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ALGS(Alagille Syndrome) 환자를 대상으로 약물 중단 기간을 둔 LUM001(Maralixibat)의 안전성 및 유효성 연구 (ICONIC)

2021년 6월 23일 업데이트: Mirum Pharmaceuticals, Inc.

Alagille 증후군 환자에서 정단 나트륨 의존성 담즙산 수송체 억제제(ASBTi)인 LUM001(Maralixibat)의 이중맹검, 위약 대조, 무작위 약물 중단 기간을 사용한 장기 공개 라벨 연구

LUM001(maralixibat 또는 MRX라고도 함)의 안전성과 효능을 평가하기 위해 고안된 Alagille Syndrome(ALGS)을 앓는 어린이를 대상으로 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 약물 중단 기간을 포함하는 장기 공개 라벨 연구입니다. .

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 6개 부분으로 나뉩니다: 6주 오픈 라벨, 용량 증량 기간, 12주 오픈 라벨 안정 투약 기간, 4주 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 약물 중단 기간, 26주 - LUM001로 치료를 계속하기로 선택한 적격 참가자를 위한 52주 선택적 후속 치료 기간 및 장기 선택적 후속 치료 기간.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

31

단계

  • 2 단계

확장된 액세스

승인됨 대중에게 판매합니다. 확장 액세스 기록을 참조하세요.

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 벨기에
      • Brussels, 벨기에
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 261
        • Hospital Universitario La Paz- Hospital Materno Infantil
  • 영국
      • London, 영국, SE5 9RS
        • Paediatric Liver Center, Kings College Hospital
  • 폴란드
      • Warsaw, 폴란드, 04-730
        • The Children's Memorial Health Institute
  • 프랑스
      • Bron, 프랑스, 69677
        • Hôpital Femme Mère Enfant de Lyon
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Paris, 프랑스, 94275
        • Hôpital Kremlin Bicêtre
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • Children's Hospital Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • The Royal Children's Hospital Melbourne

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 12개월에서 18세 사이의 남성 또는 여성.
  • ALGS의 진단.

  • 담즙정체의 증거(다음 중 하나 이상):

    1. 총 혈청 담즙산 > 연령에 대한 3x ULN.
    2. 공액 빌리루빈 > 1 mg/dL.
    3. 그렇지 않으면 설명할 수 없는 지용성 비타민 결핍.
    4. GGT > 연령에 대한 ULN의 3배.
    5. 간 질환으로만 설명할 수 있는 난치성 소양증.
  • 가임 여성은 스크리닝 동안 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다.
  • 성적으로 활발하거나 연구 기간 동안 현재 성적으로 활발하지 않지만 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 성적으로 활발해진 가임 남성 및 여성은 동의하고 허용 가능한 피임법을 사용해야 합니다. 재판 중.
  • 참가자는 연구 기간 동안 일관된 간병인을 가질 것으로 예상됩니다.
  • 적절한 정보에 입각한 동의 및 동의(IRB/IEC에 따라).
  • 연구 사이트에서 예정된 통화를 위해 전화에 액세스합니다.
  • 간병인(및 연령에 적합한 참여자)은 연구 중에 eDiary 장치를 기꺼이 사용할 수 있어야 합니다.
  • 간병인(및 연령에 적합한 참여자)은 eDiary 소프트웨어의 라이선스 계약에 디지털 방식으로 동의해야 합니다.
  • 간병인(및 연령에 적합한 참여자)은 2주 연속 선별 검사 기간 동안 최소 10개의 eDiary 보고서(아침 또는 저녁)를 작성해야 합니다(가능한 최대 보고서 = 주당 14개).
  • 투약 전 스크리닝 기간 연속 2주 동안 Itch Reported Outcome(ItchRO™) 설문지의 일일 평균 점수 >2(최대 가능한 일일 점수 4). 일일 점수는 아침과 저녁 ItchRO의 점수 중 높은 점수입니다. 일일 평균 점수는 모든 일일 점수의 합계를 ItchRO가 완료된 일수로 나눈 값입니다.

참가자가 52주 선택적 후속 치료 기간에 대한 자격을 갖추기 위한 포함 기준:

  • 안전 문제 없이 48주차 방문을 통해 프로토콜을 완료했습니다. 안전상의 이유로 중단된 참가자는 혈액 검사가 이 환자 집단에 대해 상대적으로 정상적인 값으로 돌아가고 참가자가 프로토콜의 중단 규칙을 충족하지 않는 경우 다시 도전할 수 있습니다. 결정은 스폰서 의료 모니터와 협의하여 연구자가 내릴 것입니다.
  • 장간 순환의 수술 중단을 겪은 참가자는 후속 치료 기간에 들어갈 수 없습니다.
  • 다른 이유로 중단된 참가자는 52주 선택적 후속 치료 기간 동안 개별적으로 고려됩니다. 결정은 스폰서 의료 모니터와 협의하여 연구자가 내릴 것입니다.

LUM001 투약 중단 < 7일 또는 >=7일인 참가자에 대한 포함 기준:

  • 참가자는 다음 중 하나를 수행했습니다. 주요 안전 문제 없이 48주차 방문을 통해 프로토콜을 완료했거나 연구 약물과 관련이 없다고 판단된 안전상의 이유로 중단했으며 실험실 결과가 이 환자 모집단 또는 개인과 참가자가 충족하지 않는 수준으로 돌아왔습니다. 후속 조치 기간에 들어갈 때 프로토콜의 중지 규칙. 결정은 스폰서 의료 모니터와 협의하여 연구자가 내릴 것입니다. [기타 사유로 중단된 참가자는 개별적으로 검토합니다.]
  • 가임 여성은 장기 선택적 추적 치료 기간에 들어갈 때 소변 또는 혈청 임신 검사(베타-인간 융모막 성선 자극 호르몬[β-hCG])가 음성이어야 합니다.
  • 성적으로 활발하거나 연구 기간 동안 현재 성적으로 활발하지 않지만 연구 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 성적으로 활발해진 가임 남성 및 여성은 동의하고 허용 가능한 피임법을 사용해야 합니다. 재판 중.
  • 정보에 입각한 동의 및 승인(IRB/EC에 따름).
  • 연구 사이트에서 예정된 통화를 위해 전화에 액세스합니다.
  • 간병인(및 연령에 적합한 참여자)은 연구 중에 eDiary 장치를 기꺼이 사용할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 지속적인 정맥 수액 또는 영양 개입이 필요한 만성 설사.
  • 장간 순환의 외과적 중단.
  • 이전 간 이식
  • 비대상성 간경변(ALT >15 x ULN, INR >1.5[비타민 K 요법에 반응하지 않음], 알부민 <3.0g/dL, 임상적으로 유의한 복수의 병력 또는 존재, 정맥류 출혈 및/또는 뇌병증).
  • 다른 수반되는 간 질환의 병력 또는 존재.
  • 장에서의 담즙염 대사를 포함하여 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해하는 것으로 알려진 다른 질병 또는 상태의 병력 또는 존재(예: 염증성 장 질환).
  • 담석 또는 신장 결석의 병력 또는 존재.
  • 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염의 알려진 진단.
  • 제자리 암종을 제외한 암, 또는 재발의 증거가 없는 스크리닝 전 적어도 5년 전에 치료된 암.
  • 참가자가 연구를 완료하지 못할 수 있음을 시사하는 최근 병력 또는 현재 상태.
  • 임신 또는 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신을 계획 중인 모든 여성.
  • 알코올 또는 약물 남용의 알려진 이력.
  • 스크리닝 전 28일 이내 및 시험 기간 내내 담즙산 또는 지질 결합 수지의 투여.
  • LUM001 또는 그 구성 요소에 대해 알려진 과민성.
  • 스크리닝 전 28일 또는 연구 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 연구용 약물, 생물학적 제제 또는 의료 기기 수령.
  • 사전 동의의 타당성을 손상시키거나 조사자의 판단에 따라 연구 프로토콜을 준수하지 않을 수 있는 의료 요법에 대한 비순응, 신뢰할 수 없음, 정신적 불안정 또는 무능의 이력.
  • 조사자 또는 스폰서 의료 모니터의 의견에 따라 참가자의 안전을 위협하거나 참가자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 기타 조건 또는 이상.
  • 심사 시 체중이 50kg 이상인 참가자.

LUM001 투약 중단이 >=7일인 참가자에 대한 제외 기준:

- 선별검사 시 체중이 50kg 이상인 참가자를 제외하고, 장기 선택적 추적 관찰 기간에 진입하면 위에서 언급한 모든 제외 기준이 적용됩니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: LUM001 (마랄리시밧)

Maralixibat(MRX)로도 알려진 LUM001은 최대 52주차까지 1일 1회(QD) 최대 400㎍/kg/일(mcg/kg/day) 경구 투여한 후 1일 2회 경구 투여한다. BID) 효능(혈청 담즙산[sBA] 수준 및 ItchRO[Obs] 점수) 및 안전성 평가를 기반으로 한 장기 추적 조사 동안.

참고: 400mcg/kg maralixibat chloride는 380mcg/kg의 free maralixibat와 같습니다.
의약품: LUM001 (마랄리시밧)
Maralixibat(MRX)로도 알려진 LUM001은 1일 1회(OD) 경구 투여됩니다. 자격이 있는 환자에게 매일 두 번(BID) 투여합니다.
위약 비교기: 위약
위약은 무작위 철회 기간(19주차에서 22주차) 동안 하루에 한 번 경구 투여됩니다.
의약품: 위약
위약은 무작위 추출 기간 동안 하루에 한 번 경구 투여됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 12주차 또는 18주차까지 sBA가 50% 이상 감소한 참가자의 공복 sBA 수준에서 18주차에서 22주차로의 변화
기간: 18주차 ~ 22주차
이 연구의 1차 효능 종점은 기준선에서 12주차 또는 18주차까지 sBA가 50% 이상 감소한 참가자의 공복 sBA 수준의 18주차에서 22주차(RWD 기간)까지의 평균 변화였습니다. -[MITT] 인구를 치료하십시오). MRX 그룹의 참가자 5명과 위약 그룹의 참가자 10명이 사전 지정된 sBA 감소 기준을 충족했습니다.
18주차 ~ 22주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
단식 sBA 수준의 기준선에서 18주까지의 변화
기간: 18주까지의 기준선
이 2차 효능 종점은 기준선에서 18주까지의 공복 sBA 수준의 평균 변화입니다.
18주까지의 기준선
ItchRO(Obs)로 측정한 소양증의 기준선에서 18주까지의 변화
기간: 18주까지의 기준선
이 2차 효능 종점은 ItchRO(Obs) 주간 평균 아침 점수로 측정한 가려움증의 기준선에서 18주까지의 변화입니다. ItchRO 점수 범위는 0에서 4까지입니다. 점수가 높을수록 가려움증의 심각도가 증가함을 나타냅니다(0 = 없음, 4 = 매우 심함).
18주까지의 기준선
ItchRO로 측정한 가려움증의 기준선에서 18주까지의 변화(Pt)
기간: 18주까지의 기준선
이 2차 효능 종점은 ItchRO(Pt) 주간 평균 아침 점수로 측정한 가려움증의 기준선에서 18주까지의 변화입니다.
18주까지의 기준선
ItchRO(Obs)로 측정한 가려움증의 18주차에서 22주차로의 변화
기간: 18주차 ~ 22주차
이 2차 효능 종료점은 ItchRO(Obs) 주간 평균 아침 점수로 측정한 소양증의 18주차에서 22주차로의 변화입니다. ItchRO 점수 범위는 0에서 4까지입니다. 점수가 높을수록 가려움증의 심각도가 증가함을 나타냅니다(0 = 없음, 4 = 매우 심함).
18주차 ~ 22주차
ItchRO(Pt)로 측정한 가려움증의 18주차에서 22주차로의 변화
기간: 18주차 ~ 22주차
이 2차 효능 종료점은 ItchRO(Pt) 주간 평균 아침 점수로 측정한 소양증의 18주차에서 22주차로의 변화입니다. ItchRO 점수 범위는 0에서 4까지입니다. 점수가 높을수록 가려움증의 심각도가 증가함을 나타냅니다(0 = 없음, 4 = 매우 심함).
18주차 ~ 22주차
기준선에서 18주까지의 알칼리 포스파타아제 변화
기간: 18주까지의 기준선
이 2차 효능 종점은 ALP의 기준선에서 18주차까지의 평균 변화입니다.
18주까지의 기준선
Alkaline Phosphatase의 18주차에서 22주차로의 변화
기간: 18주차 ~ 22주차
이 2차 효능 종점은 ALP의 18주차부터 22주차까지의 평균 변화입니다.
18주차 ~ 22주차
Alanine Aminotransferase의 기준선에서 18주까지의 변화
기간: 18주까지의 기준선
이 2차 효능 종료점은 기준선에서 18주까지의 ALT의 평균 변화입니다.
18주까지의 기준선
Alanine Aminotransferase의 18주에서 22주로의 변화
기간: 18주차 ~ 22주차
이 2차 효능 종점은 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT)의 18주차부터 22주차까지의 평균 변화입니다.
18주차 ~ 22주차
총 빌리루빈의 기준선에서 18주까지의 변화
기간: 18주까지의 기준선
이 2차 효능 종점은 총 빌리루빈의 기준선에서 18주차까지의 평균 변화입니다.
18주까지의 기준선
총 빌리루빈의 18주차에서 22주차로의 변화
기간: 18주차 ~ 22주차
이 2차 효능 종점은 총 빌리루빈의 18주차부터 22주차까지의 평균 변화입니다.
18주차 ~ 22주차
기준선에서 18주까지 직접 빌리루빈의 변화
기간: 18주까지의 기준선
이 2차 효능 종점은 기준선에서 18주차까지의 직접 빌리루빈의 평균 변화입니다.
18주까지의 기준선
직접 빌리루빈의 18주에서 22주로의 변화
기간: 18주차 ~ 22주차
이 2차 효능 종점은 직접 빌리루빈의 18주차부터 22주차까지의 평균 변화입니다.
18주차 ~ 22주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Mirum Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 10월 28일

기본 완료 (실제)

2020년 5월 28일

연구 완료 (실제)

2020년 5월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 6월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 6월 9일

처음 게시됨 (추정)

2014년 6월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 7월 14일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 6월 23일

마지막으로 확인됨

2021년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • LUM001-304
  • 2013-005373-43 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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