Effekt av GABA-tillskott i utvecklingen av typ 1-diabetes hos barn (GABA)
Dubbelblindad, placebokontrollerad studie om effekten av GABA-tillskott i utvecklingen av typ 1-diabetes hos barn
Typ 1 diabetes mellitus (T1DM) är en autoimmun sjukdom där kroppens immunsystem attackerar och förstör de insulinproducerande betacellerna i bukspottkörteln. Detta tillstånd är mycket utbrett och drabbar upp till 1:400/500 personer över hela världen. Typ 1-diabetes, tidigare känd som ungdomsdiabetes, drabbar vanligtvis i barndomen, tonåren eller ung vuxen ålder, men varar hela livet. Hittills har det inte funnits några behandlingar som kan stoppa eller vända den pågående betacellsförstörelsen. De patienter som drabbas av denna sjukdom kräver flera dagliga insulininjektioner för att hantera sitt blodsocker och har vanligtvis problem med att reglera sitt blodsocker. Dessutom är de i riskzonen för hjärtsjukdomar, njursvikt, ögonproblem och andra komplikationer från detta livslånga tillstånd.
Utredarna planerar att använda gamma-aminosmörsyra (GABA) hos barn med nyligen diagnostiserad T1DM. Denna signalsubstans tillverkas i hjärnan av aminosyran glutamat med hjälp av vitamin B6. Det har gjorts några nya studier på diabetiska möss som använder GABA för att vända inflammation i bukspottkörteln och förbättra hyperglykemi. GABA som studerats på friska försökspersoner visade att stora orala doser av GABA ökade insulinutsöndringen från bukspottkörteln.
Utredarna föreslår att GABA som ges till barn med nystartad T1DM kommer att kunna öka insulinproduktionen, undertrycka glukagonfrisättning och minska inflammationen kring bukspottkörteln. Utredarna hoppas att detta åtminstone kommer att förlänga betacellens liv efter diagnos, om inte leda till ett botemedel mot typ 1-diabetes.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Positivt för någon av de 3 uppmätta antikropparna GAD-65, ICA-512 eller öcell
- Måste uppfylla ADA-kriterierna för diabetesdiagnos
- Inom 12 veckor efter diagnos av DMI vid inskrivning
- Toppstimulerad c-peptid på > 0,2 ng/ml med toleranstest för blandad måltid
- Om de är postmenarkala måste de använda två former av preventivmedel under studien: detta kan inkludera OCP, abstinens och barriärmetoder. Avhållsamhet kommer att accepteras som en enda metod om den används före registreringen.
Exklusions kriterier:
- Kronisk systemisk användning av steroider
- Graviditet eller amning
- Anfallsåkomma
- Nuvarande användning av Baklofen, Valium, Acamprosate, Neurontin eller Lyrica
- Historia om alkoholism/alkoholanvändning
- Nuvarande användning av andra läkemedel mot diabetes än insulin
- Diagnos av hemoglobinopati
- Diagnos av leversjukdom, cancer, cystisk fibros eller njursvikt
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: GABA
2/3 av deltagarna kommer att randomiseras till GABA-behandlingsgruppen.
Doseringen kommer att baseras på kroppsvikt och kommer att justeras vid varje studiebesök.
|
gamma-aminosmörsyra kommer att administreras oralt i en dos av 80 mg/kg/dag uppdelat två gånger dagligen under ett år.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
1/3 av deltagarna kommer att få placebo.
|
Placebogruppen kommer att tillhandahållas Xylitolpulver doserat per kroppsvikt.
Deltagarna kommer att instrueras att ta pulver oralt två gånger om dagen under ett år.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
förändring i stimulerad c-peptid
Tidsram: över 1 år
|
Vi kommer att mäta c-peptidnivåer stimulerade av ett toleranstest för blandad måltid vid baslinjen, sex månader och 12 månader.
|
över 1 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
förändring i HbA1C
Tidsram: över 1 år
|
Vi kommer att bedöma förändringen i hemoglobin A1C vid baslinjen och var 3-4 månad under en total varaktighet av 1 år.
|
över 1 år
|
|
förändring av den totala dagliga insulindosen per kilogram
Tidsram: över 1 år
|
Vi kommer att bedöma förändringen av den totala dagliga insulindosen per kilogram av försökspersonens kroppsvikt vid baslinjen och var 3-4 månad under en total varaktighet av 1 år.
|
över 1 år
|
Samarbetspartners och utredare
Utredare
- Huvudutredare: Alison J Lunsford, MD, University of Alabama at Birmingham
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- UAB-GABA
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .