X连锁脊髓小脑性共济失调3型的临床试验
总计124个结果
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...完全的
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Denali Therapeutics Inc.邀请报名黏多糖贮积症Ⅱ美国, 加拿大, 比利时, 捷克语, 荷兰
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 和其他合作者完全的
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University Hospital Heidelberg完全的
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Denali Therapeutics Inc.招聘中黏多糖贮积症Ⅱ美国, 西班牙, 英国, 捷克语, 法国, 加拿大, 意大利, 比利时, 荷兰, 德国, 阿根廷, 瑞典, 火鸡, 巴西, 哥伦比亚
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Takeda完全的
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Fairview University Medical Center终止免疫缺陷综合症 | 常见变异型免疫缺陷 | 严重联合免疫缺陷 | 慢性肉芽肿病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 移植物抗宿主病 | X连锁无丙种球蛋白血症 | Chediak-Higashi综合征 | 病毒相关的噬血细胞综合征 | 白细胞粘附缺陷综合征 | X连锁淋巴增生综合征 | 家族性噬红细胞性淋巴组织细胞增生症 | X连锁高IgM综合征美国
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Columbia UniversityMuscular Dystrophy Association; Stevens Institute of Technology完全的
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H. Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute招聘中林奇综合症 | 胰腺导管腺癌 | 慢性胰腺炎 | 胰腺囊肿 | 共济失调性毛细血管扩张症 | 财政援助计划 | 黑斑-杰格斯综合症 | PALB2基因突变 | BRCA突变 | 脂肪胰腺 | 遗传性胰腺癌 | 遗传性胰腺炎 | 家族性非典型多发性痣黑色素瘤美国
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University of Arkansas撤销胰腺肿瘤 | 结直肠肿瘤,遗传性非息肉病 | BRCA1基因突变 | BRCA2基因突变 | 遗传性胰腺炎 | 共济失调性毛细血管扩张症 | 黑斑病综合症 | 家族性非典型痣-恶性黑色素瘤综合征美国
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Bio Products Laboratory完全的常见变异型免疫缺陷 | Wiskott-Aldrich 综合症 | X连锁无丙种球蛋白血症 | 原发性免疫缺陷病 | 高 IgM 综合症美国, 智利, 以色列
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West Kazakhstan Medical University招聘中鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 生物素酶缺乏症 | 瓜氨酸血症 | 戊二酸血症II型 | 精氨基琥珀酸尿症 | 枫糖浆尿病 | 原发性肉碱缺乏症 | 同型半胱氨酸尿症 | 肉碱棕榈酰转移酶 II 缺乏症 | 精氨酸酶缺乏症 | 极长链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 长链 3-羟酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | N-乙酰谷氨酸合酶缺乏症 | 中链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 酪氨酸血症 | 异戊酸血症 | 肉碱-酰基肉碱转位酶缺乏症 | 戊二酸血症Ⅰ型 | 丙酸/甲基丙二酸血症 | 氨基甲酰磷酸合成酶 I 缺乏症 | 非酮症高甘氨酸血症 | 短链/支链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 异丁酰辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 3-甲基巴豆酰辅酶 A 羧化酶缺乏症 | 丙二酰辅酶 A 脱羧酶缺乏症 | Β-酮硫解酶缺乏症 | 3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶... 及其他条件哈萨克斯坦
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University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 和其他合作者完全的克拉伯病 | 粘多糖贮积症 II 型 (MPS II) | I 型粘多糖贮积症 (MPS I) | 粘多糖贮积症 III 型 (MPS III) | 粘多糖贮积症 VI 型 (MPS VI)美国
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University of Malaga完全的
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Politecnico di MilanoIRCCS Eugenio Medea; Villa Beretta Rehabilitation Center完全的
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Astellas Pharma Global Development, Inc.不再可用急性髓系白血病 (AML) | FMS 样酪氨酸激酶 3 (FLT3) 突变澳大利亚, 意大利, 英国
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Astellas Pharma Global Development, Inc.招聘中急性髓系白血病 (AML) | 具有 FMS 样酪氨酸激酶 3 (FLT3) 突变/内部串联重复 (ITD) 的急性髓性白血病美国, 加拿大, 德国, 意大利, 西班牙, 英国, 法国
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Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College...完全的急性髓性白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 慢性粒细胞白血病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 (HLH) | 非霍奇金淋巴瘤 | 家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (FLH) | 病毒相关的噬血细胞综合症 (VAHS) | X 连锁淋巴增生性疾病 (XLP)美国
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... 和其他合作者邀请报名原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病,C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件美国
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Mads Peter Godtfeldt StemmerikEdgewise Therapeutics, Inc.完全的
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...终止
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University of California, San Francisco招聘中黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 粘多糖贮积症 VI | 沃尔曼病 | 庞贝病婴儿期发病 | 粘多糖贮积症 IV A | 粘多糖贮积症 VII | 神经病性戈谢病美国
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University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,Italy招聘中淋巴瘤,非霍奇金 | 白血病,骨髓,急性 | 白血病,B细胞 | 肾上腺脑白质营养不良 | 淋巴瘤,霍奇金 | 重型地中海贫血 | 白血病,T细胞 | 细胞增多症意大利
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Astellas Pharma Global Development, Inc.批准上市急性髓系白血病 (AML) | FMS 样酪氨酸激酶 3 (FLT3) 突变美国, 加拿大, 日本
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CENTOGENE GmbH Rostock撤销果糖代谢,先天性错误 | 糖原贮积病 II 型 | 糖原贮积病 | 糖原贮积症 V 型 | 糖原贮积病 I 型 | 糖原贮积症 III 型 | 糖原贮积病 VII 型 | 糖原贮积症 IV 型 | 糖原贮积病 VI 型 | 糖原贮积症 VIII 型德国, 印度, 斯里兰卡
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School of Medicine... 和其他合作者完全的
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Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta Health... 和其他合作者尚未招聘焦虑症 | 广泛性焦虑症 | 焦虑 | 结节性硬化症 | 多动症 | 神经发育障碍 | 自闭症谱系障碍 | 脆性 X 综合征 | 社交焦虑 | 社交焦虑症 | 广场恐惧症 | 图雷特综合症 | 抽动障碍 | 自闭症 | 注意力不集中型 | 多动症 - 综合型 | 多动症,主要是过度活跃 - 冲动 | 儿童图雷特综合症 | 青春期图雷特综合症 | 广泛性焦虑 | 分离焦虑 | 22Q11缺失综合症 | 暂时性抽动症 | 2011 年 22 季度删除 | 未明确的焦虑症 | 其他特定的焦虑症加拿大
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Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...完全的
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完全的尼曼匹克病 | 沃尔曼病 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 异染性脑白质营养不良 | GM1 神经节苷脂增多症 | 岩藻糖苷沉着症 | 球形细胞脑白质营养不良 | 戈谢病 | 泰萨克斯病 | 桑德霍夫病美国
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota招聘中常见变异型免疫缺陷 | 慢性肉芽肿病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | X连锁淋巴增生性疾病 | 朗格汉氏细胞组织细胞增生症 | Chediak-Higashi综合征 | 格里谢利综合症 | 裸淋巴细胞综合征 | SCID | 奥门综合症 | 网状发育不全 | CD40 配体缺乏症 | 高 IgM 综合症美国
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc终止
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus Foundation招聘中黏多糖贮积症Ⅱ | 脑部疾病,代谢性,先天性 | 肾上腺脑白质营养不良 | 板条病 | 脑白质营养不良、异色症 | 脑白质营养不良,球形细胞 | Α-甘露糖苷贮积症 | 泰-萨克斯病 | Pelizaeus-Merzbacher病 | 桑德霍夫病 | 奈曼匹克病 | Sanfilippo粘多糖贮积症美国
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris尚未招聘甲型血友病 | 血友病B | 囊性纤维化 | 镰状细胞性贫血症 | 肌肉萎缩症,Duchenne | 脆性 X 综合征 | 亨廷顿病 | 强直性营养不良 | 常染色体隐性多囊肾病 | 神经纤维瘤病-努南综合征 | 肌肉萎缩症,贝克尔 | 单基因疾病家族史背景下的侵入性产前诊断,包括 | 近端脊髓性肌萎缩症 | MODY2 糖尿病 | X连锁脑积水法国
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M.A.G.I.C. Clinic LTDHanalytics Solutions Inc.招聘中
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Takeda 和其他合作者邀请报名黏多糖贮积症Ⅱ | 法布里病 | 尼曼匹克病,C型 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 异染性脑白质营养不良 | 戈谢病 | 脑腱黄瘤病 | 粘多糖贮积症 IV A | GM1 神经节苷脂增多症 | 粘多糖贮积症 VII | 酸性鞘磷脂酶缺乏症 | 类固醇脂褐质沉着症,神经元,2 | 粘多糖贮积症 III-B美国