IDEAAL: Bedoeld om de effecten van Seladelpar op de normalisatie van de alkalische fosfatasespiegels te bepalen bij personen met primaire biliaire cholangitis (PBC) en een onvolledige respons of intolerantie voor ursodeoxycholzuur (UDCA) (IDEAL)

Inclusiecriteria:

• Proefpersonen moeten aan de volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek:

  1. 18 tot 75 jaar (inclusief)
  2. Man of vrouw met een diagnose van PBC op basis van de geschiedenis
  3. UDCA gedurende de 12 maanden voorafgaand aan screening (met stabiele dosis gedurende >3 maanden voorafgaand aan screening) OF intolerant voor UDCA (laatste dosis UDCA >3 maanden voorafgaand aan screening)
  4. ALP >1×ULN en <1,67×ULN
  5. Vrouwen die vruchtbaar zijn, moeten tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 90 dagen na de laatste dosis ten minste één barrière-anticonceptiemiddel en een tweede effectieve anticonceptiemethode gebruiken. Mannelijke proefpersonen die seksueel actief zijn met vrouwelijke partners die zich kunnen voortplanten, moeten barrière-anticonceptie gebruiken, en hun vrouwelijke partners moeten tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 90 dagen na de laatste dosis een tweede effectieve anticonceptiemethode gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

• Proefpersonen mogen niet aan een van de volgende criteria voldoen om in aanmerking te komen voor deelname aan het onderzoek:

  1. Eerdere blootstelling aan seladelpar (MBX-8025)
  2. Een andere medische aandoening dan PBC die, naar de mening van de onderzoeker, volledige deelname aan het onderzoek zou uitsluiten (bijvoorbeeld kanker) of de resultaten ervan zou verwarren
  3. Geavanceerde PBC zoals gedefinieerd door de Rotterdamse criteria
  4. Laboratoriumparameters gemeten door het Centraal Laboratorium bij screening
  5. Klinisch belangrijke leverdecompensatie
  6. Andere chronische leverziekten
  7. Bekende voorgeschiedenis van het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of positieve antilichaamtest bij screening
  8. Klinisch belangrijke alcoholconsumptie, gedefinieerd als meer dan 2 drinkeenheden per dag bij vrouwen en 3 drinkeenheden per dag bij mannen, of het onvermogen om de alcoholinname betrouwbaar te kwantificeren
  9. Voorgeschiedenis van maligniteit gediagnosticeerd of behandeld, actief of binnen 2 jaar, of lopende evaluatie van maligniteit; gelokaliseerde behandeling van plaveiselcel- of niet-invasieve basaalcelkanker en baarmoederhalscarcinoom in situ is toegestaan ​​als deze voorafgaand aan de screening op de juiste manier wordt behandeld
  10. Geschiedenis van drugsmisbruik
  11. Behandeling met obeticholzuur of fibraten 6 weken vóór de screening
  12. Behandeling met colchicine, methotrexaat, azathioprine of langdurige systemische corticosteroïden binnen 2 maanden voorafgaand aan de screening
  13. Starten of dosisaanpassing van anti-pruritische geneesmiddelen binnen 1 maand voorafgaand aan de screening
  14. Immunosuppressieve therapieën binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening
  15. Andere medicijnen die de lever- of maag-darmfuncties beïnvloeden, evenals de roux-en-y gastric bypass-procedure, zijn mogelijk verboden en moeten van geval tot geval met de medische monitor worden besproken.
  16. Behandeling met een andere onderzoekstherapie of -apparaat binnen 30 dagen of binnen 5 halfwaardetijden, afhankelijk van wat het langst is, voorafgaand aan de screening
  17. Zwangerschap of plannen om zwanger te worden, of borstvoeding
  18. Elke andere aandoening(en) die de veiligheid van de proefpersoon of de kwaliteit van het klinische onderzoek in gevaar zou brengen, zoals beoordeeld door de onderzoeker