Fase 1-forsøg med ASTX727 i forsøgspersoner med lavere risiko for myelodysplastiske syndromer

Nøgleinklusionskriterier:

1. Forsøgspersoner med en endelig diagnose af MDS og klassificeret som lav eller mellem-1 risiko af risikokategorien International Prognostic Scoring System (IPSS)
2. Forsøgspersoner, der opfylder mindst et af de sygdomsrelaterede kriterier for transfusion af røde blodlegemer (RBC), hæmoglobin (Hb), absolut neutrofiltal, blodpladetal inden for 8 uger før indledende administration af IMP
3. Emner med Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status (ECOG PS) på 0 eller 1
4. Tilstrækkelig lever- og nyrefunktion
5. Seksuelt aktive mænd med reproduktionsevne (undtagen dem, der har gennemgået bilateral orkidektomi) skal acceptere at bruge 2 effektive præventionsforanstaltninger eller forblive afholdende under forsøget og i 3 måneder efter den endelige administration af IMP. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge 2 effektive præventionsmidler eller forblive afholdende under forsøget og i 6 måneder efter den endelige administration af IMP.
6. Forsøgspersoner, der har givet skriftligt informeret samtykke ved hjælp af den formular, der er godkendt af det institutionelle bedømmelsesudvalg

Nøgleekskluderingskriterier:

1. Forsøgspersoner, der har modtaget cytokinbehandling, immunsuppressiv behandling eller kemoterapi inden for 4 uger før indledende indgivelse af forsøgslægemiddel (IMP)
2. Forsøgspersoner, der har modtaget anden IMP eller privatimporteret medicin inden for 2 uger før den første IMP-administration
3. Forsøgspersoner med deletion 5q, som skal behandles med lenalidomid
4. Forsøgspersoner med nuværende eller tidligere knoglemarvsblastprocent på >10 %
5. Personer med diagnosen kronisk myelomonocytisk leukæmi
6. Personer med hjertesygdom fra New York Heart Association (NYHA) funktionel klasse 3 eller 4
7. Personer med en ukontrolleret systemisk sygdom eller aktiv ukontrolleret infektion
8. Personer med diabetes mellitus, der kræver medicinsk behandling
9. Forsøgspersoner med en livstruende sygdom, medicinsk tilstand eller dysfunktion af flere organer eller andre årsager, herunder laboratorieabnormiteter, som efter investigatorens eller subinvestigators mening kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed, forstyrre absorptionen eller metabolismen af ​​IMP eller kompromittere integriteten af forsøgsresultatet
10. Personer med tidligere malignitet
11. Forsøgspersoner, der tester positive for humant immundefekt virus antistof, hepatitis B virus DNA eller hepatitis C virus antistof
12. Personer med en historie med kirurgisk gastrectomy
13. Personer med tidligere organtransplantation
14. Forsøgspersoner med en ≥grad 2 AE, der kan tilskrives behandling af underliggende sygdom, eksklusive AE'erne
15. Forsøgspersoner, der har gennemgået en invasiv og omfattende operation inden for 2 uger før indledende IMP-administration
16. Personer med overfølsomhed over for IMP'erne eller deres hjælpestoffer
17. Forsøgspersoner med kendt betydelig psykisk sygdom eller anden tilstand, såsom aktiv alkohol eller andet stofmisbrug eller afhængighed, der efter investigatorens eller subinvestigators mening disponerer forsøgspersonen for høj risiko for manglende overholdelse af protokollen
18. Kvindelige forsøgspersoner, der er gravide, ammer eller tester positiv for graviditet ved screening