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Clinical Trials on Métabolisme de la purine-pyrimidine, erreurs innées in New Zealand
703 résultats au total
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SanofiRegeneron PharmaceuticalsComplétéHypercholestérolémiePays-Bas, États-Unis, Canada, Fédération Russe, Afrique du Sud
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Actif, ne recrute pasDéficit en pyruvate kinaseÉtats-Unis, Canada, Pays-Bas, Royaume-Uni, France, Italie
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PfizerRésiliéHyperlipoprotéinémie Type IIICanada, États-Unis
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BioMarin PharmaceuticalComplété
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SanofiRegeneron PharmaceuticalsComplétéHypercholestérolémieÉtats-Unis, L'Autriche, Canada, République tchèque, Danemark, France, Israël, Pays-Bas, Norvège, Fédération Russe, Afrique du Sud, Espagne, Suède, Royaume-Uni
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Amicus TherapeuticsComplétéMaladie de GaucherÉtats-Unis
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SanofiComplétéOstéochondrodysplasieÉtats-Unis
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Travere Therapeutics, Inc.InconnueXanthomatose cérébrotendineuse (CTX)États-Unis
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Aeglea BiotherapeuticsComplétéDéficit en arginase I | HyperargininémieÉtats-Unis, Canada, Royaume-Uni, Le Portugal
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Regeneron PharmaceuticalsComplétéHypercholestérolémie familiale homozygoteÉtats-Unis, Pays-Bas, Afrique du Sud, Australie, L'Autriche, Canada, Tchéquie, France, Grèce, Italie, Japon, Ukraine
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PfizerComplétéHypertriglycéridémie | Hyperlipoprotéinémie Type IVÉtats-Unis, Canada
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LIB Therapeutics LLCComplétéHypercholestérolémie familiale homozygoteÉtats-Unis, Israël, Norvège, Afrique du Sud, Turquie, Inde
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State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursRecrutement
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The Cooper Health SystemComplétéLeucodystrophie métachromatiqueÉtats-Unis
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II | Glycogénose 2États-Unis
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AmgenComplétéHypercholestérolémie familialeCanada, Italie, Norvège, Belgique, États-Unis, Turquie, Australie, L'Autriche, Afrique du Sud, Pologne, Suisse, Espagne, Le Portugal, Slovénie, Brésil, Fédération Russe, Hongrie, Royaume-Uni, Colombie, Tchéquie, Pays-Bas, Grèce, Mala...
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Jnana TherapeuticsRecrutement
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BioMarin PharmaceuticalComplété
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BioMarin PharmaceuticalRecrutementPhénylcétonurie (PCU)États-Unis, Allemagne, Italie
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Homology Medicines, IncRésiliéPhénylcétonuries | Carence en HAPÉtats-Unis
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PfizerRésiliéHyperlipidémie mixteÉtats-Unis, Canada, République tchèque, Finlande, France, Pays-Bas
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Amryt PharmaRecrutementHypercholestérolémie familiale homozygoteItalie, États-Unis, Argentine, Canada, France, Grèce, Pays-Bas, Royaume-Uni
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AVROBIORésiliéMaladie de Gaucher de type 1États-Unis, Canada
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Amicus TherapeuticsRésiliéMaladie des lattes | Lipofuscinose céroïde neuronale CLN6 | Lipofuscinose céroïde neuronale CLN3États-Unis
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Arcturus Therapeutics, Inc.Actif, ne recrute pasDéficit en ornithine transcarbamylaseÉtats-Unis
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Intellia TherapeuticsRecrutementCardiomyopathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR) | Polyneuropathie amyloïde familiale liée à la transthyrétine (ATTR) | Amylose cardiaque à transthyrétine de type sauvageRoyaume-Uni, Nouvelle-Zélande, Suède
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HemoShear TherapeuticsRésiliéAcidémie propionique | Acidémie méthylmaloniqueÉtats-Unis, Arabie Saoudite, Australie
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PfizerComplétéHyperlipidémie | Hypercholestérolémie, FamilialeÉtats-Unis, Canada, Afrique du Sud, République tchèque, Italie, Finlande, Pays-Bas, France
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Genzyme, a Sanofi CompanyComplétéMaladie de stockage du glycogène de type II | Maladie de Pompe à apparition infantileÉtats-Unis, France, Afrique du Sud
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Nacuity Pharmaceuticals, Inc.Recrutement
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursRecrutementMaladie de Gaucher Type 1États-Unis
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandComplétéTroubles du cycle de l'uréeÉtats-Unis
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Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National... et autres collaborateursComplétéMaladie des lattes | Lipofuscinose céroïde neuronale infantile tardiveÉtats-Unis
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Weill Medical College of Cornell UniversityRésiliéMaladie des lattes | Lipofuscinose céroïde neuronale infantile tardiveÉtats-Unis
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Neurogene Inc.RecrutementLipofuscinose céroïde neuronale CLN5États-Unis, Royaume-Uni
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Andrea GropmanEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... et autres collaborateursRecrutementMaladies cérébrales, métaboliques, innées | Métabolisme des acides aminés, erreurs innées | Troubles du cycle de l'uréeÉtats-Unis, Canada, Allemagne, Suisse
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Recordati Rare DiseasesTarget PharmaSolutions, Inc.RecrutementAcidémie propionique | Acidémie méthylmalonique | HyperammoniémieÉtats-Unis
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRésiliéSyndrome de déficit en transporteur de glucose de type 1États-Unis, Espagne, Danemark, Royaume-Uni, Australie
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandComplétéTroubles du cycle de l'uréeÉtats-Unis, Canada
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Regeneron PharmaceuticalsSanofiComplétéHypercholestérolémie familiale homozygoteÉtats-Unis, Afrique du Sud, Canada, Grèce, Japon, Ukraine, L'Autriche, Tchéquie, France, Allemagne, Italie, Taïwan, Turquie
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PTC TherapeuticsRecrutementPhénylcétonurieÉtats-Unis, Allemagne, Espagne, Australie, Brésil, Royaume-Uni, Danemark, Mexique, Le Portugal, Turquie, Canada, Géorgie, Italie, Pays-Bas, Japon
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Horizon Therapeutics, LLCComplétéTrouble du cycle de l'uréeÉtats-Unis, Espagne, Italie, Suisse
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Merck Sharp & Dohme LLCActif, ne recrute pasHypercholestérolémie | Hypercholestérolémie familialeColombie, Israël, Taïwan, États-Unis, Argentine, Chine, Allemagne, Italie, Japon, Corée, République de, Mexique, Afrique du Sud, Espagne, Turquie
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Travere Therapeutics, Inc.Actif, ne recrute pas
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Novartis PharmaceuticalsActif, ne recrute pasHypercholestérolémie Familiale - HétérozygoteÉtats-Unis, Allemagne, Afrique du Sud, Grèce, Italie, Tchéquie, Taïwan, Slovaquie, Turquie, France, Fédération Russe, Canada, Espagne, Jordan, Suisse, Hongrie, Pologne, Pays-Bas, Norvège, Royaume-Uni, Liban, Argentine, Brésil, Israël, Ma... et plus
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Horizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin IrelandComplétéTroubles du cycle de l'uréeÉtats-Unis, Canada
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PfizerComplétéMaladie de GaucherÉtats-Unis, Chili, Royaume-Uni, Israël, Canada, Espagne, Afrique du Sud, Italie
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PfizerComplétéMaladie de GaucherRoyaume-Uni, Canada, Israël, États-Unis, Australie, Espagne
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BioMarin PharmaceuticalComplétéPhénylcétonurie (PCU)États-Unis
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PfizerComplétéHyperlipidémie | Hypercholestérolémie, FamilialeAustralie, Canada, États-Unis, France, Afrique du Sud, Suède, Norvège, Danemark, Islande