- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT05760586
Rozšířený přístupový program (EAP) pro tovorafenib (DAY101) u RAF-změněného, recidivujícího nebo refrakterního gliomu nízkého stupně
30. ledna 2024 aktualizováno: Day One Biopharmaceuticals, Inc.
Rozšířený přístup k perorálnímu Pan-RAF inhibitoru DAY101 u pediatrických pacientů s RAF-změněným, relapsem nebo refrakterním gliomem nízkého stupně
DAY101-EAP je multicentrický otevřený léčebný protokol s rozšířeným přístupem určený k poskytování přístupu k tovorafenibu (DAY101) pro způsobilé pacienty.
Přehled studie
Typ studie
Rozšířený přístup
Rozšířený typ přístupu
- Léčba IND/Protokol
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: WEP Clinical
- Telefonní číslo: 919-694-5088
- E-mail: day101eap@wepclinical.com
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
N/A
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacienti musí splňovat všechna následující kritéria, aby byli způsobilí k zápisu do EAP:
- Pacienti musí být ve věku 6 měsíců až 25 let včetně, s relabujícím nebo progresivním gliomem nízkého stupně s dokumentovanou známou nebo očekávanou aktivací mutace BRAF nebo fúze RAF, jak bylo identifikováno pomocí molekulárních testů, které se rutinně provádějí v CLIA certifikovaném nebo jiném podobně certifikované laboratoře.
- Pacienti musí mít histopatologickou diagnózu gliomu nebo glioneuronálního tumoru (stupeň 1 nebo 2 podle klasifikace WHO pro tumory CNS buď při původní diagnóze, nebo při relapsu.
- Pacienti musí podstoupit alespoň jednu linii předchozí systémové terapie a musí mít zdokumentované známky radiografické progrese.
- Předchozí chemoterapie a/nebo cílená/imunoterapie/terapie monoklonálními protilátkami musí být dokončena alespoň 4 týdny nebo 5 poločasů (podle toho, co je kratší) před zahájením léčby.
- Chronická toxicita z předchozí protinádorové léčby musí být stabilní a na úrovni CTCAE verze 5.0 stupně ≤ 2.
- Pacienti se musí plně zotavit z jakékoli předchozí operace.
Pacienti musí mít adekvátní hematologické funkce, jak je definováno následovně:
- Absolutní počet neutrofilů≥ 1000/mm3
- Počet krevních destiček≥ 75,0 × 109/l
- Hemoglobin ≥ 10,0 g/dl (transfuze povoleny do 14 dnů před zařazením podle institucionálních směrnic)
Pacienti musí mít adekvátní funkci jater a ledvin, definovanou následovně:
- Celkový bilirubin ≤ 1,5 × horní hranice normálu (ULN) pro věk (Pokud má pacient zdokumentovanou Gilbertovu chorobu, pacient může být zařazen se souhlasem sponzora za předpokladu, že bilirubin je < 2,0 × ULN)
- Sérová glutamát-pyruvtransamináza (SGPT)/alaninaminotransferáza (ALT) ≤ 3 × ULN
- Sérová glutamát-oxalooctová transamináza (SGOT)/aspartát transamináza (AST) ≤ 3 × ULN
- Sérový kreatinin v normálních mezích nebo odhadovaná rychlost glomerulární filtrace ≥ 60 ml/min/1,73 m2 na základě místní institucionální praxe pro stanovení
- Funkční testy štítné žlázy musí být v souladu se stabilní funkcí štítné žlázy.
- Pacienti musí být schopni dodržovat léčbu, laboratorní sledování a požadované návštěvy kliniky po dobu účasti na EAP.
- Pacienti mužského a ženského pohlaví s reprodukčním potenciálem musí být ochotni používat metody kontroly porodnosti podle přílohy E protokolu.
- Pacienti musí být schopni polykat tablety nebo tekutinu nebo je podávat žaludečním přístupem pomocí vyživovací sondy (12Fr nebo vyšší)
- Rodič/opatrovník dítěte nebo dospívajícího pacienta musí být schopen porozumět, souhlasit a podepsat formulář informovaného souhlasu EAP (ICF) a příslušný formulář pediatrického souhlasu před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících s léčbou; pacient musí mít možnost dát souhlas, je-li to relevantní, v době souhlasu rodiče/opatrovníka.
Kritéria vyloučení:
Pacienti splňující kterékoli z následujících kritérií budou z účasti na EAP vyloučeni:
- Pacientův nádor má další dříve známé nebo očekávané aktivační molekulární změny (např. histonová mutace, IDH1/2 mutace, FGFR mutace nebo fúze, MYBL alterace, neurofribromatóza typu 1 (NF-1) somatické nebo zárodečné mutace).
- Pacient má známou nebo suspektní diagnózu neurofibromatózy typu 1 (NF-1) na základě genetického testování nebo současných diagnostických kritérií.
- Pacient má v anamnéze jakékoli závažné onemocnění, jiné než primární malignitu podle EAP, které by mohlo narušit účast v bezpečném protokolu.
- Pacient podstoupil rozsáhlou operaci během 14 dnů (2 týdnů) před C1D1 (nezahrnuje centrální žilní vstup, fenestraci cysty nebo drenáž cysty nebo zavedení nebo revizi ventrikuloperitoneálního zkratu).
- Pacient má klinicky významné aktivní kardiovaskulární onemocnění nebo má v anamnéze infarkt myokardu nebo hlubokou žilní trombózu/plicní embolii během 6 měsíců před C1D1, pokračující kardiomyopatii nebo aktuálně prodloužený QT interval korigovaný na srdeční frekvenci podle Fridericiina vzorce (QTcF) interval > 470 milisekund na základě trojnásobného průměru elektrokardiogramu (EKG).
- Pacient má aktivní systémovou bakteriální, virovou nebo plísňovou infekci.
- Pacient má malabsorpci vyžadující suplementaci nebo významnou resekci střeva nebo žaludku, která by zabránila adekvátní absorpci tovorafenibu (DAY101).
- Souběžně podávané léky, které jsou silnými inhibitory nebo induktory CYP2C8 během 14 dnů před zahájením léčby. Souběžně podávané léky, které jsou substráty BCRP s úzkým terapeutickým indexem během 14 dnů před zahájením léčby.
- Pacientka je těhotná nebo kojící, nebo plánuje otěhotnět v blízké budoucnosti.
- Pacient má při screeningu jakoukoli klinicky významnou kožní toxicitu, která by podle názoru zkoušejícího zvýšila riziko závažné kožní toxicity při použití zkoušeného přípravku.
- Existují další blíže nespecifikované důvody, které podle názoru HCP činí pacienta nevhodným pro zařazení.
- Pacient má CTCAE v5.0 stupeň ≥3, elevaci CPK (> 5x UL - 10x ULN)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. února 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. února 2023
První zveřejněno (Aktuální)
8. března 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
31. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DAY101-EAP
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Gliom nízkého stupně
-
Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.Aktivní, ne náborHyper-low-density Lipoprotein (LDL) CholesterolémieJaponsko
-
Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.DokončenoHyper-low-density Lipoprotein (LDL) CholesterolémieJaponsko
-
Nefise Nazlı YENIGULDokončenoNeplodnost, žena | IVF | Neplodnost Low Over ReserveKrocan
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Zatím nenabírámeHER2 Low Advanced nebo metastatický karcinom prsu
-
Oslo University HospitalThe Research Council of NorwayNeznámýChronický nespecifický Low Back PianNorsko
-
Daiichi Sankyo Europe, GmbH, a Daiichi Sankyo CompanyNáborMetastatický karcinom prsu | Neresekabilní rakovina prsu | HER2-low Exprimující rakovina prsuRakousko, Belgie, Itálie, Španělsko, Francie, Švýcarsko, Dánsko, Norsko, Švédsko
-
AstraZenecaDaiichi SankyoZatím nenabírámeMetastatický karcinom prsu | HER2-pozitivní rakovina prsu | Neresekabilní rakovina prsu | HER2-low Exprimující rakovina prsuKanada
-
Guven Health GroupDokončenoBederní disk Herniace | Bolesti zad, mechanické | Low Back Strain | Onemocnění bederní ploténkyKrocan
-
Children's Hospital of PhiladelphiaBlue Earth Diagnostics; Dragon Master FoundationZatím nenabírámeGliom | Gliom nízkého stupně | Gliom, maligní | Gliom mozku nízkého stupně | Gliom intrakraniálníSpojené státy
-
City of Hope Medical CenterNational Cancer Institute (NCI); Food and Drug Administration (FDA)Aktivní, ne náborGeneticky modifikované T-buňky při léčbě pacientů s recidivujícím nebo refrakterním maligním gliomemRecidivující glioblastom | Recidivující maligní gliom | Refrakterní maligní gliom | Recidivující gliom III. stupně WHO | Recidivující gliom II. stupně WHO | Refrakterní glioblastom | Refrakterní gliom WHO stupně II | Refrakterní WHO gliom III. stupněSpojené státy
Klinické studie na Tovorafenib
-
Day One Biopharmaceuticals, Inc.NáborMelanom | Kolorektální karcinom | Pevný nádor | Nemalobuněčný karcinom plic | Rakovina močového měchýře | Rakovina štítné žlázy, papilární | Pilocytární astrocytom | Uroteliální karcinom močového měchýře | Nemalobuněčný adenokarcinom | Mutace MEK | Mutace RAS | Acinární karcinom pankreatu | Mutace RAF | Amplifikace genu... a další podmínkySpojené státy, Kanada, Korejská republika, Španělsko, Austrálie, Belgie, Francie
-
Sabine Mueller, MD, PhDBristol-Myers Squibb; Day One Biopharmaceuticals, Inc.NáborKraniofaryngiom | Kraniofaryngiom, dítě | Recidivující kraniofaryngiomSpojené státy
-
Day One Biopharmaceuticals, Inc.SIOPe Brain Tumor Group LOGGIC ConsortiumNáborGliom nízkého stupněSpojené státy, Korejská republika, Francie, Německo, Španělsko, Spojené království, Belgie, Dánsko, Kanada, Itálie, Finsko, Austrálie, Irsko, Švýcarsko, Holandsko, Česko, Řecko, Nový Zéland, Slovinsko, Švédsko, Maďarsko, Singapur, Rak... a více
-
Daniel MorgensternThe Hospital for Sick ChildrenNábor
-
Children's Oncology GroupZatím nenabírámeRecidivující histiocytóza z Langerhansových buněk | Histiocytóza refrakterních Langerhansových buněk
-
National Cancer Institute (NCI)NáborRecidivující histiocytóza z Langerhansových buněk | Histiocytóza refrakterních Langerhansových buněkSpojené státy, Kanada