Biomarkør(er) for glukokortikoider (BIOCORT)

Etterforskerne har vist at pasienter med binyrebarksvikt (Addisons sykdom), en sjelden lidelse, har doblet den forventede dødeligheten i Sverige til tross for Standard of Care glukokortikoid (GC) erstatning. En % av den svenske befolkningen mottar imidlertid GC for inflammatoriske sykdommer, men behandlingen er empirisk og tilpasset underliggende sykdomsaktivitet. De ønskede antiinflammatoriske terapeutiske effektene kan ikke skilles fra de ugunstige metabolske (osteoporose, fedme, diabetes mellitus) og immunsuppressive bivirkninger av GC. Dette resulterer ofte i suboptimal GC-terapi med uønskede effekter på grunn av overdosering eller dårlig effekt på grunn av underdosering. Hovedmålet er å identifisere en biomarkør for de metabolske effektene av GC. Pasienter med Addisons sykdom mangler fullstendig endogene GC og kan derfor betraktes som en human GC knock-out modell. De kan derfor studeres under nesten fysiologisk eksponering og under GC-sulting. Dette vil unikt tillate en veldig ren biomarkøridentifikasjonsmodell (ved bruk av transkriptomikk, proteomikk og metabolomikk). Det sekundære målet er å validere kandidat-biomarkør(er) i en dose-respons-studie med samme pasientpopulasjon. En biomarkør for GC-handlinger vil gjøre det mulig å individualisere terapi under farmakologisk GC-behandling. Det vil gjøre det mulig å overvåke GC-erstatning ved Addisons sykdom og kan bli et spesifikt diagnostisk verktøy hos pasienter med GC-mangel og overskudd (Cushings syndrom).