Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba tetrahydrobiopterinem u dětí s idiopatickými kognitivními vývojovými poruchami

28. února 2014 aktualizováno: Richard Frye, The University of Texas Health Science Center, Houston

Biomarkery centrálního nervového systému Koncentrace tetrahydrobiopterinu a odpověď na suplementaci tetrahydrobiopterinu u dětí s idiopatickými kognitivními vývojovými poruchami

Účelem této studie je vyvinout biomarkery pro koncentraci BH4 v centrálním nervovém systému u dětí s autismem, aby mohly být snadno vyšetřeny, aby se zjistilo, zda mohou mít prospěch ze suplementace BH4. Kuvan je syntetická forma BH4. BH4 je enzymový kofaktor, který je nezbytný pro několik kritických metabolických funkcí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

SOUHRN

ÚČEL: Účelem této studie je vyvinout biomarkery pro koncentraci BH4 v centrálním nervovém systému u dětí s autismem, aby mohly být snadno vyšetřeny, aby se zjistilo, zda mohou mít prospěch ze suplementace BH4. Kuvan je syntetická forma BH4. BH4 je enzymový kofaktor, který je nezbytný pro několik kritických metabolických funkcí.

Postupy: Schválené chování subjektů, zejména podrážděnost, kognitivní a jazykové funkce, bude hodnoceno na začátku, aby se zajistilo, že subjekt splňuje kritéria pro zařazení a vyloučení. Rodiče subjektů budou instruováni, aby subjektům podávali 20 mg/kg/den Kuvanu® perorálně rozpuštěného v 4 - 8 oz. vody nebo jablečné šťávy se snídaní. Subjektům nebude během období studie povoleno zahájit žádnou novou doplňkovou léčbu, ale bude jim umožněno pokračovat v předchozí léčbě. Subjektům bude povoleno převzít volně prodejné léky nebo jiné léky na předpis pro akutní onemocnění. Hodnocení subjektů bude zahrnovat tři klinické návštěvy za účelem neuropsychologického a klinického testování, vyplnění dotazníků souvisejících se studií a telefonické následné návštěvy.

Průběh studia: Předměty budou ve studii po dobu až 16 týdnů.

Zápis: Do studie bude zapsáno 20 (mužských a ženských) subjektů ve věku 2-6 let se zpožděním v jazykovém a/nebo sociálním vývoji. Mezi zranitelné skupiny patří děti. Ian Butler, MD, dokončil hodnocení pediatrického rizika s výsledkem minimálního rizika pro subjekty.

Nábor: Subjekty budou přijaty, když je jejich rodiče předloží k péči na lékařsky založené autistické klinice University of Texas.

Známá rizika: U studovaného léku Kuvan byly vzácné souvislosti s gastroezofageálním refluxem a předchozí forma této sloučeniny byla spojena se záchvaty u jedinců užívajících současně Levodopu. Hrozí ztráta důvěrnosti.

Monitorování bezpečnosti dat: Pro tuto studii nebude vytvořen DSMB. PI bude odpovědný za data a bezpečnost studie.

Informovaný souhlas: Písemný formulář informovaného souhlasu rodičů byl odeslán ke kontrole a schválení. Neexistují žádné náklady na účast a žádná odměna. Důvěrnost bude zachována pomocí jedinečných studijních kódů.

IND#: Byla předložena žádost o schůzku před IND s FDA za účelem projednání možné výjimky IND.

Zdroj financování: Tato studie je financována společností BioMarin Pharmaceuticals.

VĚDECKÉ PŘEDBĚŽNÉ POSOUZENÍ: Vědecký poradní výbor (SAC) výboru pro revizi klinické výzkumné jednotky dokončil podání s výsledkem CRU – schváleno 12. 10. 2009.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital Research Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 měsíců až 4 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Budou přijaty děti ve věku 2 roky 0 měsíců až 6 let 11 měsíců.
  2. Zpoždění v jazykovém a/nebo sociálním vývoji s nebo bez zpoždění ve vývoji hrubé a/nebo jemné motoriky.
  3. Hladina BH4 v CSF nižší nebo rovna 30 nM/l, jak bylo stanoveno lumbální punkcí.
  4. Adaptivní chování větší než 50 podle Vinelandovy škály adaptivního chování.

Kritéria vyloučení:

  1. Epilepsie / záchvatová porucha podle anamnézy.
  2. Epileptiformní výtoky bez klinických záchvatů.
  3. Metabolická porucha, která by byla kontraindikací léčby tetrahydrobiopterinem.
  4. Genetická porucha
  5. Terapie, které nelze udržet na konstantní úrovni nebo nepokračují déle než 3 měsíce, jak je stanoveno v anamnéze
  6. Předčasnost
  7. Vývojové zpoždění izolované na motorické zpoždění.
  8. Současný gastroezofageální reflux
  9. Aktuální nebo anamnéza onemocnění jater nebo ledvin
  10. Silná podrážděnost (určená podle kontrolního seznamu aberantního chování)
  11. Léky, o kterých je známo, že ovlivňují metabolismus folátu (např. methotrexát) a jejich deriváty
  12. Pacienti, kteří užívají léky ovlivňující vazorelaxaci zprostředkovanou oxidem dusnatým (např. inhibitory PDE-5, jako je sildenafil, vardenafil nebo tadalafil)
  13. Pacienti, kteří dostávají levodopu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kuvan®
Pacienti budou poučeni, aby užívali 20 mg/kg/den Kuvanu® perorálně rozpuštěného v 4 - 8 oz. vody nebo jablečné šťávy se snídaní.
Lék: sapropterin dihydrochlorid
Pacienti budou poučeni, aby užívali 20 mg/kg/den Kuvanu® perorálně rozpuštěného v 4 - 8 oz. vody nebo jablečné šťávy se snídaní.
Ostatní jména:
  • Kuvan®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Předškolní jazykové stupnice
Časové okno: 16 týdnů
Změna hrubého skóre od základní linie předškolních jazykových škál za období 16 týdnů. Hrubé skóre bylo měřeno na začátku, 8 týdnů a 16 týdnů po zahájení léčby a byla vypočtena změna během 16týdenního období od výchozí hodnoty do konce studie. Nebyla k dispozici žádná imputovaná data a analýza byla taková, jaká byla ošetřena. Hrubé skóre se pohybovalo od 0 do 130. Vyšší skóre značí lepší výkon.
16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The University of Texas Health Science Center, Houston

Spolupracovníci

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Richard E Frye, MD, Arkansas Children's Hospital Research Institute

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. června 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. června 2010

První zveřejněno (Odhad)

10. června 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

1. dubna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. února 2014

Naposledy ověřeno

1. února 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HSC-MS-09-0578

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchou autistického spektra

Klinické studie na sapropterin dihydrochlorid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit