Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van functionele oefening bij patiënten met spinale bulbaire spieratrofie

14 december 2019 bijgewerkt door: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Effect van functionele oefening bij patiënten met spinale en bulbaire spieratrofie

Achtergrond:

-Spinale en bulbaire musculaire atrofie (SBMA) is een erfelijke aandoening die mannen treft. Mensen met SBMA hebben vaak zwakte in het hele lichaam, inclusief de spieren die ze gebruiken voor slikken, ademen en spreken. We weten niet of lichaamsbeweging mensen met SBMA helpt of schaadt.

Objectief:

-Om te zien of een 12 weken durend programma van functionele oefeningen of rekoefeningen de kracht, het functioneren of de kwaliteit van leven bij mensen met SBMA zal verbeteren

Geschiktheid:

  • Deelnemers zijn mannen van 18 jaar of ouder met genetische bevestiging van SBMA.
  • Ze moeten minstens 15 meter kunnen lopen met of zonder een hulpmiddel zoals een wandelstok of een rollator en 10 minuten kunnen staan ​​zonder een hulpmiddel te gebruiken.
  • Zij moeten toegang hebben tot een computer met een internetverbinding.

Ontwerp:

  • Bij het eerste bezoek aan NIH (2 dagen) zullen de deelnemers een medische anamnese laten afnemen en een lichamelijk onderzoek ondergaan. Ze zullen ook bloedtesten en een ECG ondergaan en vragenlijsten invullen over stemming, gezondheid en lichaamsbeweging. Tests van spierkracht, balans en uithoudingsvermogen zullen ook worden gedaan.
  • Deelnemers die in aanmerking komen voor het onderzoek krijgen instructies over kracht- of rekoefeningen. Ze zullen deze oefeningen 1 tot 3 keer per week thuis doen gedurende 12 weken.
  • Ze dragen tijdens het sporten een kleine activiteitenmonitor en houden hun beweging bij in een dagboek.
  • Aan het einde van 12 weken keren de deelnemers voor 2 dagen terug naar de NIH. Ze ondergaan dezelfde tests als bij het eerste bezoek.
  • Deelnemers zullen tijdens het onderzoek en gedurende 4 weken na het laatste bezoek vervolgtelefoontjes en e-mails ontvangen....

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Doelstelling: Spinale en bulbaire musculaire atrofie (SBMA), of de ziekte van Kennedy, is een langzaam progressieve X-gebonden motorneuronziekte waarvoor momenteel geen behandeling bestaat. Het wordt veroorzaakt door een mutatie in de androgeenreceptor die resulteert in een herhalingsuitbreiding van polyglutamine. Er wordt gedebatteerd over de rol van lichaamsbeweging in onderzoek naar motorneuronziekten. Hoewel wordt aangenomen dat SBMA in de eerste plaats een neuronopathie is, leidt het potentiële effect van afwijkende androgeenreceptoractiviteit op spieren ertoe dat inspanning in deze populatie van onzeker nut is. Ons doel is om de veiligheid en werkzaamheid van oefenregimes bij de ziekte van Kennedy te onderzoeken.

Onderzoekspopulatie: we streven ernaar om 80 mannen met de genetisch bevestigde ziekte van Kennedy in te schrijven.

Opzet: Dit wordt een gerandomiseerde, door de beoordelaar geblindeerde proef met 25 proefpersonen in elke oefenarm. Na geïnformeerde toestemming ondergaan de proefpersonen een eerste medische en fysieke evaluatie, gevolgd door een reeks neurologische tests en bloedonderzoek tijdens een tweedaags poliklinisch bezoek aan de NIH. De proefpersonen zullen bloedonderzoek doen voor analyse van hormonale niveaus en beoordeling van mogelijke spierbeschadiging. Op de tweede dag van hun bezoek worden de proefpersonen gerandomiseerd en krijgen ze een reeks functionele of rekoefeningen die ze respectievelijk zullen doen als onderdeel van de studie- en controle-armen. Na het basisbezoek aan de NIH zullen de proefpersonen tijdens het onderzoek worden gevolgd met telefonische contacten en andere maatregelen, waaronder video-opname, om hun voortgang en naleving te controleren. De proefpersonen zullen aan het einde van een periode van 12 weken terugkeren naar de NIH, waarna de fysieke en laboratoriumtesten zullen worden herhaald. Na de oefenperiode van 12 weken is er een periode van vier weken waarin we de deelnemers telefonisch en per e-mail zullen opvolgen. Aan het einde van de proef worden alle proefpersonen op de hoogte gebracht van de studieresultaten en krijgen ze de kans om de oefeningen te leren als ze nuttig blijken te zijn.

Uitkomstmaten: De primaire gebruikte uitkomstmaat is de Adult Myopathy Assessment Tool (AMAT). Secundaire uitkomstmaten omvatten kwantitatieve spieranalyse (QMA), de Timed Up and Go (TUG)-test, een levenskwaliteitsmeting (SF-36v2TM), vragenlijsten over ongewenste voorvallen, een Computerized Dynamic Posturography (CDP)-beoordeling van het evenwicht, versnellingsmetermetingen van inspanningsinspanning en progressieve zit-naar-stand testen op hoogte. Verschillende verkennende biomarkers die door inspanning kunnen worden beïnvloed, zullen worden geëvalueerd, waaronder insulineachtige groeifactor-1 (IGF-1), insulineachtige groeifactorbindend eiwit 3, testosteron, groeihormoon en creatinekinase. Beck Depression Inventory (BDI) -testen zullen ook worden gebruikt om te bepalen of de stemming van de proefpersoon wordt beïnvloed door lichaamsbeweging. Kwalitatieve deelonderzoeksvragen, internationale index van erectiele functie, korte voedselvragenlijst, agressievragenlijst, activiteitenspecifieke Balance Confidence (ABC)-schaal, vermoeidheidssymptoominventarisatie en metingen van lichaamsbeweging zullen ook worden gebruikt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

61

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 90 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

  • INSLUITINGSCRITERIA:

    1. Genetisch bevestigde SBMA.
    2. Ambulant en loop een afstand van minstens 15 meter met of zonder rollator.
    3. 10 minuten kunnen staan ​​zonder hulpmiddelen.
    4. Bereid om aan het begin en einde van de studie naar de NIH te reizen.
    5. Bereid om mee te werken aan telefonische monitoring.
    6. AMAT-score van minder dan 41, maar groter dan 14.
    7. Mannelijk.
    8. Bereid om deel te nemen aan alle aspecten van proefontwerp en -opvolging.
    9. Toegang tot een computer met een internetverbinding
    10. In staat om alle oefeningen te doen volgens de normen van de studie-examinatoren aan het begin en einde van de studie
    11. Bereid om af te zien van het starten van een aanvullend oefenplan voor de duur van 12 weken van de studie
    12. Leeftijd ouder dan 18 jaar

UITSLUITINGSCRITERIA:

  1. Medische aandoening die lichaamsbeweging uitsluit, zoals COPD, congestief hartfalen en hartritmestoornissen.
  2. Aanwezigheid van een bijkomende comorbide aandoening zoals beroerte, myopathie of radiculopathie die ook zwakte tot gevolg heeft.
  3. Beginnen met een afzonderlijk oefenprogramma met ten minste twee wekelijkse sessies van elk 20 minuten lichaamsbeweging binnen twee maanden na de start van de proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Groep A
Functionele oefening
Gedragsmatig: Een functioneel oefenprogramma
ACTIVE_COMPARATOR: Groep B
Uitrekkende oefening
Gedragsmatig: Een rekoefeningenprogramma

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Beoordelingstool voor volwassen myopathie (AMAT)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Om het effect van functionele training op spierkracht te beoordelen, zoals gemeten door kwantitatieve spieranalyse (QMA), de Timed up and go-test (TUG) en progressieve zit-naar-stand-hoogte.
Verschillende verkennende biomarkers die door inspanning kunnen worden beïnvloed, zullen worden geëvalueerd, waaronder insuline-achtige groeifactor-1 (IGF-1), testosteron, groeihormoon en creatinekinase.
Om het vermogen van patiënten te beoordelen om de therapietrouw te behouden, zoals gemeten door versnellingsmetermetingen.
Om het effect van functionele oefening op het evenwicht te beoordelen, zoals gemeten door Computerized Dynamic Posturography (CDP) evaluatie.
Om het effect van functionele oefening op ongunstige uitkomsten te beoordelen, zoals gemeten door een vragenlijst over ongewenste voorvallen.
Beck Depression Inventory (BDI) -testen zullen ook worden gebruikt om te bepalen of de stemming van de proefpersoon wordt beïnvloed door lichaamsbeweging.
Om het effect van functionele oefening op de kwaliteit van leven te beoordelen, zoals gemeten door de SF36v2.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

8 juni 2011

Studie voltooiing (WERKELIJK)

28 februari 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 juni 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 juni 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

9 juni 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

17 december 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 december 2019

Laatst geverifieerd

28 februari 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 110171
  • 11-N-0171

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Motor Neuron Ziekte

Klinische onderzoeken op Een functioneel oefenprogramma

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Liberia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren