Phase-1-Studie mit ASTX727 bei Patienten mit myelodysplastischen Syndromen mit geringerem Risiko

Wichtige Einschlusskriterien:

1. Patienten mit einer definitiven MDS-Diagnose, die gemäß der Risikokategorie des International Prognostic Scoring System (IPSS) als niedriges oder Intermediate-1-Risiko eingestuft sind
2. Probanden, die mindestens eines der krankheitsbezogenen Kriterien für die Transfusion roter Blutkörperchen (RBC), Hämoglobin (Hb), absolute Neutrophilenzahl, Thrombozytenzahl innerhalb von 8 Wochen vor der ersten Verabreichung von IMP erfüllen
3. Probanden mit dem Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG PS) von 0 oder 1
4. Ausreichende Leber- und Nierenfunktion
5. Sexuell aktive gebärfähige Männer (mit Ausnahme derjenigen, die sich einer bilateralen Orchiektomie unterzogen haben) müssen zustimmen, während der Studie und für 3 Monate nach der letzten Verabreichung von IMP 2 wirksame Verhütungsmaßnahmen anzuwenden oder abstinent zu bleiben. Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, 2 wirksame Verhütungsmaßnahmen anzuwenden oder während der Studie und für 6 Monate nach der letzten Verabreichung von IMP abstinent zu bleiben.
6. Probanden, die eine schriftliche Einverständniserklärung unter Verwendung des vom institutionellen Prüfungsausschuss genehmigten Formulars abgegeben haben

Wichtige Ausschlusskriterien:

1. Patienten, die innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Verabreichung des Prüfpräparats (IMP) eine Zytokintherapie, Immunsuppressivatherapie oder Chemotherapie erhalten haben
2. Probanden, die innerhalb von 2 Wochen vor der ersten IMP-Verabreichung ein anderes IMP- oder privat importiertes Arzneimittel erhalten haben
3. Patienten mit Deletion 5q, die mit Lenalidomid behandelt werden sollen
4. Probanden mit einem aktuellen oder früheren Knochenmarksblastenanteil von > 10 %
5. Probanden mit einer Diagnose von chronischer myelomonozytärer Leukämie
6. Patienten mit Herzerkrankungen der Funktionsklasse 3 oder 4 der New York Heart Association (NYHA).
7. Patienten mit einer unkontrollierten systemischen Erkrankung oder einer aktiven unkontrollierten Infektion
8. Patienten mit Diabetes mellitus, die eine medizinische Behandlung benötigen
9. Probanden mit einer lebensbedrohlichen Krankheit, einem medizinischen Zustand oder einer Funktionsstörung mehrerer Organe oder aus anderen Gründen, einschließlich Laboranomalien, die nach Ansicht des Prüfarztes oder Unterprüfarztes die Sicherheit des Probanden gefährden, die Absorption oder den Metabolismus von IMP beeinträchtigen oder die Integrität beeinträchtigen könnten das Verhandlungsergebnis
10. Probanden mit früherer Malignität
11. Probanden, die positiv auf Human Immunodeficiency Virus-Antikörper, Hepatitis-B-Virus-DNA oder Hepatitis-C-Virus-Antikörper getestet werden
12. Themen mit einer Geschichte der chirurgischen Gastrektomie
13. Probanden mit vorheriger Organtransplantation
14. Patienten mit einem UE ≥Grad 2, das auf die Behandlung der Grunderkrankung zurückzuführen ist, ausgenommen UE
15. Patienten, die sich innerhalb von 2 Wochen vor der ersten IMP-Verabreichung einer invasiven und umfangreichen Operation unterzogen haben
16. Personen mit Überempfindlichkeit gegen die IMPs oder ihre Hilfsstoffe
17. Probanden mit bekannter signifikanter psychischer Erkrankung oder einem anderen Zustand, wie z. B. aktiver Alkohol- oder anderer Drogenmissbrauch oder Sucht, die nach Ansicht des Ermittlers oder Unterermittlers den Probanden einem hohen Risiko der Nichteinhaltung des Protokolls aussetzen
18. Weibliche Probanden, die schwanger sind, stillen oder beim Screening positiv auf Schwangerschaft getestet werden