勒吉斯综合症的临床试验

胸膜肺母细胞瘤 | 囊性肾瘤 | 鼻软骨间充质错构瘤 | 卵巢支持间质细胞瘤 | 眼髓质上皮瘤

美国

线粒体疾病 | 线粒体 DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | 母系遗传性糖尿病和耳聋 (MIDD) | 线粒体脑肌病、乳酸性酸中毒和中风样发作 (MELAS) | 慢性进行性外眼肌麻痹 (CPEO)

荷兰, 丹麦, 英国, 德国

生活质量 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 小肠癌 | 胃肠道间质瘤 | 肝外胆管癌 | 便秘、嵌塞和肠梗阻 | 消化道类癌

美国

昏迷 | 创伤性脑损伤 | 蛛网膜下腔出血 | 昏迷 | 幕下肿瘤 | 癫痫，颞叶 | 评估，自我 | 重症监护神经系统疾病 | Arnold Chiari 畸形 | 脑血管事件 | 术后颅内血肿 | 术后颅内出血 | 幕上癌

火鸡

烟草使用障碍 | 范可尼贫血 | 扁平苔藓 | 口腔肿瘤 | 红斑 | 癌前病变 | 口腔和唇部癌前病变 | 口腔白斑

美国

肉瘤 | 软组织肉瘤 | 透明细胞肾细胞癌 | 骨肉瘤 | 肉瘤，尤因 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 肾肿瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 非横纹肌肉瘤软组织肉瘤，Nos

美国

儿童急性红白血病 (M6) | 儿童急性巨核细胞白血病 (M7) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5a) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟期儿童急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的儿童急性成髓细胞白血病 (M1) | 儿童急性粒单核细胞白血病 (M4) | 复发性儿童急性髓性白血病 | 儿童急性嗜碱性白血病 | 儿童急性嗜酸性白血病 | 儿童急性微分化髓性白血病 (M0) | 未经治疗的儿童急性髓系白血病和其他髓系恶性肿瘤

美国

实体瘤 | 脂肪肉瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 恶性横纹肌瘤 | 卵黄囊瘤 | 肝细胞癌 | 肝胚胎肉瘤

美国

黑色素瘤 | 肝细胞癌 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 复发性小儿实体瘤 | 难治性小儿实体瘤

美国

阻塞性睡眠呼吸暂停 | 老年痴呆症 | 轻度认知障碍 | 血管性痴呆 | 路易体痴呆症 | 混合性痴呆 | 帕金森病伴痴呆症

加拿大

肺炎球菌感染 | 肺炎，细菌 | 脑膜炎，细菌 | 中耳炎 | 慢性鼻窦感染 | 链球菌感染 | 抗体缺陷 | 补体缺乏症 | 奈瑟菌感染 | 流感嗜血杆菌

法国

鼻咽癌 | 纤维肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 脑肿瘤，复发 | 癌，圆形细胞

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 复发性成人伯基特淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性混合细胞淋巴瘤 | 复发性成人弥漫性小裂细胞淋巴瘤 | 复发性成人免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 复发性成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性 1 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 2 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性 3 级滤泡性淋巴瘤 | 复发性套细胞淋巴瘤 | 复发性边缘区淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 外周T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 成人鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | 皮肤 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 眼内淋巴瘤 | 移植后淋巴增生性疾... 及其他条件

美国

滤泡性淋巴瘤 | 慢性移植物抗宿主病 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 小淋巴细胞淋巴瘤

美国, 西班牙, 英国, 以色列, 加拿大, 比利时, 波兰, 中国, 日本, 法国, 大韩民国, 澳大利亚, 俄罗斯联邦, 火鸡, 瑞典, 意大利, 墨西哥, 捷克语, 乌克兰, 巴西, 匈牙利, 葡萄牙, 阿根廷, 哥伦比亚, 德国, 希腊, 爱尔兰, 荷兰, 台湾, 波多黎各

胆汁淤积 | 过氧化物酶体疾病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 齐薇格综合症 | 小儿 Refsum 病

美国

冯·希佩尔-林道病 | 胰腺神经内分泌肿瘤 | 嗜铬细胞瘤/副神经节瘤 | 晚期胃肠道间质瘤 | HIF-2α 突变癌症

加拿大, 美国, 丹麦, 法国, 德国, 匈牙利, 意大利, 俄罗斯联邦, 西班牙, 瑞典, 火鸡, 以色列, 英国, 荷兰, 澳大利亚, 中国, 新加坡, 日本

胶质瘤 | 神经外胚层肿瘤，原发性 | 骨肉瘤 | 肉瘤，尤因 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤

美国

细菌性脑膜炎 | 艾滋病相关机会性感染 | 脑膜脑炎 | 隐球菌性脑膜炎 | 结核性脑膜炎 | 脑弓形体病

喀麦隆, 马拉维, 坦桑尼亚

葡萄膜炎 | 黄斑水肿 | 视网膜静脉阻塞 | 视网膜炎 | 眼眶疾病 | 视神经炎 | 干燥性角膜结膜炎 | 结膜炎 | 失明 | 干眼症 | 视乳头水肿 | 虹膜睫状体炎 | 视网膜动脉阻塞 | 一过性黑蒙 | 巩膜炎 | 眼睛出血 | 脉络膜视网膜炎 | 脉络膜出血

淋巴增生性疾病 | 平滑肌肉瘤 | 干细胞移植并发症 | 实体器官移植并发症 | EB 病毒 (EBV) 相关疾病 | EBV+ 移植后淋巴增生性疾病 (EBV+ PTLD) | 同种异体造血细胞移植 | EBV+ 肉瘤 | EBV+ 淋巴组织增生性疾病伴原发性免疫缺陷 (EBV+ PID LPD) | EBV+ 淋巴细胞增生性疾病伴获得性（非先天性）免疫缺陷 (EBV+ AID LPD) | EBV+ 中枢神经系统移植后淋巴增殖性疾病 (EBV+ CNS PTLD)

美国, 奥地利, 比利时, 法国, 意大利, 西班牙, 英国

肾细胞癌 | 骨肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 尤因氏肉瘤 | 非横纹肌肉瘤 软组织肉瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 透明细胞肉瘤

美国

肾癌 | 大肠癌 | 膀胱癌 | 皮肤癌 | 子宫内膜癌 | 子宫癌

美国

阻塞性睡眠呼吸暂停 | 睡眠呼吸障碍 | 扁桃体炎 | 周期性发热、口疮性口炎、咽炎和宫颈腺炎 (Pfapa) | 扁桃体疾病

美国

胶质瘤 | 肾细胞癌 | 星形细胞瘤 | 骨肉瘤 | 室管膜瘤 | 髓母细胞瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 生殖细胞瘤 | 非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 透明细胞肉瘤 | 尤因氏肉瘤

美国

多发性骨髓瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 贫血，再生障碍性 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常 | 阵发性血红蛋白尿 | 霍奇金病

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 未经治疗的成人急性淋巴细胞白血病 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 急变期慢性粒细胞白血病

美国

黑色素瘤 | 滤泡性淋巴瘤 | 癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 癌症 | 乳腺癌 | 骨髓增生性疾病 | 胶质母细胞瘤 | 骨髓纤维化 | 卵巢癌 | 套细胞淋巴瘤 | 边缘区淋巴瘤 | 神经内分泌肿瘤 | 非小细胞肺癌 | 冠状病毒病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 胆管癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 尿路上皮癌 | 肝癌 | 癌症, 乳腺 | 骨髓增殖性肿瘤 | 胰腺癌 | 胃癌 | 宫颈癌 | 中枢神经系统肿瘤 | 结肠癌 | 睾丸癌 | 晚期癌症 | 直肠癌 | 错配修复缺陷 | 癌症，肺 | BRCA基因重排 | 皮肤癌 | 食管癌 | 肝癌 | 癌症，转移性 | 前列腺癌 | 肾癌 | 颈癌 | 喉癌

美国

塞扎里综合症 | 难治性 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 默克尔细胞癌 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阳性 | 乳房外Paget病 | 复发性 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 复发性成熟 T 细胞和 NK 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性成熟 T 细胞和 NK 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 难治性蕈样肉芽肿 | 难治性间变性大细胞淋巴瘤 | 外阴鳞状细胞癌 | 皮肤鳞状细胞癌 | 难治性原发性皮肤 T 细胞非霍奇金淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阴性 | 印戒细胞癌 | 腺样囊性皮肤癌 | 附件癌 | 大汗腺癌 | 圆柱癌 | 指乳头状腺癌 | 内分泌粘蛋白产生汗腺癌 | 眼外皮肤皮脂腺癌 | 汗腺癌 | 角化棘皮瘤 | 恶性汗腺肿瘤 | 微囊性附件癌 | NK 细胞淋巴瘤，无法分类 | 乳头状腺癌 | 孔隙癌 | 原发性皮肤粘液癌 | 难治性默克尔细胞癌 | 难... 及其他条件

美国

缺血性中风 | 短暂性脑缺血发作 | 烟雾病 | 蛛网膜下腔出血 | 血管性痴呆 | 动静脉瘘 | 动脉瘤性蛛网膜下腔出血 | 白质疏松症 | 脑血管疾病 | 脑出血 | 缺氧性脑损伤 | 可逆性脑血管收缩综合征 | CADASIL | 未破裂颅内动脉瘤 | 纤维肌性发育不良 | 脑静脉血栓形成 | 无症状颈动脉狭窄 | 有症状的颈动脉狭窄 | 非动脉瘤性中脑周围蛛网膜下腔出血

美国

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 非典型慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阴性 | 费城染色体阴性慢性粒细胞白血病 | 急变期慢性粒细胞白血病 | 慢性嗜酸性白血病

美国

沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 异染性脑白质营养不良 | 圣菲利波综合症 | GM1 神经节苷脂增多症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫斯病 | I细胞病

美国

胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 小肠癌 | 肛门癌 | 肝癌 | 胃肠道间质瘤 | 胆囊癌 | 肝外胆管癌 | 阑尾癌 | 消化道类癌

美国

沮丧 | 艾滋病毒感染 | 高血压 | 肥胖 | 糖尿病 | 背疼 | 尿失禁 | 肠易激综合症 | 失眠 | 哮喘 | 焦虑 | 鼻窦炎 | 肩部疼痛 | 过敏性鼻炎 | 尿路感染 | 阴道炎 | 滑囊炎 | 高脂血症 | 食管反流 | 良性前列腺肥大 | 骨质疏松症（老年） | 有症状的更年期

美国

弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 套细胞淋巴瘤 | 蕈样肉芽肿 | 塞扎里综合症 | 淋巴浆细胞性淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤 | 母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤 | 原发性渗出性淋巴瘤 | 成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 | 移植后淋巴增生性疾病 | 中枢神经系统淋巴瘤 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 粘膜相关淋巴组织的结外边缘区淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 纵隔（胸腺）大 B 细胞淋巴瘤 | 鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | 未特指的外周 T 细胞淋巴瘤 | 原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤 | 1 级滤泡性淋巴瘤 | 2 级滤泡性淋巴瘤 | 成人鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 及其他条件

美国

帕金森综合症 | 神经退行性疾病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 老年痴呆症 | 路易体病 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 进行性核上性麻痹 | 亨廷顿病

芬兰

癫痫 | 多发性硬化症 | 青光眼 | 癌症 | 帕金森综合症 | HIV爱滋病 | 肌萎缩侧索硬化 | 自闭症谱系障碍 | 镰状细胞性贫血症 | 痉挛，肌肉 | 亨廷顿病 | 阿片类药物的使用 | 神经病 | 绝症 | 炎症性肠病 (IBD) | 难治之痛 | 创伤后应激障碍 | 运动障碍综合征

美国

复发性甲状腺癌 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 乳头状甲状腺癌 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童肝癌 | 儿童肝细胞癌

美国, 加拿大, 澳大利亚

骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 实体瘤 | 小儿癌症 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 软组织肉瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 肝脏肿瘤

美国

软组织肉瘤 | 淋巴瘤 | 神经外胚层肿瘤，原发性 | 脑肿瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 实体瘤 | 尤文肉瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 髓母细胞瘤 | 髓母细胞瘤，童年 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 生殖细胞瘤 | 儿童实体瘤 | 儿童淋巴瘤

美国

透明细胞肾细胞癌 | III期肾细胞癌 | IV 期肾细胞癌 | 肾脏透明细胞肉瘤 | 乳头状肾细胞癌 | 肾脏横纹肌样瘤 | I期肾细胞癌 | 儿童肾细胞癌 | II期肾细胞癌 | I期肾母细胞瘤 | II期肾母细胞瘤 | III期肾母细胞瘤 | IV 期肾母细胞瘤

美国, 加拿大, 澳大利亚, 新西兰, 波多黎各

癌症 | 胃癌 | 大肠癌 | 实体瘤 | 转移癌 | 腺瘤性结肠息肉病 | 非小细胞肺癌 | 非小细胞肺癌转移 | 非小细胞癌 | 局部晚期实体瘤 | 非小细胞肺癌 IIIB 期 | 胃食管结合部癌 | 非小细胞肺癌，TNM 4 期 | WNT通路 | β-连环蛋白 | Β-连环蛋白 | APC

美国

囊性纤维化 | 慢性肉芽肿病 | 原发性纤毛运动障碍 | 假性醛固酮增多症 | 非结核分枝杆菌感染

美国

肺部疾病 | 脑动脉瘤 | 巨舌症 | 心脏病 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 | 肌肉无力 | 肝脾肿大

德国, 印度, 斯里兰卡

肉瘤 | 腺癌 | 消化道肿瘤 | 卵巢肿瘤 | 腹膜肿瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肾上腺皮质癌 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 腹膜后肿瘤

美国

支气管扩张症 | 慢性阻塞性肺疾病 | 哮喘 | 阻塞性睡眠呼吸暂停 | 气肿 | 肺纤维化 | 肺癌 | 囊性纤维化 | 间皮瘤 | 肺动脉高压 | 间质性肺病 | 肺栓塞 | 肺切除术 | 肺移植 | 季节性过敏 | 肺部感染 | 石棉肺 | 感冒病毒 | 肺发育不良

加拿大

骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 硬纤维瘤 | 生殖细胞瘤 | 复发性小儿实体瘤 | 难治性小儿实体瘤 | 肝脏肿瘤

美国

黑色素瘤 | 淋巴瘤 | 肾细胞癌 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 生殖细胞瘤 | 消化道肿瘤 | 肝脏肿瘤 | 透明细胞癌 | 非横纹肌肉瘤

美国

淋巴瘤 | 肾癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 非小细胞肺癌 | 肺癌 | 转移癌 | 结肠癌 | 甲状腺癌 | 肾癌 | 甲状旁腺肿瘤 | 内分泌癌 | 恶性高钙血症

美国, 意大利, 法国, 加拿大, 波兰

软组织肉瘤 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 脊索瘤 | 非中枢神经系统实体瘤

美国

蕈样肉芽肿 | 塞扎里综合症 | 血管免疫母细胞性T细胞淋巴瘤 | 肝脾T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阳性 | 结外 NK/T 细胞淋巴瘤，鼻型 | T细胞淋巴瘤 | 未特指的外周 T 细胞淋巴瘤 | 原发性皮肤间变性大细胞淋巴瘤 | 皮下脂膜炎样 T 细胞淋巴瘤 | 肠病相关的T细胞淋巴瘤 | 间变性大细胞淋巴瘤，ALK 阴性 | 单形性趋上皮性肠 T 细胞淋巴瘤 | T 细胞幼淋巴细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 | 原发性皮肤 CD8 阳性侵袭性嗜表皮 T 细胞淋巴瘤 | Hydroa Vacciniforme-Like Lymphoproliferative Disorder | NK细胞淋巴瘤 | 侵袭性 NK 细胞白血病 | 成人 T 细胞白血病/淋巴瘤 及其他条件

美国