促纤维增生性小圆细胞瘤的临床试验

巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 白塞氏病 | 韦格纳肉芽肿病

美国

胶质瘤 | 造血和淋巴细胞肿瘤 | 黑色素瘤 | 淋巴瘤 | 多发性骨髓瘤 | 复发性卵巢癌 | 乳腺癌 | 复发性头颈癌 | 复发性肺癌 | 复发性皮肤癌 | 胃癌 | 晚期淋巴瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性胰腺癌 | 难治性多发性骨髓瘤 | 宫颈癌 | 子宫内膜癌 | 复发性黑色素瘤 | 头颈癌 | 肺癌 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 膀胱癌 | 结肠癌 | 食道癌 | 肾癌 | 肝脏和肝内胆管癌 | 恶性子宫肿瘤 | 胰腺癌 | 前列腺癌 | 直肠癌 | 复发性膀胱癌 | 复发性乳腺癌 | 复发性宫颈癌 | 复发性结肠癌 | 复发性结直肠癌 | 复发性食管癌 | 复发性胃癌 | 复发性胶质瘤 | 复发性肝癌 | 复发性前列腺癌 | 复发性直肠癌 | 复发性甲状腺癌 | 复发性子宫体癌 | 皮肤癌 | 甲状腺癌 | 子宫体癌 | 复发性多发性骨髓瘤

美国, 波多黎各, 关岛

卵巢透明细胞囊腺癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性癌 | 卵巢浆液性囊腺癌 | 恶心和呕吐 | 卵巢布伦纳瘤 | 卵巢粘液性囊腺癌 | 未分化卵巢癌 | IIA期输卵管癌 | IIA期卵巢癌 | IIB期输卵管癌 | IIB期卵巢癌 | IIC期输卵管癌 | IIC 期卵巢癌 | IIIA 期输卵管癌 | IIIA期卵巢癌 | IIIA 期原发性腹膜癌 | IIIB 期输卵管癌 | IIIB期卵巢癌 | IIIB 期原发性腹膜癌 | IIIC 期输卵管癌 | IIIC 期卵巢癌 | IIIC 期原发性腹膜癌 | IV 期输卵管癌 | IV 期卵巢癌 | IV 期原发性腹膜癌 | II期卵巢癌

美国

1 型神经纤维瘤病 | 复发性原发性中枢神经系统肿瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | 复发性儿童脑干胶质瘤 | 复发性儿童视觉通路神经胶质瘤

美国

输卵管癌 | 卵巢透明细胞囊腺癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性囊腺癌 | IV 期卵巢上皮癌 | 原发性腹膜腔癌 | 布伦纳瘤 | II期卵巢上皮癌 | III期卵巢上皮癌 | 卵巢癌肉瘤 | 卵巢粘液性囊腺癌 | 卵巢混合性上皮癌 | 卵巢未分化腺癌

美国

结直肠肿瘤 | 大肠癌 | 胰腺肿瘤 | 胰腺癌 | 胰腺癌 | 卵巢肿瘤 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 间皮瘤 | 间皮瘤，恶性 | 胆管癌 | 三阴性乳腺癌 | 卵巢腺癌 | 胸膜间皮瘤 | 卵巢浆液性腺癌 | TNBC - 三阴性乳腺癌 | 腹膜间皮瘤

美国

沮丧 | 疼痛 | 白血病 | 疲劳 | 多发性骨髓瘤 | 失眠 | 胰腺癌 | 食道癌 | 肺癌 | 多形性胶质母细胞瘤 | 睡眠障碍 | 不确定 | 卵巢肿瘤 | 焦虑症 | 心理干预 | 复发性淋巴瘤 | 担心 | 认知行为疗法 | III 期或 IV 期宫颈癌或子宫癌 | IIIB、IIIC 或 IV 期乳腺癌 | III 期或 IV 期结直肠癌 | IIIC 或 IV 期黑色素瘤

美国

黑色素瘤 | 肾癌 | 睾丸肿瘤 | 头颈肿瘤 | 胃癌 | 前列腺癌 | 多形性胶质母细胞瘤 | 晚期癌症 | 结肠癌 | 肝癌 | 生命尽头 | 不明原因的癌症 | 肺肿瘤 | 直肠癌

低级别胶质瘤 | 复发性视觉通路神经胶质瘤 | 难治性视觉通路胶质瘤 | 复发性儿童毛细胞星形细胞瘤 | 复发性神经纤维瘤病 1 型 | 难治性神经纤维瘤病 1 型

美国

血管炎 | 显微镜下多血管炎 | 系统性血管炎 | 高安氏动脉炎 | 冷球蛋白血症性血管炎 | 白塞氏病 | 中枢神经系统血管炎 | 颞动脉炎 | 结节性多动脉炎 (PAN) | 荨麻疹性血管炎 | 过敏性紫癜 | 韦格纳肉芽肿病 | 嗜酸性肉芽肿病

美国

法布里病 | 尼曼匹克病 | 戈谢病 | 庞贝病 | 溶酶体贮积症

美国

淋巴管瘤病 | 卡波西样淋巴管瘤病 | 淋巴管畸形 | 广泛性淋巴异常 (GLA) | 中枢传导淋巴异常 | 丁香综合症 | Gorham-Stout 病（“消失的骨病”） | 蓝色橡皮泡痣综合症 | 卡波西样血管内皮瘤/簇状血管瘤 | Klippel-Trenaunay 综合症

美国

难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性原发性中枢神经系统肿瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | 脑干肿瘤 | 松果体区肿瘤 | 复发性视觉通路神经胶质瘤 | 难治性视觉通路胶质瘤

美国

支气管扩张症 | 淋巴管平滑肌瘤病 | 原发性肺动脉高压 | ARDS（急性呼吸窘迫综合征） | COPD（慢性阻塞性肺疾病） | 间质性肺纤维化

大韩民国

巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 白塞氏病 | 中枢神经系统血管炎 | 过敏性紫癜 | 韦格纳肉芽肿病

美国

巨细胞动脉炎 | 血管炎，中枢神经系统 | 韦格纳肉芽肿病 | 显微镜下多血管炎 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 川崎病 | 白塞氏病 | 过敏性紫癜 | 药物性坏死性血管炎

美国

胰腺癌 | IV 期结直肠癌 AJCC v7 | IVA 期结直肠癌 AJCC v7 | IVB 期结直肠癌 AJCC v7 | 恶性肿瘤 | 复发性结直肠癌 | 胰腺神经内分泌癌 | 恶性头颈肿瘤 | III 期鼻咽癌 AJCC v7 | IVA 期鼻咽癌 AJCC v7 | IVB 期鼻咽癌 AJCC v7 | III 期结直肠癌 AJCC v7 | IIIA 期结直肠癌 AJCC v7 | IIIB 期结直肠癌 AJCC v7 | IIIC 期结直肠癌 AJCC v7 | IVA 期口腔癌 AJCC v6 和 v7 | IVB 期口腔癌 AJCC v6 和 v7 | IVA 期主要唾液腺癌 AJCC v7 | IVB 期主要唾液腺癌 AJCC v7 | 子宫颈转移性恶性肿瘤 | I 期结直肠癌... 及其他条件

美国

巨细胞动脉炎 | 血管炎，中枢神经系统 | 显微镜下多血管炎 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 白塞氏病 | 过敏性紫癜 | 韦格纳肉芽肿病

美国

难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性骨肉瘤 | 难治性骨肉瘤 | 弥漫性中线胶质瘤，H3 K27M 突变体 | 复发性弥漫性脑桥脑胶质瘤 | 中枢神经系统转移性恶性肿瘤 | 复发性原发性恶性中枢神经系统肿瘤 | 难治性原发性恶性中枢神经系统肿瘤

美国

癌症 | 乳腺癌 | 贫血 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 实体瘤 | 肾癌

法国, 意大利, 荷兰, 比利时, 罗马尼亚, 波兰, 奥地利, 希腊, 德国

沮丧 | 黑色素瘤 | 癫痫 | 淋巴瘤 | 多发性硬化症 | 肾癌 | 宫颈癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳腺癌 | 慢性肾脏病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 帕金森病 | 系统性红斑狼疮 | 多发性骨髓瘤 | 乙型肝炎 | 失眠 | 大肠癌 | HIV爱滋病 | 胰腺癌 | 银屑病 | 哮喘 | 子宫内膜异位症 | 卵巢癌 | 血栓性血小板减少性紫癜 | 肺癌 | 躁郁症 | 乳糜泻 | 克罗恩病 | 前列腺癌 | 红斑痤疮 | 囊性纤维化 | 溃疡性结肠炎 | 镰状细胞性贫血 | 狼疮性肾炎 | 特发性血小板减少性紫癜 | 肌炎 | 皮肤癌 | 杜氏肌营养不良症 | 结肠癌 | 银屑病关节炎 | 干燥综合症 | 多囊肾病 | 强直性营养不良 | 斑秃 | 脊髓性肌萎缩症 | 强直性脊柱炎 | 遗传性出血性毛细血管扩张症 | 面肩肱型肌营养不良症 | 亨廷顿氏病 | 人乳头瘤病毒 | 慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病 | 21三体 | 硬皮病 | 镰状细胞性状 | 特应性皮炎湿疹 | Β地中海贫血 | G6PD... 及其他条件

美国

解剖学 I 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IA 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IB 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 II 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIC 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 I 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IA 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IB 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 II 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后... 及其他条件

美国, 哥伦比亚, 墨西哥, 智利

血管炎 | 巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 结节性多动脉炎 | 系统性血管炎 | 韦格纳肉芽肿 | 大动脉炎 | 冷球蛋白血症性血管炎 | 白塞氏病 | 中枢神经系统血管炎 | 颞动脉炎 | IgA血管炎 | 荨麻疹性血管炎 | 韦格纳肉芽肿病 | 嗜酸性肉芽肿性血管炎 | 过敏性紫癜

美国

第四期肺癌 | IV 期皮肤黑色素瘤 | IIIB 期皮肤黑色素瘤 | IIIC 期皮肤黑色素瘤 | III期子宫体癌 | IV期子宫体癌 | IV 期乳腺癌 | IIIA期乳腺癌 | IIIB期乳腺癌 | 恶性女性生殖系统肿瘤 | III期前列腺癌 | IIIC期乳腺癌 | IV 期前列腺癌 | 恶性肝胆肿瘤 | III 期皮肤黑色素瘤 | III期乳腺癌 | IV 期结直肠癌 | IVA 期结直肠癌 | IVB期结直肠癌 | IIIA期子宫体癌 | IIIB期子宫体癌 | IIIC期子宫体癌 | IVA期子宫体癌 | IVB期子宫体癌 | III期肺癌 | III期宫颈癌 | IVA 期宫颈癌 | IVB 期宫颈癌 | IIIA 期皮肤黑色素瘤 | III期结直肠癌 | IIIA期宫颈癌 | IIIB 期宫颈癌 | IIIA期肺癌 | IIIB期肺癌 | IIIA期结直肠癌 | IIIB期结直肠... 及其他条件

美国

预后性 IIIC 期乳腺癌 AJCC v8 | IVA 期肺癌 AJCC v8 | IVB 期肺癌 AJCC v8 | 解剖学 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 转移性黑色素瘤 | IV 期肺癌 AJCC v8 | 局部晚期恶性实体瘤 | 局部晚期黑色素瘤 | 转移性恶性实体瘤 | 临床 IV 期胃食管结合部腺癌 AJCC v8 | IV 期结直肠癌 AJCC v8 | IVA 期结直肠癌 AJCC v8 | IVB 期结直肠癌 AJCC v8 | IVC 期结直肠癌 AJCC v8 | 新辅助治疗后 IV 期胃食管结合部腺癌 AJCC v8 | 新辅助治疗后 IVA 期胃食管结合部腺癌 AJCC v8 | 新辅助治疗后 IVB 期胃食管结合部腺癌... 及其他条件

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾癌 | 宫颈癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 星形细胞瘤 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 胸腺癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 脑癌 | 胆管癌 | 膀胱癌 | 肝癌 | 脑转移 | 舌癌 | 食管癌 | 尿路癌 | 胸膜间皮瘤

澳大利亚

黏多糖贮积症Ⅱ | 法布里病 | 尼曼匹克病，C型 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 异染性脑白质营养不良 | 戈谢病 | 脑腱黄瘤病 | 粘多糖贮积症 IV A | GM1 神经节苷脂增多症 | 粘多糖贮积症 VII | 酸性鞘磷脂酶缺乏症 | 类固醇脂褐质沉着症，神经元，2 | 粘多糖贮积症 III-B

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病... 及其他条件

美国

难治性恶性实体瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性皮肤黑色素瘤 | 复发性恶性女性生殖系统肿瘤 | 难治性恶性女性生殖系统肿瘤 | 复发性唇和口腔癌 | 复发性恶性内分泌肿瘤 | 复发性恶性男性生殖系统肿瘤 | 复发性恶性间皮瘤 | 多个原发部位的复发性恶性肿瘤 | 复发性恶性口腔肿瘤 | 复发性咽部恶性肿瘤 | 复发性恶性皮肤肿瘤 | 复发性恶性软组织肿瘤 | 复发性恶性甲状腺肿瘤 | 复发性恶性泌尿系统肿瘤 | 难治性皮肤黑色素瘤 | 难治性恶性骨肿瘤 | 难治性恶性内分泌肿瘤 | 难治性恶性男性生殖系统肿瘤 | 难治性恶性间皮瘤 | 多原发部位难治性恶性肿瘤 | 难治性恶性口腔肿瘤 | 难治性恶性咽部肿瘤 | 难治性恶性皮肤肿瘤 | 难治性恶性软组织肿瘤 | 难治性恶性甲状腺肿瘤 | 难治性恶性泌尿系统肿瘤

美国

血管炎 | AL淀粉样变性 | 结节性硬化症 | 法布里病 | 胱氨酸尿症 | 局灶节段性肾小球硬化 | IgA肾病 | 巴特综合症 | 纯红细胞再生障碍 | 膜性肾病 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 常染色体显性多囊肾病 | 胱氨酸增多症 | 肾炎 | BK肾病 | 钙化防御 | 吉特尔曼综合症 | C3肾小球病 | 致密物病 | 膜增生性肾小球肾炎 | 阿尔波特综合症 | 腹膜后纤维化 | 原发性高草酸尿症 | 肾性尿崩症 | 纤维肌性发育不良 | 牙病 | 劳综合症 | 腺嘌呤磷酸核糖转移酶缺乏症 | 常染色体隐性多囊肾病 | Denys-Drash 综合症 | 类固醇耐药性肾病综合征 | 纤维性肾小球肾炎 | 镰状细胞肾病 | 指甲髌骨综合症 | 类固醇敏感性肾病综合征 | 伴有单克隆 IgG 沉积的增生性肾小球肾炎 | 家族性肾性糖尿 | 利德尔综合症 | 啊淀粉样变性 | AHL淀粉样变性 | 自... 及其他条件

英国

转移性黑色素瘤 | 晚期恶性实体瘤 | 不可切除的黑色素瘤 | 临床 III 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理 IIIB 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理学阶段 IIIC 皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理IIID期皮肤黑色素瘤AJCC v8 | 病理学 III 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理 IIIA 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 临床 IV 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理学 IV 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 晚期黑色素瘤 | 铂类耐药输卵管癌 | 铂类耐药原发性腹膜癌 | 铂类耐药卵巢癌 | III 期输卵管癌 AJCC v8 | III 期卵巢癌 AJCC v8 | III 期原发性腹膜癌 AJCC v8 | IIIA 期输卵管癌... 及其他条件

美国

粘多糖贮积症 | 脑白质病 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑... 及其他条件

美国

粘多糖贮积症 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑白质营养不良 | 4H综... 及其他条件

美国

心脏衰竭 | 中风 | 癫痫 | 多发性硬化症 | 肥胖 | 糖尿病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 骨关节炎 | 类风湿关节炎 | 帕金森综合症 | 外周动脉疾病 | 炎症性肠病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 银屑病 | 哮喘 | 肌营养不良症 | 纤维肌痛 | 老年痴呆症 | 肺癌 | 睡眠呼吸暂停 | 湿疹 | 克罗恩病 | 脑肿瘤 | 头痛 | 骨质疏松症 | 囊性纤维化 | 脑膜炎 | 肌炎 | 脊髓损伤 | 共济失调 | 皮肌炎 | 多发性肌炎 | 神经皮肤综合征 | 慢性炎症 | 先天性心脏病 | 巨细胞动脉炎 | 风湿性多肌痛 | 幼年特发性关节炎 | 银屑病关节炎 | 紧张型头痛 | 脱发 | 痛风 | 不稳定型心绞痛 | 慢性肝病 | 脑动脉瘤 | 吉兰-巴利综合征 | 头部受伤 | 强直性脊柱炎 | 丛集性头痛 | 红斑狼疮 | 高血压 | 脑积水 | 腰椎间盘突出症 | 心律失常 | 贝尔麻痹 | 硬皮病 | 中轴型脊柱关节炎 | 心脏瓣膜病 | 心脏病发作 | 颞动脉炎 | 复发性多软骨炎 | 未分化结缔组织病 | 弥漫性特... 及其他条件

美国

恶性实体肿瘤 | 解剖学 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IIIC 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 III 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIIA 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IIIB 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后性 IIIC 期乳腺癌 AJCC v8 | 解剖学 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | 预后 IV 期乳腺癌 AJCC v8 | III 期胰腺癌 AJCC v8 | IV 期胰腺癌 AJCC v8 | IV 期前列腺癌 AJCC v8 | 临床 III 期皮肤黑色素瘤 AJCC v8 | 病理 IIIB 期皮肤黑色素瘤... 及其他条件

美国

线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件

美国, 澳大利亚

先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件

比利时

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国