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Eine Pilotstudie zur Neuroimaging bei SCD: Teil des Boston Consortium to Cure Sichel Cell Disease

24. Juli 2023 aktualisiert von: Ellen Grant, Boston Children's Hospital

Die Sichelzellkrankheit (SCD) beeinträchtigt den Sauerstofftransport zum Gewebe und verursacht eine Endothelschädigung. Daher zielen therapeutische Interventionen darauf ab, beides zu verbessern, aber es besteht ein ungedeckter Bedarf an Biomarkern, um festzustellen, wann eine Intervention erforderlich ist, und um die Wirksamkeit der gewählten Intervention bei einzelnen Patienten zu bewerten. Diese Studie schlägt vor, SCD und seine Behandlung anhand ihrer Auswirkungen auf die zerebrale Hämodynamik zu überwachen, da das Gehirn eines der anfälligsten und folgenreichsten Ziele der Krankheit ist. Insbesondere wird diese Studie die quantitative Magnetresonanztomographie (MRT) und fortschrittliche optische Spektroskopietechniken wie Nahinfrarot- und diffuse Korrelationsspektroskopie im Frequenzbereich (FDNIRS-DCS) optimieren, um 1) den zerebralen Sauerstofftransport mit Messungen des zerebralen Blutflusses (CBF) zu überwachen ), zerebrale Sauerstoffextraktionsfraktion (OEF) und zerebrale Stoffwechselrate des Sauerstoffverbrauchs (CMRO2) und 2) Endothelfunktion mit zerebrovaskulärer Reaktivität (CVR).

Darüber hinaus zielt diese Studie darauf ab, den Ausgangswert des zerebralen Sauerstofftransports und der CVR sowie Veränderungen, die bei der Behandlung (Transfusion oder Gentherapie zur Induktion von fötalem Hämoglobin) auftreten, zu überwachen und Hämoglobinopathiepatienten mit bekannten Genotypen und Phänotypen zu bewerten. Das ultimative Ziel ist es, das Potenzial dieses Überwachungsansatzes zu demonstrieren, um einzelne SCD-Patienten für Interventionen auszuwählen und individuelle Reaktionen auf die Behandlung zu bewerten. Der Erfolg wird dazu beitragen, die Einbeziehung dieser Modalitäten in laufende und zukünftige klinische Studien zu neuartigen SCD-Therapien zu rechtfertigen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

8

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

In dieser Pilotstudie planen die Forscher die Rekrutierung von 8 Kindern im Alter zwischen 8 und 18 Jahren aus hämatologischen Kliniken.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Gruppe 1 (gesunde Kontrollen):

  • Kinder im Alter von 8-18 Jahren ohne SCD

Gruppe 2 (SCD-Patienten ohne Behandlung):

  • SCD-Patienten im Alter von 8-18 Jahren, die:

    • sich keiner Gentherapie oder Knochenmarktransplantation unterzogen haben
    • erhalten keine chronischen Transfusionen
    • in den letzten 3 Monaten keine Bluttransfusion erhalten haben

Gruppe 3 (SCD-Patienten, die sich einer Gentherapie unterzogen haben):

  • SCD-Patienten im Alter von 8 bis 18 Jahren, die mindestens einen Monat vor der Aufnahme eine Gentherapie erhalten haben

Gruppe 4 (SCD-Patienten mit chronischen Transfusionen):

  • SCD-Patienten im Alter von 8-18 Jahren, die chronische Transfusionen erhalten

Ausschlusskriterien:

  • Elektrische Implantate wie Herzschrittmacher oder Perfusionspumpen;
  • Ferromagnetische Implantate wie Aneurysmaclips, chirurgische Clips, Prothesen, künstliche Herzen, Klappen mit Stahlteilen, Metallfragmente, Splitter, Tätowierungen in der Nähe des Auges oder Stahlimplantate;
  • Ferromagnetische Gegenstände wie Schmuck oder Metallklammern;
  • Frauen im gebärfähigen Alter, die schwanger werden möchten, stillen oder vermuten schwanger zu sein;
  • Vorbestehende Erkrankungen, einschließlich der Wahrscheinlichkeit, Krampfanfälle oder klaustrophobische Reaktionen zu entwickeln;
  • Jedes größere als normales Potenzial für einen Herzstillstand;
  • Patienten, die für die MRT eine Sedierung benötigen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Gruppe 1: Kinder in der typischen Entwicklung
Teilnehmer dieser Gruppe haben keine SCD-Diagnose. Diese Teilnehmer werden einer etwa einstündigen MRT mit gleichzeitiger FDNIRS-DCS-Überwachung unterzogen.
Gerät: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-Messungen werden gleichzeitig mit allen MRT-Scans durchgeführt. Bei den Teilnehmern der Gruppe 4 werden vor, während und nach der geplanten Transfusion zusätzliche Messungen durchgeführt.
Andere Namen:
  • Nahinfrarot- und diffuse Korrelationsspektroskopie im Frequenzbereich
Gerät: MRT
Die Teilnehmer der Gruppen 1-3 erhalten eine einzelne, einstündige MRT. Teilnehmer in Gruppe 4 erhalten zwei einstündige MRT-Scans: einen innerhalb einer Woche vor ihrer Transfusion und einen innerhalb einer Woche nach ihrer Transfusion.
Andere Namen:
  • Magnetresonanztomographie
Gruppe 2: Kinder mit SCD, die keine Behandlung erhalten
Teilnehmer dieser Gruppe haben eine SCD-Diagnose, erhalten jedoch keine chronischen Transfusionen, Gentherapien oder Knochenmarktransplantationen. Diese Teilnehmer werden einer etwa einstündigen MRT mit gleichzeitiger FDNIRS-DCS-Überwachung unterzogen.
Gerät: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-Messungen werden gleichzeitig mit allen MRT-Scans durchgeführt. Bei den Teilnehmern der Gruppe 4 werden vor, während und nach der geplanten Transfusion zusätzliche Messungen durchgeführt.
Andere Namen:
  • Nahinfrarot- und diffuse Korrelationsspektroskopie im Frequenzbereich
Gerät: MRT
Die Teilnehmer der Gruppen 1-3 erhalten eine einzelne, einstündige MRT. Teilnehmer in Gruppe 4 erhalten zwei einstündige MRT-Scans: einen innerhalb einer Woche vor ihrer Transfusion und einen innerhalb einer Woche nach ihrer Transfusion.
Andere Namen:
  • Magnetresonanztomographie
Gruppe 3: Kinder mit SCD, die sich einer Gentherapie unterzogen haben
Teilnehmer dieser Gruppe haben eine SCD-Diagnose und hatten mindestens einen Monat vor der Einschreibung eine Gentherapie. Diese Teilnehmer werden einer etwa einstündigen MRT mit gleichzeitiger FDNIRS-DCS-Überwachung unterzogen.
Gerät: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-Messungen werden gleichzeitig mit allen MRT-Scans durchgeführt. Bei den Teilnehmern der Gruppe 4 werden vor, während und nach der geplanten Transfusion zusätzliche Messungen durchgeführt.
Andere Namen:
  • Nahinfrarot- und diffuse Korrelationsspektroskopie im Frequenzbereich
Gerät: MRT
Die Teilnehmer der Gruppen 1-3 erhalten eine einzelne, einstündige MRT. Teilnehmer in Gruppe 4 erhalten zwei einstündige MRT-Scans: einen innerhalb einer Woche vor ihrer Transfusion und einen innerhalb einer Woche nach ihrer Transfusion.
Andere Namen:
  • Magnetresonanztomographie
Gruppe 4: Kinder mit SCD, die chronische Transfusionen haben
Teilnehmer dieser Gruppe haben eine SCD-Diagnose und erhalten chronische Transfusionen. Diese Teilnehmer werden einer etwa einstündigen MRT mit gleichzeitiger FDNIRS-DCS-Überwachung unterzogen.
Gerät: FDNIRS-DCS
FDNIRS-DCS-Messungen werden gleichzeitig mit allen MRT-Scans durchgeführt. Bei den Teilnehmern der Gruppe 4 werden vor, während und nach der geplanten Transfusion zusätzliche Messungen durchgeführt.
Andere Namen:
  • Nahinfrarot- und diffuse Korrelationsspektroskopie im Frequenzbereich
Gerät: MRT
Die Teilnehmer der Gruppen 1-3 erhalten eine einzelne, einstündige MRT. Teilnehmer in Gruppe 4 erhalten zwei einstündige MRT-Scans: einen innerhalb einer Woche vor ihrer Transfusion und einen innerhalb einer Woche nach ihrer Transfusion.
Andere Namen:
  • Magnetresonanztomographie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Genauigkeit von FDNIRS-DCS bei der Messung der Blutsauerstoffversorgung des Gehirns
Zeitfenster: 6 Monate
Die Blutsauerstoffversorgung des Gehirns wird mit FDNIRS-DCS-Techniken gemessen und dann mit Daten aus einem simultanen MRT-Scan verglichen.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Ellen Grant, MD, Boston Children's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Oktober 2019

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Oktober 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB-P00033322
  • 1OT2HL152640-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Klinische Studien zur FDNIRS-DCS

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