Studie av modifierad rekombinant faktor VIII (OBI-1) hos försökspersoner med förvärvad hemofili A

Inklusionskriterier:

• Skriftligt informerat samtycke från försöksperson, betrodd person eller person som är juridiskt behörig att underteckna på deltagarens vägnar (Juridisk representant i USA), beroende på lokala bestämmelser
• Deltagare med förvärvad hemofili med autoimmuna hämmande antikroppar mot human faktor VIII med en klinisk diagnos fastställd enligt följande kriterier: a) Förlängd aktiverad partiell tromboplastintid (aPTT), b) Protrombintid (PT) ≤ övre normalgräns (ULN) + 2 sekunder och trombocytantal inom normalområdet, c) Onormal aPTT-blandningsstudie (patient-normal kontroll 1:1) överensstämmer med en faktor VIII-hämmare reducerad faktor VIII-aktivitetsnivå (under 10 %)
• Har en allvarlig blödningsepisod, som dokumenterats av utredaren
• Var villig och kunna följa alla instruktioner och närvara vid alla studiebesök
• Deltagare som tar antitrombotika (som klopidogrel, heparin eller heparinanalog) kan inkluderas förutsatt att tre halveringstider av medlet har förflutit sedan den senaste dosen av medlet
• Förväntad livslängd, före början av den blödningsepisoden, på minst 90 dagar
• Deltagare i fortplantningsåldern måste använda acceptabla preventivmedel och, om kvinnor är kvinnor, genomgå graviditetstest som en del av screeningprocessen

Exklusions kriterier:

• Hemodynamiskt instabil efter blodtransfusion, vätskeupplivning och farmakologisk eller volymersättningspressorterapi. Denna hemodynamiska instabilitet kännetecknas av symptomatisk hypotoni som resulterar i vital organdysfunktion, såsom hjärtischemi, oliguri (urinvolym <0,5 ml/kg under de senaste sex timmarna), hypoperfusion i centrala nervsystemet manifesterad av mental statusförändring såsom förvirring (såvida inte huvudet skada eller intrakraniell blödning föreligger), lungkompromettering och/eller acidos (maniferas av pH och laktatnivåer)
• Har en fastställd orsak till blödning som inte går att korrigera
• En blödningsepisod bedöms sannolikt gå över av sig självt om den lämnas obehandlad
• Anti-OBI-1-hämmare som överstiger 20 Bethesda-enheter (BU) (prospektivt eller retrospektivt)
• Efterföljande blödningsepisod vid platsen för den initiala kvalificerade blödningsepisoden inom två veckor efter den sista OBI-1-dosen för den initiala kvalificerade blödningsepisoden, eller efterföljande blödningsepisod på ett annat ställe än den initiala kvalificerade blödningsepisoden inom 1 vecka efter den sista OBI -1 dos för den initiala kvalificerande blödningsepisoden kommer inte att betraktas som "nya" kvalificerande blödningsepisoder
• Tidigare anamnes på annan blödningsstörning än förvärvad hemofili.
• Känd stor känslighet för terapeutiska produkter av gris- eller hamsterursprung; exempel inkluderar terapier av grisursprung (t.ex. tidigare marknadsförd grisfaktor VIII, Hyate-C®) och rekombinanta läkemedel framställda från hamsterceller (t.ex. Humira®, Advate® och Enbrel®)
• Användning av hemofilimedicin: rFVIIa inom 3 timmar före administrering av OBI-1 eller aPCC-behandling inom 6 timmar före administrering av OBI-1
• Deltagande i någon annan klinisk studie inom 30 dagar efter den första OBI-1-behandlingen
• Förväntat behov av behandling eller anordning under studien som kan störa utvärderingen av säkerheten eller effekten av OBI-1, eller vars säkerhet eller effekt kan påverkas av OBI-1
• Är för närvarande gravid, ammar eller planerar att bli gravid eller skaffa barn under studien
• Onormala baslinjefynd, andra medicinska tillstånd eller laboratoriefynd som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra försökspersonens säkerhet eller minska chansen att få tillfredsställande data som behövs för att uppnå studiens mål
• Oförmåga eller ovilja att följa studiedesignen, protokollkraven eller uppföljningsprocedurerna
• Deltagare i myndig ålder under lagligt skydd