di inclusione:

• ≥18 anni.
• Maschio o femmina.
• Soddisfa i criteri diagnostici per la policitemia vera secondo l'OMS-2022.
• Resistente o intollerante all'idrossiurea (in base ai criteri European LeukemiaNet del 2013).
• Non hanno ricevuto in precedenza preparazioni di interferone o trattamento con ruxolitinib, o il periodo di sospensione tra l'ultimo uso di preparazioni di interferone o ruxolitinib e il primo uso del farmaco in studio non deve essere inferiore a 4 settimane.
• Pazienti con indicazioni alla terapia citoriduttiva.
• Durante lo screening, emoglobina femminile (HGB) ≥10g/dL, emoglobina maschile (HGB) ≥11g/dL; conta dei neutrofili ≥1,5×109/L; conta piastrinica ≥100×109/L.
• Consenso informato volontario scritto.

Criteri di esclusione:

• Splenomegalia sintomatica;
• Controindicazioni alla terapia con interferone o ruxolitinib;
• Comorbidità gravi o significative che possono influire sulla capacità del partecipante di partecipare allo studio, come determinato dallo sperimentatore;
• Storia del trapianto di organi importanti;
• Donne incinte o che allattano;
• Anamnesi o diagnosi attuale di malattia autoimmune della tiroide (possono essere inclusi pazienti con ipotiroidismo controllato in terapia sostitutiva con ormone tiroideo orale);
• Evidenza documentata di qualsiasi altra malattia autoimmune (come epatite attiva, lupus eritematoso sistemico, sindrome da anticorpi antifosfolipidi o artrite autoimmune);
• Infezione batterica, fungina, micobatterica, parassitaria o virale clinicamente significativa come epatite attiva o infezione da HIV (i pazienti con infezioni batteriche acute che richiedono un trattamento antibiotico devono essere rinviati dallo screening/arruolamento fino al completamento del trattamento antibiotico);
• Evidenza di grave retinopatia o malattia oftalmologica clinicamente significativa (dovuta a diabete o ipertensione);
• Attuale depressione clinicamente significativa o storia di depressione, o qualsiasi tentativo o tendenza suicidaria durante lo screening;
• Sanguinamento attivo o complicanze trombotiche;
• Anamnesi di qualsiasi tumore maligno negli ultimi 5 anni (ad eccezione della leucemia linfocitica cronica allo stadio 0 [LLC], carcinoma basocellulare guarito, carcinoma a cellule squamose e melanoma superficiale);
• Storia di abuso di alcol o sostanze nell'ultimo anno;
• Presenza di blasti nel sangue periferico negli ultimi 3 mesi;
• Uso di qualsiasi farmaco sperimentale o partecipazione a qualsiasi altro studio clinico entro 4 settimane prima della prima dose del farmaco in studio o mancato recupero da qualsiasi effetto dei farmaci in studio precedentemente somministrati;
• Lo sperimentatore ritiene la presenza di qualsiasi condizione concomitante che possa mettere a repentaglio la sicurezza del partecipante o la conformità al protocollo.