Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Bazedoxifen-acetát, mint remyelinizáló szer a szklerózis multiplexben (ReWRAP)

2024. május 29. frissítette: Riley Bove, MD

Fázisú randomizált, kettős vak, párhuzamos csoportos, placebo-kontrollált, késleltetett kezdésű kísérlet a bazedoxifen-acetát (BZA) mint remyelinizáló szer hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére szklerózis multiplexben szenvedő betegeknél

E vizsgálat elsődleges célja a bazedoxifen (BZA) remyelinizáló szerként való hatékonyságának felmérése relapszusos-remittáló sclerosis multiplexben (RRMS) szenvedő betegeknél.

A kutatók elektrofiziológiai technikákat és mágneses rezonancia képalkotást alkalmaznak, hogy számszerűsítsék a kezelés hatását 50 nőnél 6 hónap alatt.

A résztvevők a vizsgálat során továbbra is a szokásos betegségmódosító kezelésben maradhatnak, de egyidejűleg nem vehetnek részt más új gyógyszerkutatási vizsgálatban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A szklerózis multiplex (MS) egy krónikus neurológiai rendellenesség, amelyet a mielin elvesztése jellemez, ami az idegi jelek megzavarásához, az axonok károsodásához és végső soron neurodegenerációhoz vezet. Az SM kezeléséhez nagy szükség van új módszerekre a helyreállítás (remyelinizáció) elősegítésére.

Erős preklinikai (beleértve az EAE-t) és epidemiológiai indoka van az ösztrogén vegyületek remyelinizációs potenciáljának vizsgálatára, beleértve az endogén (pubertás, szülés utáni időszakok) és exogén hormonális hatások bizonyítékait az SM kockázatára és lefolyására. Az SM 3-szor több nőt érint, mint férfit, és a betegség lefolyása a nőknél összességében kevésbé agresszívnek tűnik (az MRI-n kevesebb T2-hiperintenzív demyelinizált elváltozás alakul ki axonpusztulássá, amelyet hipointenzív T1 „fekete lyukakként” ábrázolnak).

A bazedoxifent (BZA), egy harmadik generációs SERM-et, amely kiterjedt biztonságossági adatokkal rendelkezik embereknél, egy új, nagy áteresztőképességű szűrés (BIMA screen) során azonosították a remyelinizációt elősegíteni képes vegyületeket. A későbbi elemzés igazolta a BZA remyelinizáló hatását in vitro és in vivo demyelinizációs inzultus után. Tekintettel a BZA remyelinizációs potenciáljának erős preklinikai alátámasztására, valamint a BIMA-szűréssel azonosított más vegyületek klinikai sikerére (Green és mtsai, 2017), a kutatók megvizsgálják a BZA remyelinizációs terápiaként való alkalmazását SM-ben szenvedő betegeknél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

62

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • Toborzás
        • Weill Institute for Neurosciences, University of California, San Francisco
        • Kutatásvezető:
          • Riley Bove, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

40 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 45-65 éves vagy 40+ posztmenopauzás nők.
  2. A visszaeső-remittáló SM klinikailag határozott diagnózisának dokumentálása
  3. A vizsgálati alanytól vagy a vizsgálati alany törvényes képviselőjétől kapott írásos beleegyezés (és adott esetben beleegyezés), valamint a vizsgálati alanynak a vizsgálat követelményeinek való megfelelése.
  4. Lappangási késleltetés > 118 milliszekundum az alapvonal teljes mező tranziens mintázatának megfordítása esetén legalább az egyik szemben (a demielinizáció elektrofiziológiai bizonyítéka)
  5. RNFL > 70 mikron SD-OCT-n ugyanazon a szemen, amely megfelel a látencia késleltetés feltételeinek (elegendő axon)
  6. Stabil immunmoduláló terápia - nincs váltás vagy tervezett váltás több mint 6 hónapon belül, és nincs változás az adagokban a szűrést megelőző 30 napon belül
  7. Fogamzásgátló módszer alkalmazása ≤1%-os sikertelenséggel a próbaidőszakban, ha premenopauzában van
  8. A tájékozott beleegyezés megértése és aláírása.
  9. EDSS 0-6.0 (beleértve)

Kizárási kritériumok:

  1. A szklerózis multiplex betegség időtartama > 25 év
  2. Optikai neuritis az előző 6 hónapban
  3. Ismert látóideggyulladás érintett szemen ≥ 10 évvel ezelőtt
  4. Súlyos szemészeti betegség/egyidejű szemészeti rendellenességek (pl. cukorbetegség, makuladegeneráció, zöldhályog, súlyos myopia stb.).
  5. Rövidlátás > -7 dioptria (súlyos rövidlátás)
  6. Porckorongvérzések a minősítő szemen
  7. Nincs fényérzékelés a minősített szemen
  8. Egyidejű kétoldali látóideg-gyulladás
  9. Vattafoltok a minősítő szemen
  10. Makula csillag a minősítő szemen
  11. Jelentős szívvezetési blokk a kórtörténetében
  12. Rák előfordulása (kivéve a nem melanómás bőrrák)
  13. Öngyilkossági gondolatok vagy viselkedés a kiindulási állapotot megelőző 6 hónapban
  14. Terhesség, szoptatás vagy terhesség tervezése
  15. Előzetes jóváhagyás nélkül, egyidejűleg más vizsgálati protokollokkal együtt
  16. Bármilyen más feltételezett remyelinizáló terápia egyidejű vagy korábbi alkalmazása a vizsgáló által meghatározottak szerint, beleértve, de nem kizárólagosan a Clemastine-t, a Duavee-t és a Tamoxifent.
  17. szérum kreatinin > 1,5 mg/dl; AST, ALT vagy alkalikus foszfatáz > 2-szerese a normál érték felső határának
  18. Kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés története az elmúlt évben
  19. Kezeletlen B12-hiány (a B12-szerológiai értékelések és a metabolitok, köztük a metil-malonsav [MMA] és a homocisztein alapján) vagy kezeletlen hypothyreosis
  20. Klinikailag jelentős szív-, anyagcsere-, hematológiai, máj-, immunológiai, urológiai, endokrinológiai, neurológiai, tüdő-, pszichiátriai, bőrgyógyászati, allergiás, vese- vagy más súlyos betegségek, amelyek a PI megítélése szerint befolyásolhatják a vizsgálati eredmények értelmezését vagy a betegbiztonságot.
  21. Klinikailag jelentős egészségügyi betegség vagy laboratóriumi eltérés kórtörténete vagy jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárná a vizsgálatban való részvételt.
  22. Azok a betegek, akiknek mozgáshiánya fokozott vénás thromboembolia kockázatának teszi ki őket
  23. Nem diagnosztizált méhvérzésben szenvedő betegek
  24. Ismeretlen, feltételezett vagy múltbeli emlőrákos betegek
  25. Ismert vagy feltételezett ösztrogénfüggő neopláziában szenvedő betegek
  26. Aktív vénás thromboembolia vagy a kórelőzményben szenvedő betegek
  27. Aktív vagy korábban artériás thromboemboliával rendelkező betegek
  28. Ismert protein C-, protein S- vagy antitrombinhiányban vagy egyéb ismert trombofil betegségben szenvedő betegek
  29. Ösztrogénekre, bazedoxifenre vagy bármely összetevőre túlérzékeny (angioödéma, anafilaxiás) betegek
  30. Ismert májkárosodásban vagy májbetegségben szenvedő betegek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A csoport
Az A csoport a "korai induló" csoport, és összesen 6 hónap BZA-t kap – 3 hónap BZA-t, majd 3 hónap BZA-t.
Drog: Bazedoxifen-acetát
40 mg bazedoxifen, szájon át beadva, 2 x 20 mg-os vak kapszula formájában
Más nevek:
  • Élénk
  • Bazedoxifen
  • Conbriza
  • TSE-424
  • ÚT 140424
  • ÚT-140424
Kísérleti: B csoport
A B csoport a „késleltetett rajt” csoport, és összesen 3 hónap BZA-t kapnak – 3 hónap placebót, majd 3 hónap BZA-t.
Drog: Bazedoxifen-acetát
40 mg bazedoxifen, szájon át beadva, 2 x 20 mg-os vak kapszula formájában
Más nevek:
  • Élénk
  • Bazedoxifen
  • Conbriza
  • TSE-424
  • ÚT 140424
  • ÚT-140424

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Mielin vízfrakció (MWF) az MRI-n
Időkeret: 3 hónap
Az elsődleges cél a BZA hatékonyságának értékelése a placebóhoz képest az MWF növelésében az MRI-n a corpus callosum normál megjelenésű fehérállományán belül, a kiindulási érték és a 90 nap között egy kettős-vak vizsgálatban (1. 90 nap a korai kezdés csoportjában versus 1. 90 nap a késleltetett rajt csoportból).
3 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások a BICAMS pontszámokban
Időkeret: 3 hónap
Az első kulcsfontosságú másodlagos cél a BICAMS-pontszámok változása 3 hónap alatt.
3 hónap
Változások az MSFC pontszámokban
Időkeret: 3 hónap
A második kulcsfontosságú másodlagos cél az MSFC-pontszámok változása 3 hónap alatt.
3 hónap
Változások a BICAMS pontszámokban
Időkeret: 6 hónap
A harmadik kulcsfontosságú másodlagos cél a BICAMS-pontszámok változása 6 hónap alatt.
6 hónap
Változások az MSFC pontszámokban
Időkeret: 6 hónap
A negyedik kulcsfontosságú másodlagos cél az MSFC-pontszámok változása 6 hónap alatt.
6 hónap
Mielin vízfrakció (MWF) az MRI-n
Időkeret: 6 hónap
Az ötödik kulcsfontosságú másodlagos cél annak felmérése, hogy a 180. napos MWF nagyobb mértékben nő-e a korai start csoportban (90 napig BZA-nak kitéve mind az 1., mind a 2. szakaszban), összehasonlítva a késleltetett kezdéssel (placebóval kezelt csoportban 1. szakasz és BZA csak 90 napig a 2. szakaszban).
6 hónap
Visual Evoked Potential (VEP) P100 késleltetés
Időkeret: 3 hónap
A hatodik kulcsfontosságú másodlagos cél a vizuális kiváltott potenciál (VEP) P100 késleltetésének változása.
3 hónap
Visual Evoked Potential (VEP) P100 késleltetés
Időkeret: 6 hónap
A hetedik kulcsfontosságú másodlagos cél a vizuális kiváltott potenciál (VEP) P100 késleltetésének változása.
6 hónap
A megismerés újszerű digitális mértékei
Időkeret: 6 hónap
A nyolcadik kulcsfontosságú másodlagos cél a kogníció újszerű digitális mérőszámainak értékelése (az EVO Monitor feldolgozási sebessége).
6 hónap
FitBit tevékenység
Időkeret: 6 hónap
A kilencedik kulcsfontosságú másodlagos cél a napi aktivitás felmérése az átlagos napi lépésszám alapján, valamint az alvási aktivitás felmérése a FitBit segítségével rögzített különböző alvási mutatók segítségével.
6 hónap
Serum Neurofilament Light Chain (NFL) szintek
Időkeret: 6 hónap
A tizedik kulcsfontosságú másodlagos cél az NFL-szintek felmérése.
6 hónap
Kiterjesztett fogyatékossági állapot skála (EDSS)
Időkeret: 6 hónap
Az utolsó kulcsfontosságú másodlagos cél a feltáró eredmények értékelése, beleértve az EDSS-t is.
6 hónap
Hólyagszabályozási skála (BLCS)
Időkeret: 6 hónap
Az utolsó kulcsfontosságú másodlagos célkitűzés a feltáró eredmények értékelése, beleértve a BLCS-t, a betegek által jelentett eredményt.
6 hónap
Bélkontroll Skála (BWCS)
Időkeret: 6 hónap
Az utolsó kulcsfontosságú másodlagos cél a feltáró eredmények értékelése, beleértve a BWCS-t, a betegek által jelentett eredményt.
6 hónap
Pittsburgh alvásminőségi index (PSQI)
Időkeret: 6 hónap
Az utolsó kulcsfontosságú másodlagos cél a feltáró eredmények értékelése, beleértve a PSQI-t, a betegek által jelentett eredményt.
6 hónap
12 tételből álló sclerosis multiplex gyalogos skála (MSWS-12)
Időkeret: 6 hónap
Az utolsó kulcsfontosságú másodlagos célkitűzés a feltáró eredmények értékelése, beleértve az MSWS-12-t, a betegek által jelentett eredményt.
6 hónap
Center for Epidemiological Studies Depressziós Skála (CESD)
Időkeret: 6 hónap
Az utolsó kulcsfontosságú másodlagos cél a feltáró eredmények értékelése, beleértve a CESD-t, a betegek által jelentett eredményt.
6 hónap
Modified Fatigue Impact Score (MFIS)
Időkeret: 6 hónap
Az utolsó kulcsfontosságú másodlagos célkitűzés a feltáró eredmények értékelése, beleértve az MFIS-t, a betegek által jelentett eredményt.
6 hónap
36 elemből álló rövid űrlapos felmérés (SF36)
Időkeret: 6 hónap
Az utolsó kulcsfontosságú másodlagos cél a feltáró eredmények értékelése, beleértve az SF36-ot, a betegek által jelentett eredményt. , Visual Function Questionnaire (VFQ25); egyéb MRI mérőszámok, beleértve a T2 léziók teljes térfogatát, az új/nagyobbodó T2 léziók számát, a corpus callosum, a thalamus, a prefrontális kéreg és egyéb feltáró struktúrák atrófiáját; Timed Up and Go teszt; és a FitBit a lépésszám változékonyságát méri.
6 hónap
Vizuális funkció kérdőív (VFQ25)
Időkeret: 6 hónap
Az utolsó kulcsfontosságú másodlagos cél a feltáró eredmények értékelése, beleértve a VFQ25-öt, a betegek által jelentett eredményt.
6 hónap
Teljes T2 léziótérfogat
Időkeret: 6 hónap
Az utolsó kulcsfontosságú másodlagos cél a feltáró eredmények értékelése, beleértve a T2 léziók teljes mennyiségét.
6 hónap
Új/nagyobbodó T2 léziók száma
Időkeret: 6 hónap
Az utolsó kulcsfontosságú másodlagos cél a feltáró eredmények értékelése, beleértve az új/nagyobbodó T2 elváltozások számát.
6 hónap
Az agy atrófia szintjei
Időkeret: 6 hónap
Az utolsó kulcsfontosságú másodlagos cél a feltárási eredmények értékelése, beleértve a corpus callosum, a thalamus, a prefrontális kéreg és más feltáró struktúrák sorvadásának szintjét.
6 hónap
Timed Up and Go (TUG) teszt
Időkeret: 6 hónap
Az utolsó kulcsfontosságú másodlagos cél a feltáró eredmények értékelése, beleértve a TUG tesztet is.
6 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A BZA tolerálhatósága és biztonsága - Patient Hot Flash Diary
Időkeret: 6 hónap
A harmadlagos célok a BZA tolerálhatóságának bemutatása és biztonságosságának dokumentálása ebben a betegpopulációban. A BZA tolerálhatóságát és biztonságosságát a betegek hot flash naplója értékeli.
6 hónap
A BZA tolerálhatósága és biztonságossága – A kezeléssel való elégedettség kérdőíve a gyógyszeres kezeléshez (TSQM)
Időkeret: 6 hónap
A harmadlagos célok a BZA tolerálhatóságának bemutatása és biztonságosságának dokumentálása ebben a betegpopulációban. A BZA tolerálhatóságát és biztonságosságát a gyógyszeres kezeléssel kapcsolatos elégedettségi kérdőív (TSQM) fogja értékelni.
6 hónap
A BZA tolerálhatósága és biztonságossága – A betegek görcsös jelentései
Időkeret: 6 hónap
A harmadlagos célok a BZA tolerálhatóságának bemutatása és biztonságosságának dokumentálása ebben a betegpopulációban. A BZA tolerálhatóságát és biztonságosságát a betegek görcsös jelentései alapján értékelik.
6 hónap
A BZA tolerálhatósága és biztonsága - Biztonsági Monitoring Labs
Időkeret: 6 hónap
A harmadlagos célok a BZA tolerálhatóságának bemutatása és biztonságosságának dokumentálása ebben a betegpopulációban. A BZA tolerálhatóságát és biztonságosságát a biztonsági megfigyelő laboratóriumok fogják értékelni.
6 hónap
A BZA tolerálhatósága és biztonsága – Nemkívánatos események nyilvántartása
Időkeret: 6 hónap
A harmadlagos célok a BZA tolerálhatóságának bemutatása és biztonságosságának dokumentálása ebben a betegpopulációban. A BZA tolerálhatóságát és biztonságosságát a nemkívánatos események nyilvántartása alapján értékelik.
6 hónap
A BZA tolerálhatósága és biztonságossága - Az SM-relapszusok monitorozása
Időkeret: 6 hónap
A harmadlagos célok a BZA tolerálhatóságának bemutatása és biztonságosságának dokumentálása ebben a betegpopulációban. A BZA tolerálhatóságát és biztonságosságát az SM-relapszusok monitorozásával fogják értékelni a vizsgálat során.
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Riley Bove, MD

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Riley M Bove, MD MMSc, University of California, San Francisco

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. szeptember 10.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 15.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. június 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. június 26.

Első közzététel (Tényleges)

2019. július 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. június 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 29.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ReWRAP
  • 138495 (Egyéb azonosító: FDA -- Investigational New Drug Number)
  • 18-24511 (Egyéb azonosító: UCSF IRB No.)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Sclerosis multiplex

Klinikai vizsgálatok a Bazedoxifen-acetát

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mexico

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel