Klinisk utprøving av Miltefosine for å behandle slimhinneleishmaniasis

Slimhinneleishmaniasis er en sjelden form av sykdommen, som rammer bare 6% av pasientene med kutan leishmaniasis i den nye verden. Det forårsaker misdannelser og kan være dødelig hvis det ikke behandles. Det er en del av de forsømte tropiske sykdommene fordi det de siste seksti årene har vært få fremskritt med hensyn til andre behandlingsalternativer eller forbedring av livskvaliteten til pasientene. Det var også liten interesse fra farmasøytisk industri og offentlige myndigheter for å utvikle nye undersøkelser. Standardbehandlingen, meglumine antimoniate, er giftig, invasiv, krever opplært personell og har mange negative effekter og restriksjoner. På den annen side er miltefosin det første orale legemidlet som viser effekt mot mukokutan leishmaniasis. Få kliniske studier har blitt utført i sentral- og søramerikanske land, men så langt har bare én involvert mukosal leishmaniasis-pasienter, og sammenlignet miltefosin med amfotericin B. Ingen studier som sammenligner effekten med standardbehandlingen er utført.