Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Modifioidun rekombinanttitekijä VIII:n (OBI-1) tutkimus potilailla, joilla on hankittu hemofilia A

lauantai 17. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire

B-domainin deletoidun sian rekombinanttitekijä VIII:n (OBI-1) tehokkuus ja turvallisuus tekijä VIII:n inhiboivista autovasta-aineista johtuvan hankitun hemofilia A:n hoidossa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on testata, onko tutkimuslääke (OBI-1) turvallinen ja tehokas vakavien verenvuotojaksojen hoidossa ihmisillä, joilla on hankittu hemofilia A.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

29

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Intia
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Intia, 600006
        • Apollo Hospitals
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Maisonneuve-Rosemont Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • London, England, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital-Katharine Dormandy Haemophilia Centre and Thrombosis Unit
    • Hampshire/England
      • Basingstoke, Hampshire/England, Yhdistynyt kuningaskunta, RG249NA
        • Basingstoke and North Hampshire NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112-2699
        • Louisiana Center for Bleeding & Clotting Disorders
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892-1508
        • National Institutes of Health - Warren G. Magnuson Clinical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Tufts Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599-7305
        • University of North Carolina at Chapel Hill Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • The Pennsylvania State University and Milton S. Hershey Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-9830
        • Vanderbilt University Medical Center, Hemostasis/Hemophilia Clinic

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kirjallinen tietoinen suostumus tutkittavalta, luotetulta henkilöltä tai henkilöltä, jolla on laillinen valtuutus allekirjoittaa osallistujan puolesta (oikeudellinen edustaja Yhdysvalloissa) paikallisten säännösten mukaan
  • Osallistujat, joilla on hankittu hemofilia, joilla on ihmisen tekijä VIII:n autoimmuuni-inhiboivia vasta-aineita ja joiden kliininen diagnoosi on vahvistettu seuraavilla kriteereillä: a) Pitkittynyt aktivoitunut osittainen tromboplastiiniaika (aPTT), b) Protrombiiniaika (PT) ≤ normaalin yläraja (ULN) + 2 sekuntia ja verihiutaleiden määrä normaalilla alueella, c) Epänormaali aPTT-sekoitustutkimus (potilas-normaali kontrolli 1:1), joka on yhdenmukainen tekijä VIII:n inhibiittoreiden kanssa alensi tekijä VIII aktiivisuustasoa (alle 10 %)
  • Hänellä on vakava verenvuotojakso, kuten tutkija on dokumentoinut
  • Ole halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia ohjeita ja osallistumaan kaikkiin opintovierailuihin
  • Osallistujat, jotka käyttävät antitromboottisia lääkkeitä (kuten klopidogreelia, hepariinia tai hepariinianalogia), voidaan ottaa mukaan edellyttäen, että lääkkeen kolme puoliintumisaikaa on kulunut viimeisestä lääkeannoksesta
  • Odotettavissa oleva elinikä ennen verenvuotojakson alkamista on vähintään 90 päivää
  • Hedelmällisessä iässä olevien osallistujien on käytettävä hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ja, jos naiset, heidän on tehtävä raskaustesti osana seulontaprosessia

Poissulkemiskriteerit:

  • Hemodynaamisesti epästabiili verensiirron, nesteen elvytyshoidon ja farmakologisen tai tilavuuskorvauspainehoidon jälkeen. Tälle hemodynaamiselle epävakaudelle on tyypillistä oireinen hypotensio, joka johtaa elintärkeiden elinten toimintahäiriöihin, kuten sydämen iskemiaan, oliguriaan (virtsan tilavuus <0,5 ml/kg viimeisen kuuden tunnin aikana), keskushermoston hypoperfuusio, joka ilmenee mielentilan muutoksena, kuten sekavuus (ellei pää vamma tai kallonsisäinen verenvuoto), keuhkovaurio ja/tai asidoosi (ilmenee pH- ja laktaattitasoissa)
  • Sillä on todettu syy verenvuotoon, jota ei voida korjata
  • Verenvuotojakson arvioitiin todennäköisesti paranevan itsestään, jos sitä ei hoideta
  • Anti-OBI-1-estäjä, joka ylittää 20 Bethesda-yksikköä (BU) (prospektiivisesti tai takautuvasti)
  • Myöhempi verenvuotojakso alkuperäisen pätevän verenvuotojakson kohdassa kahden viikon sisällä viimeisen OBI-1-annoksen ottamisen jälkeen alkuperäisen pätevän verenvuotojakson aikana tai myöhempi verenvuotojakso eri paikassa kuin alkuperäinen pätevä verenvuotojakso 1 viikon sisällä viimeisen OBI:n jälkeen -1 annosta ensimmäiseen kelvolliseen verenvuotojaksoon ei katsota "uusiksi" hyväksyttäviksi verenvuotojaksoiksi
  • Aiempi verenvuotohäiriö kuin hankittu hemofilia.
  • Tunnettu suuri herkkyys sika- tai hamsteriperäisille terapeuttisille tuotteille; esimerkkejä ovat sikaperäiset terapeuttiset aineet (esim. aiemmin markkinoitu sian tekijä VIII, Hyate-C®) ja hamsterin soluista valmistetut rekombinanttiterapeuttiset aineet (esim. Humira®, Advate® ja Enbrel®)
  • Hemofilialääkityksen käyttö: rFVIIa 3 tunnin sisällä ennen OBI-1-antoa tai aPCC-hoito 6 tunnin sisällä ennen OBI-1-antoa
  • Osallistuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen 30 päivän sisällä ensimmäisestä OBI-1-hoidosta
  • Tutkimuksen aikana odotettu hoidon tai laitteen tarve, joka voi häiritä OBI-1:n turvallisuuden tai tehon arviointia tai jonka turvallisuuteen tai tehokkuuteen OBI-1 voi vaikuttaa
  • On tällä hetkellä raskaana, imettää tai suunnittelee raskautta tai lapsen isäntää tutkimuksen aikana
  • Epänormaalit lähtötilanteen löydökset, mikä tahansa muu lääketieteellinen tila tai laboratoriolöydökset, jotka voivat tutkijan mielestä vaarantaa tutkittavan turvallisuuden tai vähentää mahdollisuutta saada tyydyttäviä tietoja, joita tarvitaan tutkimuksen tavoitteiden saavuttamiseksi
  • Kyvyttömyys tai haluttomuus noudattaa tutkimuksen suunnittelua, protokollavaatimuksia tai seurantamenettelyjä
  • Oikeussuojan piirissä oleva täysi-ikäinen osallistuja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: OBI-1
Aloitusannos: 200 U/kg – lisäannokset tutkijan harkinnan mukaan FVIII-aktiivisuustason ja hoitovasteen kliinisen arvioinnin perusteella (yläraja: 400 U/kg joka 2. tunti)
Biologinen: OBI-1
Suonensisäinen infuusio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
OBI-1:een reagoivien vakavien verenvuotojaksojen prosenttiosuus
Aikaikkuna: 24 tuntia hoidon aloittamisen jälkeen
Alkuperäinen vakava ("vaatimukset täyttävä") verenvuotokohtaus jokaiselle koehenkilölle analysoitiin ensisijaisen tehokkuuden tulosmittauksen suhteen. "Positiivinen vaste" määritellään "tehokkaaksi" (verenvuoto pysäytetty kliinisellä kontrollilla ja FVIII-tasolla 50 % tai enemmän) tai "osittain tehokkaaksi" (verenvuoto vähenee kliinisen stabiloitumisen myötä ja FVIII-tasot 20 % tai enemmän) verenvuodon hallintaan, tutkijan määrittämänä 4-pisteen luokitusasteikolla (tehokas - osittain tehokas - heikosti tehokas - ei tehokas). "Huonosti tehokas" määritellään "verenvuotoksi hieman vähentynyt tai muuttumaton ja FVIII-tasot alle 50 %". "Ei tehokas" määritellään "verenvuodon pahenemiseksi ja FVIII-tasoksi alle 50 %".
24 tuntia hoidon aloittamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
OBI-1-hoidolla onnistuneesti hallittujen vakavien verenvuotojaksojen kokonaisprosenttiosuus tutkijan arvioiden mukaan
Aikaikkuna: Annostus viimeisen hoidon aikana (vaihtelee osallistujakohtaisesti verenvuotojaksojen mukaan)
Hoidon onnistuminen määriteltiin pätevän verenvuotojakson hallinnana viimeisen hoidon annostelun aikana. Vakava verenvuoto katsottiin "onnistuneeksi hallituksi", jos tutkija oli tarkistanut eCRF:stä "lopetetun OBI-1-hoidon hoidon onnistumisena".
Annostus viimeisen hoidon aikana (vaihtelee osallistujakohtaisesti verenvuotojaksojen mukaan)
OBI-1-hoitoon reagoivien vakavien verenvuotojaksojen prosenttiosuus määrättyinä arviointiajankohtana hoidon aloittamisen jälkeen, tutkijan arvioiden mukaan
Aikaikkuna: 8 tuntia
"Positiivinen vaste" määritellään "tehokkaaksi" (verenvuoto pysäytetty kliinisellä kontrollilla ja FVIII-tasolla 50 % tai enemmän) tai "osittain tehokkaaksi" (verenvuoto vähenee kliinisen stabiloitumisen myötä ja FVIII-tasot 20 % tai enemmän) verenvuodon hallintaan, tutkijan määrittämänä 4-pisteen luokitusasteikolla (tehokas - osittain tehokas - heikosti tehokas - ei tehokas). "Huonosti tehokas" määritellään "verenvuotoksi hieman vähentynyt tai muuttumaton ja FVIII-tasot alle 50 %". "Ei tehokas" määritellään "verenvuodon pahenemiseksi ja FVIII-tasoksi alle 50 %".
8 tuntia
OBI-1-hoitoon reagoivien vakavien verenvuotojaksojen prosenttiosuus määrättyinä arviointiajankohtana hoidon aloittamisen jälkeen, tutkijan arvioiden mukaan
Aikaikkuna: 16 tuntia
"Positiivinen vaste" määritellään "tehokkaaksi" (verenvuoto pysäytetty kliinisellä kontrollilla ja FVIII-tasolla 50 % tai enemmän) tai "osittain tehokkaaksi" (verenvuoto vähenee kliinisen stabiloitumisen myötä ja FVIII-tasot 20 % tai enemmän) verenvuodon hallintaan, tutkijan määrittämänä 4-pisteen luokitusasteikolla (tehokas - osittain tehokas - heikosti tehokas - ei tehokas). "Huonosti tehokas" määritellään "verenvuotoksi hieman vähentynyt tai muuttumaton ja FVIII-tasot alle 50 %". "Ei tehokas" määritellään "verenvuodon pahenemiseksi ja FVIII-tasoksi alle 50 %".
16 tuntia
OBI-1:n infuusioiden tiheys vaadittujen verenvuotojaksojen onnistuneeseen hallintaan
Aikaikkuna: Hyväksytyn verenvuotojakson onnistuneen hallinnan aika (vaihtelee osallistujasta toiseen)
"Infuusioiden tiheys" laskettiin "infuusioiden keskimääräisenä lukumääränä päivässä". "Hyväksyvä verenvuotojakso" määriteltiin "alkuperäiseksi vakavaksi verenvuotojaksoksi".
Hyväksytyn verenvuotojakson onnistuneen hallinnan aika (vaihtelee osallistujasta toiseen)
OBI-1:n kokonaisannos, joka vaaditaan "kelpoisten" verenvuotojaksojen onnistuneeseen hallintaan
Aikaikkuna: Hyväksytyn verenvuotojakson onnistuneen hallinnan aika (vaihtelee osallistujasta toiseen)
"Hyväksyvä verenvuotojakso" määriteltiin "alkuperäiseksi vakavaksi verenvuotojaksoksi".
Hyväksytyn verenvuotojakson onnistuneen hallinnan aika (vaihtelee osallistujasta toiseen)
OBI-1-infuusioiden kokonaismäärä, joka vaaditaan "kelpoisten" verenvuotojaksojen onnistuneeseen hallintaan
Aikaikkuna: Hyväksytyn verenvuotojakson onnistuneen hallinnan aika (vaihtelee osallistujasta toiseen)
"Hyväksyvä verenvuotojakso" määriteltiin "alkuperäiseksi vakavaksi verenvuotojaksoksi". Vakava verenvuoto katsottiin "onnistuneeksi hallituksi", jos tutkija oli tarkistanut eCRF:stä "lopetetun OBI-1-hoidon hoidon onnistumisena".
Hyväksytyn verenvuotojakson onnistuneen hallinnan aika (vaihtelee osallistujasta toiseen)
Korrelaatio positiivisen vasteen OBI-1-hoitoon 8 tunnin kohdalla ja vakavien verenvuotojaksojen hallinnan välillä 24 tunnin kohdalla
Aikaikkuna: 24 tuntia
24 tuntia
Korrelaatio OBI-1-hoitoon 16 tunnin kohdalla ja vakavien verenvuotojaksojen mahdollisen hallinnan välillä 24 tunnin kohdalla
Aikaikkuna: 24 tuntia
24 tuntia
Korrelaatio OBI-1-hoitoon tiettyinä aikoina annettujen vasteiden ja vakavien verenvuotojaksojen mahdollisen hallinnan välillä 24 tunnin kohdalla
Aikaikkuna: 24 tuntia
24 tuntia
Korrelaatio ennen infuusiota anti-OBI-1-vasta-ainetiittereiden, OBI-1:n kokonaisannoksen, 24 tunnin tuloksen ja verenvuotojakson mahdollisen hallinnan välillä
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
Farmakokinetiikka (PK) analyysi - plasmapuhdistuma
Aikaikkuna: Esiinfuusio 15-20 minuuttia, jälkiinfuusio 1, 3, 6, 12, 18, 24 tuntia
PK-näytteenottoon osallistuminen oli vapaaehtoista. Ei-verenvuototilasta saadut PK-parametrit koottiin yhteen kuvaavilla tilastoilla.
Esiinfuusio 15-20 minuuttia, jälkiinfuusio 1, 3, 6, 12, 18, 24 tuntia
PK-analyysi - Jakaumatilavuus (Vd) vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Esiinfuusio 15-20 minuuttia, jälkiinfuusio 1, 3, 6, 12, 18, 24 tuntia
PK-näytteenottoon osallistuminen oli vapaaehtoista. Ei-verenvuototilasta saadut PK-parametrit koottiin yhteen kuvaavilla tilastoilla.
Esiinfuusio 15-20 minuuttia, jälkiinfuusio 1, 3, 6, 12, 18, 24 tuntia
PK-analyysi – Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue (AUC) ajasta 0 viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen
Aikaikkuna: Esiinfuusio 15-20 minuuttia, jälkiinfuusio 1, 3, 6, 12, 18, 24 tuntia
PK-näytteenottoon osallistuminen oli vapaaehtoista. Ei-verenvuototilasta saadut PK-parametrit koottiin yhteen kuvaavilla tilastoilla. AUC laskettiin prosentuaalisen aktiivisuus-aikakäyrän alapuolella olevana pinta-alana.
Esiinfuusio 15-20 minuuttia, jälkiinfuusio 1, 3, 6, 12, 18, 24 tuntia
PK-analyysi - terminaalin puoliintumisaika
Aikaikkuna: Esiinfuusio 15-20 minuuttia, jälkiinfuusio 1, 3, 6, 12, 18, 24 tuntia
PK-näytteenottoon osallistuminen oli vapaaehtoista. Ei-verenvuototilasta saadut PK-parametrit koottiin yhteen kuvaavilla tilastoilla. Puoliintumisaika laskettiin ajaksi, joka kului aktiivisuusprosentin puolittamiseen.
Esiinfuusio 15-20 minuuttia, jälkiinfuusio 1, 3, 6, 12, 18, 24 tuntia
Novo Anti-OBI-1 -vasta-ainetiitterit kehittäneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
Osallistujien määrä, jotka kehittivät anti-isäntäsoluproteiinin Baby Hamster Kidney (BHK) -vasta-ainetiitterin
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Anti-ihmistekijä VIII -vasta-ainetiitteri
Aikaikkuna: 90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen
90 päivää ± 7 päivää viimeisen OBI-1-annoksen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baxalta now part of Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 10. marraskuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 1. heinäkuuta 2013

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 9. lokakuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. elokuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. elokuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Tiistai 10. elokuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 13. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 17. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OBI-1-301

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hankittu hemofilia A

Kliiniset tutkimukset OBI-1

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa