Sikkerhed og effektivitet af subkutan sarilumab til forbedring af livskvaliteten hos mennesker med indolent systemisk mastocytose

• INKLUSIONSKRITERIER:

Deltagerne skal opfylde alle følgende kriterier for at blive tilmeldt denne undersøgelse:

1. Mandlig eller kvindelig deltager over eller lig med 18 og < 75 år ved screening.
2. Tilmeldt NIAID protokol 02-I-0277.
3. Dokumenteret patologisk diagnose af ISM.
4. MC-QoL-score på mindst 25% (hvilket tyder på, at deltageren i det mindste er noget påvirket af alle McQoL-spørgsmål).
5. Villig og i stand til at gennemgå en knoglemarvsbiopsi og aspirere.
6. Absolut neutrofiltal (ANC) større end eller lig med 2000/ml.
7. Hæmoglobin større end eller lig med 12,0 g/dL (mænd), større end eller lig med 11 g/dL (hunner).
8. Blodpladetal større end eller lig med 150.000/mikroliter.
9. Alanintransaminase (ALT) og aspartattransaminase (AST) < 1,5 gange den øvre normalgrænse (ULN).
10. Villig til at tillade opbevaring af blod og knoglemarv til fremtidig brug i medicinsk forskning.
11. Villig til at tillade genetisk testning på bioprøver.
12. Kan give informeret samtykke.

13. Deltagere, der kan blive gravide, skal acceptere at bruge passende prævention, når de deltager i seksuelle aktiviteter, der kan resultere i graviditet. Tilstrækkelig prævention skal anvendes konsekvent, begyndende mindst 1 måned før påbegyndelse af dosering og varer indtil 3 måneder efter den sidste dosis af forsøgslægemidlet. Acceptable præventionsmetoder omfatter følgende:

    • Hormonel prævention (kun ikke-oral).
    • Han- eller kvindekondom med sæddræbende middel.
    • Diafragma eller cervikal hætte med et sæddræbende middel.
    • Intrauterin enhed.

EXKLUSIONSKRITERIER:

Personer, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra studiedeltagelse:

1. Enhver abnormitet, der ville blive bedømt som en grad 4-toksicitet på Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0. Kun klinisk signifikante laboratorieresultater vil anse emnet for uegnet
2. Inficeret med HIV eller har anden kendt immundefekt.
3. Har en aktiv infektion, herunder lokaliseret infektion.
4. Aktiv divertikulitis.
5. Aktiv eller kronisk viral hepatitis.
6. Aktiv eller latent tuberkulose.
7. Brug af ethvert andet anti-IL-6- eller anti-IL-6R-middel inden for 1 år før den dato, hvor informeret samtykke blev opnået.
8. Anvendelse af cytoreduktiv terapi til mastocytose inden for 1 år før den dato, hvor informeret samtykke blev opnået.
9. Kendte lymfomer eller fremskredne og metastatiske solide tumorer i aktiv terapi (inklusive kemoterapi) inden for 1 år før datoen for det informerede samtykke blev opnået
10. Brug af kemoterapi inden for 1 år før den dato, hvor informeret samtykke blev opnået.
11. Modtagelse af ethvert markedsført (f.eks. omalizumab) eller forsøgsmæssigt biologisk eller monoklonalt antistof rapporteret at påvirke mastcelleaktivering inden for 5 halveringstider forud for datoen blev indhentet informeret samtykke.
12. Modtagelse af intravenøst ​​(IV) immunoglobulin inden for 30 dage før den dato, hvor informeret samtykke blev opnået.
13. Modtagelse af levende svækkede vacciner inden for 30 dage før den dato, hvor informeret samtykke blev opnået.
14. Anamnese med alkohol eller stof/misbrug inden for 12 måneder før datoen, der blev indhentet informeret samtykke.
15. Er allergisk over for enhver komponent i sarilumab-formuleringen.
16. Gravid eller ammende.
17. Enhver tilstand, der efter investigatorens mening kontraindikerer deltagelse i denne undersøgelse.