Säkerhet och effekt av subkutan sarilumab för att förbättra livskvaliteten hos personer med indolent systemisk mastocytos

• INKLUSIONSKRITERIER:

Deltagare måste uppfylla alla följande kriterier för att bli registrerade i denna studie:

1. Manlig eller kvinnlig deltagare äldre än eller lika med 18 och < 75 år vid screening.
2. Registrerad på NIAID-protokoll 02-I-0277.
3. Dokumenterad patologisk diagnos av ISM.
4. MC-QoL-poäng på minst 25 % (vilket tyder på att deltagaren är åtminstone något påverkad av alla McQoL-frågor).
5. Vill och kan genomgå en benmärgsbiopsi och aspirera.
6. Absolut neutrofilantal (ANC) större än eller lika med 2000/ml.
7. Hemoglobin större än eller lika med 12,0 g/dL (män), större än eller lika med 11 g/dL (honor).
8. Trombocytantal större än eller lika med 150 000/mikroliter.
9. Alanintransaminas (ALT) och aspartattransaminas (AST) < 1,5 gånger den övre normalgränsen (ULN).
10. Villig att tillåta lagring av blod och benmärg för framtida användning i medicinsk forskning.
11. Villig att tillåta genetisk testning på bioprover.
12. Kan ge informerat samtycke.

13. Deltagare som kan bli gravida måste gå med på att använda adekvat preventivmedel när de deltar i sexuella aktiviteter som kan leda till graviditet. Adekvat preventivmedel måste användas konsekvent, med början minst 1 månad före doseringsstart och varar till 3 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet. Acceptabla preventivmetoder inkluderar följande:

    • Hormonell preventivmedel (endast icke-oralt).
    • Manlig eller kvinnlig kondom med spermiedödande medel.
    • Diafragma eller cervikal mössa med en spermiedödande medel.
    • Spiral.

EXKLUSIONS KRITERIER:

Individer som uppfyller något av följande kriterier kommer att uteslutas från studiedeltagande:

1. Alla abnormiteter som skulle bedömas som en grad 4-toxicitet enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5.0. Endast kliniskt signifikanta labbresultat kommer att bedöma att försökspersonen inte är berättigad
2. Infekterad med HIV eller har annan känd immunbrist.
3. Har en aktiv infektion, inklusive lokaliserad infektion.
4. Aktiv divertikulit.
5. Aktiv eller kronisk viral hepatit.
6. Aktiv eller latent tuberkulos.
7. Användning av något annat anti-IL-6 eller anti-IL-6R medel inom 1 år före det datum då informerat samtycke erhölls.
8. Användning av cytoreduktiv terapi för mastocytos inom 1 år före det datum då informerat samtycke erhölls.
9. Kända lymfom eller avancerade och metastaserande solida tumörer under aktiv terapi (inklusive kemoterapi) inom 1 år före det datum då informerat samtycke erhölls
10. Användning av kemoterapi inom 1 år före det datum då informerat samtycke erhölls.
11. Mottagande av alla marknadsförda (t.ex. omalizumab) eller biologiska eller monoklonala antikroppar som rapporterats påverka mastcellsaktivering inom 5 halveringstider före datumet informerat samtycke erhölls.
12. Mottagande av intravenöst (IV) immunglobulin inom 30 dagar före det datum då informerat samtycke erhölls.
13. Mottagande av levande försvagade vacciner inom 30 dagar före det datum då informerat samtycke erhölls.
14. Historik av alkohol eller drog/missbruk inom 12 månader före datumet informerat samtycke erhölls.
15. Är allergisk mot någon komponent i sarilumabformuleringen.
16. Gravid eller ammar.
17. Varje tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, kontraindicerar deltagande i denna studie.