Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van therapie met microvesikels en exosomen op de β-celmassa bij diabetes mellitus type I (T1DM)

12 mei 2014 bijgewerkt door: Wael Fouad Nassar, General Committee of Teaching Hospitals and Institutes, Egypt

Fase 1-studie naar het effect van microvesikels afkomstig van celvrij navelstrengbloed op de β-celmassa bij patiënten met diabetes mellitus type 1 (T1DM)

Diabetes mellitus type 1 is een strikt auto-immuunziekte die de β-cel van de eilandjes van de alvleesklier vernietigt. Mesenchymale stamcellen en zijn microvesicles worden gerapporteerd als ontstekingsremmende middelen. Onze hypothese is dat intraveneuze infusie van celvrije MSC-microvesikels uit navelstrengbloed de ontstekingstoestand kan verminderen en daarmee de β-celmassa en de glykemische controle van de patiënten met T1DM kan verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

  • Twintig T1DM-patiënten, leeftijd tussen 18-60 jaar met een reductie van de C-peptideketen van meer dan 50%, een C-peptide van meer dan 0,8 ng/ml bij de screening en die insuline ≥0,4 IE per kg per dag nodig hebben.
  • Twintig T1DM-patiënten met dezelfde ingangsselectiecriteria zullen aan alle stappen worden onderworpen, behalve de toediening van microvesikels als controlegroep.
  • Studievervolgperiode: Drie maanden
  • Geslacht: zowel mannen als vrouwen zijn inbegrepen
  • Selectiecriteria voor deelname zijn onder meer:

UACR minder dan 300, BUN tussen 10-20 mg/dl, serumcreatinine tussen 0,6-1,4 mg/dl en normale leverenzymen, normaal serumbilirubine, normaal serumalbumine en normaal stollingsprofiel). C-peptide van meer dan 0,8 ng/ml bij screening. BMI 20-40 kgm/m2 - Uitsluitingscriteria: Andere auto-immuunziekten. Zwangerschap. Eerdere behandeling met stamcellen. Alle patiënten en controles zullen worden onderzocht op HBV, HCV en HIV door middel van een PCR-test voordat ze worden opgenomen in de studie en positiviteit voor een van deze parameters betekent uitsluiting van deze patiënt van de studie.

- Het primaire eindpunt is het einde van de follow-up van drie maanden. Op dag (0):Alle patiënten en controles worden onderworpen aan de volgende onderzoeken: leverfunctietesten, nierfunctietesten, HbA1c, glucosetolerantietest (GTT), vasten en 2 uur postprandiale bloedglucosewaarden, C-peptideketen niveau en berekende totale dagelijkse insulinedosis.

Na drie maanden (aan het einde van de studie) worden dezelfde onderzoeken herhaald.

Twee intraveneuze infusies van celvrije uit navelstrengbloed afgeleide mesenchymale stamcellen [CB-MSC] microvesicles:

- De eerste dosis bestaat uit gezuiverde exosomen, variërend tussen 40-180 nm, in een dosis van het supernatant geproduceerd uit (1.22-1.51) × 10 (6)/kg/IV.

(Karakterisering van exosomen: CD63, CD9, Alix, TSG 101, HSP 70).

- De tweede dosis, na 7 dagen, zijn de microblaasjes, variërend tussen 180-1000 nm, in een dosis van het supernatant geproduceerd uit (1.22-1.51) × 10 (6)/kg/IV.

(Karakterisering van microvesicles: (Bijlage V, Flotillin-2, selectine, integrine, CD40 metalloproteïnase).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

20

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Egypte
    • Cairo
      • Sahel, Cairo, Egypte, 11522
        • Sahel Teaching Hospital
      • Shubra, Cairo, Egypte, 11522
        • Sahel Teaching Hospital - General Committee of Teaching Hospitals and Institutes
      • Shubra, Cairo, Egypte, 11522
        • Sahel Teaching Hospital, General Commettee of Teaching Hospitals and Institutes.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 56 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • UACR minder dan 300, BUN tussen 10-20 mg/dl, serumcreatinine tussen 0,6-1,4 mg/dl en normale leverenzymen, normaal serumbilirubine, normaal serumalbumine en normaal stollingsprofiel). C-peptide meer dan 0,8 ng/ml bij screening. BMI 20-40 kgm/m2.

Uitsluitingscriteria:

  • Andere auto-immuunziekten. Zwangerschap. Eerdere behandeling met stamcellen. Alle patiënten en controles zullen worden onderzocht op HBV, HCV en HIV door middel van een PCR-test voordat ze worden opgenomen in de studie en positiviteit voor een van deze parameters betekent uitsluiting van deze patiënt van de studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Exosomen
De exosomen hebben exosoom-geassocieerde eiwitten zoals de tetraspanine-eiwitten, CD9 en CD81, Alix, Tsg101 en RNA dat voornamelijk bestaat uit korte RNA's van minder dan 300 nm. Sommige van deze RNA's zijn microRNA's die overwegend pre-microRNA's zijn. Bovendien vertoonde CB-SC een zeer lage immunogeniciteit, zoals blijkt uit de expressie van een zeer laag niveau van major histocompatibility complex (MHC)-antigenen en het niet stimuleren van de proliferatie van allogene lymfocyten.
Biologisch: MSC-exosomen.
Exosomen: (Grootte) 40-100 nm, (markers) CD63, CD9, Alix, TSG 101, HSP 70 Microvesicles: (Grootte) 100-1000 nm, (markers) Annexine V, Flotillin-2, selectine, integrine, CD40 metalloproteïnase
Andere namen:
  • Extacellulaire blaasjes
  • Microblaasjes

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totale dagelijkse dosis insuline
Tijdsspanne: Drie maanden
Alle T1DM-patiënten met een geïdentificeerde pre-studie insulinedosis en exosomen en microblaasjes zullen worden gegeven, waarna wekelijkse follow-up van de totale dagelijkse insulinedosis zal worden gemeten. Na 3 maanden We berekenen de totale dagelijkse dosis insuline die de RBS-waarden tussen 120-160 mg/dl houdt op elk moment van de evaluatieperiode.
Drie maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Pancreas β-celmassa
Tijdsspanne: 3 maanden
Alvleesklier-β-celmassaniveaus zullen worden beoordeeld voor en na de studieperiode van 3 maanden.
3 maanden

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hemoglobine a1c
Tijdsspanne: Drie maanden
HbA1c-waarden vóór inschrijving en aan het einde van het onderzoek
Drie maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

General Committee of Teaching Hospitals and Institutes, Egypt

Onderzoekers

  • Studie stoel: Wael F Nassar, MD, Sahel Teaching Hospital, General Committee of teaching Hospitals and Institutes
  • Studie directeur: Mervat El Ansary, MD, Cairo University
  • Hoofdonderzoeker: Abdelnaser A Saad, MSc, Sahel Teaching Hospital, General Committee of teaching Hospitals and Institutes
  • Hoofdonderzoeker: Mosaad A Hamid, MD, Sahel Teaching Hospital, General Committee of teaching Hospitals and Institutes
  • Hoofdonderzoeker: Wael M Esa, MSc, Sahel Teaching Hospital, General Committee of teaching Hospitals and Institutes
  • Hoofdonderzoeker: Sameh Shawki, MSc, Sahel Teaching Hospital, General Committee of teaching Hospitals and Institutes
  • Hoofdonderzoeker: Marwa Mohammad, MSc, Sahel Teaching Hospital, General Committee of teaching Hospitals and Institutes
  • Hoofdonderzoeker: Tamer Shehab, MRCP, Sahel Teaching Hospital, General Committee of teaching Hospitals and Institutes
  • Hoofdonderzoeker: Heba A Ghaffar, MSc, Cairo University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2014

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 juli 2014

Studie voltooiing (Verwacht)

1 september 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 mei 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 mei 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

14 mei 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

14 mei 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 mei 2014

Laatst geverifieerd

1 mei 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 666666
  • Cell Free MSC Exo

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren