Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Mesenchymális stromasejtek a digitális fekélyek kezelésére szisztémás szklerózisban (MANUS)

2023. december 5. frissítette: prof dr. M. C. Verhaar, UMC Utrecht

Mezenchimális stromasejtek az angiogenezishez és a neovaszkularizációhoz a szisztémás szklerózis digitális fekélyeiben: a MANUS-próba

A MANUS-próba célja, hogy megvizsgálja az intramuszkulárisan injektált allogén mesenchymális stromasejtek biztonságosságát, megvalósíthatóságát és potenciális hatékonyságát a szisztémás szklerózis digitális fekélyeinek kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A MANUS Trial egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos klinikai vizsgálat. Szisztémás szklerózisban (SSc) és digitális ischaemiában szenvedő betegek, akiknek a hagyományos kezelésekre ellenálló, kezelhetetlen ischaemiás ujjfekélyük van, részt vehetnek.

20 résztvevőt randomizálnak (1:1), hogy intramuszkuláris injekcióban (8 helyre) kapjanak allogén csontvelőből származó mesenchymális stromasejteket (BM-MSC) (45-50*10^6) vagy placebót a leginkább érintett végtagba.

Fő vizsgálati paraméterek/végpontok: Az elsődleges eredmény a kezelés toxicitása az MSC beadása után 12 héttel, definíció szerint:

  1. Helyi toxicitás, beleértve a helyi gyulladás jeleit (duzzanat, melegedés, funkciózavar), a fekélyek súlyosbodását vagy új fekélyek vagy hematómák MSC beadását követően
  2. Egyéb nemkívánatos események, a mellékhatásokra vonatkozó közös terminológiai kritériumok 4.0-s verziója szerint osztályozva, szervrendszerenkénti maximális toxicitási fokozatban kifejezve.

A másodlagos kimenetelű mérőszámok a következők: súlyos nemkívánatos események száma, fájdalom és rokkantsági paraméterek; gyógyulás, a gyógyulásig eltelt idő és az új ischaemiás digitális fekélyek csökkentése; módosított Rodnan bőrpontszám; Scleroderma Health Assessment Questionnaire (S-HAQ), beleértve a vizuális analóg skálákat (VAS) a szkleroderma-specifikus tünetekhez; Életminőség (SF-36, EuroQol (EQ-5D); Cochin-kézfunkció pontszám). A kapillárisok morfológiájában és felépítésében bekövetkezett változásokat is értékeljük kapillaroszkópia segítségével; biokémiai paraméterek; markerek az endothel aktiválásához és sérüléséhez, gyulladáshoz, oxidatív stresszhez, keringő sejtekhez, beleértve az endothel sejteket, hematopoietikus és endoteliális progenitor sejteket, citokinek és növekedési faktorok, immunológiai válaszok. Az utóellenőrző látogatásokat a kezelést követő 48 órában, valamint 2, 4, 8, 12, 24 és 52 héttel tervezik.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Hollandia
      • Utrecht, Hollandia, 3584 CX
        • Toborzás
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
        • Kutatásvezető:
          • Marianne Verhaar, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Jaap van Laar, MD, PhD
        • Alkutató:
          • Femke van Rhijn, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az SSc megállapított diagnózisa a 2013-as ACR/EULAR kritériumok szerint

  • Legalább egy aktív ujjfekély (fájdalmas terület, >2 mm átmérőjű, látható mélységgel és a dermis elvesztésével), amely ellenáll az intravénás prosztaciklineknek

    • A „prosztaciklinekkel szemben ellenálló” a következőképpen definiálható
    • A fekély(ek) súlyosbodása a prosztaciklineket követő 1 hónapon belül iv
    • A beutaló orvos megítélése szerint a fekély(ek) nem javultak 2 hónappal az iv. prosztaciklinek beadása után
    • Pontosan ugyanazon fekély(ek) kiújulása (ugyanazon helyen) a prosztaciklinek beadása után 3 hónapon belül iv.
  • Tájékozott írásbeli beleegyezés

Kizárási kritériumok:

  • Fekély kalcinózissal (a szűrés/inklúzió előtt röntgenvizsgálattal kizárt)
  • Neoplazma vagy rosszindulatú daganat anamnézisében az elmúlt 10 évben
  • Terhesség vagy nem hajlandó megfelelő fogamzásgátlást alkalmazni a vizsgálat során
  • Súlyos ismert kísérő betegség, a várható élettartam <1 év
  • Nem kontrollált magas vérnyomás
  • Nem kontrollált akut vagy krónikus fertőzés szisztémás tünetekkel (pl. láz)
  • A nyomon követés lehetetlen

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: MSC injekciók
Mesenchymalis stromasejtek intramuszkuláris injekciója (50 millió allogén MSC 0,9% NaCl-ben és 10% humán szérumalbuminban).
Drog: Mesenchymális stromasejtek
8 intramuszkuláris injekció a leginkább érintett oldal kéz/alkar izmainak kijelölt helyére. Vakított fecskendőket kell használni. Az injekciókat tapasztalt klinikus (plasztikai sebész vagy kézsebész) adja be.
Placebo Comparator: Placebo injekciók
Placebo intramuszkuláris injekciója (0,9% NaCl + 10% humán szérumalbumin)
Egyéb: Placebo
8 intramuszkuláris injekció a leginkább érintett oldal kéz/alkar izmainak kijelölt helyére. Vakított fecskendőket kell használni. Az injekciókat tapasztalt klinikus (plasztikai sebész vagy kézsebész) adja be.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés toxicitása
Időkeret: 12 héttel az MSC beadása után
A kezelés toxicitását az 1. Helyi toxicitás, beleértve a helyi gyulladás jeleit (duzzanat, felmelegedés, funkciózavar), a fekélyek súlyosbodását vagy új fekélyek vagy hematómák kialakulását MSC beadása után 2. Egyéb nemkívánatos események, a mellékhatások közös terminológiai kritériumai 4.0-s verziója szerint osztályozva, a következőképpen kifejezve: maximális fokú toxicitás szervrendszerenként.
12 héttel az MSC beadása után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Súlyos nemkívánatos események
Időkeret: 48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
Bármely kezeléssel összefüggő súlyos nemkívánatos esemény (SAE), amely kórházi kezeléshez, halálhoz vagy tartós vagy jelentős rokkantsághoz vezet. Az ok-okozati összefüggés meglétének vagy hiányának megállapításához az Egészségügyi Világszervezet farmakovigilanciai iránymutatásait kell követni.
48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
Az észlelt fájdalom változása a numerikus értékelési skála alapján
Időkeret: 48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
A fájdalom változása a numerikus értékelési skála segítségével,
48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
Az észlelt fájdalom változása a digitális fekély vizuális analóg skála alapján (az S-HAQ része)
Időkeret: 48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
A fájdalom változása a digitális fekély vizuális analóg skála alapján (az S-HAQ része).
48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
Változás az észlelt fájdalomban a fájdalom VAS alapján (az S-HAQ része)
Időkeret: 48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
A fájdalom változása a fájdalom VAS (S-HAQ) segítségével, fájdalomcsillapítók használata.
48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
Az észlelt fájdalom változása a fájdalomcsillapítók alkalmazása alapján.
Időkeret: 48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
A fájdalom változása a fájdalomcsillapítók használatának elemzése alapján.
48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
Életminőség - SF-36
Időkeret: 12, 24 és 52 héttel az MSC beadása után
SF-36 kérdőív.
12, 24 és 52 héttel az MSC beadása után
Életminőség - Euroqol
Időkeret: 12, 24 és 52 héttel az MSC beadása után
EuroQol kérdőív
12, 24 és 52 héttel az MSC beadása után
Fogyatékosság
Időkeret: 12, 24 és 52 héttel az MSC beadása után
A HAQ-DI kérdőívvel értékelve.
12, 24 és 52 héttel az MSC beadása után
Kézi funkció
Időkeret: 12, 24 és 52 héttel az MSC beadása után
Cochin kézfunkció pontszáma
12, 24 és 52 héttel az MSC beadása után
A digitális fekélyek száma (és számának változása).
Időkeret: 48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
Digitális fekélyek gyógyulása
Időkeret: 48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
A fekélyek gyógyulását teljes hámképződésként definiálják, függetlenül a maradék fájdalomtól. Ezt a klinikai vizsgálaton kívül szekvenciális képek segítségével állapítják meg.
48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
A fekély mérete
Időkeret: 48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
Sorozatos képek segítségével megmérik a fekély területét és kerületét.
48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
Ideje a digitális fekélyek gyógyulásának
Időkeret: 48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
A gyógyszeres kezelési rend megváltoztatása szükséges
Időkeret: 48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
A gyógyszeres kezelési rend megváltoztatásának szükségessége a páciens reumatológusa által meghatározottak szerint.
48 órával, 2, 4, 8, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
Módosított Rodnan bőrpontszám
Időkeret: 12, 24 és 52 héttel az MSC beadása után
12, 24 és 52 héttel az MSC beadása után
A Raynaud-tünetek súlyossága
Időkeret: 12, 24 és 52 héttel az MSC beadása után
Raynaud állapot pontszáma
12, 24 és 52 héttel az MSC beadása után
Változások a kapillárisok morfológiájában és felépítésében
Időkeret: 2, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
amint azt egy képzett vizsgáló videóval segített körömredő capillaroscopiával vizualizálta. A képeket okleveles reumatológus és képzett kutató értékeli.
2, 12, 24 héttel és 52 héttel az MSC beadása után
Laboratóriumi paraméterek változása
Időkeret: 48 órával, 2, 4, 8, 12 héttel az MSC beadása után
A biztonsági értékeléshez számos hematológiai és kémiai paramétert mérnek. Ezenkívül szérum-, plazma- és perifériás vér mononukleáris sejteket gyűjtenek össze és tárolnak későbbi elemzés céljából. A mintákat elemzik és felhasználják az endothel aktiváció és sérülés, a proangiogén faktorok, a gyulladás és az oxidatív stressz markereinek értékelésére. A HLA-antitestek jelenlétét is meghatározzuk.
48 órával, 2, 4, 8, 12 héttel az MSC beadása után
Változások a keringő sejtpopulációkban
Időkeret: 48 órával, 2, 4, 8, 12 héttel az MSC beadása után
A keringő sejtpopulációkat immunfluoreszcens jelöléssel és fluoreszcens sejtválogatással (FACS Canto gép) történő elemzéssel vizsgálják.
48 órával, 2, 4, 8, 12 héttel az MSC beadása után

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

UMC Utrecht

Együttműködők

ZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Marianne Verhaar, MD, PhD, UMC Utrecht

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. október 6.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. november 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. november 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. április 27.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 5.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. december 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 5.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MANUS
  • 2015-000168-32 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Szisztémás szklerózis

Klinikai vizsgálatok a Mesenchymális stromasejtek

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Greece

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel