Klinische proef met miltefosine voor de behandeling van mucosale leishmaniasis

Mucosale leishmaniasis is een zeldzame vorm van de ziekte, die slechts 6% van de patiënten met cutane leishmaniasis in de Nieuwe Wereld treft. Het veroorzaakt misvormingen en kan dodelijk zijn als het niet wordt behandeld. Het maakt deel uit van de verwaarloosde tropische ziekten omdat er de afgelopen zestig jaar weinig vooruitgang was geboekt met betrekking tot andere behandelingsopties of verbetering van de kwaliteit van leven van zijn patiënten. Ook was er vanuit de farmaceutische industrie en de overheid weinig interesse om nieuwe onderzoeken te ontwikkelen. De standaardbehandeling, meglumine-antimoniaat, is toxisch, invasief, vereist opgeleid personeel en heeft veel bijwerkingen en beperkingen. Aan de andere kant is miltefosine het eerste orale geneesmiddel dat de werkzaamheid tegen mucocutane leishmaniasis aantoont. Er zijn maar weinig klinische onderzoeken uitgevoerd in Midden- en Zuid-Amerikaanse landen, maar tot nu toe was er slechts één bij patiënten met mucosale leishmaniasis, waarbij miltefosine werd vergeleken met amfotericine B. Er zijn geen onderzoeken uitgevoerd waarin de werkzaamheid ervan werd vergeleken met de standaardbehandeling.