ANeED Joint Effort 21 : eHealth and a PPI Program in Dementia With Lewybodies (DLB) (JointEffort21)

Critère d'intégration:

Un patient est éligible lorsque tous les critères d'inclusion et aucun des critères d'exclusion ne sont remplis dans l'étude ANeED :

1. Masculin ou féminin.
2. Âge ≥ 50 et ≤ 85 ans.
3. Diagnostic confirmé de démence à corps de Lewy (DLB) ou de déficience cognitive légère dans la DLB (DLB-MCI).
4. Score MMSE>=15
5. Capable et disposé à fournir un consentement éclairé avant toute évaluation et procédure liées à l'étude lors de la visite de sélection 1.
6. Capable de se conformer à toutes les procédures d'étude.
7. Disposé à fournir des échantillons de sang pour les analyses génétiques de l'APOE et de la GBA.
8. Volonté et capable de s'auto-administrer ou d'administrer par un soignant un médicament ambroxol oral, du jour 1 à la fin de l'étude (à 60 mg TID (jour 1-7), 120 mg TID (jour 8-14), 315 BID (jour 15- 21), 315 mg TID (jour 22-28) et 420 mg TID (jour 29-550)).
9. Capable de se rendre au site d'étude participant.
10. Une participante est admissible à participer si elle est :

Potentiel de non-procréation défini comme les femmes pré-ménopausées avec une ligature des trompes documentée ou une hystérectomie ; ou post-ménopausique défini comme 12 mois consécutifs d'aménorrhée spontanée, au moins 6 semaines après une ovariectomie bilatérale post-chirurgicale (avec ou sans hystérectomie) ou après une ligature des trompes. Dans les cas douteux, le statut ménopausique sera confirmé en démontrant des niveaux d'hormone folliculo-stimulante (FSH) de 25,8 à 134,8 UI/L et d'œstradiol < 201 pmol/l à l'entrée.

Les femmes en âge de procréer doivent utiliser des méthodes contraceptives acceptées (énumérées ci-dessous) et doivent avoir un sérum négatif lors de la visite de dépistage 1 et des tests de grossesse urinaires lors des visites suivantes, le cas échéant. Un test de grossesse supplémentaire sera effectué et les résultats obtenus avant l'administration de la première dose d'ambroxol.

Critère d'exclusion:

1. Traitement actuel avec des anticoagulants (par ex. warfarine) qui pourrait empêcher l'achèvement en toute sécurité de l'avis de l'enquêteur.
2. Utilisation actuelle d'un médicament expérimental ou participation à un autre essai clinique interventionnel ou qui l'ont fait dans les 30 jours précédant la première dose dans l'étude en cours.
3. Exposition à plus de trois médicaments expérimentaux dans les 12 mois précédant la première dose dans l'étude en cours ;
4. Dysphagie confirmée qui empêcherait l'auto-administration d'ambroxol jusqu'à 6 comprimés par jour pendant la durée du jour 1 au jour 550/mois 18.
5. Malformations importantes connues de la colonne vertébrale inférieure ou autres anomalies de la colonne vertébrale qui empêcheraient la ponction lombaire.
6. Antécédents de sensibilité connue au médicament à l'étude, à l'ambroxol ou à ses excipients (lactose monohydraté, cellulose microcristalline granulée, copovidone et stéarate de magnésium) de l'avis de l'investigateur qui contre-indique leur participation.
7. Antécédents de troubles héréditaires rares connus d'intolérance au galactose, de déficit en lactase de Lapp ou de malabsorption du glucose et du galactose.
8. Antécédents d'abus de substances illégales, de toxicomanie ou d'alcoolisme de l'avis de l'enquêteur qui empêcheraient la participation à l'étude.
9. Don de sang (une unité ou 350 ml) dans les trois mois précédant la réception de la première dose du médicament à l'étude.
10. Enceinte ou allaitante; Tous les participants en âge de procréer, de l'avis de l'investigateur, qui empêcheraient la participation à l'étude et qui n'acceptent pas d'utiliser le contrôle des naissances à double barrière ou l'abstinence pendant leur participation à l'étude et pendant deux semaines après la dernière dose du médicament à l'étude ;

11. Toute condition psychiatrique, médicale ou chirurgicale cliniquement significative ou instable qui, de l'avis de l'IP ou du clinicien délégué par l'IP, peut mettre le participant en danger lors de sa participation à l'étude ou peut influencer les résultats de l'étude ou affecter la capacité du participant à participer dans l'étude, tel que déterminé par les antécédents médicaux, les examens physiques, l'électrocardiogramme (ECG) ou les tests de laboratoire.

    Ces conditions peuvent inclure :

    1. Fonction rénale altérée
    2. Insuffisance hépatique modérée/sévère
    3. Un événement cardiovasculaire majeur (par ex. infarctus du myocarde, syndrome coronarien aigu, insuffisance cardiaque congestive décompensée, embolie pulmonaire, revascularisation coronaire survenue dans les 6 mois précédant la visite de dépistage.
    4. Dépression majeure, délire ou psychose non liée à la DLB.
    5. Cancer métastatique ou maladie en phase terminale.
12. Chirurgie majeure planifiée ou autres traitements majeurs pendant la période d'étude qui interféreront avec les obligations d'étude.