- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Search trials
Clinical Trials on SCID in Germany
Celkem 82 výsledků
-
AlexionNáborWolmanova nemoc | Cholesterol ester skladování nemoc | Nedostatek lysozomální kyselé lipázy | Deficit kyselé cholesterylesterhydrolázy, typ 2 | Nedostatek kyselé lipázy | Nedostatek LIPA | Nedostatek LALFrancie, Belgie, Spojené státy, Španělsko, Německo, Řecko, Izrael, Itálie, Slovinsko, Spojené království, Brazílie, Kanada, Dánsko, Austrálie, Chorvatsko, Česko, Irsko, Mexiko, Holandsko, Polsko, Portugalsko, Saudská arábie
-
Cytonet GmbH & Co. KGCRS Clinical Research Services Mannheim GmbHDokončeno
-
BioMarin PharmaceuticalSyneos HealthNáborFenylketonurie, mateřskáNěmecko, Spojené státy, Itálie
-
BioMarin PharmaceuticalDokončenoFenylketonurieItálie, Španělsko, Spojené království, Německo
-
LMU KlinikumSeventh Framework Programme; NBIA AllianceNáborNeurodegenerace s akumulací železa v mozku (NBIA) | Neurodegenerace spojená s pantothenátkinázou (PKAN) | Aceruloplasminémie | Neurodegenerace spojená s beta-proteinem (BPAN) | Neurodegenerace spojená s mitochondriální membránou (MPAN) | Neurodegenerace spojená s hydroxylázou mastných kyselin (FAHN) a další podmínkyKanada, Česko, Německo, Itálie, Holandsko, Polsko, Srbsko, Španělsko
-
SangartDokončenoŠok, hemoragické | Acidóza, laktóza | Šok, traumatickéNorsko, Singapur, Izrael, Francie, Spojené království, Německo, Švýcarsko, Austrálie, Brazílie, Jižní Afrika, Nový Zéland, Kolumbie, Rakousko, Španělsko
-
SangartStaženoTrauma | Hemoragický šok | Laktátová acidózaNový Zéland, Spojené království, Izrael, Francie, Švýcarsko, Austrálie, Belgie, Brazílie, Německo, Norsko, Jižní Afrika
-
BioMarin PharmaceuticalNáborFenylketonurie (PKU)Spojené státy, Německo, Itálie
-
BioMarin PharmaceuticalDokončenoStudie bezpečnosti a účinnosti fenoptinu u pacientů s hyperfenylalaninémií v důsledku nedostatku BH4Nedostatek tetrahydrobiopterinu | Hyperfenylalaninémie, nefenylketonurikaNěmecko, Spojené státy
-
BioMarin PharmaceuticalDokončenoFenylketonurieItálie, Krocan, Spojené království, Německo, Holandsko, Slovensko, Rakousko, Belgie, Česko
-
BioMarin PharmaceuticalAktivní, ne náborFenylketonurie (PKU)Spojené státy, Německo
-
Origin BiosciencesDokončenoNedostatek kofaktoru molybdenu | Izolovaný nedostatek siřičitanové oxidázyŠpanělsko, Izrael, Spojené státy, Spojené království, Kanada, Holandsko, Německo, Saudská arábie, Tunisko, Japonsko, Itálie, Malajsie, Polsko, Krocan
-
BioMarin PharmaceuticalDokončenoFenylketonurie (PKU)Spojené státy, Krocan, Kanada, Francie, Německo, Itálie, Spojené království
-
Andrea GropmanEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníciNáborNemoci mozku, metabolické, vrozené | Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby | Poruchy cyklu močovinySpojené státy, Kanada, Německo, Švýcarsko
-
Alexion PharmaceuticalsDokončenoNedostatek lysozomální kyselé lipázyŠpanělsko, Německo, Itálie, Spojené státy, Chorvatsko, Kanada, Ruská Federace, Dánsko, Spojené království, Belgie, Mexiko, Austrálie, Holandsko, Brazílie, Krocan
-
Kaleido BiosciencesUkončenoPorucha cyklu močovinyBelgie, Spojené státy, Španělsko, Spojené království, Německo, Švýcarsko, Krocan
-
Alexion PharmaceuticalsDokončenoNedostatek lysozomální kyselé lipázyFrancie, Polsko, Spojené království, Španělsko, Mexiko, Krocan, Japonsko, Austrálie, Ruská Federace, Spojené státy, Německo, Itálie, Česko, Argentina, Chorvatsko
-
Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; CertaraDokončenoMitochondriální onemocnění | Mitochondriální DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | Mateřsky dědičný diabetes a hluchota (MIDD) | Mitochondriální encefalomyopatie, laktátová acidóza a epizody podobné mrtvici (MELAS) | Chronická progresivní externí oftalmoplegie (CPEO)Holandsko, Dánsko, Spojené království, Německo
-
Aeglea BiotherapeuticsDokončenoNedostatek arginázy I | HyperargininémieSpojené státy, Itálie, Kanada, Francie, Spojené království, Rakousko, Německo
-
PTC TherapeuticsNáborFenylketonurieSpojené státy, Německo, Španělsko, Austrálie, Brazílie, Spojené království, Dánsko, Mexiko, Portugalsko, Krocan, Kanada, Gruzie, Itálie, Holandsko, Japonsko
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoPompeho nemoc | Nemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD II) | Nedostatek kyselé maltázySpojené státy, Belgie, Dánsko, Francie, Německo, Holandsko, Spojené království
-
Genzyme, a Sanofi CompanyDokončenoGlykogeneze 2 Deficit kyselé maltázy | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Nemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD II)Spojené státy, Holandsko, Spojené království, Německo
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncNáborOTC nedostatekSpojené státy, Portugalsko, Itálie, Španělsko, Spojené království, Japonsko, Kanada, Německo, Francie, Argentina, Holandsko, Brazílie
-
PTC TherapeuticsDokončenoFenylketonurieŠpanělsko, Spojené státy, Austrálie, Německo, Spojené království, Brazílie, Dánsko, Kanada, Francie, Gruzie, Itálie, Mexiko, Holandsko, Portugalsko, Krocan
-
Spark TherapeuticsDokončenoLysozomální střádavá onemocnění | Glykogenová choroba typu 2 | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Pompeho nemoc | LOPD | Nedostatek kyselé maltázySpojené státy, Itálie, Spojené království, Holandsko, Francie, Německo
-
Genzyme, a Sanofi CompanyUkončenoGlykogenóza 2 | Nemoc z hromadění glykogenu typu II (GSD II) | Nedostatek kyselé maltázy | Pompeho nemoc (počátek v dětství)Spojené státy, Tchaj-wan, Německo
-
Swedish Orphan BiovitrumDokončenoDědičná tyrosinémie, typ IBelgie, Dánsko, Francie, Německo, Rakousko, Česko, Finsko, Maďarsko, Irsko, Itálie, Holandsko, Norsko, Polsko, Portugalsko, Španělsko, Švédsko, Spojené království
-
Enzyvant Therapeutics GmBHDokončenoFarberova nemoc | Farberova nemoc | Farberova lipogranulomatóza | Nedostatek kyselé ceramidázy | Nedostatek ceramidázy | Nedostatek N-laurylsfingosindeacylázy | Mutace ASAH1Spojené státy, Egypt, Kanada, Itálie, Krocan, Argentina, Německo, Indie, Švédsko
-
BioMarin PharmaceuticalDokončenoHyperfenylalaninémie (HPA) v důsledku fenylketonurie (PKU) nebo nedostatku tetrahydrobiopterinu (BH4)Švédsko, Francie, Itálie, Španělsko, Německo, Holandsko, Rakousko, Slovensko, Portugalsko
-
Spark TherapeuticsAktivní, ne náborLysozomální střádavá onemocnění | Onemocnění z hromadění glykogenu typu II | Glykogenová choroba typu 2 | Pompeho nemoc (pozdní nástup) | Pompeho nemoc | LOPD | Nedostatek kyselé maltázySpojené státy, Kanada, Holandsko, Francie, Dánsko, Německo, Itálie, Spojené království
-
Tisento TherapeuticsZatím nenabírámeMitochondriální encefalopatie, laktátová acidóza a epizody podobné mrtvici (MELAS syndrom)Spojené státy, Austrálie, Itálie, Německo, Kanada, Spojené království
-
Rigshospitalet, DenmarkUniversity College, LondonZápis na pozvánkuKonečné stádium onemocnění jater | Kardiovaskulární choroby | Zlomeniny, kosti | Diabetes Mellitus | Renální insuficience | Žloutenka typu B | Hepatitida C | Selhání ledvin, chronické | Proteinurie | HIV | Koinfekce | Acidóza, laktóza | AIDSŠpanělsko, Švýcarsko, Německo, Spojené království, Rakousko, Švédsko, Finsko, Izrael, Dánsko, Francie, Itálie, Island, Belgie, Slovensko, Norsko, Litva, Portugalsko, Polsko, Chorvatsko, Česko, Řecko, Maďarsko, Lucembursko, Argentina, Bělo... a více