Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvikling av nye biomarkører med magnetisk resonansavbildning for longitudinelle studier i CADASIL-angiopati (BIOMRI_CADA)

17. august 2020 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Développement de Nouveaux Biomarqueurs en Imagerie Par résonance magnétique Pour Les études Longitudinales Dans l'Angiopathie CADASIL

CADASIL (Cerebral Autosomal Dominant Arteriopathy with Subcortical Infarcts and Leukoencephalopathy) er en cerebral mikroangiopati sekundært til mutasjoner i NOTCH3-genet lokalisert på kromosom 19. Denne sykdommen er den hyppigste av de arvelige vaskulære leukoencefalopatiene.

CADASIL begynner mellom 20 og 40 år med tilsynekomsten av hypertegn på hjernehvit substans som er synlig på T2-sekvenser i magnetisk resonansavbildning (MRI). Før fylte 30 år er pasientene oftest asymptomatiske. Sykdommen er da ansvarlig for forskjellige nevrologiske manifestasjoner:

  1. Migreneanfall med aura forekommer i gjennomsnitt hos én av tre pasienter, oftest i begynnelsen av sykdomsforløpet, noen ganger til og med før opptreden av MR-avvik;
  2. Forbigående iskemiske slag eller slag assosiert med små hjerneinfarkter forekommer hyppigst etter 50-60 års alder hos mer enn to av tre pasienter;
  3. Stemningslidelser rapporteres av én av tre pasienter i samme aldersgruppe;
  4. Kognitive forstyrrelser som påvirker eksekutive funksjoner, spesielt etter fylte 60 år, frem til stadiet med alvorlig demens forbundet med gangforstyrrelser observeres i løpet av sykdomsforløpet.

Til dags dato er det ingen behandling hvis effekt er bevist i CADASIL. Ulike studier har vist at akkumuleringen av de mest destruktive hjernevevslesjonene på subkortikalt nivå var nært korrelert i CADASIL med den kliniske alvorlighetsgraden til pasientene (motorisk og kognitiv funksjonshemming). Det er nå mulig å måle mikrostrukturelle endringer i hjernevev ved diffusjonsavbildning i løpet av sykdomsforløpet, selv før signifikante kliniske endringer oppdages.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

80

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75010
        • Rekruttering
        • Lariboisiere Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

CADASIL-pasienter med en påvist NOTCH3-mutasjon

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Pasienter

  • Alder fra 18 til 80 år
  • Bekreftet diagnose (påvisning av en patogen mutasjon av NOTCH3-genet)
  • Detaljert klinisk og MR vurdering av sykdommen (oppfølging ved CERVCO) inkludert Rankin score
  • Enhver kontraindikasjon for MR- eller EEG-undersøkelse (klaustrofobi, tilstedeværelse av materiale med magnetiske egenskaper)
  • Trygdeforsikring
  • Skriftlig samtykke.

Kontroller

  • Alder fra 18 til 80 år
  • Ingen historie med nevrologiske eller psykiatriske sykdommer
  • Ingen historie med migrene med aura
  • Ingen historie med vaskulær sykdom (perifere arterier, hjerte, hjerne)
  • Ingen kjent eller behandlet diabetes
  • Ingen kjent eller behandlet hyperkolesterolemi
  • Trygdeforsikring
  • Skriftlig samtykke

Ekskluderingskriterier:

Pasienter

  • Pasienter med kontraindikasjon for MR- eller EEG-undersøkelse (klaustrofobi, materiale med magnetiske egenskaper: pacemaker, ferromagnetisk materiale ...)
  • For MR-undersøkelse av nevrovaskulær kobling: Pasienter med en behandling som kan forstyrre nevrovaskulær kobling (spesielt enhver behandling med ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler, psykotrope legemidler, antihypertensiva eller statiner)
  • Pasienter uten trygd
  • Pasienter under 18 år eller over 80 år ved første besøk
  • Pasienter som ikke kan gi sitt informerte samtykke

  • Person referert til i artiklene L. 1121-5 til L. 1121-8 og L. 1122-12 i folkehelsekoden, definert av:

    • Gravid, fødende eller ammende kvinne
    • Person som er berøvet friheten ved rettslig eller administrativ avgjørelse
    • Person innlagt på sykehus uten samtykke og ikke underlagt et rettsverntiltak, og person innlagt i helse- eller sosialinstitusjon for andre formål enn forskning
    • Liten
    • Voksen under rettslig beskyttelsestiltak (vergemål, vergemål eller rettskjennelse), en voksen som ikke kan uttrykke sitt samtykke og ikke er underlagt et beskyttelsestiltak
    • Person som er sendt til en eksklusjonsperiode for en annen forskning (utvaskingsperiode)

Kontroller

  • Person med kontraindikasjon for MR- eller EEG-undersøkelse (klaustrofobi, materiale med magnetiske egenskaper: pacemaker, ferromagnetisk materiale ...)
  • For MR-undersøkelse av nevrovaskulær kobling: Person med en behandling som kan forstyrre nevrovaskulær kobling (spesielt enhver behandling med ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler, psykotrope legemidler, antihypertensiva eller statiner)
  • Fag uten trygd
  • Person under 18 år eller over 80 år på tidspunktet for første besøk
  • Pasienter som ikke kan gi sitt informerte samtykke

  • Person referert til i artiklene L. 1121-5 til L. 1121-8 og L. 1122-12 i folkehelsekoden, definert av:

    • Gravid, fødende eller ammende kvinne
    • Person som er berøvet friheten ved rettslig eller administrativ avgjørelse
    • Person innlagt på sykehus uten samtykke og ikke underlagt et rettsverntiltak, og person innlagt i helse- eller sosialinstitusjon for andre formål enn forskning
    • Liten
    • Voksen under rettslig beskyttelsestiltak (vergemål, vergemål eller rettskjennelse), en voksen som ikke kan uttrykke sitt samtykke og ikke er underlagt et beskyttelsestiltak
    • Person som er sendt til en eksklusjonsperiode for en annen forskningsstudie (utvaskingsperiode)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Styre
Diagnostisk test: Cerebral magnetisk resonansavbildning (MR)
Cerebral Magnetic Resonance Imaging (MRI) 3 Tesla ved inkludering Cerebral Magnetic Resonance Imaging (MRI) 3 Tesla ved måned 1 Cerebral Magnetic Resonance Imaging (MRI) 3 Tesla ved år 1
Pasienter
Pasienter med CADASIL-sykdom: Diagnose bekreftet ved påvisning av en patogen mutasjon i NOTCH3-genet som er karakteristisk for CADASIL
Diagnostisk test: Cerebral magnetisk resonansavbildning (MR)
Cerebral Magnetic Resonance Imaging (MRI) 3 Tesla ved inkludering Cerebral Magnetic Resonance Imaging (MRI) 3 Tesla ved måned 1 Cerebral Magnetic Resonance Imaging (MRI) 3 Tesla ved år 1

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Intra-aksonal
Tidsramme: 1 år
Intra-aksonal volumfraksjon
1 år
Ekstra-aksonal
Tidsramme: 1 år
Ekstra-aksonal volumfraksjon
1 år
Intramyelinisk ødem
Tidsramme: 1 år
Volumfraksjon av intramyelinisk ødem
1 år
Mikrovaskulær kompartmentfraksjon målt ved bruk av diffusjons-MR (IVIM)
Tidsramme: 1 år
Mål for den flytende blodvolumfraksjonen (tilsvarer langsom intra-voxel inkoherent bevegelse (IVIM) av vannmolekyler i den cerebrale mikrovaskulaturen på voxel-nivå)
1 år
variasjon
Tidsramme: 1 år
Generell variasjon av cerebral blodstrøm over 20 og 40 sekunders stimuleringer (område under en kurve)
1 år
blodstrøm
Tidsramme: 1 år
Maksimal cerebral blodstrøm målt over 20 og 40 sekunders stimuleringer
1 år
Skråningen
Tidsramme: 1 år
Helning av regresjonskurven når cerebral blodstrøm måles 15 og 35 sekunder etter starten av stimuleringen
1 år
Dynamikken i hjerneblodet
Tidsramme: 1 år
Dynamikken i den cerebrale blodstrømskurven mellom 15 og 35 sekunder (modell med tokomponentresponser; rask (før 20 sekunder) og sakte (etter 20 sekunder))
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. august 2019

Primær fullføring (Forventet)

6. juli 2022

Studiet fullført (Forventet)

6. januar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. juli 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. juli 2019

Først lagt ut (Faktiske)

29. juli 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. august 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2020

Sist bekreftet

1. juli 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • APHP180325

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cadasil

Kliniske studier på Cerebral magnetisk resonansavbildning (MR)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Canada

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere