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Klinische Studien zur Angeborene Leberamaurose (LCA)
Insgesamt 52 ergebnisse
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QLT Inc.AbgeschlossenLCA (Leber Kongenitale Amaurose) | RP (Retinitis pigmentosa)Kanada, Vereinigte Staaten, Deutschland, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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QLT Inc.AbgeschlossenLCA (Leber Kongenitale Amaurose) | RP (Retinitis pigmentosa)Vereinigte Staaten, Kanada, Deutschland, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Atsena Therapeutics Inc.Aktiv, nicht rekrutierendLeber angeborene Amaurose | Ökobilanz | LCA1Vereinigte Staaten
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QLT Inc.AbgeschlossenAngeborene Leberamaurose (LCA) | Retinitis pigmentosa (RP)Vereinigte Staaten, Kanada, Dänemark, Deutschland, Niederlande, Schweiz, Vereinigtes Königreich
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MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non LimitedAbgeschlossenAugenkrankheiten | Erkrankungen der Netzhaut | Augenkrankheiten, erblich | Angeborene Leberamaurose (LCA)Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Shanghai General Hospital, Shanghai Jiao Tong University...Noch keine RekrutierungBewertung der skalierenden klinischen Studie zum Gentherapiewirkstoff AAV2-RPE65 (LX101) bei Patienten mit angeborener Amaurose (LCA)
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ProQR TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendAugenkrankheiten | Neurologische Manifestationen | Augenkrankheiten, erblich | Empfindungsstörungen | Sehstörungen | Blindheit | Leber angeborene Amaurose | Angeborene Leberamaurose 10 | Netzhauterkrankung | Angeborene AugenerkrankungenVereinigte Staaten, Belgien, Brasilien, Kanada, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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ProQR TherapeuticsBeendetAugenkrankheiten | Neurologische Manifestationen | Augenkrankheiten, erblich | Empfindungsstörungen | Sehstörungen | Blindheit | Leber angeborene Amaurose | Angeborene Leberamaurose 10 | Netzhauterkrankung | Angeborene AugenerkrankungenVereinigte Staaten, Belgien
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University of PennsylvaniaNational Eye Institute (NEI)Aktiv, nicht rekrutierendErkrankungen der Netzhaut | Amaurose von LeberVereinigte Staaten
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Eyecure Therapeutics Inc.Beijing Tongren HospitalUnbekanntLeber angeborene Amaurose, Retinitis pigmentosaChina
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ProQR TherapeuticsRekrutierungAugenkrankheiten | Neurologische Manifestationen | Netzhautdegeneration | Netzhautdystrophien | Empfindungsstörungen | Sehstörungen | Blindheit | Leber angeborene Amaurose | Angeborene Leberamaurose 10 | Netzhauterkrankung | Angeborene AugenerkrankungenBelgien, Brasilien, Kanada, Deutschland, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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University of Campania "Luigi Vanvitelli"Retina Italia OnlusAbgeschlossenAngeborene Leberamaurose 2 | Retinitis pigmentosa 20Italien
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ProQR TherapeuticsAbgeschlossenLebersche angeborene AmauroseVereinigte Staaten, Belgien
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Editas Medicine, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendNetzhautdegeneration | Augenkrankheiten, erblich | Sehstörungen | Angeborene Leberamaurose 10 | Vererbte Netzhautdystrophien | Netzhauterkrankung | Angeborene AugenerkrankungenVereinigte Staaten
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Editas Medicine, Inc.AbgeschlossenAugenkrankheiten | Netzhautdegeneration | Augenkrankheiten, erblich | Sehstörungen | Blindheit | Angeborene Leberamaurose 10 | Netzhauterkrankung | Angeborene AugenerkrankungenVereinigte Staaten, Niederlande, Frankreich, Deutschland
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HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of MedicineRekrutierungLeber angeborene AmauroseChina
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Spark TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendLeber angeborene AmauroseVereinigte Staaten
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MeiraGTx UK II LtdAbgeschlossenLeber angeborene AmauroseVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten
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University College, LondonMoorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust; Targeted Genetics CorporationAbgeschlossenNetzhautdegenerationVereinigtes Königreich
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Spark TherapeuticsAbgeschlossenLeber angeborene AmauroseVereinigte Staaten
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Applied Genetic Technologies CorpOregon Health and Science University; University of Massachusetts, WorcesterAbgeschlossenLeber angeborene AmauroseVereinigte Staaten
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Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.RekrutierungLeber angeborene AmauroseChina
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossenLeber angeborene AmauroseFrankreich
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MeiraGTx UK II LtdAbgeschlossenLeber angeborene AmauroseVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten
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Hadassah Medical OrganizationAbgeschlossenKlinische Studie zur Gentherapie der durch RPE65-Mutationen verursachten kongenitalen Leber-AmauroseLeber angeborene AmauroseIsrael
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Nantes University HospitalAbgeschlossenLeber angeborene AmauroseFrankreich
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HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.Cholgene Therapeutics, Inc.RekrutierungLeber angeborene Amaurose | Erbliche Netzhauterkrankungen, die durch RPE65-Mutationen verursacht werdenVereinigte Staaten, China
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OcugenRekrutierungRetinitis pigmentosa | Leber angeborene AmauroseVereinigte Staaten
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Spark Therapeutics, Inc.Children's Hospital of Philadelphia; University of IowaAktiv, nicht rekrutierendLeber angeborene Amaurose | Vererbte Netzhautdystrophie aufgrund von RPE65-MutationenVereinigte Staaten
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Istituto Scientifico Romagnolo per lo Studio e...AbgeschlossenMagen-Darm-Krebs | KALZIUM LEVOFOLINATO (Ca-lev) | NATRIUM LEVOFOLINATO (Na-lev)
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Qlaris Bio, Inc.AbgeschlossenOkuläre Hypertonie | Glaukom | Angeborenes Glaukom | Sturge-Weber-Syndrom (SWS)Vereinigte Staaten
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Regeneron PharmaceuticalsVerfügbarPartielle Lipodystrophie | Generalisierte Lipodystrophie | Monogene Adipositas aufgrund von LEP oder LEPR Funktionsverlust
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University Hospital, ToursAbgeschlossenPortwein Fleck | Parkes-Weber-Syndrom | Klippel-Trenaunay-SyndromFrankreich
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Fundacion para la Investigacion Biomedica del Hospital...Sociedad Española De Medicina InternaAktiv, nicht rekrutierendHereditäre hämorrhagische Teleangiektasie | HHT | Rendu-Osler-Weber-KrankheitSpanien
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)AbgeschlossenTeleangiektasie, hereditäre hämorrhagische | Osler-Rendu-Weber-Krankheit | Osler-Rendu-KrankheitVereinigte Staaten
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University of California, Los AngelesUniversité de MontréalZurückgezogenStreicheln | Epilepsie | Tuberöse Sklerose | Sturge-Weber-Syndrom | Fokale kortikale Dysplasie | Hemimegalenzephalie | Polymikrogyrie | Rasmussen-Enzephalitis | Gliose | Tumor, GehirnVereinigte Staaten, Kanada
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Center for Vascular Pathology, MoscowAbgeschlossenGefäßerkrankungen | Portwein Fleck | Sturge-Weber-Syndrom | Gefäßfehlbildung | Kapillarfehlbildung-arteriovenöse Fehlbildung | GefäßtumorRussische Föderation
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiLymphangiomatosis and Gorham's Disease Alliance (LGDA); Klippel Trenaunay (KT)... und andere MitarbeiterRekrutierungKaposiformes Hämangioendotheliom | Kaposiforme Lymphangiomatose | Gefäßanomalie | Klippel-Trenaunay-Syndrom | Generalisierte lymphatische Anomalie | Gorham-Stout-Krankheit | Angeborene lipomatöse Wucherung, vaskuläre Fehlbildungen und epidermale NäviVereinigte Staaten
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Mayo ClinicAbgeschlossenHämangiom | Arteriovenöse Fehlbildungen | Gefäßmissbildungen | Lymphatische Fehlbildung | Venöse Fehlbildung | Gefäßanomalie | Klippel-Trenaunay-SyndromVereinigte Staaten
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Foundation Fighting BlindnessRekrutierungRetinitis pigmentosa | Choroiderämie | Usher-Syndrom | Batten-Krankheit | Leber angeborene Amaurose | Goldmann-Favre-Syndrom | Kearns-Sayre-Syndrom | Netzhauterkrankung | Bardet-Biedl-Syndrom | Stargardt-Krankheit | Kegeldystrophie | Retinoschisis | Achromatopsie | Gyrate Atrophie | Erbliche Augenkrankheiten | Bassen-... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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University Hospital, BordeauxAMRO-HHT-France - Association Maladie de Rendu-OslerAbgeschlossenHereditäre hämorrhagische Teleangiektasie | Osler-Weber-Rendu-KrankheitFrankreich
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrutierungStoffwechselkrankheit | Purin-Pyrimidin-Stoffwechsel | AICDA, OMIM *605257, Immunschwäche mit Hyper-IgM, Typ 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM-Syndrom 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anämie, hämolytisch, aufgrund von UMPH1-Mangel | UMPS, OMIM *613891, Orotische Azidurie | DHODH, OMIM *126064... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Premier Specialists, AustraliaUnbekanntEpidermolysis bullosa simplex | Epidermolysis Bullosa Simplex Kobner | Weber-Cockayne-SyndromAustralien
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Stanford UniversityAbgeschlossenEpidermolysis bullosa simplex | Epidermolysis Bullosa Simplex Kobner | Weber-Cockayne-SyndromVereinigte Staaten
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...RekrutierungGefäßmissbildungen | PIK3CA-bezogenes Overgrowth-Spektrum | Megalenzephalie | Lymphatische Fehlbildung | CLOVES-Syndrom | Venöse Fehlbildung | Klippel-Trenaunay-Syndrom | MCAP | MakrodaktylieFrankreich
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Diane GeorgeAktiv, nicht rekrutierendSichelzellenanämie | Hämoglobinopathien | Schwere angeborene Neutropenie | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische Anämie | Makrophagenaktivierungssyndrom | Knochenmarkversagen-Syndrom | Amegakaryozytäre Thrombozytopenie | Schwachman-Diamond-Syndrom | Primäre Immunschwächesyndrome | Erworbene Immunschwächesyndrome und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Boston Children's HospitalLymphatic Malformation InstituteRekrutierungLymphangiomatose | Kaposiforme Lymphangiomatose | Lymphatische Fehlbildung | Generalisierte lymphatische Anomalie (GLA) | Zentralleitende lymphatische Anomalie | CLOVES-Syndrom | Gorham-Stout-Krankheit ("Verschwindende Knochenkrankheit") | Blue Rubber Bleb Naevus-Syndrom | Kaposiformes Hämangioendotheliom... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungPrimäre Hyperoxalurie Typ 3 | Diabetes Mellitus | Hämophilie A | Hämophilie B | Erbliche Fruktoseintoleranz | Mukoviszidose | Faktor-VII-Mangel | Phenylketonurien | Sichelzellenanämie | Dravet-Syndrom | Duchenne-Muskeldystrophie | Prader-Willi-Syndrom | Fragiles X-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Rett... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMucopolysaccharidosen | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit der weißen Substanz und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... und andere MitarbeiterRekrutierungMucopolysaccharidosen | Leukenzephalopathien | Leukodystrophie | Adrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | X-chromosomale Adrenoleukodystrophie | Gangliosidosen | Metachromatische Leukodystrophie | Krabbe-Krankheit | Refsum-Krankheit | Kadasil | Sjögren-Larsson-Syndrom | Allan-Herndon-Dudley-Syndrom | Krankheit... und andere BedingungenVereinigte Staaten