- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Search trials
Sök i kliniska prövningar för: Lysosomale Speicherstörungen
Totalt 925 resultat
-
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.Aktiv, inte rekryterandeFabrys sjukdomFörenta staterna, Storbritannien, Norge, Tyskland, Australien, Kanada, Spanien, Schweiz, Österrike, Belgien, Frankrike, Nederländerna, Polen
-
REGENXBIO Inc.Anmälan via inbjudan
-
Stephanie CherquiNovartis Pharmaceuticals; California Institute for Regenerative Medicine... och andra samarbetspartnersAnmälan via inbjudanCystinosFörenta staterna
-
AO GENERIUMAvslutadMetaboliska sjukdomar | Mukopolysackaridos typ IIRyska Federationen
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadSphingomyelin LipidosFörenta staterna, Belgien, Brasilien, Frankrike, Tyskland, Italien, Storbritannien
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)AvslutadParkinsons sjukdom | Gauchers sjukdomFörenta staterna
-
CENTOGENE GmbH RostockAktiv, inte rekryterande
-
University of FloridaBioMarin PharmaceuticalAvslutadPompes sjukdomFörenta staterna
-
Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... och andra samarbetspartnersAnmälan via inbjudanMukopolysackaridos II | Fabrys sjukdom | Niemann-Picks sjukdom, typ C | Mukopolysackaridos VI | Lysosomalt surt lipasbrist | Metakromatisk leukodystrofi | Gauchers sjukdom | Cerebrotendinös Xanthomatosis | Mukopolysackaridos IV A | GM1 Gangliosidos | Mukopolysackaridos VII | Syra sfingomyelinasbrist | Ceroid Lipofuscinosis... och andra villkorFörenta staterna
-
ShireAvslutadFabrys sjukdomSpanien, Grekland, Tyskland, Portugal, Kanada, Finland, Polen, Sverige
-
Wuerzburg University HospitalTakedaAktiv, inte rekryterandeLysosomala lagringssjukdomar | Fabrys sjukdom | Fabrys sjukdom, hjärtvariant | HCM - Hypertrofisk kardiomyopati | Anderson Fabrys sjukdomTyskland
-
Denali Therapeutics Inc.AvslutadEn studie av potentiella behandlingsresponsiva biomarkörer och kliniska resultat vid Hunters syndromMukopolysackaridos IIStorbritannien, Förenta staterna, Nederländerna
-
ShireTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, inte rekryterandeMetakromatisk leukodystrofi (MLD)Förenta staterna, Kanada, Belgien, Israel, Nederländerna, Storbritannien, Tyskland, Spanien, Japan, Brasilien, Argentina, Frankrike, Grekland, Italien
-
Forge Biologics, IncAktiv, inte rekryterande
-
Cyclo Therapeutics, Inc.Aktiv, inte rekryterandeNiemann-Pick sjukdom, typ C1Förenta staterna, Taiwan, Storbritannien, Israel, Spanien, Brasilien, Italien, Australien, Kalkon, Saudiarabien, Argentina, Polen, Tyskland
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncTillgängligtSly syndrom | Mukopolysackaridos VII | MPS VII
-
University of PittsburghIndragen
-
Passage Bio, Inc.Aktiv, inte rekryterandeGM1 Gangliosidos | GM1 Gangliosidos, Typ I | GM1 Gangliosidos, Typ 2 | Beta-galaktosidas-1 (GLB1) bristFörenta staterna, Kanada, Storbritannien, Kalkon, Brasilien
-
Denali Therapeutics Inc.Anmälan via inbjudanMukopolysackaridos IIFörenta staterna, Kanada, Belgien, Tjeckien, Nederländerna
-
Amicus Therapeutics France SASAvslutadFabrys sjukdom | Anderson Fabrys sjukdomFrankrike
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-länkad adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbes sjukdom | Refsums sjukdom | Cadasil | Sjögren-Larssons syndrom | Allan-Herndon-Dudleys syndrom | Vitsubstanssjukdom | GM2 Gangliosidos | Zellwegers syndrom och andra villkorFörenta staterna
-
Amicus Therapeutics France SASAvslutad
-
Duke UniversityUpphängdIdentifiering och karakterisering av nya icke-kodande varianter som bidrar till genetiska störningarLysosomala lagringssjukdomar | Genetisk sjukdom | Medfödda metabolismfel | Glykogenlagringssjukdom | FörvaringssjukdomFörenta staterna
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAnmälan via inbjudanMukopolysackaridos III-AFörenta staterna, Australien, Spanien
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos III | Sanfilippos syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AFörenta staterna, Australien, Spanien
-
ZevraDenmarkAktiv, inte rekryterandeNiemann-Picks sjukdom, typ CFörenta staterna, Spanien, Storbritannien, Danmark, Frankrike, Tyskland, Italien, Polen, Schweiz
-
University Hospital Birmingham NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation Trust; Cambridge University Hospitals... och andra samarbetspartnersAktiv, inte rekryterandeFabrys sjukdomStorbritannien, Australien
-
CinnagenAvslutadMukopolysackaridos typ 1Iran, Islamiska republiken
-
University of AarhusThe Danish Dairy Research Foundation, DenmarkAvslutad
-
Sangamo TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeFabrys sjukdomFörenta staterna, Storbritannien, Taiwan, Australien, Tyskland, Italien, Kanada
-
ShireAktiv, inte rekryterande
-
ShireAvslutadHunters syndromFörenta staterna, Storbritannien, Kanada
-
ShireAvslutadHunters syndromFörenta staterna, Spanien, Kanada, Storbritannien, Mexiko, Australien, Frankrike
-
University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Aktiv, inte rekryterande
-
Sangamo TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeHemofili B | Mukopolysackaridos I | Mukopolysackaridos IIFörenta staterna
-
Vastra Gotaland RegionKarolinska University Hospital; Göteborg University; Uppsala University HospitalAvslutadFabrys sjukdomSverige
-
Denali Therapeutics Inc.Aktiv, inte rekryterandeMukopolysackaridos IIFörenta staterna, Nederländerna, Kanada, Storbritannien
-
Massachusetts General HospitalAktiv, inte rekryterande
-
University Health Network, TorontoOzmosis Research Inc.Avslutad
-
Shoshana VilkGenzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGauchers sjukdom | Patientrapporterat utfallIsrael
-
Green Cross CorporationAvslutad
-
Sangamo TherapeuticsAnmälan via inbjudanFabrys sjukdom | Fabrys sjukdom, hjärtvariantFörenta staterna, Australien, Storbritannien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadFabrys sjukdom | Alfa-galaktosidas A-bristFörenta staterna, Österrike, Storbritannien
-
4D Molecular TherapeuticsAktiv, inte rekryterande
-
4D Molecular TherapeuticsAktiv, inte rekryterandeFabrys sjukdomFörenta staterna
-
Amicus TherapeuticsAktiv, inte rekryterandePompes sjukdomFörenta staterna, Nederländerna, Storbritannien, Australien, Tyskland, Nya Zeeland
-
TakedaTillgängligtHunters syndromFörenta staterna, Australien, Mexiko, Spanien, Storbritannien
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadGlykogenlagringssjukdom typ II; Pompes sjukdomTjeckien, Taiwan, Belgien, Tyskland, Korea, Republiken av, Förenta staterna, Argentina, Australien, Österrike, Brasilien, Kanada, Danmark, Frankrike, Ungern, Italien, Japan, Mexiko, Nederländerna, Polen, Portugal, Ryska Federationen och mer
-
Amicus TherapeuticsEngage Health Inc.Avslutad