- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Search trials
Clinical Trials on Az anyagcsere veleszületett hibái in United States
Összesen 3224 találat
-
Ajinomoto Co., Inc.Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Birmingham Children...Aktív, nem toborzó
-
PfizerBefejezveÁtállási kísérlet imiglucerázról növényi sejtekben expresszált rekombináns humán glükocerebrozidázraGaucher-kórEgyesült Királyság, Kanada, Izrael, Egyesült Államok, Ausztrália, Spanyolország
-
University of FloridaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)BefejezvePompe-kórEgyesült Államok
-
University of FloridaBefejezvePompe-kórEgyesült Államok
-
Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...Team SanfilippoToborzásSanfilippo szindróma | MPS3Egyesült Államok
-
University of MinnesotaBefejezveHiperurikémia | KöszvényEgyesült Államok
-
Columbia UniversityNew York Blood CenterBefejezve
-
Children's Hospital of PhiladelphiaToborzásLeukémia | Csontvelő-elégtelenség szindrómák | Immunhiányok | Az anyagcsere veleszületett hibái | Immunreguláció Polyendocrinopathia Enteropathia X-kapcsolt szindrómaEgyesült Államok
-
Boston Children's HospitalBefejezveMellékvese hiperplázia, veleszületettEgyesült Államok
-
Asklepios Biopharmaceutical, Inc.Aktív, nem toborzó
-
University of Maryland, BaltimoreBefejezveSzívizom ischaemia | Szívbetegségek | Szív-és érrendszeri betegségek | A koszorúér-betegség | Koszorúér-betegség | Aszpirin érzékenység | Clopidogrel, Poor Metabolism of | Thrombocyta diszfunkció | Artéria elzáródás | Thrombocyta trombusEgyesült Államok
-
Merck Sharp & Dohme LLCBefejezveHiperkoleszterinémia | Családi hiperkoleszterinémiaEgyesült Államok, Németország, Japán, Koreai Köztársaság, Mexikó, Norvégia, Pulyka, Egyesült Királyság
-
BioMarin PharmaceuticalToborzásFenilketonúria (PKU)Egyesült Államok, Németország, Olaszország
-
Neurogene Inc.ToborzásNeuronális ceroid lipofuscinosis CLN5Egyesült Államok, Egyesült Királyság
-
CymaBay Therapeutics, Inc.BefejezveHiperurikémia | KöszvényEgyesült Államok
-
Inozyme PharmaAktív, nem toborzóCsecsemőkori általános artériás meszesedés | Autoszomális recesszív hipofoszfátiás angolkór | Ektonukleotid pirofoszfatáz/foszfodiészteráz1 hiányEgyesült Államok, Kanada, Németország, Franciaország, Egyesült Királyság
-
HemoShear TherapeuticsMegszűntPropionsav-acidémia | Metilmalon-acidémiaEgyesült Államok, Szaud-Arábia, Ausztrália
-
White River Junction Veterans Affairs Medical CenterBefejezveKöszvény | Köszvény AkutEgyesült Államok
-
Homology Medicines, IncMegszűntFenilketonuriák | PAH hiányEgyesült Államok
-
SynlogicMegszűntFenilketonúriaEgyesült Államok, Kanada, Grúzia, Pulyka
-
Terence FlotteMassachusetts General Hospital; University of Massachusetts, WorcesterAktív, nem toborzóTay-Sachs-kór | Sandhoff-kórEgyesült Államok
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research Network és más munkatársakBefejezveAgyi betegségek, anyagcsere, veleszületett | Ornitin transzkarbamiláz hiány | Karbamid cikluszavarEgyesült Államok
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityVisszavont
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichEuropean UnionBefejezveFenilketonúriaNémetország, Olaszország, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
ModernaTX, Inc.ToborzásGlikogén tárolási betegségEgyesült Államok, Kanada
-
Immusoft of CA, Inc.ToborzásMucopolysaccharidosis IH/S | Mucopolysaccharidosis ISEgyesült Államok
-
University of RochesterBatten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)BefejezveFiatalkori neuronális ceroid lipofuscinosisEgyesült Államok
-
ModernaTX, Inc.BefejezvePropionsav-acidémia | Metilmalon-acidémiaEgyesült Államok, Egyesült Királyság, Spanyolország, Franciaország
-
PfizerBefejezveGaucher-kórChile, Egyesült Királyság, Kanada, Spanyolország, Izrael, Egyesült Államok, Ausztrália, Dél-Afrika
-
SanofiRegeneron PharmaceuticalsBefejezveHypercholesterinaemiaCsehország, Franciaország, Dánia, Hollandia, Ausztria, Mexikó, Spanyolország, Egyesült Államok, Argentína, Brazília, Bulgária, Kanada, Finnország, Magyarország, Olaszország, Libanon, Norvégia, Lengyelország, Orosz Föderáció, Sz... és több
-
Origin BiosciencesBefejezveMolibdén kofaktor hiány | Izolált szulfit-oxidáz hiánySpanyolország, Izrael, Egyesült Államok, Egyesült Királyság, Kanada, Hollandia, Németország, Szaud-Arábia, Tunézia, Japán, Olaszország, Malaysia, Lengyelország, Pulyka
-
Horizon Pharma USA, Inc.BefejezveÖröklött mitokondriális betegség, beleértve a Leigh-szindrómátEgyesült Államok
-
National Institute of Neurological Disorders and...Befejezve
-
Andrea GropmanEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársakToborzásAgyi betegségek, anyagcsere, veleszületett | Aminosav-anyagcsere, veleszületett hibák | Karbamid ciklus zavaraiEgyesült Államok, Kanada, Németország, Svájc
-
University of California, IrvineGenzyme, a Sanofi CompanyBefejezvePompe-kórEgyesült Államok
-
Amicus TherapeuticsMegszűntPompe-kórEgyesült Államok
-
University of FloridaMegszűnt
-
O & O Alpan LLCBefejezve
-
Merck Sharp & Dohme LLCAktív, nem toborzóHiperkoleszterinémia | Családi hiperkoleszterinémiaEgyesült Államok, Ausztrália, Brazília, Kanada, Chile, Colombia, Csehország, Finnország, Hong Kong, Magyarország, Izrael, Hollandia, Új Zéland, Norvégia, Szingapúr, Spanyolország, Tajvan
-
Office of Rare Diseases (ORD)IsmeretlenMellékvese hiperplázia, veleszületettEgyesült Államok
-
Regeneron PharmaceuticalsSanofiBefejezveHomozigóta családi hiperkoleszterinémiaEgyesült Államok, Dél-Afrika, Kanada, Görögország, Japán, Ukrajna, Ausztria, Csehország, Franciaország, Németország, Olaszország, Tajvan, Pulyka
-
Duke UniversitySanofiToborzás
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyToborzásPompe-kórEgyesült Államok
-
Zymenex A/SEuropean CommissionBefejezveAlfa-mannozidózisBelgium, Dánia, Spanyolország, Egyesült Királyság
-
Alnylam PharmaceuticalsMegszűntKöszvényEgyesült Királyság
-
University of NottinghamArthritis Research UKBefejezve
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... és más munkatársakBefejezveMukopoliszacharidózisokEgyesült Államok
-
Vitaflo International, LtdArla FoodsBefejezveFenilketonuriákEgyesült Királyság, Dánia
-
Nutricia ResearchBefejezve