Clinical Trials on Métabolisme des glucides, erreurs innées in Japan

139 résultats au total

Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Complété

Étude de la thérapie de remplacement d'Aldurazyme® chez des patients atteints de la maladie de la mucopolysaccharidose I (MPS I)

Mucopolysaccharidose I | Syndrome de Scheie | Syndrome de Hurler | Syndrome de Hurler-Scheie

Japon
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Actif, ne recrute pas

Une étude d'extension de l'étude JR-171-101 chez des patients atteints de MPS I

Mucopolysaccharidose I

États-Unis, Brésil, Japon
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Complété

Une étude de JR-171 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose I

Mucopolysaccharidose I

États-Unis, Brésil, Japon
GlaxoSmithKline

Complété

Une étude pour tester la possibilité d'une réaction croisée induite par le médicament idursulfase à GSK2788723

Mucopolysaccharidose II

Japon
National Cerebral and Cardiovascular Center
Ministry of Health, Labor and Welfare (Japan)

Résilié

Assessment of an Alpha-glucosidase Inhibitor to Block Cardiac Events in Patients With MI and IGT

Infarctus du myocarde | Tolérance au glucose altérée

Japon
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Complété

Une étude de JR-141 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II

Mucopolysaccharidose II

Japon
Shire

Complété

Étude de la thérapie de remplacement de l'enzyme Velaglucérase Alfa chez des patients japonais atteints de la maladie de Gaucher

Maladie de Gaucher

Japon
Fuji Yakuhin Co., Ltd.
Mochida Pharmaceutical Company, Ltd.

Complété

Étude comparative en double aveugle, contrôlée par la benzbromarone, du FYU-981 dans l'hyperuricémie avec ou sans goutte

Hyperuricémie avec ou sans goutte

Japon
Mochida Pharmaceutical Company, Ltd.
Fuji Yakuhin Co., Ltd.

Complété

Étude du FYU-981 chez des patients externes hyperuricémiques avec ou sans goutte (effet sur deux types d'hyperuricémie)

Hyperuricémie avec ou sans goutte

Japon
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Complété

Une étude de JR-141 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose II

Mucopolysaccharidose II

Japon
Osaka University
Merck Sharp & Dohme LLC

Inconnue

Relation entre le déficit en CETP et l'athérosclérose chez les patients atteints d'hyperalphalipoprotéinémie (INFINITY)

Hyper-LDL-cholestérolémie | Faible activité CETP | Déficit en CETP | Hyperalphalipoprotéinémie | Niveau élevé de cholestérol résiduel

Japon
Fuji Yakuhin Co., Ltd.
Mochida Pharmaceutical Company, Ltd.

Complété

Étude du FYU-981 dans l'hyperuricémie avec ou sans goutte

Hyperuricémie avec ou sans goutte

Japon
Mochida Pharmaceutical Company, Ltd.
Fuji Yakuhin Co., Ltd.

Complété

Étude comparative en double aveugle, contrôlée par le fébuxostat, du FYU-981 dans l'hyperuricémie avec ou sans goutte

Hyperuricémie avec ou sans goutte

Japon
Zeria Pharmaceutical

Complété

Utilisation thérapeutique du phosphate de sodium oral (Z-521) dans le rachitisme hypophosphatémique primaire

Rachitisme hypophosphatémique primaire

Japon
Shire
Quintiles, Inc.

Complété

Étude d'extension multicentrique de la vélaglucérase Alfa chez des patients japonais atteints de la maladie de Gaucher

Maladie de Gaucher

Japon
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Actif, ne recrute pas

Une étude d'extension de JR-141 chez des patients atteints de mucopolysaccharidose de type II

Mucopolysaccharidose II

Japon
AstraZeneca
Ardea Biosciences, Inc.

Complété

Une étude de PD/innocuité du RDEA3170 en association avec le fébuxostat pour le traitement des patients atteints de goutte ou d'hyperuricémie asymptomatique

Goutte et hyperuricémie asymptomatique

Japon
Aegerion Pharmaceuticals, Inc.

Complété

Efficacité et innocuité du lomitapide chez les patients japonais atteints d'HFHo sous traitement hypolipémiant concomitant

Hypercholestérolémie Familiale - Homozygote

Japon
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Une étude d'innocuité et d'efficacité à long terme de la thérapie de remplacement de Fabrazyme chez des patients japonais atteints de la maladie de Fabry.

Maladie de Fabry

Japon
Translational Research Center for Medical Innovation...
Osaka University Graduate School of Medicine

Complété

Innocuité et efficacité de l'Asfotase Alfa chez les patients atteints d'hypophosphatasie (HPP)

Hypophosphatasie

Japon
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Actif, ne recrute pas

Étude d'observation longitudinale pour un patient atteint de rachitisme hypophosphatémique lié à l'X/ostéomalacie en collaboration avec des partenaires asiatiques (SUNFLOWER)

Hypophosphatémie liée à l'X

Japon
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Complété

Une étude de KRN23 chez des patients pédiatriques atteints de rachitisme hypophosphatémique lié à l'X/ostéomalacie

Rachitisme hypophosphatémique lié à l'X/Ostéomalacie

Japon
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Actif, ne recrute pas

Étude d'extension de l'AG-348 chez des participants adultes présentant un déficit en pyruvate kinase précédemment inscrits à l'AG-348-006 ou à l'AG348-C-007

Déficit en pyruvate kinase

États-Unis, Espagne, Japon, Canada, Royaume-Uni, Corée, République de, Irlande, Thaïlande, Italie, Turquie, Danemark, Brésil, France, Allemagne, Pays-Bas, Suisse
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Complété

Une étude visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'AG-348 chez des participants adultes non régulièrement transfusés atteints d'un déficit en pyruvate kinase (PKD)

Anémie, hémolytique | Déficit en pyruvate kinase

États-Unis, Espagne, Suisse, Turquie, Allemagne, France, Royaume-Uni, Japon, Pays-Bas, Brésil, Canada, Tchéquie, Danemark, Italie, Corée, République de, Thaïlande
Genzyme, a Sanofi Company

Actif, ne recrute pas

Une étude visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'avalglucosidase Alfa administrée toutes les deux semaines chez des patients pédiatriques atteints de la maladie de Pompe à début infantile précédemment traités par l'alglucosidase Alfa (Mini-COMET)

Maladie de stockage du glycogène de type II-maladie de Pompe

États-Unis, France, Japon, Taïwan, Royaume-Uni
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Une étude d'innocuité et d'efficacité de la thérapie de remplacement Fabrazyme® chez les patients atteints de la maladie de Fabry cardiaque

Maladie de Fabry

Japon
Amicus Therapeutics

Recrutement

ZIP Study-OL Study of Safety, PK, Efficacy, PD, Immunogenicity of ATB200/AT2221 in Pediatrics Aged 0 to < 18 y.o. avec LOPD

Maladie de Pompe (apparition tardive)

États-Unis, Taïwan, Japon, Australie, Canada
Sanofi
Regeneron Pharmaceuticals

Complété

Évaluation de l'efficacité et de l'innocuité de l'alirocumab chez les patients atteints d'hypercholestérolémie familiale hétérozygote ou à haut risque cardiovasculaire atteints d'hypercholestérolémie sous thérapie modificatrice des lipides (ODYSSEY JAPAN)

Hypercholestérolémie

Japon
AstraZeneca
Ardea Biosciences, Inc.

Complété

Étude de recherche de dose de phase II de RDEA3170 par rapport à un placebo chez des patients japonais atteints de goutte ou d'hyperuricémie asymptomatique

Goutte et hyperuricémie

Japon
Takeda
Takeda

Complété

Étude d'enquête sur la vélaglucérase alpha (VPRIV) au Japon

Maladie de Gaucher

Japon
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Complété

Une étude de KRN23 chez des sujets atteints de rachitisme hypophosphatémique lié à l'X/ostéomalacie

Rachitisme hypophosphatémique lié à l'X/Ostéomalacie

Japon, Corée, République de
Novartis Pharmaceuticals

Complété

Étude de l'efficacité et de l'innocuité d'Inclisiran chez des participants japonais présentant un risque cardiovasculaire élevé et un LDL-C élevé (ORION-15)

Hypercholestérolémie | Hypercholestérolémie familiale hétérozygote

Japon
BioMarin Pharmaceutical

Complété

Une étude en double aveugle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BMN 110 chez les patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)

MPS IV A

États-Unis, Canada, France, Royaume-Uni, Taïwan, Argentine, Colombie, Japon, Arabie Saoudite, Pays-Bas, Danemark, Corée, République de, Brésil, Allemagne, Le Portugal, Italie, Qatar
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
ICON plc

Recrutement

Étude pour évaluer l'innocuité, la PK, la PD et l'efficacité du PRX-102 chez des patients japonais atteints de la maladie de Fabry (RISE)

Maladie de Fabry

Japon
Novartis Pharmaceuticals

Recrutement

Enquête sur la consommation de drogues spécifiées de Leqvio pour s.c. Injection.

Hypercholestérolémie | Hypercholestérolémie familiale

Japon
Amgen

Complété

Enquête post-commercialisation à long terme sur les résultats de l'utilisation de médicaments spécifiés pour l'évolocumab au Japon

Hypercholestérolémie | Hypercholestérolémie familiale

Japon
Kobe University
Boehringer Ingelheim

Actif, ne recrute pas

Une étude d'extension de l'empagliflozine chez des patients atteints de diabète sucré réfractaire avec résistance à l'insuline (EMPIRE-02) (EMPIRE-02)

Résistance à l'insuline - Type A | Résistance à l'insuline - Type B | Diabète sucré lipoatrophique | Syndrome de résistance à l'insuline

Japon
Kobe University
Boehringer Ingelheim

Actif, ne recrute pas

Une étude sur l'empagliflozine chez des patients atteints de diabète sucré réfractaire présentant une résistance à l'insuline (EMPIRE-01)

Résistance à l'insuline - Type A | Résistance à l'insuline - Type B | Diabète sucré lipoatrophique | Syndrome de résistance à l'insuline

Japon
Genzyme, a Sanofi Company

Recrutement

Registre de la mucopolysaccharidose I (MPS I)

Mucopolysaccharidose I (MPS I)

Croatie, États-Unis, Argentine, Australie, Belgique, Brésil, Canada, Danemark, France, Hong Kong, Inde, Indonésie, Corée, République de, Koweit, Liban, Malaisie, Pays-Bas, Pakistan, Philippines, Pologne, Arabie Saoudite, Singapour, S... et plus
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

Recrutement

Le nédosiran chez les patients pédiatriques de la naissance à 11 ans atteints d'HTP et d'une fonction rénale relativement intacte (PHYOX8)

Hyperoxalurie primaire de type 3 | Hyperoxalurie primaire de type 2 | Hyperoxalurie primaire de type 1 | Hyperoxalurie primaire

États-Unis, Canada, Liban, Turquie, Royaume-Uni, Allemagne, Italie, Japon, Pologne, Espagne, Emirats Arabes Unis
Kyowa Kirin Co., Ltd.

Complété

Une étude de KRN23 chez des patients adultes et pédiatriques atteints de rachitisme hypophosphatémique lié à l'X/ostéomalacie

XLH

Japon, Corée, République de
Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Recrutement

Étude de phase 3 sur ALXN1850 chez des participants pédiatriques atteints d'HPP préalablement traités par Asfotase Alfa (CHESTNUT)

Hypophosphatasie

Australie, États-Unis, Japon, Allemagne, Turquie, Italie, Inde, France, Royaume-Uni, Argentine, Canada
Amicus Therapeutics

Actif, ne recrute pas

Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'ATB200/AT2221 chez des sujets adultes atteints de LOPD

Maladie de Pompe (apparition tardive)

États-Unis, Allemagne, Taïwan, Belgique, Australie, Slovénie, Espagne, Pays-Bas, Hongrie, Japon, L'Autriche, Royaume-Uni, France, Argentine, Canada, Suède, Danemark, Nouvelle-Zélande, Grèce, Corée, République de, Bosnie Herzégovine, Ital... et plus
Amicus Therapeutics

Complété

Étude PROPEL - Une étude comparant ATB200/AT2221 à l'alglucosidase/placebo chez des sujets adultes atteints de LOPD (PROPEL)

Maladie de Pompe (apparition tardive)

États-Unis, Australie, Corée, République de, Japon, Taïwan, Belgique, Slovénie, Nouvelle-Zélande, Royaume-Uni, France, Argentine, Canada, Espagne, Bosnie Herzégovine, Allemagne, Suède, Hongrie, L'Autriche, Bulgarie, Danemark, Grèce, Ital... et plus
Alexion Pharmaceuticals

Complété

Étude ouverte sur l'Asfotase Alfa chez les nourrissons et les enfants de ≤ 5 ans atteints d'hypophosphatasie (HPP)

Hypophosphatasie

États-Unis, Espagne, Australie, Royaume-Uni, Italie, France, Canada, Allemagne, Japon, Fédération Russe, Arabie Saoudite, Turquie
Shire

Complété

Étude multicentrique du HGT-1110 administré par voie intrathécale chez les enfants atteints de leucodystrophie métachromatique (MLD) (IDEAMLD)

Leucodystrophie métachromatique (MLD)

Australie, Danemark, Japon, France, Allemagne
PTC Therapeutics

Complété

Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la vatiquinone pour le traitement de la maladie mitochondriale chez les participants atteints d'épilepsie réfractaire (MIT-E)

Maladies mitochondriales | Épilepsie résistante aux médicaments | Maladie de Leigh | Syndrome de Leigh | Encéphalopathie mitochondriale (MELAS) | Hypoplasie pontocérébelleuse de type 6 (PCH6) | Maladie d'Alpers | Syndrome d'Alpers

États-Unis, Espagne, Royaume-Uni, Canada, France, Italie, Pologne, Suède, Japon
Genzyme, a Sanofi Company

Recrutement

Protocole du registre des maladies de Pompe

Maladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de Pompe

Hongrie, Croatie, Serbie, États-Unis, Argentine, Australie, Belgique, Brésil, Bulgarie, Canada, Chili, Chine, Colombie, Danemark, France, Allemagne, Grèce, Hong Kong, Inde, Indonésie, Israël, Italie, Japon, Jordan, Corée, République de, Ko... et plus
Genzyme, a Sanofi Company

Complété

Étude pour comparer l'efficacité et l'innocuité des thérapies de remplacement d'enzymes par l'avalglucosidase Alfa et l'alglucosidase Alfa administrées toutes les deux semaines chez des patients atteints de la maladie de Pompe d'apparition tardive qui n'ont pas été traités auparavant pour la maladie de Pompe (COMET)

Maladie de stockage du glycogène de type II ; maladie de Pompe

Tchéquie, Taïwan, Belgique, Allemagne, Corée, République de, États-Unis, Argentine, Australie, L'Autriche, Brésil, Canada, Danemark, France, Hongrie, Italie, Japon, Mexique, Pays-Bas, Pologne, Le Portugal, Fédération Russe, Espagne, ... et plus
Novartis Pharmaceuticals

Complété

Efficacité et innocuité du déférasirox chez les patients atteints d'anémie chronique et d'hémosidérose transfusionnelle

Hémosidérose transfusionnelle | Anémie chronique

Japon, Turquie, Espagne, Pologne, Singapour

Clinical Trials on Métabolisme des glucides, erreurs innées in Japan

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