Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid op lange termijn te evalueren bij deelnemers die hebben deelgenomen aan andere klinische onderzoeken naar Luspatercept (ACE-536)

30 juni 2026 bijgewerkt door: Celgene

Een fase 3b, open-label, eenarmig, rollover-onderzoek om de veiligheid op lange termijn te evalueren bij proefpersonen die hebben deelgenomen aan andere klinische onderzoeken naar Luspatercept (ACE-536)

Een fase 3b, open-label, eenarmig, rollover-onderzoek om de veiligheid van luspatercept op lange termijn te evalueren, bij de volgende deelnemers:

  • Deelnemers die luspatercept kregen volgens een ouderprotocol op het moment van hun overgang naar de rollover-studie, die het protocol-voorgeschreven regime in de ouderstudie tolereren en, naar de mening van de onderzoeker, klinisch voordeel kunnen halen uit voortzetting van de behandeling met luspatercept
  • Deelnemers aan de follow-upfase die eerder werden behandeld met luspatercept of placebo in het ouderprotocol, gaan door naar langdurige follow-up na de behandeling in de rollover-studie totdat aan de follow-upverplichtingen is voldaan
  • De onderzoeksopzet is onderverdeeld in de Transitiefase, Behandelfase en Vervolgfase. Deelnemers gaan de overgangsfase in en gaan, afhankelijk van hun achtergrond, naar de behandelingsfase of naar de lange termijn nabehandelingsfase (LTPTFU)
  • Overgangsfase wordt gedefinieerd als één inschrijvingsbezoek
  • Behandelingsfase: Voor deelnemers aan de behandeling met luspatercept zullen de dosis en het schema van luspatercept in dit onderzoek hetzelfde zijn als de laatste dosis en het laatste schema in het oorspronkelijke luspatercept-onderzoek. Dit geldt niet voor deelnemers die langdurig worden opgevolgd vanuit het ouderprotocol

  • Vervolgfase omvat:

    - 42 dagen follow-up veiligheidsbezoek

  • Tijdens de Safety Follow-up worden de deelnemers gedurende 42 dagen na de laatste dosis luspatercept gevolgd voor de beoordeling van veiligheidsgerelateerde parameters en rapportage van ongewenste voorvallen (AE)

    - Langdurige follow-upfase na behandeling (LTPTFU).

  • Deelnemers zullen elke 6 maanden worden gevolgd voor algehele overleving gedurende ten minste 5 jaar vanaf de eerste dosis luspatercept in het ouderprotocol, of 3 jaar na de behandeling vanaf de laatste dosis, afhankelijk van wat later plaatsvindt, of tot overlijden, intrekking van toestemming, beëindiging van het onderzoek , of totdat een onderwerp verloren gaat voor follow-up. Deelnemers zullen ook worden gecontroleerd op progressie naar AML of maligniteiten/pre-maligniteiten. Nieuwe antikanker- of ziektegerelateerde therapieën moeten op hetzelfde tijdschema worden verzameld

Deelnemers die overstappen van een ouder-luspatercept-onderzoek naar follow-up na de behandeling (veiligheid of LTPTFU) gaan verder vanaf hetzelfde equivalente punt in dit vervolgonderzoek.

De rollover-studie zal worden beëindigd en relevante deelnemers zullen stoppen met de studie wanneer alle deelnemers ten minste 5 jaar na de eerste dosis luspatercept in het ouderprotocol hebben voldaan, of 3 jaar na de behandeling na de laatste dosis, afhankelijk van wat zich het laatst voordoet.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

665

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: First line of the email MUST contain NCT # and Site #.

Studie Contact Back-up

  • Naam: BMS Clinical Trials Contact Center www.BMSClinicalTrials.com
  • Telefoonnummer: 855-907-3286
  • E-mail: Clinical.Trials@bms.com

Studie Locaties

  • Australië
      • Camperdown, Australië, 2050
        • Werving
        • Royal Prince Alfred Hospital
        • Contact:
          • Joy Ho, Site 101
          • Telefoonnummer: +61295158031
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Voltooid
        • Local Institution - 100
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
        • Werving
        • Royal Adelaide Hospital
        • Contact:
          • Devendra Hiwase, Site 103
          • Telefoonnummer: +61882223369
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australië, 3168
        • Voltooid
        • Local Institution - 102
  • België
      • Brasschaat, België, 2930
        • Voltooid
        • Local Institution - 182
      • Bruges, België, 8000
        • Voltooid
        • Local Institution - 180
      • Ghent, België, 9000
        • Voltooid
        • Local Institution - 183
      • Leuven, België, 3000
        • Voltooid
        • Local Institution - 184
  • Bulgarije
      • Plovdiv, Bulgarije, 4002
        • Voltooid
        • Local Institution - 221
    • Sofia
      • Boulevard, Sofia, Bulgarije, 1797
        • Voltooid
        • Local Institution - 220
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Voltooid
        • Local Institution - 262
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Voltooid
        • Local Institution - 263
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Voltooid
        • Local Institution - 260
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100730
        • Ingetrokken
        • Local Institution - 131
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Ingetrokken
        • Local Institution - 135
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200233
        • Ingetrokken
        • Local Institution - 132
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Ingetrokken
        • Local Institution - 134
    • Tianjin Municipality
      • Tianjin, Tianjin Municipality, China, 300020
        • Ingetrokken
        • Local Institution - 130
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310009
        • Ingetrokken
        • Local Institution - 133
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 14195
        • Voltooid
        • Local Institution - 341
      • Dresden, Duitsland, 01307
        • Voltooid
        • Local Institution - 348
      • Düsseldorf, Duitsland, 40225
        • Voltooid
        • Local Institution - 345
      • Düsseldorf, Duitsland, 40479
        • Voltooid
        • Local Institution - 346
      • Halle, Duitsland, 06120
        • Voltooid
        • Local Institution - 343
      • Hamburg, Duitsland, 22081
        • Voltooid
        • Local Institution - 342
      • Hanover, Duitsland, 30625
        • Voltooid
        • Local Institution - 344
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Ingetrokken
        • Local Institution - 349
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Voltooid
        • Local Institution - 340
      • München, Duitsland, 81675
        • Voltooid
        • Local Institution - 347
  • Frankrijk
      • Angers, Frankrijk, 49033
        • Voltooid
        • Local Institution - 305
      • Créteil, Frankrijk, 94010
        • Voltooid
        • Local Institution - 300
      • La Tronche, Frankrijk, 38700
        • Voltooid
        • Local Institution - 310
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • Voltooid
        • Local Institution - 306
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Voltooid
        • Local Institution - 301
      • Paris, Frankrijk, 75010
        • Voltooid
        • Local Institution - 302
      • Pessac, Frankrijk, 33604
        • Ingetrokken
        • Local Institution - 307
      • Pierre-Bénite, Frankrijk, 69495
        • Voltooid
        • Local Institution - 304
      • Strasbourg, Frankrijk, 67091
        • Voltooid
        • Local Institution - 308
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • Voltooid
        • Local Institution - 309
      • Tours, Frankrijk, 37044
        • Ingetrokken
        • Local Institution - 303
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 115 27
        • Werving
        • Aghia Sophia' Children's General Hospital of Athens
        • Contact:
          • Antonis Kattamis, Site 382
          • Telefoonnummer: +302107467772 0(000)
      • Athens, Griekenland, 11527
        • Voltooid
        • Local Institution - 384
      • Athens, Griekenland, 115 27
        • Voltooid
        • Local Institution - 380
      • Rio Patras, Griekenland, 26500
        • Voltooid
        • Local Institution - 383
      • Thessaloniki, Griekenland, 54642
        • Voltooid
        • Local Institution - 381
  • Israël
      • Afula, Israël, 1834111
        • Voltooid
        • Local Institution - 425
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Voltooid
        • Local Institution - 420
      • Jerusalem, Israël, 91031
        • Voltooid
        • Local Institution - 422
      • Jerusalem, Israël, 91120
        • Voltooid
        • Local Institution - 424
      • Nahariya, Israël, 22100
        • Voltooid
        • Local Institution - 421
      • Petah Tikva, Israël, 49100
        • Voltooid
        • Local Institution - 423
  • Italië
      • Allessandria, Italië, 15100
        • Voltooid
        • Local Institution - 470
      • Bologna, Italië, 40138
        • Voltooid
        • Local Institution - 464
      • Brindisi, Italië, 72100
        • Voltooid
        • Local Institution - 466
      • Cagliari, Italië, 09121
        • Voltooid
        • Local Institution - 477
      • Ferrara, Italië, 44124
        • Voltooid
        • Local Institution - 462
      • Genoa, Italië, 16128
        • Werving
        • Ente Ospedaliero Ospedali Galliera - Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
        • Contact:
          • Manuela Balocco, Site 476
          • Telefoonnummer: +390105634557
      • Lecce, Italië, 73100
        • Voltooid
        • Local Institution - 473
      • Milan, Italië, 20122
        • Werving
        • Maggiore Polyclinic Hospital, IRCCS Ca' Granda
        • Contact:
          • Maria Domenica Cappellini, Site 467
          • Telefoonnummer: +390250320288
      • Modena, Italië, 41124
        • Voltooid
        • Local Institution - 479
      • Naples, Italië, 80131
        • Werving
        • AORN A Cardarelli
        • Contact:
          • Paolo Ricchi, Site 475
          • Telefoonnummer: 390817472256
      • Naples, Italië, 80131
        • Werving
        • AOU dell'Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli
        • Contact:
          • Silverio Perrotta, Site 461
          • Telefoonnummer: +0390815665421 0 000
      • Orbassano, Italië, 10043
        • Werving
        • Azienda Ospedaliero Universitaria S. Luigi Gonzaga
        • Contact:
          • Giovanni Battista Ferrero, Site 460
      • Pavia, Italië, 27100
        • Voltooid
        • Local Institution - 469
      • Reggio Calabria, Italië, 89124
        • Voltooid
        • Local Institution - 468
      • Roma, Italië, 133
        • Voltooid
        • Local Institution - 465
      • Rozzano, Italië, 20089
        • Ingetrokken
        • Local Institution - 474
      • Varese, Italië, 21100
        • Voltooid
        • Local Institution - 472
      • Verona, Italië, 37134
        • Voltooid
        • Local Institution - 463
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italië, 50139
        • Actief, niet wervend
        • Local Institution - 471
      • Florence, Tuscany, Italië, 50134
        • Voltooid
        • Local Institution - 478
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-0852
        • Voltooid
        • Local Institution - 612
      • Kamakura, Japan, 247-8533
        • Werving
        • Shonan Kamakura General Hospital
        • Contact:
          • Shuku sato, Site 613
          • Telefoonnummer: +81-467-46-1717
      • Osaka, Japan, 545-8586
        • Voltooid
        • Local Institution - 609
    • Aichi-ken
      • Nagoya, Aichi-ken, Japan, 460-0001
        • Voltooid
        • Local Institution - 610
    • Chiba
      • Kamogawa, Chiba, Japan, 296-0041
        • Voltooid
        • Local Institution - 601
    • Ehime
      • Matsuyama, Ehime, Japan, 790-8524
        • Werving
        • Matsuyama Red Cross Hospital
        • Contact:
          • Tomoaki Fujisaki, Site 606
          • Telefoonnummer: 810899241111
    • Gifu
      • Ōgaki, Gifu, Japan, 503-8502
        • Werving
        • Ogaki Municipal Hospital
        • Contact:
          • Hiroshi Kosugi, Site 608
          • Telefoonnummer: 81584813341
    • Hyōgo
      • Himeji, Hyōgo, Japan, 6708540
        • Werving
        • Japanese Red Cross Society Himeji Hospital
        • Contact:
          • Yasushi Hiramatsu, Site 614
    • Ibaraki
      • Hitachi, Ibaraki, Japan, 317-0077
        • Voltooid
        • Local Institution - 605
    • Kanagawa
      • Sagamihara, Kanagawa, Japan, 252-0329
        • Voltooid
        • Local Institution - 603
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Ingetrokken
        • Local Institution - 0979
      • Sendai, Miyagi, Japan, 980-8574
        • Voltooid
        • Local Institution - 607
    • Nagasaki
      • Nagasaki, Nagasaki, Japan, 8528511
        • Ingetrokken
        • Local Institution - 611
    • Osaka
      • Sakai, Osaka, Japan, 5900197
        • Voltooid
        • Local Institution - 604
    • Tokyo
      • Shibuya City, Tokyo, Japan, 150-8935
        • Voltooid
        • Local Institution - 602
      • Shinagawa City, Tokyo, Japan, 141-8625
        • Werving
        • NTT Medical Center Tokyo
        • Contact:
          • Motoshi Ichikawa, Site 600
          • Telefoonnummer: 03-3448-6111
  • Libanon
      • Hazmiyeh, Libanon, 00961
        • Werving
        • Chronic Care Center
        • Contact:
          • Ali Taher, Site 500
          • Telefoonnummer: +9613755669 000000.0
  • Maleisië
    • Johor
      • Johor Bahru, Johor, Maleisië, 80100
        • Voltooid
        • Local Institution - 545
    • Kedah
      • Alor Star, Kedah, Maleisië, 05460
        • Werving
        • Hospital Sultanah Bahiyah
        • Contact:
          • Hong Keng Liew, Site 542
          • Telefoonnummer: 6047406191
    • Kuala Lumpur
      • Kuala Lumpur, Kuala Lumpur, Maleisië, 59100
        • Voltooid
        • Local Institution - 544
    • Perak
      • Ipoh, Perak, Maleisië, 30990
        • Werving
        • Hospital Raja Permaisuri Bainun
        • Contact:
          • Kamini Kirubamoorthy, Site 546
          • Telefoonnummer: +60193255800
    • Sabah
      • Kota Kinabalu, Sabah, Maleisië, 88586
        • Werving
        • Queen Elizabeth Hospital
        • Contact:
          • Lily Wong, Site 543
          • Telefoonnummer: 6088517507
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Maleisië, 93586
        • Werving
        • Hospital Umum Sarawak
        • Contact:
          • Lee Ping Chew, Site 540
          • Telefoonnummer: +60165518129
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1081 HV
        • Voltooid
        • Local Institution - 580
  • Spanje
      • Barakaldo, Spanje, 48903
        • Voltooid
        • Local Institution - 681
      • Barcelona, Spanje, 08908
        • Voltooid
        • Local Institution - 686
      • Barcelona, Spanje, 8035
        • Voltooid
        • Local Institution - 685
      • Madrid, Spanje, 28028
        • Voltooid
        • Local Institution - 687
      • Oviedo, Spanje, 33011
        • Voltooid
        • Local Institution - 682
      • Salamanca, Spanje, 37007
        • Voltooid
        • Local Institution - 684
      • Seville, Spanje, 41013
        • Voltooid
        • Local Institution - 680
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Voltooid
        • Local Institution - 683
  • Taiwan
      • Kaohsiung, San Ming Dist., Taiwan, 807
        • Voltooid
        • Local Institution - 760
      • Taichung, Taiwan, 40447
        • Voltooid
        • Local Institution - 762
      • Taipei, Taiwan, 100225
        • Voltooid
        • Local Institution - 761
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Werving
        • Chulalongkorn University Faculty of Medicine - King Chulalongkorn Memorial Hospital
        • Contact:
          • Pranee Sutcharitchan, Site 800
          • Telefoonnummer: +66022564564
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Werving
        • Siriraj Hospital Mahidol University
        • Contact:
          • Vip Viprakasit, Site 802
          • Telefoonnummer: 6624122113
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Werving
        • Chiang Mai University - Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
        • Contact:
          • Adisak Tantiworawit, Site 801
          • Telefoonnummer: +66815688875
  • Tunesië
      • Sousse, Tunesië, 4031
        • Werving
        • University Hospital Farhat Hached
        • Contact:
          • Khelif Abderahim, Site 840
          • Telefoonnummer: +21673102503
      • Tunis, Tunesië, 1006
        • Werving
        • Bone Marrow Transplant Center
        • Contact:
          • Monia Ouederni, Site 841
          • Telefoonnummer: +21693184151 0000 00
      • Tunis, Tunesië, 1008
        • Werving
        • Aziza Othmana Hospital
        • Contact:
          • Karima Kacem, Site 842
      • Tunis, Tunesië, 1008
        • Werving
        • Military Hospital of Tunis
        • Contact:
          • Fehmi M'Sadk, Site 843
          • Telefoonnummer: +21671393490
  • Turkije (Türkiye)
      • Adana, Turkije (Türkiye), 01130
        • Voltooid
        • Local Institution - 881
      • Ankara, Turkije (Türkiye), 06590
        • Voltooid
        • Local Institution - 885
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34093
        • Voltooid
        • Local Institution - 882
      • Istanbul, Turkije (Türkiye), 34098
        • Voltooid
        • Local Institution - 884
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35100
        • Voltooid
        • Local Institution - 880
      • Mersin, Turkije (Türkiye), 33343
        • Voltooid
        • Local Institution - 883
  • Verenigd Koninkrijk
      • Aberdeen, Verenigd Koninkrijk, AB25 2ZN
        • Voltooid
        • Local Institution - 925
      • Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
        • Ingetrokken
        • Local Institution - 921
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
        • Voltooid
        • Local Institution - 923
      • London, Verenigd Koninkrijk, N19 5NF
        • Werving
        • Whittington Hospital
        • Contact:
          • Emma Drasar, Site 920
          • Telefoonnummer: +4402072723070
      • London, Verenigd Koninkrijk, NW1 2BU
        • Werving
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust - University College Hospital
        • Contact:
          • John Porter, Site 922
          • Telefoonnummer: 8076846044
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 9RT
        • Voltooid
        • Local Institution - 928
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
        • Voltooid
        • Local Institution - 924
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LE
        • Ingetrokken
        • Local Institution - 929
      • Sutton in Ashfield, Verenigd Koninkrijk, NG17 4JL
        • Ingetrokken
        • Local Institution - 926
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027-6062
        • Voltooid
        • Local Institution - 968
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Voltooid
        • Local Institution - 971
      • Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
        • Voltooid
        • Local Institution - 978
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Voltooid
        • Local Institution - 975
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Voltooid
        • Local Institution - 970
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Voltooid
        • Local Institution - 973
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Voltooid
        • Local Institution - 961
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Voltooid
        • Local Institution - 969
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Voltooid
        • Local Institution - 967
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Voltooid
        • Local Institution - 972
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-5505
        • Ingetrokken
        • Vanderbilt - Ingram Cancer Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Ingetrokken
        • The University of Texas - MD Anderson Cancer Center
  • Zweden
      • Gothenburg, Zweden, 413 45
        • Voltooid
        • Local Institution - 720
      • Lund, Zweden, SE-221 85
        • Voltooid
        • Local Institution - 722
      • Stockholm, Zweden, 141 86
        • Voltooid
        • Local Institution - 721

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemers moeten aan alle volgende criteria voldoen om aan dit onderzoek te kunnen deelnemen:

  1. Deelnemer is ≥ 18 jaar op het moment van ondertekening van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF).
  2. Deelnemer is bereid en in staat zich te houden aan het studiebezoekschema en andere protocolvereisten.

  3. Deelnemer heeft deelgenomen aan een luspatercept-onderzoek en blijft voldoen aan alle vereisten van het ouderprotocol en de deelnemer is ofwel:

    1. Toegewezen aan behandeling met luspatercept, blijft naar de mening van de onderzoeker klinisch voordeel behalen en moet behandeling met luspatercept blijven ontvangen, OF
    2. Toegewezen aan de placebo-arm in het moederprotocol (op het moment van deblindering of in de follow-up) en moet worden overgezet op behandeling met luspatercept, OF
    3. Toegewezen aan de follow-upfase van het ouderprotocol, eerder behandeld met luspatercept of placebo in het ouderprotocol, die doorgaat naar de langetermijnfollow-upfase na behandeling in de rollover-studie totdat aan de follow-upverplichtingen is voldaan (tenzij er wordt voldaan aan de vereisten volgens het protocol van de ouders om over te stappen op behandeling met luspatercept).
  4. De deelnemer begrijpt en ondertekent vrijwillig een document voor geïnformeerde toestemming voordat er studiegerelateerde beoordelingen of procedures worden uitgevoerd.
  5. Deelnemer toont naleving, zoals beoordeeld door de onderzoeker, aan de vereisten van het ouderstudieprotocol.
  6. Alleen van toepassing op behandelingsdeelnemers - vrouwen in de vruchtbare leeftijd (FCBP), gedefinieerd als een seksueel volwassen vrouw die:

1) op enig moment menarche heeft bereikt, 2) geen hysterectomie of bilaterale ovariëctomie heeft ondergaan, of 3) niet op natuurlijke wijze postmenopauzaal is geweest (amenorroe na kankertherapie of amenorroe om andere medische redenen sluit de mogelijkheid om zwanger te worden niet uit) gedurende ten minste 24 opeenvolgende maanden (dwz heeft op enig moment in de voorgaande 24 opeenvolgende maanden menstruatie gehad) en moet:

  1. Zorg voor twee negatieve zwangerschapstesten zoals geverifieerd door de onderzoeker voordat u met de studietherapie begint. Ze moet akkoord gaan met voortdurende zwangerschapstesten tijdens de studie en na het einde van de studietherapie. Dit geldt ook als de deelnemer echte onthouding* beoefent van heteroseksueel contact.

  2. Ofwel verplicht u zich tot echte onthouding* van heteroseksueel contact (dat maandelijks moet worden beoordeeld en gedocumenteerd door de bron) of stemt u in met het gebruik en in staat zijn om zeer effectieve anticonceptie zonder onderbreking na te leven, 35 dagen voorafgaand aan het starten van het onderzoeksproduct (IP) tijdens de studietherapie (inclusief dosisonderbrekingen) en gedurende 84 dagen na stopzetting van de studietherapie.

    7. Alleen van toepassing op deelnemers aan de behandeling - Mannelijke deelnemers moeten:

a. Oefen echte onthouding (die maandelijks moet worden herzien) of ga akkoord met het gebruik van een condoom tijdens seksueel contact met een zwangere vrouw of een vrouw die zwanger kan worden tijdens deelname aan het onderzoek, tijdens dosisonderbrekingen en gedurende ten minste 84 dagen na het onderzoeksproduct stoppen, zelfs als hij een succesvolle vasectomie heeft ondergaan.

Uitsluitingscriteria:

De aanwezigheid van een van de volgende zaken sluit een deelnemer uit van inschrijving:

  1. Alleen van toepassing op deelnemers aan de behandeling - Gelijktijdig gebruik van medicijnen/procedures die verboden zijn in het ouderlijke luspatercept-protocol.
  2. De deelnemer voldoet aan een of meer criteria voor stopzetting van de studie, zoals bepaald in het luspatercept-protocol van de ouders.
  3. Alleen van toepassing op deelnemers aan de behandeling - Meer dan 26 dagen tussen de laatste luspatercept-dosis in het hoofdprotocol en de eerste dosis in het ACE-536-LTFU-001-protocol, tenzij aan de criteria voor dosisuitstel of dosisstopzetting is voldaan.
  4. Alleen van toepassing op deelnemers aan de behandeling: zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
  5. Deelnemer heeft een significante medische aandoening, laboratoriumafwijking, psychiatrische ziekte, of wordt door lokale regelgeving als kwetsbaar beschouwd (bijv. in de gevangenis of in een inrichting) waardoor de proefpersoon niet aan het onderzoek kan deelnemen.
  6. Deelnemer heeft een aandoening, waaronder de aanwezigheid van laboratoriumafwijkingen, waardoor de proefpersoon een onaanvaardbaar risico loopt als hij/zij aan het onderzoek zou deelnemen.
  7. Deelnemer heeft een aandoening die het vermogen om gegevens uit het onderzoek te interpreteren vertroebelt.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ACE-536
Luspatercept zal worden toegediend als een subcutane (SC) injectie aan de deelnemers door het onderzoekspersoneel op de klinische locatie en de toediening zal worden gedocumenteerd in het brondossier van de proefpersoon.
Geneesmiddel: Luspatercept
Luspatercept (ACE-536), een erytroïde rijpingsmiddel, is een recombinant fusie-eiwit dat bestaat uit een gemodificeerde vorm van het extracellulaire domein (ECD) van de menselijke activinereceptor type IIB (ActRIIB) gekoppeld aan het menselijke immunoglobine G 1 (IgG1) Fc domein. ActRIIB-receptor en zijn liganden zijn leden van de transformerende groeifactor-β (TGF-β) superfamilie. Leden van de liganden van de TGF-β-superfamilie zijn, door hun binding aan activinereceptoren, betrokken bij het moduleren van de differentiatie van erytrocytvoorlopers in een laat stadium (normoblasten) in het beenmerg. Luspatercept voor injectie is geformuleerd als een steriele, conserveermiddelvrije, gelyofiliseerde cake/poeder. Luspatercept voor injectie is verkrijgbaar in injectieflacons van 25 mg en 75 mg en na reconstitutie met water voor injectie bestaat elke injectieflacon uit 50 mg/ml luspatercept in een 10 mM oplossing op basis van citraatbuffer
Andere namen:
  • ACE-536

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat doorgroeit naar MDS of AML met een hoog/zeer hoog risico.
Tijdsspanne: Inschrijving voor langdurige follow-up na behandeling (ongeveer 5 jaar)
Progressie naar hoog/zeer hoog risico myelodysplastisch syndroom (MDS) of acute myeloïde leukemie (AML) (alleen MDS en myelofibrose [MF]).
Inschrijving voor langdurige follow-up na behandeling (ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers dat doorgroeit naar MDS of AML met een hoog/zeer hoog risico
Tijdsspanne: Inschrijving voor langdurige follow-up na behandeling (ongeveer 5 jaar)
Progressie naar hoog/zeer hoog risico myelodysplastisch syndroom (MDS) of acute myeloïde leukemie (AML) (alleen MDS en myelofibrose [MF])
Inschrijving voor langdurige follow-up na behandeling (ongeveer 5 jaar)
Aantal deelnemers dat andere maligniteiten/pre-maligniteiten ontwikkelt
Tijdsspanne: Inschrijving voor langdurige follow-up na behandeling (ongeveer 5 jaar)
Ontwikkeling van andere maligniteiten/pre-maligniteiten
Inschrijving voor langdurige follow-up na behandeling (ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers dat andere maligniteiten/pre-maligniteiten ontwikkelt
Tijdsspanne: Inschrijving voor langdurige follow-up na behandeling (ongeveer 5 jaar)
Ontwikkeling van andere maligniteiten/pre-maligniteiten
Inschrijving voor langdurige follow-up na behandeling (ongeveer 5 jaar)
Bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Vanaf inschrijving tot minimaal 42 dagen veiligheidsfollow-upfase
Type, frequentie, ernst van bijwerkingen, relatie tussen de tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en luspatercept
Vanaf inschrijving tot minimaal 42 dagen veiligheidsfollow-upfase

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Inschrijving voor langdurige follow-up na behandeling (ongeveer 5 jaar)
Tijd vanaf de datum van randomisatie tot overlijden door welke oorzaak dan ook
Inschrijving voor langdurige follow-up na behandeling (ongeveer 5 jaar)
Aantal deelnemers dat tijdens de behandeling optredende extramedullaire hematopoëse (EMH) -massa's ontwikkelt
Tijdsspanne: Inschrijving voor langdurige follow-up na behandeling (ongeveer 5 jaar)
Inschrijving voor langdurige follow-up na behandeling (ongeveer 5 jaar)
Percentage deelnemers dat tijdens de behandeling opkomende EMH-massa's ontwikkelt
Tijdsspanne: Inschrijving voor langdurige follow-up na behandeling (ongeveer 5 jaar)
Inschrijving voor langdurige follow-up na behandeling (ongeveer 5 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Celgene

Onderzoekers

  • Studie directeur: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 augustus 2019

Primaire voltooiing (Geschat)

12 mei 2028

Studie voltooiing (Geschat)

12 mei 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 augustus 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACE-536-LTFU-001
  • U1111-1235-8123 (Register-ID: WHO)
  • 2022-502498-40 (Andere identificatie: EU CTR)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

BMS zal op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria toegang verlenen tot individuele geanonimiseerde deelnemersgegevens.

Aanvullende informatie over het beleid en proces voor het delen van gegevens van Bristol Myer Squibb is te vinden op: https://www.bms.com/researchers-and-partners/clinical-trials-and-research/disclosurecommitment.html

IPD-tijdsbestek voor delen

Zie Planbeschrijving

IPD-toegangscriteria voor delen

Zie Planbeschrijving

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren