En studie som jämför två metoder för CIMT hos hemiplegiska barn (HCPCIMT)

Cerebral pares (CP) är den vanligaste livslånga neurohandikappet med en prevalens på cirka 2 av 1000 barn födda i Europa. Hemiplegisk cerebral pares (HCP) kännetecknas av unilateral motorisk funktionsnedsättning och förekommer i cirka 30 % av all CP i Storbritannien. De förknippade försämringarna av armen och handen kan orsaka livslånga stora svårigheter med fingerfärdighet och funktionsförmåga och självständighet i de övre extremiteterna. Valfri icke-användning kan avsevärt öka problemet eftersom barn kan bortse från sin drabbade hand även när den faktiska motoriska förlusten är mild.

Detta kan leda till ytterligare försämring inklusive ökad muskeltonus, minskade rörelseomfång, svaghet och försenad skelettmognad. Sjukgymnaster och arbetsterapeuter är rutinmässigt involverade i vården av barn med CP. De använder ett antal strategier vid rehabilitering av övre extremiteterna. Avsaknaden av randomiserade kontrollerade studier (RCT) har dock inneburit att effekterna av olika behandlingar för övre extremiteterna inte är väl förstått. Även effekten av terapi har ifrågasatts.

Constraint induced movement therapy (CIMT) har sitt ursprung i beteendeforskning med primater utförd av Taub på 1980-talet. Den består av immobilisering av den opåverkade övre extremiteten, tillsammans med massövning av den drabbade övre extremiteten. Det har testats omfattande med vuxna efter stroke och har visat sig vara effektivt för att förbättra patientcentrerade och motoriska resultat med bibehållen förbättring i 24 månader. En Cochrane-granskning av CIMT hos barn med HCP(2007) med 2 RCT (n=49) och en fallkontrollstudie visade att bevisen för användningen av CIMT var lovande men att det fanns ett behov av ytterligare bevis för att stödja dess användning i Dessutom genomförde Huang(2009) en systematisk genomgång av 21 interventionsstudier varav 5 var RCT (n=114) om användningen av CIMT hos barn med HCP och fann positivt stöd för det även om det fanns rekommendationer för ytterligare forskning för att ge information om tröskeln för effektiv intensitet och jämförelser av olika komponenter i förhållande till specifika barn. McMaster Center for Child Disability Research beskriver bevisen för användningen av CIMT med HCP som lovande och betygsätter det som ett "A" men rekommenderar att utredning krävs för att fortsätta att utvärdera dess effektivitet och ta itu med pågående frågor. Syftet med denna studie är att jämföra användningen av CIMT hos förskolebarn i en NHS-miljö, med långvarig fasthållning (skena/gips med bandage för att omsluta fingrarna) med användning av kort manuell fasthållning som kan användas i nuvarande praxis och handlingar som kontrollarm.

Forskningsförslaget har utvecklats inte bara med vetenskaplig kritik utan också från input på alla nivåer från tjänsteanvändare (föräldrar) vars barn redan har varit involverade i CIMT, särskilt en som var föremål för en enda fallstudie utförd av författaren. Design: En pragmatisk, multicenterad, blindad, individuellt randomiserad kontrollerad studie. Baslinjebedömning Tre baslinjebedömningar kommer att utföras före randomisering. Den assisterande handbedömningen (AHA), som utvecklats för barn i åldrarna 18 månader till 5 år, vilket är en väl utvärderad åtgärd som är lämplig för handfunktion vid hemiplegi, kommer att utföras av chefsutredaren (CI). AHA administreras i 2 steg. Först görs en DVD av en 1015 minuters semistrukturerad leksession med barnet med leksaker från AHA-satsen som kräver bimanuell aktivitet. Med hjälp av DVD:n får spelsessionen sedan poäng av en validerad AHA-poängare. CI kommer att utföra alla inspelade spelsessioner och kommer att göra en del av poängsättningen tillsammans med en annan AHA-validerad poängspelare som är en terapeut som arbetar för en annan NHS-trust. CI kommer också att bedöma patientens drabbade övre extremitet med hjälp av Quality Of Upper Extremity Skills Test (QUEST) som utvärderar fyra domäner: dissocierad rörelse, grepp, skyddande förlängning och viktbäring. Detta kommer att ge en utvärdering av svårighetsgraden av den underliggande försämringen och möjliggöra jämförelse med andra studier.

Föräldrar/vårdnadshavare kommer att slutföra PedsQL Generic Core Scales och Cerebral Pares Module för att bedöma påverkan på livskvalitet. Randomisering kommer sedan att utföras med en standardmetod med adekvat döljande.

Analys kommer att göras på basis av intention att behandla. Intervention Efter randomisering kommer barnet antingen att tilldelas kontrollarmen, vilket innebär en episod av CIMT med kort manuell fasthållning och terapi eller till interventionsarmen, som involverar en episod av CIMT med långvarig fasthållning med hjälp av gips/skena och kräppbandage för att omsluta fingrarna och terapi. Vissa föräldrar/vårdnadshavare kan välja att lägga en strumpa över bältet för att hålla det rent. Båda metoderna kommer att erbjuda 6 veckors (42 dagar) intervention under en 10-veckorsperiod. Man förväntar sig att denna aktiva period börjar 2 veckor efter randomiseringen och inte senare än 4 veckor efter randomiseringen. Denna interventionsmängd har informerats av tidigare CIMT-studier i HCP och är i linje med mängden intervention som kan erbjudas som en vårdepisod i standardpraxis. Kontrollarmen går ut på att den opåverkade handen hålls försiktigt för att inte kunna delta i en aktivitet och uppmuntrar barnet att istället använda sin drabbade hand. Denna terapi skulle vägledas av terapeuten men utföras huvudsakligen av föräldrar/vårdnadshavare och när barnet går i dagis av barnhemsarbetarna. Stödet från dagisarbetarna är vad som kan förväntas i vanlig praktik. Behandlingen förväntas pågå i ungefär en timme per dag. Det är inte nödvändigt att denna tid är sammanhängande om måltidstider ingår, de flesta föräldrar/vårdnadshavare borde kunna åstadkomma detta.

NHS REC-formulärreferens:

10/H1207/36 IRAS Version 2.5 Datum: 30/03/2010 7 47136/110912/1/802 randomisering och skulle vara senast 4 veckor efter randomisering. Denna interventionsmängd har informerats av tidigare CIMT-studier i HCP och är i linje med mängden intervention som kan erbjudas som en vårdepisod i standardpraxis. Kontrollarmen går ut på att den opåverkade handen hålls försiktigt för att inte kunna delta i en aktivitet och uppmuntrar barnet att istället använda sin drabbade hand. Denna terapi skulle vägledas av terapeuten men utföras huvudsakligen av föräldrar/vårdnadshavare och när barnet går i dagis av barnhemsarbetarna. Stödet från dagisarbetarna är vad som kan förväntas i vanlig praktik. Behandlingen förväntas pågå i ungefär en timme per dag. Det är inte nödvändigt att denna tid är sammanhängande om måltidstider ingår, de flesta föräldrar/vårdnadshavare borde kunna åstadkomma detta. Interventionsarmen innebär att man håller fast den opåverkade handen med hjälp av en underarmbågsskena/gips och crepebandage. Vissa föräldrar/vårdnadshavare kan välja att lägga en strumpa över fasthållningen för att hålla den ren. Begränsningen används för att begränsa aktiviteten hos opåverkade händer. Terapin som genomfördes samtidigt, för att uppmuntra användningen av den drabbade handen, skulle erbjudas på exakt samma sätt som i kontrollarmen. Att använda en metod för långvarig fasthållning under armbågen, tillåter den opåverkade övre extremiteten att fortsätta att delta i en viss grad i bimanuella aktiviteter, och är därför mindre påträngande för barnet. Att använda en skena/gips och bandage är dessutom relativt ickestigmatiserande eftersom barn med skena/gips och bandage inte är en ovanlig händelse i samhället. När det gäller den långvariga återhållsamheten vill vi eftersträva att föräldrar/vårdnadshavare fortsätter med detta och även om det kan ta tid för barnet att anpassa sig till det, kan man förvänta sig att detta skulle kunna uppnås med lämplig uppmärksamhet på uppgifterna.

Men om barnet inte accepterar den förlängda fasthållningen, kan det dock vara så att efter cirka tre/fyra dagar, efter diskussion mellan terapeut och föräldrar/vårdnadshavare, kan en rekommendation ges att avbryta den förlängda fasthållningen men fortsätta med behandlingen. Miljö Forskningen kommer att utföras i den miljö där patienterna får sin vanliga behandling antingen hemma eller på en lokal klinik. Långvarig fasthållning kommer att tillämpas på en lokal klinik. Utfallsmått

Primärt resultatmått:

Det primära resultatmåttet kommer att vara en förändring av AHA 10 veckor efter inträde i försöket och kommer att utföras av CI som kommer att vara blind för patienttilldelning och en del av poängsättningen kommer att utföras av en validerad AHA-poängare som arbetar för en annan trust som kommer att vara blind för tilldelning.

Sekundära åtgärder:

• En ändring av AHA 24 veckor efter inträde i provet kommer att utföras av CI som kommer att vara blind för patienttilldelning och en del av poängsättningen kommer att utföras av en validerad AHA-poängare som arbetar för en annan trust som kommer att vara blind för tilldelning.
• En förändring i QUEST 10 veckor och 24 veckor efter inträde i provet som kommer att utföras av CI.
• En förändring av PedsQL Generic Core Scales och Cerebral Palsy Module vid 10 veckor och 24 veckor efter inträde i provet som kommer att utföras av föräldrar/vårdnadshavare.
• Under interventionen kommer föräldrar/vårdnadshavare, dagisarbetare och terapeuter att uppmanas att samla in information om acceptansen och överensstämmelsen med fasthållning och terapi.

Rekrytering:

Målgrupp: Patienter från de deltagande förtroendenas behandlingsdatabaser för barntjänster, som uppfyller kriterierna för inkludering och uteslutning, kommer att identifieras av sina behandlande terapeuter och kontaktas av dem.

Inkludering/exkludering Alla berättigade barn med HCP i åldern 18 månader, 9 månader innan den obligatoriska utbildningen påbörjas, kommer att inkluderas. Insatsen riktar sig till förskolebarn som skulle ha störst potential att dra nytta av (neural plasticitet kan vara störst) och minst störande för sin obligatoriska utbildning. Den maximala åldern är 9 månader innan barnet börjar skolplikten vilket ger de barn som randomiserats till kontrollarmen möjligheten att få en episod av förlängd CIMT om föräldrar/vårdnadshavare begär det innan de börjar skolplikten.

Uteslutningskriterier inkluderar:

• Där det finns en hudsjukdom som kan orsaka problem med skenor/gjutning
• Om det finns någon onormal neurologisk inblandning i båda de övre extremiteterna
• Klinisk presentation av atetos/dystoni
• Om barnet har fått >2 veckors långvarig fasthållning med gips/skena inom de senaste 6 månaderna.

Samtycke Samtycke från föräldrar/vårdnadshavare kommer att erhållas innan inkluderingen. Föräldrar/vårdnadshavare till blivande patienter kommer att få en fullständig förklaring av prövningen av den behandlande terapeuten eller av huvudutredaren (PI) som kommer att förstå de etiska principerna som ligger till grund för informerat samtycke. Diskussionen kommer att innehålla anledningen till att forskningen genomförs, information om behandlingsalternativen, riskerna och fördelarna och sättet för behandlingstilldelningen. De kommer att få ett patientinformationsblad att läsa och tillräckligt med tid för att bestämma sig om de vill gå med i prövningen. Enkla förklaringar om interventionen kommer att ges till barnen inom gränserna för deras förståelse.

Föräldrar/vårdnadshavare kommer då att uppmanas att underteckna en samtyckesblankett av en annan terapeut om möjligt som ingår i det kliniska vårdteamet. Om stöd behövs från tolk kommer detta att tillhandahållas. Det kommer att klargöras att om de inte deltar kommer detta inte att påverka deras behandling på något sätt. Specifikt medgivande kommer att erhållas för att göra, lägga upp och lagra DVD-skivorna som ingår i AHA-bedömningen. Risker och fördelar En riskbedömning av prövningen har gjorts som inkluderade samråd med föräldrar/vårdnadshavare till barn som redan varit involverade i CIMT. CIMT-interventionerna anses vara av låg risk.

NHS REC-formulärreferens:

10/H1207/36 IRAS Version 2.5 Datum: 30/03/2010 8 47136/110912/1/802 fick ett patientinformationsblad att läsa och tillräckligt med tid för att bestämma sig om de skulle vilja gå med i studien. Enkla förklaringar om interventionen kommer att ges till barnen inom gränserna för deras förståelse.

Föräldrar/vårdnadshavare kommer då att uppmanas att underteckna en samtyckesblankett av en annan terapeut om möjligt som ingår i det kliniska vårdteamet. Om stöd behövs från tolk kommer detta att tillhandahållas. Det kommer att klargöras att om de inte deltar kommer detta inte att påverka deras behandling på något sätt. Specifikt medgivande kommer att erhållas för att göra, lägga upp och lagra DVD-skivorna som ingår i AHA-bedömningen. Risker och fördelar En riskbedömning av prövningen har gjorts som inkluderade samråd med föräldrar/vårdnadshavare till barn som redan varit involverade i CIMT. CIMT-interventionerna anses vara av låg risk.

De risker som identifierats inkluderar:

• De barn som tilldelats interventionsarmen kan bli frustrerade vilket leder till ett ökat dåligt beteende eftersom de inte kan använda sin opåverkade hand. Alla ansträngningar kommer att göras för att hålla detta till ett minimum genom att tillhandahålla lämpliga leksaker och råd om aktivitet. Tydliga riktlinjer finns tillgängliga för terapeuter och föräldrar/vårdnadshavare för att bemöta detta. Metoden som valts för långvarig fasthållning är borttagbar och föräldrar/vårdnadshavare kommer att ha instruktioner för att ta bort skenan/gipsen vid behov och kontaktnummer för nödsituationer. Om det finns en total bristande efterlevnad av barnet kan ett beslut fattas mellan terapeuten efter tre/fyra dagar och förälder/vårdnadshavare att avbryta.
• Huden på den övre extremiteten som är fastspänd under en längre period kan bli röd och öm. I värre fall kan detta bli blåsor. Detta kommer att uppmärksammas för föräldrar/vårdnadshavare. Det skulle förväntas att om så var fallet skulle barnet klaga och föräldrar/vårdnadshavare skulle kunna ta bort begränsningen. Eftersom skenan/gipsen är avtagbar kan hudtillståndet kontrolleras.
• Den opåverkade övre extremiteten när den är fastspänd kan vara mindre effektiv för att rädda reaktioner. Metoden för fasthållning som väljs är under armbågen för att hålla detta till ett minimum. Däremot kan det finnas en ökad risk för skador från att ramla omkull. Denna risk hålls till ett minimum genom att lyfta fram den för föräldrar/vårdnadshavare och råd att begränsa situationer som skulle vara särskilt utmanande att balansera eller erbjuda tillsyn i dessa situationer.
• Biverkningar kommer att registreras av terapeuterna och kommer också att registreras på samma sätt som en biverkning som inträffar som en NHS-patient. De patienter som randomiseras till CIMT med hjälp av kort manuell fasthållning (kontrollarm) vars föräldrar/vårdnadshavare begär en episod av CIMT med förlängd fasthållning (interventionsarm) kommer att erbjudas detta i slutet av försöket innan den obligatoriska utbildningen börjar. Sekretess Medlemmar i det direkta kliniska vårdteamet kommer att ha tillgång till personidentifierbar information som i sin vanliga praxis. Denna test kommer inte att använda personidentifierbar data utan istället kommer unika identifierare att användas. All data som genereras som en del av forskningen kommer att lagras säkert.

DVD-skivor av deltagarna kommer att göras som en del av AHA-bedömningen. Alla DVD-skivor kommer att krypteras enligt den standard som rekommenderas av NHS och förvaras i ett låst skåp. Vissa av DVD-skivorna som produceras som en del av AHA kommer att skickas till en annan NHS-trust med hjälp av en spårningstjänst som ska poängsättas av en terapeut som är en validerad AHA-poängare. Säker lagring kommer att tillhandahållas av denna trust.

Föräldrar/vårdnadshavare kommer att informeras om överlåtelsen och ombeds att samtycka till detta.

All data kommer att lagras i ett säkert skåp i 5 år efter utgången av försöket och kommer sedan att förstöras.