AL 아밀로이드증 또는 LCDD에 대한 1차 포말리도마이드, 보르테조밉 및 덱사메타손

포함 기준:

• 정보에 입각한 동의서를 이해하고 자발적으로 서명합니다.
• 프로토콜 요구 사항 준수 가능
• 조직학적으로 확인된 AL 또는 LCDD(스크리닝 전 언제든지)
• 이전 요법의 최대 1주기 허용(최대 120mg 총 덱사메타손(또는 그에 상응하는 양의 프레드니손), 멜팔란 4일 및/또는 벨케이드 4회 투여, 멜팔란 마지막 투여 후 최소 4주가 경과해야 함) , 마지막 벨케이드 또는 글루코코르티코이드 투여 후 2주

• 다음으로 정의된 측정 가능한 경쇄 상승:

  • 관련 면역글로불린 유리 경쇄와 관련되지 않은 경쇄 및 관련되지 않은 경쇄(dFLC) >= 5 mg/dL 및 비정상 혈청 면역글로불린 카파 람다 유리 경쇄 비율 간의 차이
  • 예외: 연구의 용량 증량 부분 동안에만 혈청 단백질 전기영동(SPEP)에서 측정 가능한 M-단백질(>= 0.5g/dL) 또는 소변 단백질에 의해 측정 가능한 소변 경쇄(>= 200mg/24시간) 위의 기준을 충족하는 dFLC가 없는 전기영동(UPEP)은 허용됩니다. MTD에서 치료된 dFLC >= 5 mg/dL가 없는 피험자는 확장 코호트에 포함되지 않습니다.
• ECOG(Eastern Cooperative Oncology Group) 수행 상태는 연구 시작 시 =< 2
• 아밀로이드 피브릴의 항-경쇄 항혈청을 사용한 골수 또는 양성 면역조직화학 염색에서 형질 세포의 입증된 클론 집단
• NTproBNP < 8500pg/mL
• 절대 호중구 수 >= 1000/mm^3
• 혈소판 수 >= 75,000/mm^3
• 혈청 크레아티닌 =< 2.5 mg/dL
• 총 빌리루빈 =< 1.5 mg/dL
• AST(SGOT) 및 ALT(SGPT) =< 3 x 정상 상한(ULN)
• 모든 연구 참가자는 필수 POMALYST REMS™ 프로그램에 등록해야 하며 POMALYST REMS™ 프로그램의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
• 치료된 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종을 제외하고 2년 이상 동안 이전 악성 종양이 없는 질병. 자궁경부 또는 유방의 "원위치" 암종 또는 저위험 국소 전립선암은 환자를 완전히 배제하지 않지만 이러한 경우는 등록 전에 Zonder 박사와 논의해야 합니다.
• 가임기 여성(FCBP)은 포말리도마이드를 시작하기 전 10-14일 및 다시 24시간 이내에 민감도가 25mIU/mL 이상인 혈청 또는 소변 임신 검사에서 음성이어야 하며 이성애 성교를 계속 금해야 합니다. 또는 그녀가 포말리도마이드 복용을 시작하기 최소 28일 전에 동시에 두 가지 허용 가능한 피임 방법, 즉 하나의 매우 효과적인 방법과 하나의 추가 효과적인 방법을 시작합니다. FCBP는 또한 진행 중인 임신 테스트에 동의해야 합니다. 남성은 정관 절제술을 받았더라도 FCBP와 성적 접촉을 하는 동안 라텍스 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다. 모든 환자는 임신 예방 조치 및 태아 노출 위험에 대해 최소 28일마다 상담을 받아야 합니다.
• 베이스라인 프로트롬빈 시간[PT] 또는 부분 트롬보플라스틴 시간[PTT]이 >= 1.5 ULN이 아닌 한 예방적 항응고제(ASA에 내성이 없는 환자는 와파린 또는 저분자량 헤파린을 사용할 수 있음)로 아스피린(ASA;81 또는 325mg)을 매일 복용할 수 있습니다. , 이 경우 혈전 예방이 필요하지 않음

제외 기준:

• 피험자가 정보에 입각한 동의서에 서명하는 것을 방해하는 심각한 의학적 상태, 검사실 이상 또는 정신 질환
• 임신 또는 수유 중인 여성; (수유중인 여성은 포말리도마이드를 복용하는 동안 수유하지 않는 것에 동의해야 함)
• 피험자가 연구에 참여하는 경우 피험자를 용인할 수 없는 위험에 처하게 하거나 연구의 데이터를 해석하는 능력을 혼란스럽게 하는 실험실 이상 존재를 포함한 모든 상태
• 기준선으로부터 28일 이내에 다른 실험적 약물 또는 요법의 사용
• 탈리도마이드 또는 레날리도마이드와 관련된 알려진 과민 반응 또는 박리성 발진 병력
• 보르테조밉, 붕소 또는 이 프로토콜에 사용된 기타 제제에 대해 알려진 과민성
• 환자가 등록 전 14일 이내에 >= 3등급 말초 감각 신경병증 또는 >= 2등급 통증성 감각 신경병증을 가짐; (참고: 이전에 이렇게 중증이었으나 현재 진행 중인 치료[예: 가바펜틴 또는 아미트립틸린]로 인해 개선된 말초신경병증[PN] 환자가 자격이 될 수 있음)
• 등록 전 6개월 이내의 심근 경색 또는 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 III 또는 IV 심부전, 제어되지 않는 협심증, 심각한 제어되지 않는 심실 부정맥, 또는 급성 허혈 또는 능동 전도 시스템 이상(1도 방실(1도 제외)의 심전도 증거( AV)-차단, Wenckebach 유형 2도 심장 차단 또는 왼쪽 묶음 가지 차단; 연구 시작 전에 스크리닝 시 모든 심전도(ECG) 이상은 의학적으로 관련이 없는 것으로 조사자가 문서화해야 합니다. 참고: 환자가 참여에서 제외되는 좌심실 박출률의 하한은 없습니다.
• 다른 항암제 또는 치료제의 병용
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 감염성 간염, 유형 A, B 또는 C에 대해 양성으로 알려진

• 다음과 같이 정의된 증상성 다발성 골수종의 기준을 충족합니다.

  • >= 골수 내 단클론 형질 세포 10% 이상 및 다음 중 하나:

    • 생검으로 확인된 형질세포종
    • 용해성 골 병변
    • 다른 설명이 없는 고칼슘혈증