Studie PAD s následnou autologní transplantací kmenových buněk (ASCT) k léčbě nově diagnostikovaného mnohočetného myelomu

Kritéria pro zařazení:

1. Muž nebo žena ve věku 18 až 65 let;
2. Subjekty jsou nově diagnostikovaní pacienti s MM, u kterých výzkumníci naplánovali léčbu standardní terapií vinkristinem, adriamycinem a dexamethasonem. Stádium II/III (podle Durieho a Salmonových kritérií) s postižením skeletu, jako je bolest kostí, kostní lytické léze, difuzní osteoporóza nebo patologické zlomeniny;
3. Očekávaná délka života > 3 měsíce;

4. Pacient má měřitelnou chorobu, u které lze zachytit odpověď, definovanou jako jedna nebo více z následujících;

   • Hladina M-proteinu v séru >10,0 g/l měřená elektroforézou sérového proteinu nebo elektroforézou imunoglobulinu; nebo
   • Vylučování M-proteinu močí > 1 g/24 hodin; nebo
   • Plazmocytóza kostní dřeně > 30 % aspirátem kostní dřeně a/nebo biopsií; nebo
   • Volné lehké řetězce v séru (testem Freelite) > 2 x horní hranice normálu (ULN), při absenci selhání ledvin.
5. Stav výkonnosti (PS) ECOG ≤2,0, pokud není PS 3-4 pouze na základě bolesti kostí;
6. Pacienti musí mít počet krevních destiček≥50×109 buněk/l; Absolutní počet neutrofilů (ANC)≥0,75×109 buněk /L;
7. Pacienti musí mít adekvátní funkci jater definovanou jako alanintransamináza (ALT) ≤ 2,5 × horní hranice normálu (ULN); aspartáttransamináza (AST) ≤2,5xULN; Celkový bilirubin ≤2×ULN;
8. Pacienti musí mít adekvátní renální funkci definovanou jako clearance kreatininu >30 ml/min;
9. Subjekty (nebo jejich právně přijatelní zástupci) musí podepsat dokument informovaného souhlasu, který uvádí, že rozumí účelu a postupům požadovaným pro studii a jsou ochotni se studie zúčastnit.

Kritéria vyloučení:

1. Nesekreční MM, pokud pacient nemá měřitelné léze na počítačové tomografii (CT), magnetické rezonanci (MRI) a/nebo pozitronové emisní tomografii (PET);
2. Periferní neuropatie nebo bolest při neuropatii stupeň 2 nebo vysoký, jak je definováno Společnými terminologickými kritérii pro nežádoucí účinky (NCI CTCAE) Verze 3 Národního institutu pro rakovinu;
3. Nekontrolované nebo těžké kardiovaskulární onemocnění, včetně infarktu myokardu (MI) během 6 měsíců od zařazení, srdeční selhání třídy III nebo IV podle New York Heart Association (NYHA), nekontrolovaná angina pectoris, klinicky významné onemocnění perikardu nebo srdeční amyloidóza;
4. Alergická reakce v anamnéze, kterou lze připsat sloučeninám obsahujícím bor nebo mannitol;
5. Jakékoli závažné, aktivní onemocnění nebo psychiatrické onemocnění, které by mohlo potenciálně narušit dokončení léčby podle tohoto protokolu nebo rozhodnutí zkoušejícího;
6. Současná léčba jiným zkoumaným prostředkem;
7. Žena, která je těhotná nebo kojí.