日内変動に関するパイロット研究

包含基準:

PKU 参加者 (ARM 1):

• -被験者は、少なくとも360 umol / L（6 mg / dL）の空腹時フェニルアラニンレベルによって文書化された高フェニルアラニン血症を伴うPKUの診断が確認されています
• -患者は少なくとも4歳です（この研究に上限はありません）
• -書面による承認を提供する意思があり、18歳未満の場合は、書面による同意（必要な場合）および親または法定後見人による書面による患者の承認を提供することができます
• -現在治療を受けていない患者のKuvan治療の開始を含む、研究関連の手順を進んで受けること;治療中の患者に対する Kuvan の一時的な中止; 24 時間血液検査を完了する
• 個人の健康情報を提供する権限
• -被験者は妊娠していてはならず、研究中に適切な避妊を使用する意思がある

コントロール グループ (アーム 2):

• 健康で非 PKU の個人。 それらは、PKU グループに一致する年齢と性別になります。 彼らは PKU 参加者の親戚 (例: 兄弟) である可能性がありますが、血縁関係である必要はありません。
• 個人が4歳以上（年齢上限なし）
• -書面による同意を提供する意思と能力がある、または18歳未満の場合は、親または法定後見人による書面による同意と書面による参加許可を提供する
• 個人の健康情報を提供する権限

除外基準 (両腕):

• すべての包含基準を満たさない被験者
• 年齢 < 4 歳
• -付随する医学的問題または投薬は、主任研究者の裁量により、参加者を健康上のリスクにさらしたり、研究の完了を妨げたりします。
• 女性の場合、治験薬投与期間中の避妊を望まない（アーム2は除く）