후천성 혈우병 A 환자에서 변형된 재조합 인자 VIII(OBI-1)에 대한 연구

포함 기준:

• 지역 규정에 따라 피험자, 신뢰할 수 있는 사람 또는 참가자를 대신하여 서명할 법적 권한이 있는 사람(미국의 법적 대리인)의 서면 동의서
• 인간 인자 VIII에 대한 자가면역 억제 항체가 있는 후천성 혈우병 환자로서 다음 기준에 따라 임상 진단이 확립되었습니다. c) 인자 VIII 억제제와 일치하는 비정상 aPTT 혼합 연구(환자-정상 대조군 1:1) 인자 VIII 활성 수준 감소(10% 미만)
• 조사관이 문서화한 심각한 출혈 에피소드가 있음
• 모든 지침을 따르고 모든 연구 방문에 참석할 의지와 능력이 있어야 합니다.
• 항혈전제(예: 클로피도그렐, 헤파린 또는 헤파린 유사체)를 복용하는 참가자는 제제의 마지막 투여 후 제제의 3회 반감기가 경과한 경우 포함될 수 있습니다.
• 출혈 에피소드가 시작되기 전 최소 90일의 기대 수명
• 가임 연령의 참가자는 허용되는 피임 방법을 사용해야 하며, 여성인 경우 선별 과정의 일부로 임신 테스트를 받아야 합니다.

제외 기준:

• 수혈, 수액 소생술, 약물 또는 용적 대체 압박 요법 후 혈역학적으로 불안정한 경우. 이 혈역학적 불안정성은 심장 허혈, 핍뇨(이전 6시간 동안 소변량 <0.5mL/kg), 혼돈과 같은 정신 상태 변화에 의해 나타나는 중추신경계 저관류(머리 손상 또는 두개내 출혈이 있음), 폐 손상 및/또는 산증(pH 및 젖산 수준으로 나타남)
• 교정할 수 없는 출혈에 대한 확증된 이유가 있음
• 치료하지 않고 방치하면 저절로 해결될 가능성이 있는 것으로 평가된 출혈 에피소드
• 20 Bethesda Units(BU)를 초과하는 항-OBI-1 억제제(전향적 또는 소급적)
• 초기 적격 출혈 에피소드에 대한 최종 OBI-1 투여 후 2주 이내에 초기 적격 출혈 에피소드 부위에서 후속 출혈 에피소드 또는 최종 OBI 후 1주 이내에 초기 적격 출혈 에피소드와 다른 부위에서 후속 출혈 에피소드 - 초기 적격 출혈 에피소드에 대한 1회 용량은 "새로운" 적격 출혈 에피소드로 간주되지 않습니다.
• 후천성 혈우병 이외의 출혈 장애의 과거력.
• 돼지 또는 햄스터 기원의 치료제에 대해 알려진 주요 민감성; 예를 들어 돼지 유래 치료제(예: 이전에 판매된 돼지 인자 VIII, Hyate-C®) 및 햄스터 세포에서 제조된 재조합 치료제(예: Humira®, Advate® 및 Enbrel®)
• 혈우병 약물 사용: OBI-1 투여 전 3시간 이내에 rFVIIa 또는 OBI-1 투여 전 6시간 이내에 aPCC 치료
• 첫 번째 OBI-1 치료 후 30일 이내에 다른 임상 연구에 참여
• OBI-1의 안전성 또는 효능 평가를 방해할 수 있거나 OBI-1에 의해 안전성 또는 효능이 영향을 받을 수 있는 연구 중 예상되는 치료 또는 장치의 필요성
• 현재 임신 ​​중이거나 모유 수유 중이거나 임신을 계획 중이거나 연구 기간 동안 아이의 아버지가 된 경우
• 조사자의 의견에 따라 피험자의 안전을 위태롭게 하거나 연구 목적을 달성하는 데 필요한 만족스러운 데이터를 얻을 기회를 감소시킬 수 있는 비정상적인 기본 소견, 기타 모든 의학적 상태 또는 실험실 소견
• 연구 설계, 프로토콜 요구 사항 또는 후속 절차를 준수할 능력이 없거나 따르지 않음
• 법적 보호를 받는 성년의 참여자