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Nichtmyeloablative periphere blutmobilisierte hämatopoetische Vorläuferzelltransplantation bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie bei Menschen mit erhöhtem Risiko für Transplantationsversagen

14. August 2026 aktualisiert von: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Nichtmyeloablative periphere blutmobilisierte hämatopoetische Vorläuferzelltransplantation bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie bei Personen mit erhöhtem Risiko für Transplantationsversagen

Hintergrund:

- Manche Sichelzellanämie oder Beta-Thalassämie können durch eine Transplantation geheilt werden. Forscher wollen eine Variante der Transplantation testen, die niedrig dosierte Strahlung und eine Kombination aus immunsuppressiven Medikamenten verwendet. Sie wollen wissen, ob es einem Körper hilft, Spenderstammzellen besser anzunehmen.

Ziele:

- Um zu sehen, ob niedrig dosierte Bestrahlung (300 Rad), orales Cyclophosphamid, Pentostatin und Sirolimus einem Körper helfen, Spenderstammzellen besser zu akzeptieren.

Teilnahmeberechtigung:

- Personen ab 4 Jahren mit Beta-Thalassämie oder Sichelzellenanämie, die durch eine Transplantation geheilt werden können, und ihre Spender.

Design:

  • Teilnehmer und Spender werden mit Anamnese, körperlicher Untersuchung, Bluttest, Gewebe- und Blutgruppenbestimmung sowie Knochenmarkproben untersucht. Sie besuchen einen Sozialarbeiter.
  • Spender:
  • kann eine intravenöse (IV) Röhre in ihre Leistenvene erhalten.
  • erhält 5 oder 6 Tage lang täglich eine Medikamenteninjektion, um die Blutstammzellen aus dem Knochenmark in den allgemeinen Blutkreislauf zu befördern.
  • wird einer Apherese unterzogen: In jedem Arm wird eine Infusion in eine Vene gelegt. An einem Arm wird Blut entnommen, eine Maschine entfernt die weißen Blutkörperchen, die Blutstammzellen enthalten, und der Rest wird durch den anderen Arm zurückgeführt.
  • Teilnehmer:
  • kann sich einem Erythrozytenaustauschverfahren unterziehen.
  • wird etwa 30 Tage im Krankenhaus bleiben.
  • wird eine große Infusionsleitung erhalten, die von der Transplantation bis zur Genesung in ihrem Körper verbleiben kann.
  • wird eine Strahlendosis und transplantationsbezogene Medikamente oral oder intravenös erhalten.
  • wird über 8 Stunden per IV Blutstammzellen erhalten.
  • führt neuropsychologische Tests durch und kann während des gesamten Transplantationsprozesses Fragebögen ausfüllen.
  • muss 4 Monate in der Nähe des NIH bleiben. Sie besuchen die Ambulanz wöchentlich.
  • wird 5 Folgebesuche für 3 Jahre nach der Transplantation haben, dann jährlich.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Unser laufendes Transplantationsprotokoll für nichtmyeloablative allogene periphere Blutstammzellen (PBSC) (03-H-0170) für Patienten mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) und B-Thalassämie von HLA-übereinstimmenden Familienspendern hat bisher hervorragende Ergebnisse erzielt. Unsere langfristige Leukozytentransplantationsrate beträgt 85-90 % bei gleichem krankheitsfreiem Überleben. Keiner der transplantierten Patienten hatte akute sichelbedingte Ereignisse, signifikante Toxizität im Zusammenhang mit dem Konditionierungsschema oder Anzeichen einer Graft-versus-Host-Reaktion (GVHD).

Während diese Ergebnisse mit den Transplantationsergebnissen von Transplantationspatienten mit geringem Risiko mit B-Thalassämie konkurrieren, gibt es Bereiche für Verbesserungen. Die erste ist die Transplantatabstoßungsrate von 10-15%, wobei die Mehrheit dieser Personen männliche Spender- und weibliche Empfängerpaare waren. Eine weitere Einschränkung ist die signifikante Verzögerung bei der Transplantation roter Blutkörperchen des Spenders bei einem Empfänger, der bereits Allo-Antikörper gegen rote Blutkörperchen des Spenders aus früheren Transfusionen hatte. Außerdem haben wir eine andere Gruppe von Personen mit vorgeformten Antikörpern ausgeschlossen, Empfänger mit einer größeren ABO-Inkompatibilität zu den Spendern.

Um diese Einschränkungen zu überwinden (und die Transplantationsversagensrate zu reduzieren) in diesem neuen Protokoll werden wir unseren nicht-myeloablativen Ansatz bei Patienten mit SCD und B-Thalassämie mit HLA-passenden Familienspendern fortsetzen, aber ein Schema mit erhöhter Intensität in einer Untergruppe verwenden, die in Betracht gezogen wird hohes Risiko für Transplantationsversagen. Dieses modifizierte Regime besteht aus Pentostatin und oralem Cyclophosphamid, von dem wir annehmen, dass es sowohl die T-Zellen reduziert, die die Leukozytenabstoßung vermitteln, als auch die B/Plasmazellen, die Anti-Donor-Erythrozyten-Antikörper produzieren. Das Hauptrückgrat der Transplantation bleibt Alemtuzumab, eine niedrig dosierte Ganzkörperbestrahlung von 300 cGy und Sirolimus; das Transplantat verbleibt als unmanipuliertes G-CSF-mobilisiertes, mit T-Zellen vollgestopftes PBSC-Produkt für die hämatopoetische und lymphoide Rekonstitution.

Der primäre Endpunkt dieser Studie ist der Prozentsatz/die Anzahl der Patienten, die 1 Jahr nach der Transplantation für männliche Spender – weibliche Empfänger – anhaltend Hämoglobin vom Spendertyp aufweisen. Der primäre Endpunkt für diejenigen mit vorbestehenden Antikörpern ist das Vorhandensein von Erythrozyten des Spenders mit Retikulozyten größer oder gleich 30 k/uL 2 Jahre nach der Transplantation. Andere Endpunkte umfassen die Toxizität des Pentostatin-Cyclophosphamid-Regimes, das Ausmaß des Donor-Wirt-Chimärismus, der für das langfristige Überleben des Transplantats und die Krankheitsverbesserung erforderlich ist, das Auftreten von akuter und chronischer GVHD, das Auftreten von Transplantatabstoßung, transplantationsbedingte Morbidität sowie Krankheitsfreiheit und Gesamtüberleben. Da es sich bei SCD und B-Thalassämie um nicht maligne Erkrankungen der roten Blutkörperchen handelt, wird eine schwere GVHD, ein Mangel an Spender-Erythrozyten (verlängerte Erythrozyten-Aplasie des Spenders) oder eine Transplantatabstoßung kollektiv als Transplantatversagen angesehen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

56

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

-EINSCHLUSSKRITERIEN- Empfänger (muss eine Krankheitskategorie in 1 und alle 2 erfüllen)

  1. Krankheitsspezifisch

    Patienten mit schwerer Sichelzellkrankheit (nicht beschränkt auf Hb SS, SC oder S beta-thal) mit hohem Risiko für krankheitsbedingte Morbidität oder Mortalität, definiert durch schwere Endorganschäden (A, B, C, D oder E) oder potenziell modifizierbare Komplikation(en), die durch Hydroxyharnstoff oder sichelspezifische Therapie nicht gebessert werden (F):

    --EIN. Schlaganfall definiert als ein klinisch signifikantes neurologisches Ereignis, das von einem Infarkt im zerebralen MRT oder einer zerebralen Arteriopathie begleitet wird, die eine chronische Transfusionstherapie erfordert; ODER

    --B. Sichelzellenbedingte Niereninsuffizienz, definiert durch einen Kreatininspiegel größer oder gleich dem 1,5-fachen der Obergrenze des Normalwerts und Nierenbiopsie im Einklang mit Sichelzellennephropathie ODER nephrotischem Syndrom ODER Kreatinin-Clearance unter < 50 ml/min ODER Erfordernis einer Peritoneal- oder Hämodialyse; ODER

    --C. Trikuspidal-Regurgitationsstrahlgeschwindigkeit (TRV) von größer oder gleich 2,5 m/s 40, 41 zu Beginn; ODER

    --D. Rezidivierender Priapismus, definiert als mindestens 2 Episoden einer Erektion, die > 4 Stunden dauert und die Corpora cavernosa und Corpus spongiosa betrifft; ODER

    - E. Sichelhepatopathie, definiert als ENTWEDER Ferritin > 1000 mcg/L ODER direktes Bilirubin > 0,4 ​​mg/dl zu Studienbeginn

    --F. Eine der folgenden Komplikationen:

    ---Komplikation/ Geeignet für Hydroxyharnstoff*/ Geeignet für HSCT

    ----Vaso-okklusive Krisen/ Mindestens 3 Krankenhauseinweisungen im letzten Jahr/ Mehr als eine Krankenhauseinweisung im letzten Jahr während einer therapeutischen Dosis von Hydroxyharnstoff oder Sichelzellentherapie

    • Akutes Thoraxsyndrom/ 2 vorangegangene ACS/ beliebige ACS während der Behandlung mit Hydroxyharnstoff
    • Osetonekrose von 2 oder mehr Gelenken/ und signifikante Beeinträchtigung ihrer Lebensqualität gemäß Karnofsky-Score 50-60/ und unter Hydroxyharnstoff, bei dem das Gesamthämoglobin um weniger als 1 g/dl ansteigt oder das fötale Hämoglobin um weniger als das 2,5-fache des Ausgangswerts ansteigt

    • Erythrozyten-Alloimmunisierung/ Transfusionsabhängig/ Das Gesamthämoglobin steigt unter Hydroxyharnstoff um weniger als 1 g/dL an

      2. Patienten mit Beta-Thalassämie, die eine Eisenüberladung Grad 2 oder 3 haben, bestimmt durch das Vorhandensein von 2 oder mehr der folgenden:

      - Portalfibrose durch Leberbiopsie

      • unzureichende Chelatbildung in der Anamnese (definiert als Unfähigkeit, eine angemessene Compliance mit der Chelatbildung mit Deferoxamin aufrechtzuerhalten, die innerhalb von 18 Monaten nach der ersten Transfusion begonnen und an mindestens 5 Tagen pro Woche für 8-10 Stunden subkutan verabreicht wurde)
      • Hepatomegalie von mehr als 2 cm unterhalb des costochondralen Randes

    Nicht krankheitsspezifisch:

    -Alter größer oder gleich 4 Jahre

    -6/6 HLA-abgestimmter Familienspender verfügbar

    • Fähigkeit zu verstehen und bereit, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen
    • Negatives Beta-HCG, falls zutreffend

    AUSSCHLUSSKRITERIEN -Empfänger (eines der folgenden würde das Subjekt von der Teilnahme ausschließen)

    -ECOG-Leistungsstatus von 3 oder mehr

    - Nachweis von unkontrollierten bakteriellen, viralen oder Pilzinfektionen (derzeit Einnahme von Medikamenten und Fortschreiten der klinischen Symptome) innerhalb eines Monats vor Beginn des Konditionierungsschemas. Patienten mit Fieber oder Verdacht auf eine leichte Infektion sollten das Abklingen der Symptome abwarten, bevor sie mit der Konditionierung beginnen.

    -Schwere erwartete Krankheit oder Organversagen, die mit dem Überleben nach einer PBSC-Transplantation nicht vereinbar sind

    -Schwanger oder stillend

    EINSCHLUSSKRITERIEN -Spender

    -6/6 HLA-abgestimmter Familienspender, der gemäß klinischer Bewertungen als geeignet und geeignet und zur Spende bereit erachtet wird und zusätzlich bereit ist, Blut für Forschungszwecke zu spenden. Passende verwandte Spender werden gemäß den bestehenden Standard-NIH-Richtlinien und -Verfahren zur Bestimmung der Eignung und Eignung für eine klinische Spende bewertet. Beachten Sie, dass die Teilnahme an dieser Studie allen übereinstimmenden verwandten Spendern angeboten wird, aber nicht erforderlich ist, damit ein Spender eine Stammzellenspende tätigt, sodass es möglich ist, dass sich nicht alle verwandten Spender für diese Studie anmelden.

    AUSSCHLUSSKRITERIEN -Spender

    -Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Weibliche Teilnehmer mit SCD oder Beta-Thalassämie, die eine Stammzelltransplantation von einem männlichen Spender erhalten
Weibliche Teilnehmer mit Sichelzellenanämie (SCD) oder Beta-Thalassämie, die eine Stammzelltransplantation von einem männlichen Spender erhalten. Pentostatin wird an den Tagen -21, -17, -13, -9 und orales Cyclophosphamid an den Tagen -21 bis -8 verabreicht, mit der Absicht, ambulant verabreicht zu werden. Alemtuzumab an den Tagen 7 bis 3 und 300 cGy TBI an Tag 2. Sirolimus begann mit einer Aufsättigungsdosis von 5 mg PO alle 4 Stunden für drei Dosen am Tag -1 und wurde angepasst, um Talspiegel zwischen 10 und 15 ng/ml aufrechtzuerhalten. Das PBSC-Transplantat zielte darauf ab, .10 zu liefern x 106 CD34+-Zellen/kg (mindestens 0,5 x 106) und am Tag 0 infundiert.
Arzneimittel: Alemtuzumab
Immunsuppressivum
Andere Namen:
  • Campath
Arzneimittel: Sirolimus
Immunsuppressivum
Andere Namen:
  • Rapamune
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Immunsuppressivum
Andere Namen:
  • Cytoxan
Arzneimittel: Pentostatin
Immunsuppressivum
Andere Namen:
  • Desoxycoformycin
Verfahren: Strahlentherapie
Immunsuppressivum und Myelosuppressivum
Experimental: Teilnehmer mit bereits vorhandenen Antikörpern und SCD oder Beta-Thalassämie, die eine Stammzelltransplantation erhalten
Teilnehmer mit bereits bestehenden Antikörpern und Sichelzellenanämie (SCD) oder Beta-Thalassämie, die eine Stammzelltransplantation erhalten. Pentostatin wird an den Tagen -21, -17, -13, -9 und orales Cyclophosphamid an den Tagen -21 bis -8 verabreicht, mit der Absicht, ambulant verabreicht zu werden. Alemtuzumab an den Tagen 7 bis 3 und 300 cGy TBI an Tag 2. Sirolimus begann mit einer Aufsättigungsdosis von 5 mg PO alle 4 Stunden für drei Dosen am Tag -1 und wurde angepasst, um Talspiegel zwischen 10 und 15 ng/ml aufrechtzuerhalten. Das PBSC-Transplantat zielte darauf ab, .10 zu liefern x 106 CD34+-Zellen/kg (mindestens 0,5 x 106) und am Tag 0 infundiert.
Arzneimittel: Alemtuzumab
Immunsuppressivum
Andere Namen:
  • Campath
Arzneimittel: Sirolimus
Immunsuppressivum
Andere Namen:
  • Rapamune
Arzneimittel: Cyclophosphamid
Immunsuppressivum
Andere Namen:
  • Cytoxan
Arzneimittel: Pentostatin
Immunsuppressivum
Andere Namen:
  • Desoxycoformycin
Verfahren: Strahlentherapie
Immunsuppressivum und Myelosuppressivum
Sonstiges: Humane Leukozytenantigene (HLA), passender verwandter Stammzellspender
Die Teilnehmer erhielten Filgrastim, um periphere Blutstammzellen für die Apherese-Sammlung zu mobilisieren. Die gesammelten Stammzellen des Spenders werden dann HLA-passenden Geschwistern infundiert.
Arzneimittel: Filgrastim
Mobilisierung peripherer Blutstammzellen für die Apherese-Sammlung
Andere Namen:
  • Neupogen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten, die ein Jahr nach der Transplantation weiterhin Hämoglobin vom Spendertyp hatten
Zeitfenster: 1 Jahr
Anzahl der Patienten, die ein Jahr nach der Transplantation weiterhin Hämoglobin vom Spendertyp hatten. Dauerhaftes Hämoglobin vom Spendertyp basiert auf der Hämoglobinelektrophorese bei Patienten mit SCD und der Transfusionsunabhängigkeit bei Patienten mit Beta-Thalassämie
1 Jahr
Anzahl der Teilnehmer mit gespendeten roten Blutkörperchen 2 Jahre nach der Stammzelltransplantation
Zeitfenster: 2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit gespendeten roten Blutkörperchen 2 Jahre nach der Stammzelltransplantation. Die Anzahl der Teilnehmer mit Spender-Erythrozyten wird durch Hämoglobin-Elektrophorese oder Spender-Erythrozyten-Antigen nachgewiesen, und die Retikulozytenzahl beträgt ≥ 30 k/ul 2 Jahre nach der Transplantation.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere CD34+-Zelldosis
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 1
Mittlere CD34+-Zelldosis, Filgrastim mobilisierte hämatopoetische Zellen im peripheren Blut, nicht ausgewählt
Tag 0 bis Tag 1
Mittlere CD3+-Zelldosis
Zeitfenster: Tag 0 bis Tag 1
Mittlere CD3+-Zelldosis, Filgrastim mobilisierte hämatopoetische Zellen im peripheren Blut, nicht ausgewählt
Tag 0 bis Tag 1
Mittlerer Prozentsatz der Spender-T-Zellen und myeloischer Chimärismus
Zeitfenster: Tag 30, Tag 60, Tag 100, 1 Jahr und 2 Jahr
Mittlerer Prozentsatz an Spender-T-Zellen und myeloischem Chimärismus. Leukozyten werden durch Magnetkügelchen auf CD3 (T-Zellen) und CD14/15 (myeloische Zellen) selektiert, anschließend werden Mikrosatelliten-PCR-Analysen durchgeführt, um den Prozentsatz des Spender-Chimärismus zu ermitteln.
Tag 30, Tag 60, Tag 100, 1 Jahr und 2 Jahr
Anzahl der Teilnehmer, die eine akute Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GVHD) der Grade I, II, III, IV entwickelten
Zeitfenster: Bis Tag 100

Anzahl der Teilnehmer, die eine akute Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (Acute Graft vs Host Disease, GVHD) der Grade I, II, III, IV entwickelten, wie durch die CIMBTR-Kriterien für Organstadien der akuten GVHD definiert.

Noten sind definiert als:

Grad I: Haut = makulopapulöser Ausschlag < 25 % der Körperoberfläche (KOF); Leber = Gesamtbilirubin 2–3 mg/dl; Unterer GI = Stuhlausstoß/Tag beträgt 500–999 ml/Tag.

Grad II: Haut = Ausschlag auf 25–50 Prozent der Körperoberfläche; Leber = Gesamtbilirubin 3,1–6,0 mg/dl; Unterer GI = Durchfall 1001–1500 ml/Tag.

Grad III: Haut = Ausschlag auf >50 % der Körperoberfläche; Leber = Gesamtbilirubin 6,1 – 15,0 mg/dl; Unterer GI = Durchfall > 1500 ml/Tag.

Grad IV: Haut = generalisierte Erythrodermie plus bullöse Bildung; Leber = Gesamtbilirubin >15 mg/dl; Unterer Gastrointestinaltrakt = Starke Bauchschmerzen mit oder ohne Ileus.

GVHD Grad I wird als leichte Krankheit, Grad II GVHD als mittelschwer, Grad III als schwer und Grad IV als lebensbedrohlich charakterisiert.
Bis Tag 100
Anzahl der Teilnehmer, die eine mittelschwere oder schwere chronische Graft-versus-Host-Disease (GVHD) entwickelten
Zeitfenster: Tag 100 bis 2 Jahre

Anzahl der Teilnehmer, die bis zu 5 Jahre lang eine mittelschwere oder schwere chronische Graft-versus-Host-Reaktion (GVHD) entwickelten.

Eine mittelschwere chronische GVHD betrifft ENTWEDER 3 Organe/Stellen ohne klinisch signifikante Funktionsbeeinträchtigung ODER weniger als oder gleich 1 Organ/Stelle mit klinisch signifikanter Funktionsbeeinträchtigung, aber keiner größeren Behinderung. Eine schwere GVHD ist mit einer schweren Behinderung verbunden, die durch eine chronische GVHD verursacht wird.
Tag 100 bis 2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, bei denen 2 Jahre nach der Transplantation ein Transplantatversagen oder eine Abstoßung des Transplantats oder eine Aplasie der roten Blutkörperchen auftrat
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, bei denen 2 Jahre nach der Transplantation ein Transplantatversagen oder eine Abstoßung des Transplantats oder eine Aplasie der roten Blutkörperchen auftrat. Transplantatversagen oder Transplantatabstoßung ist definiert als <5 % der Spenderzellen sowohl im CD3- als auch im myeloischen Chimärismus. Eine Erythrozyten-Aplasie ist definiert als Retikulozyten < 30 k/µL und erfordert Erythrozyten-Transfusionen.
Bis zu 2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein Therapieversagen auftrat
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, bei denen ein Therapieversagen auftrat. Als Therapieversagen gelten die Teilnehmer, bei denen eine akute GVHD Grad 3 oder höher, eine mittelschwere/schwere chronische GVHD, ein Transplantatversagen/-abstoßung oder eine Erythrozyten-Aplasie auftrat. Alle diese Faktoren zusammen zählen zum kombinierten Endpunkt des Therapieversagens.
Bis zu 2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, bei denen transplantationsbedingte Mortalität auftrat
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer, bei denen eine transplantationsbedingte Mortalität auftrat. Transplantationsbedingte Mortalität wird als Tod definiert, der zumindest möglicherweise mit der Transplantation zusammenhängt (GVHD, Toxizität, Infektion, andere Ursachen).
Bis zu 2 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit krankheitsfreiem Überleben nach Stammzelltransplantation
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit krankheitsfreiem Überleben nach Stammzelltransplantation. Unter krankheitsfreiem Überleben versteht man lebende und freie akute Komplikationen im Zusammenhang mit der Sichelzellenanämie.
Bis zu 2 Jahre
Prozentsatz des Gesamtüberlebens der Teilnehmer nach Stammzelltransplantation
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Prozentsatz des Gesamtüberlebens der Teilnehmer bis zum zweiten Jahr nach der Stammzelltransplantation. Unter Gesamtüberleben versteht man das Leben nach einer Stammzelltransplantation.
Bis zu 2 Jahre
Mittlerer Tag bis zur Erholung der Neutrophilen
Zeitfenster: Bis Tag 100
Mittlerer Tag bis zur Erholung der Neutrophilen. Die Erholung der Neutrophilen ist definiert als der erste von drei aufeinanderfolgenden Tagen mit einer Neutrophilenzahl von >0,5 x 10^9 Zellen/µL.
Bis Tag 100
Mittlere Tage bis zur Wiederherstellung der Blutplättchen
Zeitfenster: Bis Tag 120
Mittlere Tage bis zur Wiederherstellung der Blutplättchen. Die Thrombozytenwiederherstellung ist definiert als eine Anzahl von >50 Zellen/µL und 7 Tage nach der letzten Thrombozytentransfusion.
Bis Tag 120
Mittlere Tage bis zur Erholung der roten Blutkörperchen
Zeitfenster: Bis zu 2 Jahre
Mittlere Tage bis zur Erholung der roten Blutkörperchen. Erholung der roten Blutkörperchen, definiert als Tage bis zur Erholung der Retikulozytenzahl 0,30 k/uL, Nachweis von Spender-Erythrozyten, Transfusionsunabhängigkeit.
Bis zu 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Mitarbeiter

National Institutes of Health Clinical Center (CC)
National Cancer Institute (NCI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Matthew M Hsieh, M.D., National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. April 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Dezember 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. April 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. April 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

7. April 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 140077
  • 14-H-0077

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alle IPD, die einer Veröffentlichung zugrunde liegen, führen zu Ergebnissen

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Zum Zeitpunkt der Veröffentlichung oder am Ende des Protokolls, je nachdem, was zuerst eintritt, und auf unbestimmte Zeit verfügbar

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Die Daten werden auf Anfrage weitergegeben, indem Sie eine Anfrage an matthewhs@nhlbi.nih.gov senden

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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