クローン病を狭窄するための生物製剤の有効性の臨床試験

巨細胞性動脈炎 | 顕微鏡的多発血管炎 | チャーグ・ストラウス症候群 | 結節性多発動脈炎 | 高安動脈炎 | ベーチェット病 | ウェゲナー肉芽腫症

アメリカ

ファブリー病 | ニーマン・ピック病 | ゴーシェ病 | ポンペ病 | リソソーム蓄積症

アメリカ

パーキンソン病 | 神経変性疾患 | 筋萎縮性側索硬化症 | アルツハイマー病 | レビー小体病 | 多系統萎縮症 | 皮質基底核変性症 | 前頭側頭型認知症 | 血管性認知症 | 進行性核上性麻痺 | ハンチントン病

フィンランド

てんかん | 多発性硬化症 | 緑内障 | 癌 | パーキンソン病 | HIV/エイズ | ALS | 自閉症スペクトラム障害 | かま状赤血球症 | 痙性、筋肉 | ハンチントン病 | オピオイドの使用 | 神経障害 | 末期症状 | 炎症性腸疾患（IBD） | 難治性の痛み | Ptsd | ジスキネジー症候群

アメリカ

関節リウマチ | セリアック病 | 巨細胞性動脈炎 | シェーグレン症候群 | 高安動脈炎 | 原発性抗リン脂質症候群 | ベーチェット病 | 抗好中球細胞質抗体 (ANCA) 陽性血管炎 | 遺伝性および後天性血管浮腫

アルメニア

血管炎 | 顕微鏡的多発血管炎 | 全身性血管炎 | 高安動脈炎 | クリオグロブリン血症性血管炎 | ベーチェット病 | 中枢神経系血管炎 | 側頭動脈炎 | 結節性多発動脈炎（PAN） | 蕁麻疹様血管炎 | ヘノッホ・シェーンライン紫斑病 | ウェゲナー肉芽腫症 | 好酸球性肉芽腫症

アメリカ

心不全 | 脳卒中 | てんかん | 多発性硬化症 | 肥満 | 糖尿病 | 慢性閉塞性肺疾患 | 変形性関節症 | 関節リウマチ | パーキンソン病 | 末梢動脈疾患 | 炎症性腸疾患 | 筋萎縮性側索硬化症 | 乾癬 | 喘息 | 筋ジストロフィー | 線維筋痛症 | アルツハイマー病 | 肺癌 | 睡眠時無呼吸 | 湿疹 | クローン病 | 脳腫瘍 | 頭痛 | 骨粗鬆症 | 嚢胞性線維症 | 髄膜炎 | 筋炎 | 脊髄損傷 | 運動失調 | 皮膚筋炎 | 多発性筋炎 | 神経皮膚症候群 | 慢性炎症 | 先天性心疾患 | 巨細胞性動脈炎 | リウマチ性多発筋痛症 | 若年性特発性関節炎 | 乾癬性関節炎 | 緊張型頭痛 | 脱毛症 | 痛風 | 不安定狭心症 | 慢性肝疾患 | 脳動脈瘤 | ギランバレー症候群 | 頭部外傷 | 強直性脊椎炎 | 群発頭痛 | エリテマトーデス | 高血圧 | 水頭症 | 腰椎椎間板疾患 | 不整脈 | ベル麻痺 | 強皮症 | 軸性脊椎関節炎 | 弁膜症 | 心臓発作 | 側頭動脈... およびその他の条件

アメリカ

PTSD | 多発性硬化症 | 子宮頸癌 | 2型糖尿病 | 糖尿病 | 糖尿病 | 黄斑変性症 | 1型糖尿病 | パーキンソン病 | 筋萎縮性側索硬化症 | 認知症 | 卵巣がん | アルツハイマー病 | ALS | 外陰がん | 心的外傷後ストレス障害 | レビー小体病 | 多系統萎縮症 | 皮質基底核変性症 | 前頭側頭型認知症 | 進行性核上性麻痺 | ハンチントン病 | アルツハイマー病、早期発症 | アルツハイマー病、遅発性 | 膣がん | パーキンソン病とパーキンソニズム | バテン病 | 子宮がん | 広告で

アメリカ

脳損傷 | 低酸素症 | パーキンソン病 | 貧血 | TDP-43 タンパク病 | 認知症 | タウオパシー | 軽度認知障害 | 鉄欠乏症 | ビタミンB12欠乏症 | 前頭側頭型認知症 | 血管性認知症 | アルツハイマー病 | 神経変性疾患 | TBI | レビー小体型認知症 | 高ホモシステイン血症

エメリー・ドレイファス筋ジストロフィー | 先天性筋無力症症候群 | 肢帯型筋ジストロフィー | ITGA7（インテグリンα-7）欠損症を伴う先天性筋ジストロフィー | Α-ジストログリカノパチー（重度のてんかんを伴う先天性筋ジストロフィーおよびジストログリカンの異常グリコシル化） | Α-ジストログリカノパシー（TRAPPC11変異による脂肪肝および乳児発症型白内障を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィー） | Α-ジストログリカノパチー（ジストログリカンの低グリコシル化を伴う先天性筋ジストロフィーおよびてんかん） | Α-ジストログリカノパシー... およびその他の条件

アメリカ

冠動脈疾患 | 脳卒中 | 緑内障 | 高血圧症 | 糖尿病 | 乳がん | 腎不全 | 血友病 | 甲状腺機能低下症 | 喘息 | 腎不全 | 甲状腺機能亢進症 | 骨粗鬆症 | 重症筋無力症 | かま状赤血球症 | 骨減少症 | COPD | うっ血性心不全 | 多動性注意欠陥障害

アメリカ

巨細胞性動脈炎 | 血管炎、中枢神経系 | ウェゲナー肉芽腫症 | 顕微鏡的多発血管炎 | チャーグ・ストラウス症候群 | 結節性多発動脈炎 | 高安動脈炎 | 川崎病 | ベーチェット病 | ヘノッホ・シェーンライン紫斑病 | 薬剤性壊死性血管炎

アメリカ

菌状息肉症 | セザリー症候群 | 血管免疫芽球性T細胞リンパ腫 | 肝脾T細胞リンパ腫 | 未分化大細胞型リンパ腫、ALK陽性 | 節外性 NK/T 細胞リンパ腫、鼻型 | T細胞リンパ腫 | 特に明記されていない末梢性T細胞リンパ腫 | 原発性皮膚未分化大細胞型リンパ腫 | 皮下脂肪織炎様T細胞リンパ腫 | 腸疾患関連T細胞リンパ腫 | 未分化大細胞型リンパ腫、ALK陰性 | 単形性上皮向性腸管 T 細胞リンパ腫 | T細胞性前リンパ球性白血病 | T細胞大顆粒リンパ球性白血病 | 原発性皮膚CD8陽性攻撃的表皮向性T細胞リンパ腫 | Hydroa Vacciniforme 様リンパ増殖性疾患 | NK細胞リンパ腫 | 進行性NK細胞白血病 | 成人T細胞白血病/リンパ腫 | 乳房... およびその他の条件

アメリカ

ムコ多糖症Ⅱ型 | 脳疾患、代謝、先天性 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 白質ジストロフィー、異染性 | 白質ジストロフィー、球状細胞 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | ニーマンピック病 | サンフィリッポ ムコ多糖症

アメリカ

マントル細胞リンパ腫 | 慢性リンパ性白血病 | ホジキンリンパ腫の例の CD27 発現 B 細胞悪性腫瘍 | 辺縁帯B細胞性リンパ腫) | T細胞悪性腫瘍 | 固形腫瘍（転移性黒色腫、腎（明）細胞がん） | ホルモン不応性前立腺腺癌、卵巣癌 | 大腸腺癌、非小細胞肺癌) | バーケットリンパ腫 | 中枢神経系の原発性リンパ腫

アメリカ

巨細胞性動脈炎 | 血管炎、中枢神経系 | 顕微鏡的多発血管炎 | チャーグ・ストラウス症候群 | 結節性多発動脈炎 | 高安動脈炎 | ベーチェット病 | ヘノッホ・シェーンライン紫斑病 | ウェゲナー肉芽腫症

アメリカ

巨細胞性動脈炎 | 顕微鏡的多発血管炎 | チャーグ・ストラウス症候群 | 結節性多発動脈炎 | 高安動脈炎 | ベーチェット病 | 中枢神経系血管炎 | ヘノッホ・シェーンライン紫斑病 | ウェゲナー肉芽腫症

アメリカ

脳卒中 | 神経系疾患 | 糖尿病性神経障害 | 神経変性疾患 | 認識機能障害 | 筋萎縮性側索硬化症 | 認知症 | 神経学的障害 | アルツハイマー病 | ALS | 外傷性脳損傷 | 脳梗塞 | レビー小体病 | 脳出血 | 前頭側頭型認知症 | 進行性核上性麻痺 | パーキンソン | 神経障害 | 脳卒中 | 脳虚血 | アルツハイマー病のレビー小体バリアント | 神経疾患 | カダシル | MSA - 多系統萎縮症 | 慢性外傷性脳症 | マルチシステム縮退

アメリカ, アラブ首長国連邦

多発性硬化症 | 筋萎縮性側索硬化症 | 筋ジストロフィー | バセドウ病 | 重症筋無力症 | 外傷性脳損傷 | 脳卒中、虚血 | 脳卒中、急性 | 脳卒中出血性 | SCI - 脊髄損傷 | ギランバレー症候群 | エリテマトーデス | 脳卒中 (CVA) または TIA | エーラス・ダンロス症候群 (EDS)

アメリカ

メラノーマ | 腎細胞がん | 上咽頭がん | 小細胞肺癌 | 肝細胞癌 | 卵管がん | 非小細胞肺癌 | 頭頸部の扁平上皮がん | トリプルネガティブ乳がん | 上皮性卵巣がん | 肝内胆管癌 | 子宮頸がん | 子宮内膜がん | 尿路上皮がん | 結腸直腸癌 | 進行性または転移性固形腫瘍 | 膵臓癌 | 前立腺癌 | 原発性腹膜癌 | 扁平上皮陰茎がん | 胃または胃食道接合部腺癌 | 扁平上皮肛門がん | 扁平上皮外陰癌

アメリカ

血管炎 | 巨細胞性動脈炎 | 顕微鏡的多発血管炎 | 結節性多発動脈炎 | 全身性血管炎 | 多発血管性肉芽腫症 | 高安動脈炎 | クリオグロブリン血症性血管炎 | ベーチェット病 | 中枢神経系血管炎 | 側頭動脈炎 | IgA 血管炎 | 蕁麻疹様血管炎 | ウェゲナー肉芽腫症 | 好酸球性肉芽腫性血管炎 | ヘノク・シェーンライン紫斑病

アメリカ

血管炎 | ウェゲナー肉芽腫症 | 全身性血管炎 | 多発血管炎を伴う好酸球性肉芽腫症 (EGPA) | チャーグ・ストラウス症候群（CSS） | クリオグロブリン血症性血管炎 | ベーチェット病 | 中枢神経系血管炎 | IgA 血管炎 | 多発血管炎性肉芽腫症 (GPA) | 顕微鏡的多発血管炎（MPA） | 結節性多発動脈炎（PAN） | 蕁麻疹様血管炎 | ヘノッホ・シェーンライン紫斑病 (HSP) | 高安動脈炎（TAK）

アメリカ

リソソーム蓄積症 | 白質ジストロフィー | ニーマン・ピック病 | バテン病 | ゴーシェ病 | クラッベ病 | アルファマンノシドーシス | 大理石骨病 | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | GM1 ガングリオシドーシス | MPSⅠ | MPSⅡ | 白質消失病 | 多発性スルファターゼ欠損症 | S-アデノシルホモシステイン加水分解酵素欠損症 | プリンヌクレオシドホスホリラーゼ欠損症 | MLD | モルキオ病 | MPS IV | ALD | MPSⅢ | GM3 ガングリオシドーシス | PKAN | NP欠乏症 | ガン

アメリカ

リウマチ性疾患 | 関節リウマチ | 全身性エリテマトーデス | 全身性硬化症 | 皮膚筋炎 | 多発性筋炎 | 巨細胞性動脈炎 | リウマチ性多発筋痛症 | 乾癬性関節炎 | シェーグレン症候群 | 抗リン脂質症候群 | サルコイドーシス | ライム病 | 強直性脊椎炎 | 強皮症 | 反応性関節炎 | 未分化結合組織病 | ベーチェット病 | 混合性結合組織病 | 成人発症スティル病

アメリカ

進行性NK細胞白血病 | 肝脾T細胞リンパ腫 | 腸疾患関連T細胞リンパ腫 | 皮下脂肪織炎様T細胞リンパ腫 | 単形性上皮向性腸管 T 細胞リンパ腫 | LGLL - 大顆粒リンパ球性白血病 | 原発性皮膚T細胞リンパ腫 - カテゴリー | 原発性皮膚CD8陽性攻撃的表皮向性T細胞リンパ腫 | 全身性EBV1 T細胞リンパ腫、CD8陽性の場合 | Hydroa Vacciniforme 様リンパ増殖性疾患 | 節外性 NK/T 細胞リンパ腫、鼻型 | -消化管の無痛性慢性リンパ増殖性疾患（CLPD）（CD8 +またはNK由来） | 上記以外のCD8+/NK細胞性リンパ腫

アメリカ, オーストラリア, フランス, スペイン

ムコ多糖症Ⅰ | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | 肺合併症 | フコシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | マンノシドーシス | I細胞疾患

アメリカ

腎細胞がん | 上咽頭がん | 小細胞肺がん | 肝細胞癌 | 進行性固形腫瘍 | 非小細胞肺癌 | 頭頸部の扁平上皮がん | 子宮頸がん | 子宮内膜がん | 尿路上皮がん | 結腸直腸癌 | 膵臓癌 | 未分化多形肉腫 | 胃または胃食道接合部腺癌 | 黒色腫（ぶどう膜黒色腫を除く） | エストロゲン受容体、プロゲステロン受容体、および Her2 陰性の乳癌

アメリカ

ムコ多糖症Ⅱ型 | ファブリー病 | ニーマン・ピック病、C型 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | 異染性白質ジストロフィー | ゴーシェ病 | 脳腱黄色腫症 | ムコ多糖症ⅣA | GM1 ガングリオシドーシス | ムコ多糖症VII | 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 | セロイド リポフスチン症、神経細胞、2 | ムコ多糖症Ⅲ-B

アメリカ

再発子宮体肉腫 | 軟骨肉腫 | 再発性骨肉腫 | 消化管間質腫瘍 | 腎明細胞肉腫 | 転移性骨肉腫 | 卵巣肉腫 | 再発成人軟部肉腫 | III期成人軟部肉腫 | III期の子宮肉腫 | IV期成人軟部肉腫 | IV期の子宮肉腫 | 小腸平滑筋肉腫 | 皮膚線維肉腫 隆起性 | 再発ユーイング肉腫/末梢原始神経外胚葉性腫瘍 | 成人横紋筋肉腫 | 転移性ユーイング肉腫/末梢原始神経外胚葉性腫瘍 | 再発カポジ肉腫 | 成人の肺胞軟部肉腫 | 成人血管肉腫 | 成人線維形成性小円形細胞腫瘍 | 成人類上皮血管内皮腫 | 成人類上皮肉腫 | 成人の骨外粘液様軟骨肉腫 | 成人の骨外骨肉腫 | 成人線維肉腫 | 成人平滑筋肉腫 | 成人脂肪肉腫 | 成人悪性間葉腫 | 成人悪性末梢神経鞘腫瘍 | 成人滑膜肉腫 | 未分類の成人多形肉腫 | 結膜カポジ肉腫 | 再... およびその他の条件

アメリカ

肉芽腫 | 貧血 | 血小板減少症 | 好中球減少症 | かま状赤血球症 | サラセミア | ニーマン・ピック病 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 大理石骨病 | フコシドーシス | チェディアック東症候群 | ハーラー病

アメリカ

血管炎 | ALアミロイドーシス | 結節性硬化症 | ファブリー病 | シスチン尿症 | 限局性糸球体硬化症 | 伊賀腎症 | バーター症候群 | 赤芽球癆 | 膜性腎症 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 常染色体優性多発性嚢胞腎 | シスチノーシス | 腎盂炎 | BK腎症 | カルシフィラキシー | ギテルマン症候群 | C3 糸球体症 | 高密度沈着症 | 膜性増殖性糸球体腎炎 | アルポート症候群 | 後腹膜線維症 | 原発性高シュウ酸尿症 | 腎性尿崩症 | 線維筋性異形成 | へこみ病 | ロウ症候群 | アデニンホスホリボシルトランスフェラーゼ欠損症 | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | デニス・ドラシュ症候群 | ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群 | 線維性糸球体腎炎 | 鎌状赤血球症 | 爪の膝蓋骨症候群 | ステロイド感受性ネフローゼ症候群 | モノクローナル... およびその他の条件

イギリス

ニーマン・ピック病 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | 異染性白質ジストロフィー（MLD） | ハーラー・シャイエ症候群 | ハーラー症候群 (MPS I) | ハンター症候群 (MPS II) | サンフィリッポ症候群 (MPS III) | クラッベ病（球状白質ジストロフィー） | 副腎白質ジストロフィー（ALDおよびAMN） | ペリゼウス・メルツバッハ (PMD)

アメリカ

脳卒中 | 多発性硬化症 | 緑内障 | 脳損傷 | 黄斑変性症 | 関節炎 | 慢性閉塞性肺疾患 | パーキンソン病 | むずむず脚症候群 | 糖尿病性網膜症 | 不眠症 | 網膜色素変性症 | 閉塞性睡眠時無呼吸 | 認知症 | 末期腎臓病 | 睡眠時無呼吸 | 失神 | 発作 | めまい | めまい | 急性冠症候群 | 物質使用 | 脊髄損傷 | 視覚障害 | 起立性低血圧 | うっ血性心不全 | 植込み型除細動器の使用者 | 肥大型閉塞性心筋症 | ナルコレプシー | 失神前症 | インスリン依存性糖尿病 | 足--異常

アメリカ

肝疾患 | 心臓疾患 | 心不全 | 脳卒中 | 脳血管障害 | てんかん | 痛み | 多発性硬化症 | 高血圧症 | 肥満 | 糖尿病 | 癌 | 関節炎 | 変形性関節症 | 関節リウマチ | パーキンソン病 | 片頭痛 | 肝炎 | 心房細動 | 喘息 | 子宮内膜症 | 認知症 | 線維筋痛症 | セリアック病 | 湿疹 | PCOS | 脊椎炎 | 骨粗鬆症 | HIV | 嚢胞性線維症 | かま状赤血球症 | Copd | CKD | 化膿性汗腺炎 | 長い COVID | IBD | 神経疾患 | エリテマトーデス | 高血圧 | AIDS | IBS | ME/CFS | POTS - 姿勢起立性頻脈症候群 | 慢性心疾患 | MND（運動ニューロン疾患）

イギリス

ムコ多糖症Ⅰ | 骨髄異形成症候群 | 急性リンパ性白血病 | 急性骨髄性白血病 | ニーマン・ピック病 | ムコ多糖症 VI | ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 異染性白質ジストロフィー | ダイヤモンド・ブラックファン貧血 | 重度の再生不良性貧血 | フコシドーシス | ゴーシェ病 | 無巨核球性血小板減少症 | クラッベ病

アメリカ

ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件

アメリカ, オーストラリア

うつ | メラノーマ | てんかん | リンパ腫 | 多発性硬化症 | 腎がん | 子宮頸癌 | 糖尿病 | 白血病 | 乳がん | 慢性腎臓病 | 慢性閉塞性肺疾患 | パーキンソン病 | 全身性エリテマトーデス | 多発性骨髄腫 | B型肝炎 | 不眠症 | 大腸がん | HIV/エイズ | 膵臓癌 | 乾癬 | 喘息 | 子宮内膜症 | 卵巣がん | 血栓性血小板減少性紫斑病 | 肺癌 | 双極性障害 | セリアック病 | クローン病 | 前立腺がん | 酒さ様皮膚炎 | 嚢胞性線維症 | 潰瘍性大腸炎 | 鎌状赤血球貧血 | ループス腎炎 | 特発性血小板減少性紫斑病 | 筋炎 | 皮膚ガン | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | 結腸がん | 乾癬性関節炎 | シェーグレン症候群 | 多発性嚢胞腎 | 筋緊張性ジストロフィー | 円形脱毛症 | 脊髄性筋萎縮症 | 強直性脊椎炎 | 遺伝性出血性毛細血管拡張症 | 顔面肩甲上腕筋ジストロフィー | ハンチントン... およびその他の条件

アメリカ

先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件

ベルギー

形質芽球性リンパ腫 | 難治性B細胞非ホジキンリンパ腫 | 再発性B細胞非ホジキンリンパ腫 | 再発びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | 難治性びまん性大細胞型B細胞リンパ腫 | MYC、BCL2、および BCL6 再構成を伴う再発高悪性度 B 細胞性リンパ腫 | MYC、BCL2、および BCL6 再構成を伴う難治性高悪性度 B 細胞性リンパ腫 | MYCおよびBCL2またはBCL6再構成を伴う再発性高悪性度B細胞リンパ腫 | MYCおよびBCL2またはBCL6再構成を伴う難治性高悪性度B細胞リンパ腫 | 原発性胸水リンパ腫 | 再発バーキットリンパ腫 | 難治性バーキットリンパ腫 | びまん性大細胞型B細胞リンパ腫、特に特定されていない | ... およびその他の条件

アメリカ

原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件

アメリカ