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RGX-121 5歳以上のMPS II（ハンター症候群）の子供に対する遺伝子治療

2023年11月17日 更新者：REGENXBIO Inc.

MPS II（ハンター症候群）の5歳以上の子供におけるRGX-121の安全性、忍容性、および薬力学を評価するための第I / II相多施設非盲検試験

RGX-121 は、イズロン酸-2-スルファターゼ (IDS) 遺伝子の機能的なコピーを中枢神経系に送達するように設計された遺伝子治療です。 この研究は、RGX-121 が安全で、忍容性が高く、5 歳以上の重度の MPS II の子供に有効であるかどうかを判断するための第 I/II 相研究です。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

MPS II は、イズロン酸-2-スルファターゼ (IDS) 遺伝子の変異によって引き起こされるまれな X 連鎖劣性遺伝病です。 組換えイデュルスルファーゼ（ELAPRASE®）による酵素補充療法（ERT）は、ハンター症候群の治療薬として承認されている唯一の製品です。ただし、現在投与されているERTは血液脳関門を通過しないため、CNS（神経認知および行動）が関与するMPS II患者の満たされていないニーズに対処することはできません. RGX-121 は、CNS の細胞に健康な遺伝子を送達するように設計されており、機能性酵素を取り込むことによって非形質導入細胞を交差補正する形質導入細胞によってイズロン酸-2-スルファターゼ (I2S) が分泌される可能性があります。 これは、RGX-121 の第 I/II 相、多施設、非盲検、単群試験です。 重度の (神経障害性) MPS II を有する約 6 人の子供 (5 歳以上から 18 歳未満) を単回投与コホートに登録し、IC または ICV 注射による RGX-121 の単回投与を受けます。 安全性は、治療後の最初の24週間（主要な研究期間）の主な焦点となります。 一次研究期間の完了後、参加者は、RGX-121による治療後、合計で最大104週間評価され続けます（安全性と有効性）。

研究の種類

介入

入学 (推定)

6

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • University of California San Francisco, Benioff Children's Hospital
  • カナダ
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
        • McGill University Heath Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

次の基準のいずれかを満たしています。

  1. -MPS IIの診断が文書化されており、神経認知テストのスコアがテストの規範的平均から1½標準偏差（SD）以下である（BSID-III：77およびMSEL Visual Reception：35）、または
  2. -MPS IIの診断が文書化されており、3〜36か月間隔で実施された一連の神経認知テストで1標準偏差以上の低下があります（BSID-III認知またはMSEL視覚受容）、または
  3. -神経障害性MPS IIと臨床的に診断された親戚が参加者と同じIDS変異を持ち、遺伝学者の意見で参加者はMPS IIの神経障害性フォームを継承している、または
  4. -遺伝学者の意見では神経障害性表現型をもたらすことが知られているIDSの突然変異が記録されており、臨床医の意見ではMPS IIの神経障害性形態があります

除外基準:

  1. -大槽内注射、脳室内注射、または腰椎穿刺の禁忌があります
  2. 免疫抑制療法の禁忌がある
  3. -MPS IIまたは神経精神医学的状態の診断に起因しない神経認知障害があります
  4. AAVベースの遺伝子治療製品による治療歴がある
  5. -髄腔内（IT）投与を介してELAPRASE®を受け取る場合は、研究期間中ITイデュルスルファーゼを中止することに同意する必要があります
  6. 静脈内 (IV) ELAPRASE® に対して深刻な過敏症反応を経験したことがある
  7. 現在、抗イデュルスルファーゼ抗体を中和しているため、イデュルスルファーゼ (ELAPRASE®) IV に反応しません。
  8. -ICFに署名する前の1日目または5半減期のいずれか長い方から30日以内に治験薬を受け取った
  9. -血小板数が1マイクロリットルあたり<100,000（μL）、絶対好中球数が<1.0×103 /μL、またはアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 3×正常上限（ULN）または総ビリルビン> 1.5×ULN参加者がギルバート症候群の以前の病歴を持っていない限り、スクリーニング時に

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：シングルアーム
RGX-121 の 6.5 × 10^10 GC/g 脳質量
遺伝的：RGX-121
ヒトイズロン酸-2-スルファターゼ発現カセットを含む組換えアデノ随伴ウイルス血清型 9 キャプシド

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療関連の有害事象および重篤な有害事象のある参加者の数
時間枠：24週間
CTCAE（バージョン5.0）によって評価された、治療関連の有害事象および重篤な有害事象のある参加者の数
24週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療関連の有害事象および重篤な有害事象のある参加者の数
時間枠：104週間
CTCAE（バージョン5.0）によって評価された、治療関連の有害事象および重篤な有害事象のある参加者の数
104週間
バイオマーカー
時間枠：ベースライン、1週目、2週目、4週目、12週目、24週目、38週目、52週目、64週目、78週目、104週目
グリコサミノグリカン濃度のベースラインからの変化 (ng/mL)
ベースライン、1週目、2週目、4週目、12週目、24週目、38週目、52週目、64週目、78週目、104週目
バイオマーカー
時間枠：ベースライン、1週目、2週目、4週目、12週目、24週目、38週目、52週目、64週目、78週目、104週目
イズロン酸-2-スルファターゼ活性のベースラインからの変化
ベースライン、1週目、2週目、4週目、12週目、24週目、38週目、52週目、64週目、78週目、104週目
神経発達パラメータの変化
時間枠：ベースライン、52週目、104週目
Bayley Scales of Infant and Toddler Development、第 3 版 (BSID-III) によって測定される認知機能の神経発達パラメータのベースラインからの変化
ベースライン、52週目、104週目
神経発達パラメータの変化
時間枠：ベースライン、52週目、104週目
Mullen Scales of Early Learning (MSEL) によって測定される認知機能の神経発達パラメーターのベースラインからの変化
ベースライン、52週目、104週目
神経発達パラメータの変化
時間枠：ベースライン、24 週目、52 週目、78 週目、104 週目
Vineland Adaptive Behavior Scales, 2nd Edition (VABS-II), Comprehensive Interview Form によって測定された神経発達パラメーターのベースラインからの変化
ベースライン、24 週目、52 週目、78 週目、104 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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REGENXBIO Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年3月11日

一次修了 (推定)

2024年5月1日

研究の完了 (推定)

2025年11月1日

試験登録日

最初に提出

2020年9月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年9月30日

最初の投稿 (実際)

2020年10月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年11月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月17日

最終確認日

2023年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RGX-121-1102

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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