糖原贮积病 II 型的临床试验

黑色素瘤 | 肉瘤 | 宫颈癌 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 胃癌 | 非小细胞肺癌 | 胆管癌 | 肺腺癌 | 实体瘤 | 胰腺癌 | 头颈癌 | 胆道癌 | 卵巢癌 | 肾上腺皮质癌 | 膀胱尿路上皮癌 | 侵袭性乳腺癌 | 胃腺癌 | MDM2 基因扩增

美国

淋巴瘤，非霍奇金 | 骨髓增生异常综合征 | 急性淋巴细胞白血病 | 原发性免疫缺陷 | 贫血，镰状细胞 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 贫血，再生障碍性 | 地中海贫血 | 血细胞减少症 | Diamond Blackfan 贫血症 | 白血病，急性髓系 (AML)，儿童

意大利

肾细胞癌 | 骨肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 尤因氏肉瘤 | 非横纹肌肉瘤 软组织肉瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 透明细胞肉瘤

美国

宫颈肿瘤 | 胃肿瘤 | 膀胱肿瘤 | 肝细胞癌 | 食道肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 子宫内膜肿瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 胆管癌 | 三阴性乳腺肿瘤 | 胆囊肿瘤

美国, 智利, 哥伦比亚, 法国, 德国, 以色列, 意大利, 日本, 大韩民国, 荷兰, 波兰, 西班牙, 台湾, 火鸡, 加拿大

造血和淋巴细胞肿瘤 | 林奇综合症 | 难治性淋巴瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性淋巴瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 复发性原发性中枢神经系统肿瘤 | 难治性原发性中枢神经系统肿瘤 | 色素干皮病 | 体质错配修复缺陷综合征

美国, 加拿大

复发性霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性髓性白血病 | 复发性骨髓增生异常综合征 | 复发性非霍奇金淋巴瘤 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性浆细胞骨髓瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 复发性血液系统恶性肿瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 同种异体造血干细胞移植受者

美国

复发性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 伴有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的复发性高级别 B 细胞淋巴瘤 | 具有 MYC、BCL2 和 BCL6 重排的难治性高级 B 细胞淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 复发性侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性转化 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性转化 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | EBV 阳性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 高级 B 细胞淋巴瘤，未另行说明 | 与慢性炎症相关的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 伴 IRF4... 及其他条件

美国

肾上腺皮质癌 | 阴茎癌 | 泌尿生殖系统癌症 | 非尿路上皮膀胱 | 非尿路上皮上尿道 | 非腺癌 前列腺癌 | 难治性生殖细胞 | 高级别神经内分泌癌/小细胞癌

美国

胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 小肠癌 | 肛门癌 | 肝癌 | 胆囊癌 | 肝外胆管癌 | 消化道类癌

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 乳腺癌 | 小肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 黑色素瘤（皮肤）

美国

急性髓性白血病 | 霍奇金淋巴瘤 | 慢性粒单核细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 再生障碍性贫血 | 恶性肿瘤 | 骨髓增殖性肿瘤 | 惰性非霍奇金淋巴瘤 | 缓解期急性髓性白血病 | 难治性贫血 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 难治性环状铁粒幼细胞性贫血 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良和环状铁粒幼细胞

美国

复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 卵巢透明细胞囊腺癌 | 卵巢子宫内膜样腺癌 | 卵巢浆液性囊腺癌 | 恶性卵巢混合性上皮瘤 | 卵巢布伦纳瘤 | 卵巢粘液性囊腺癌 | 未分化卵巢癌

美国

造血和淋巴细胞肿瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | HLA-A*0201 阳性细胞存在 | 巨细胞病毒感染 | 成人霍奇金淋巴瘤 | 成人非霍奇金淋巴瘤

美国

睾丸生殖细胞肿瘤 | 睾丸肿瘤 | 睾丸疾病 | 睾丸癌 | 睾丸癌 | 生殖细胞瘤 | 睾丸卵黄囊瘤 | 睾丸绒毛膜癌 | 睾丸生殖细胞瘤 | 生殖细胞肿瘤，睾丸，童年 | 生殖细胞癌转移 | 腹膜后生殖细胞肿瘤 | 生殖细胞癌，第

美国

感染 | 多发性硬化症 | 自身免疫性疾病 | 糖尿病，1 型 | 类风湿关节炎 | 疫苗反应 | 炎症性肠病 | 银屑病 | 克罗恩病 | 溃疡性结肠炎 | 唐氏综合症 | 特应性皮炎 | 白癜风 | 斑秃 | 2019冠状病毒病大流行 | 强直性脊柱炎 | 红斑狼疮 | 全秃 | 普秃 | 特应性哮喘 | 贫血，恶性 | 自身免疫性甲状腺功能减退症 | 斑秃（& 蛇形脱发） | 须部脱发 | 弥漫性脱发 | 自身免疫性甲亢 | 特应性鼻炎

捷克语

淋巴瘤，非霍奇金 | 急性淋巴细胞白血病 | 原发性免疫缺陷 | 贫血，镰状细胞 | 血红蛋白病 | 范可尼贫血 | 贫血，再生障碍性 | 骨髓增生异常综合症 | 地中海贫血 | 血细胞减少症 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨质疏松症 | 白血病，急性髓系 (AML)，儿童

英国, 意大利

软组织肉瘤 | 小细胞肺癌 | 结直肠肿瘤 | 肛门鳞状细胞癌 | 恶性胸膜间皮瘤 | 去势抵抗性前列腺癌 | 胃肠胰神经内分泌肿瘤 | 前列腺神经内分泌癌

恶性实体肿瘤 | 乳腺癌 | 消化系统肿瘤 | 皮肤癌 | 恶性女性生殖系统肿瘤 | 原发不明的转移性恶性肿瘤 | 恶性头颈肿瘤 | 恶性脑肿瘤 | 恶性中枢神经系统肿瘤 | 恶性肌肉骨骼肿瘤 | 恶性泌尿生殖系统肿瘤

美国

睾丸生殖细胞肿瘤 | 头颈癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 肺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 子宫内膜癌 | 黑色素瘤（皮肤） | 肝癌

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 乳腺癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 前列腺癌 | 肾癌 | 基因检测

美国

自身免疫性疾病 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金病 | AL淀粉样变性 | 骨髓纤维化 | 慢性肾病 | 镰状细胞性贫血 | 地中海贫血 | 再生障碍性贫血 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性髓系白血病 (AML) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | Diamond Blackfan 贫血症 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 骨髓增生性疾病

美国

肾细胞癌 | 恶性间皮瘤 | 软骨肉瘤 | 滑膜肉瘤 | 肾髓质癌 | 恶性横纹肌瘤 | 低分化脊索瘤 | 卵巢恶性横纹肌样瘤 | 上皮样恶性周围神经鞘瘤 | 鼻窦癌 | 梭形细胞肉瘤 | 上皮样肉瘤（仅限美国以外） | 卵巢高血钙型小细胞癌 | 胸部肉瘤 | ATRT | 肾脏恶性横纹肌样瘤 | 粘液样梭形细胞肉瘤 | 肌上皮癌 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 (DSRCT) | 髓内脊髓神经鞘瘤病

恶性实体肿瘤 | 横纹肌瘤 | 难治性恶性实体瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 难治性横纹肌样瘤 | 上皮样肉瘤 | 肾髓样癌 | 非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 低分化脊索瘤 | 复发性非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 复发性脊索瘤 | 复发性上皮样肉瘤 | 复发性肾髓质癌 | 难治性非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 难治性脊索瘤 | 难治性上皮样肉瘤 | 难治性肾髓质癌

美国, 澳大利亚, 加拿大

复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征

美国

复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | B 细胞儿童急性淋巴细胞白血病 | 儿童弥漫性大细胞淋巴瘤 | 儿童免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 儿童伯基特淋巴瘤 | L3 儿童急性淋巴细胞白血病

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12)

美国

癌症 | 乳腺癌 | 贫血 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 实体瘤 | 肾癌

法国, 意大利, 荷兰, 比利时, 罗马尼亚, 波兰, 奥地利, 希腊, 德国

滤泡性淋巴瘤 | 小细胞肺癌 | 实体瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 卵巢透明细胞癌 | 葡萄膜黑色素瘤 | 晚期恶性肿瘤

美国

肉瘤 | 软组织肉瘤 | 透明细胞肾细胞癌 | 骨肉瘤 | 肉瘤，尤因 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 肾肿瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 非横纹肌肉瘤软组织肉瘤，Nos

美国

慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性髓系白血病 (AML) | 慢性粒单核细胞白血病 (CMML) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 白血病 | 成人 T 细胞白血病 (ATL) | 慢性粒细胞白血病 (CML-BP)

美国

滤泡性淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 多发性骨髓瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性粒细胞白血病 | 幼淋巴细胞白血病 | B细胞淋巴瘤 | 血液病 | 浆细胞白血病 | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 伯基特氏淋巴瘤 | 骨髓增殖综合征

美国

复发性霍奇金淋巴瘤 | 难治性霍奇金淋巴瘤 | 急性白血病 | 复发性急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 难治性急性淋巴细胞白血病 | 系统性肥大细胞增多症 | 复发性血液系统恶性肿瘤 | 毛细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 急性双表型白血病 | 白细胞介素 3 受体亚基α阳性 | 复发性母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 难治性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 难治性血液系统恶性肿瘤

肉瘤 | 乳腺癌 | 小细胞肺癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 上皮性卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 胰腺癌 | 尿路上皮癌 | 实体瘤，成人 | 阑尾癌 | 食管癌

美国

宫颈癌 | 血液肿瘤 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 晚期实体瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 胆管癌 | 小细胞肺癌 | TNBC - 三阴性乳腺癌 | HER2阳性晚期实体瘤

香港, 美国, 泰国, 澳大利亚, 西班牙, 保加利亚, 波兰, 乌克兰

多发性硬化症 | 脑肿瘤 | 脑癌 | 脑肿瘤 | 神经纤维瘤 | 脑部肿瘤 | 脑转移 | 脑肿瘤，复发 | 中枢神经系统肿瘤 | 听神经瘤 | 中枢神经系统癌症 | 中枢神经系统淋巴瘤 | 脑肿瘤，良性 | 原发性脑肿瘤 | 中枢神经系统转移 | 中枢神经病变 | 多发性硬化症脑损伤 | 原发性脑肿瘤 | 中枢神经系统 (CNS) 病变

美国

胶质母细胞瘤 | 胰腺癌 | 神经内分泌肿瘤 | 晚期实体瘤 | 间皮瘤 | 小细胞肺癌 | 胃癌 | 子宫内膜癌 | 大肠癌 | 胃肠胰神经内分泌肿瘤 | 上皮性卵巢癌 | 软组织肉瘤（不包括 GIST）

美国, 西班牙, 法国, 德国, 意大利, 瑞士

肺癌 | 前列腺癌 | 间皮瘤 | 肝转移 | 胰腺癌 | 肾癌 | 脑转移 | 脊柱转移瘤 | 交界性可切除胰腺癌 | 肾上腺转移 | 寡进行性淋巴结转移 | 异时性淋巴结转移 | 同步淋巴结转移

美国

胃肿瘤 | 小细胞肺癌 | 卵巢肿瘤 | 输卵管肿瘤 | 腹膜肿瘤 | 三阴性乳腺肿瘤 | 食管鳞状细胞癌 | 癌，胰腺导管 | 癌，头颈部鳞状细胞 | 食管胃结合部肿瘤

大韩民国, 日本

肾癌 | 白血病 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 卵巢癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 膀胱癌 | 黑色素瘤（皮肤）

美国

急性髓性白血病 | 幼年型粒单核细胞白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 反洗钱 | 急性白血病 | 神经纤维瘤病 1 | 血液系统恶性肿瘤 | 骨髓增生异常 | 最小残留病 | 染色体异常 | 7号单体 | 缓解 | 体细胞突变 | 细胞遗传学异常 | TP53 | 胎儿血红蛋白 | 21 号染色体的染色体内扩增 | 中枢神经系统白血病 | PTPN11基因突变 | N-RAS基因扩增 | NF1突变 | CBL基因突变

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 慢性骨髓增生性疾病 | 卵巢癌 | 妊娠滋养细胞肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 恶心和呕吐

美国

宫颈癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 膀胱癌 | 晚期癌症 | 非小细胞肺癌 (NSCLC) | 晚期恶性肿瘤 | 肾细胞癌 (RCC) | 三阴性乳腺癌 (TNBC) | 头颈部鳞状细胞癌 (HNSCC) | 胃食管结合部癌 (GEJ)

美国, 澳大利亚

乳腺癌 | 胃癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 非小细胞肺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 脂肪肉瘤 | 非小细胞鳞状肺癌 | 非小细胞肺腺癌

美国

黑色素瘤 | 软组织肉瘤 | 大肠癌 | 非小细胞肺癌 | 乳腺癌 | 头颈部鳞状细胞癌 | 胃癌 | 卵巢癌 | 外分泌胰腺癌

美国

复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 复发性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | CD20阳性 | 难治性套细胞淋巴瘤 | 复发性慢性淋巴细胞白血病 | 难治性小淋巴细胞淋巴瘤 | 复发性滤泡性淋巴瘤 | 难治性滤泡性淋巴瘤 | CD19阳性 | 复发性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 难治性原发性纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤

美国

复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性小淋巴细胞淋巴瘤 | 复发性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性 3a 级滤泡性淋巴瘤 | 难治性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 难治性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 难治性 3a 级滤泡性淋巴瘤 | 难治性套细胞淋巴瘤 | 难治性小淋巴细胞淋巴瘤 | 难治性边缘区淋巴瘤

美国

黑色素瘤 | 癌，非小细胞肺癌 | 胃癌 | 卵巢肿瘤 | 头颈部鳞状细胞癌 | 三阴性乳腺肿瘤 | 食管鳞状细胞癌

美国, 西班牙, 意大利, 加拿大, 英国, 法国, 比利时, 德国, 荷兰

软组织肉瘤 | 乳腺癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 前列腺癌 | 神经内分泌肿瘤 | 外阴癌 | 胆管癌 | 胆囊癌

美国

胃癌 | 大肠癌 | 前列腺癌 | 非小细胞肺癌 | 胆管癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 胆道癌 | 局部晚期乳腺癌 | 胰腺癌 | 子宫癌 | 唾液腺癌 | 转移性乳腺癌 | 具有中等或高 HER2 表达的实体瘤

比利时

肾癌 | 乳腺癌 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤