丙酮酸脱氢酶复合物缺乏症的临床试验

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 尤文骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 儿童急性淋巴细胞白血病 | Wilms 肿瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 儿童横纹肌肉瘤 | 儿童软组织肉瘤 | 尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 (PNET)

美国, 澳大利亚, 加拿大

林奇综合症 | 家族性腺瘤性息肉病 | 遗传性弥漫性胃癌 | 黑斑-杰格斯综合症 | 考登综合症 | 李法美尼症候群 | MutYH 相关性息肉病 | SMAD4基因突变

英国

软组织肉瘤 | 癌 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 滑膜肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 生殖细胞瘤 | 小儿实体瘤 | 透明细胞肉瘤 | 恶性周围神经鞘瘤

美国

肉瘤 | 甲状腺肿大 | 松果体母细胞瘤 | 肾母细胞瘤 | 髓质上皮瘤 | 胸膜肺母细胞瘤 | 垂体瘤 | 囊性肾瘤 | 卵巢支持间质细胞瘤 | 宫颈胚胎性横纹肌肉瘤

美国

范可尼贫血 | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性髓性白血病 (AML) | 严重骨髓衰竭

美国

类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 巨细胞动脉炎 | 韦格纳肉芽肿病 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 紫癜，Schoenlein-Henoch | 幼年类风湿性关节炎 | 大动脉炎 | 纯红细胞再生障碍 | 移植物抗宿主病 | 贫血、溶血、自身免疫 | 自身免疫性血小板减少性紫癜 | 过敏性血管炎

美国

乙型肝炎 | 丙型肝炎 | 人类免疫缺陷病毒 | 克雅氏综合症 | 人类嗜 T 淋巴细胞病毒 I 和 II

英国

乙型肝炎 | 百日咳 | 破伤风 | 白喉 | 脊髓灰质炎 | 人类免疫缺陷病毒感染

南非

肝细胞癌 | 纤维化，肝脏 | 乙肝病毒 | 肝硬化，肝脏 | 人类免疫缺陷病毒 | 酒精性肝炎 | 丁型肝炎病毒

赞比亚

爱滋病毒感染 | IIIA 期非小细胞肺癌 | IIIB 期非小细胞肺癌 | 复发性非小细胞肺癌 | IV 期非小细胞肺癌

美国

肾上腺脑白质营养不良 | 齐薇格综合症 | 小儿 Refsum 病 | 双功能酶缺乏症

复发性输卵管癌 | 复发性卵巢癌 | 复发性原发性腹膜癌 | 复发性卵巢高级别浆液性腺癌 | 输卵管癌肉瘤 | 原发性腹膜癌肉瘤 | 复发性输卵管透明细胞腺癌 | 复发性输卵管子宫内膜样腺癌 | 复发性卵巢透明细胞腺癌 | 复发性卵巢子宫内膜样腺癌 | 复发性原发性腹膜透明细胞腺癌 | 复发性原发性腹膜子宫内膜样腺癌 | 复发性输卵管高级别浆液性腺癌 | 复发性原发性腹膜高级别浆液性腺癌 | 复发性卵巢癌肉瘤

美国

结节性硬化症 | 脆性 X 综合征 | 雷特综合症 | 多发性错构瘤综合征 | 天使综合症 | 肌酸缺乏症，X 连锁 | 端粒 22Q13 单体综合征 | 染色体 15Q，部分缺失

美国

林奇综合症 | 结肠黏液腺癌 | 结肠印戒细胞腺癌 | IIA 期结肠癌 AJCC v7 | IIB 期结肠癌 AJCC v7 | IIC 期结肠癌 AJCC v7

美国, 加拿大, 波多黎各, 秘鲁, 南非

复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 肝母细胞瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童肾肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性儿童恶性生殖细胞肿瘤

美国, 加拿大

复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 儿童非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 室管膜瘤 | 儿童颅咽管瘤 | 儿童 I 级脑膜瘤 | 儿童 II 级脑膜瘤 | 儿童 III 级脑膜瘤 | 儿童幕下室管膜瘤 | 儿童幕上室管膜瘤 | 初诊儿童室管膜瘤 | 复发性儿童小脑星形细胞瘤 | 复发性儿童脑星形细胞瘤 | 复发性儿童视觉通路神经胶质瘤 | 儿童中枢神经系统生殖细胞肿瘤 | 儿童少突神经胶质瘤 | 儿童脑间变性星形细胞瘤 | 儿童脑星形细胞瘤 | 儿童脉络丛肿瘤 | 复发性儿童幕上胚胎肿瘤，未另行说明

美国, 加拿大, 澳大利亚, 新西兰, 波多黎各, 瑞士

复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性儿童软组织肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 成人滑膜肉瘤 | 肺泡型儿童横纹肌肉瘤 | 胚胎性儿童横纹肌肉瘤 | 儿童滑膜肉瘤

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾细胞癌 | 乳腺癌 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | 卵巢癌 | 胸腺瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 再生障碍性贫血 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿

美国

尼曼匹克病 C1 型 | 幼年型神经元蜡样脂褐质沉着症 | Smith-Lemli-Opitz 综合症 | 肌酸转运蛋白缺乏症

美国

肉瘤 | 宫颈癌 | 乳腺癌 | 腺样囊性癌 | 胰腺癌 | 食道癌 | 卵巢癌 | 非小细胞肺癌 | 胸腺癌 | 肺癌 | 间皮瘤 | 膀胱癌 | 头颈癌 | 子宫癌 | 任何实体瘤在先前的免疫治疗后进展

美国, 波多黎各

血管炎 | 韦格纳肉芽肿病 | 系统性血管炎 | 嗜酸性肉芽肿性多血管炎 (EGPA) | Churg-Strauss 综合症 (CSS) | 冷球蛋白血症性血管炎 | 白塞氏病 | 中枢神经系统血管炎 | IgA血管炎 | 肉芽肿性多血管炎 (GPA) | 显微镜下多血管炎 (MPA) | 结节性多动脉炎 (PAN) | 荨麻疹性血管炎 | 过敏性紫癜 (HSP) | 大动脉炎 (TAK)

美国

血管疾病 | 体重变化 | 心血管异常 | HIV-1-感染 | 身体脂肪紊乱 | HIV 相关脂肪营养不良综合征 | 抗病毒药物不良反应 | 脂肪组织异常

美国

黑色素瘤 | 软组织肉瘤 | 癌 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 滑膜肉瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 生殖细胞瘤 | 小儿实体瘤 | 透明细胞肉瘤 | 恶性周围神经鞘瘤

美国

黑色素瘤 | 肉瘤 | 肾癌 | 宫颈癌 | 乳腺癌 | 头颈癌 | 星形细胞瘤 | 胃癌 | 大肠癌 | 胰腺癌 | 卵巢癌 | 胸腺癌 | 肺癌 | 前列腺癌 | 脑癌 | 胆管癌 | 膀胱癌 | 肝癌 | 脑转移 | 舌癌 | 食管癌 | 尿路癌 | 胸膜间皮瘤

澳大利亚

肾癌 | 大肠癌 | 膀胱癌 | 皮肤癌 | 子宫内膜癌 | 子宫癌

美国

先天性肾上腺增生症 | 肢端肥大症 | 生长激素缺乏症 | 库欣综合症 | 原发性醛固酮增多症 | 肾上腺功能不全

挪威, 瑞典, 希腊, 英国

宫颈腺癌 | 宫颈腺鳞癌 | 晚期阴道腺癌 | 晚期阴道腺鳞癌 | 晚期阴道鳞状细胞癌 | 宫颈鳞状细胞癌 | IB2 期宫颈癌 AJCC v6 和 v7 | II 期宫颈癌 AJCC v7 | II 期阴道癌 AJCC v6 和 v7 | IIA 期宫颈癌 AJCC v7 | IIB 期宫颈癌 AJCC v6 和 v7 | III 期阴道癌 AJCC v6 和 v7 | IIIB 期宫颈癌 AJCC v6 和 v7 | IV 期阴道癌 AJCC v6 和 v7 | IVA 期宫颈癌 AJCC v6 和 v7 | IVA 期阴道癌 AJCC v6 和 v7 | 不可切除的阴道癌 | 阴道腺癌 | 阴道腺鳞癌 | 阴道癌 | 阴道鳞状细胞癌，未另行说明

美国, 加拿大, 波多黎各

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 范可尼贫血 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性疾病 | 再生障碍性贫血

美国

铁代谢紊乱 | 镰状细胞性贫血症 | 地中海贫血 | 溶血；贫血，遗传性，由于酶紊乱 | 膜缺陷引起的贫血 | CDA | 铁粒幼细胞性贫血 | 体质性再生障碍性贫血 | 遗传性贫血

西班牙

结直肠肿瘤，遗传性非息肉病 | 子宫切除术 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌综合症 | 卵巢切除术

中国

甲状腺肿瘤 | 甲状腺癌，乳头状 | 声带麻痹 | 甲状腺癌 | 甲状腺结节 | 声带麻痹 | 多结节性甲状腺肿 | 医源性低钙血症 | 缺钙 | 医源性甲状旁腺功能减退症 | 声带;受伤，浅表 | 甲状旁腺素

火鸡

囊性纤维化 | 慢性肉芽肿病 | 原发性纤毛运动障碍 | 假性醛固酮增多症 | 非结核分枝杆菌感染

美国

爱滋病毒感染 | 肛门鳞状细胞癌 | 0 期肛管癌 | I期肛管癌

美国

范可尼贫血 | 遗传性骨髓衰竭综合征

美国

软组织肉瘤 | 晚期乳腺癌 | 小细胞肺癌 | 膀胱癌 | 子宫内膜癌 | 难治性实体瘤 | 视网膜母细胞瘤缺乏症

美国

骨髓增生性疾病 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 缓解期急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 多发性骨髓瘤 (MM) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 或霍奇金病 (HD) 第二次或更长时间完全缓解、部分缓解

美国

癌症 | 骨髓纤维化 | 肺纤维化 | 戈谢病 | 赫曼斯基-普德拉克综合症 (HPS)

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 肺转移 | 复发性儿童横纹肌肉瘤 | 复发性成人软组织肉瘤 | IV 期成人软组织肉瘤 | 复发性肾母细胞瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 以前治疗过的儿童横纹肌肉瘤 | 复发性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | 成人横纹肌肉瘤 | 转移性尤文肉瘤/外周原始神经外胚层肿瘤 | IV 期肾母细胞瘤 | 维尔姆斯瘤 V 期

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 范可尼贫血 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性疾病 | 移植物抗宿主病 | Diamond-blackfan 贫血

美国

肝衰竭 | 获得性免疫缺陷综合症 | 中风 | 肺炎 | 糖尿病 | 癌症 | 肺部疾病，慢性阻塞性 | 呼吸衰竭 | 肾功能衰竭 | 失智 | 肾功能衰竭，慢性 | 冠状动脉硬化 | 脑血管意外 | 未能茁壮成长 | 心力衰竭，充血

美国

III 期成人霍奇金淋巴瘤 | IV 期成人霍奇金淋巴瘤 | 人类免疫缺陷病毒 1 阳性 | I 期成人霍奇金淋巴瘤 | II 期成人霍奇金淋巴瘤 | I 期成人非霍奇金淋巴瘤 | II 期成人非霍奇金淋巴瘤 | III 期成人非霍奇金淋巴瘤 | IV 期成人非霍奇金淋巴瘤

美国

黑色素瘤 | 软组织肉瘤 | 癌 | 骨肉瘤 | 尤文肉瘤 | 横纹肌瘤 | 成神经细胞瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 肝母细胞瘤 | 促纤维增生性小圆细胞瘤 | 小儿实体瘤 | 透明细胞肉瘤 | 恶性周围神经鞘瘤 | 肾上腺皮质癌 | 生殖细胞癌

美国

HIV爱滋病 | 蕈样肉芽肿 | 隐球菌病 | 隐球菌性脑膜炎 | 机会性感染，HIV 相关 | 真菌病;投机取巧

越南

胶质瘤 | 肾细胞癌 | 骨肉瘤 | 室管膜瘤 | 髓母细胞瘤 | 成神经细胞瘤 | 脑膜瘤 | 颅咽管瘤 | 脉络丛肿瘤 | 横纹肌肉瘤 | 肾母细胞瘤 | 尤因氏肉瘤 | 恶性横纹肌瘤 | 肝脏肿瘤 | 生殖细胞肿瘤 | 胚胎发育不良性神经上皮肿瘤 | 透明细胞肉瘤 | 非横纹肌肉瘤 | 原始神经外胚层肿瘤 (PNET)

美国, 黎巴嫩

肺炎 | 高血压 | 糖尿病 | 心房颤动 | 尿路感染 | 健康志愿者 | OSA | 慢性阻塞性肺病 | 白细胞增多 | 急性中耳炎 | 缺铁性贫血

加拿大

白血病 | 血小板减少症 | 范可尼贫血 | 先天性无巨核细胞性血小板减少症 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | Diamond-blackfan 贫血

美国

林奇综合症 | 遗传性乳腺癌和卵巢癌

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 骨肉瘤 | 成神经细胞瘤 | 视网膜母细胞瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | Wilms 肿瘤和其他儿童肾脏肿瘤 | 儿童脉络丛肿瘤 | 儿童软组织肉瘤 | 儿童髓母细胞瘤 | 儿童松果体母细胞瘤 | 儿童幕上原始神经外胚层肿瘤

美国

难治性恶性实体瘤 | 复发性尤文肉瘤 | 复发性肝母细胞瘤 | 复发性恶性生殖细胞肿瘤 | 复发性恶性实体瘤 | 复发性神经母细胞瘤 | 复发性骨肉瘤 | 复发性外周原始神经外胚层肿瘤 | 复发性横纹肌样瘤 | 复发性横纹肌肉瘤 | 复发性软组织肉瘤 | 难治性尤文肉瘤 | 难治性肝母细胞瘤 | 难治性恶性生殖细胞瘤 | 难治性神经母细胞瘤 | 难治性骨肉瘤 | 难治性外周原始神经外胚层肿瘤 | 难治性横纹肌样瘤 | 难治性横纹肌肉瘤 | 难治性软组织肉瘤 | 复发性实体瘤 | 复发性肾母细胞瘤

美国, 加拿大

疲劳 | 超重 | 林奇综合症 | 慢性淋巴细胞白血病 | BRCA1基因突变 | BRCA2基因突变 | 乳腺癌 | 癌症幸存者 | 卵巢癌 | 健康状况未知 | 体重指数 25 或更高

美国