Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Eltrombopag i kombinasjon med en kort kur med deksametason hos pasienter med nylig diagnostisert ITP (XPAG-ITP)

30. januar 2024 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En fase II, randomisert (1:1) åpen undersøkelse for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Eltrombopag i kombinasjon med deksametason sammenlignet med deksametason, som førstelinjebehandling hos voksne pasienter med nylig diagnostisert immuntrombocytopeni

Hensikten med denne studien er å sammenligne evnen til eltrombopag i kombinasjon med en kort kur med høydose deksametason til å indusere vedvarende respons av behandling hos pasienter med nylig diagnostisert ITP versus 1-3 sykluser med deksametason monoterapi.

Det udekkede kliniske behovet og potensialet for eltrombopag når det legges til steroider for å forbedre behandlingsresultatet og potensialet for å indusere vedvarende respons på behandlingen, tjener som grunnlag for klinisk undersøkelse av eltrombopag i førstelinjes ITP.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase II, multisenter, 1:1 randomisert, åpen studie for å sammenligne effekten og sikkerheten til eltrombopag i kombinasjon med en kort kur med høydose deksametason til 1-3 sykluser med høydose deksametason monoterapi, som første gang -linjebehandling hos voksne pasienter med nydiagnostisert ITP.

Voksne pasienter med nylig diagnostisert ITP som har blodplatetall < 30 × 109/L og trenger behandling vil bli screenet, og hvis de er kvalifisert, vil de randomiseres til enten arm A (eltrombopag i kombinasjon med en kort kur med deksametason) eller arm B (1) -3 sykluser med deksametason monoterapi).

Studien vil bli gjennomført i følgende perioder:

Screeningsperiode: Pasienter vil bli screenet i 14 dager basert på inklusjons- og eksklusjonskriteriene

Behandlingsperiode: Arm A: Pasientene vil bli behandlet i 26 uker i løpet av behandlingsperioden. Pasienter som når blodplatetall ≥ 30 × 109/L og opprettholder antall ≥ 30 × 109/L under nedtrappingsfasen vil være kvalifisert for seponering av behandlingen. Varighet av nedtrapping før behandlingsavbrudd ved uke 26 vil være 6 uker. Arm B: Pasienter vil bli behandlet i opptil 12 uker i løpet av behandlingsperioden. Pasienter som når blodplatetall ≥ 30 × 109/L og opprettholder tellinger ≥ 30 × 109/L etter 1-3 sykluser med deksametasonbehandling vil være kvalifisert for behandlingsavbrudd. Pasienter med blodplatetall < 30 × 109/L etter 3 sykluser med deksametasonbehandling vil bli tilbudt en kur med eltrombopag-behandling i studien og vil avbryte studien i uke 52.

Observasjonsperiode: Etter fullført behandlingsperiode vil alle pasienter bli observert for vedvarende respons utenfor behandling frem til uke 52. Kun pasienter med vedvarende respons i uke 52 vil bli fulgt i ytterligere 26 uker. Pasienter som får tilbakefall mellom uke 52 og uke 78 vil avbryte studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

28

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Tyskland
      • Aachen, Tyskland, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Chemnitz, Tyskland, 09113
        • Novartis Investigative Site
      • Donauwoerth, Tyskland, 86609
        • Novartis Investigative Site
      • Dortmund, Tyskland, 44263
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Tyskland, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Tyskland, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Tyskland, 24116
        • Novartis Investigative Site
      • Kronach, Tyskland, 96317
        • Novartis Investigative Site
    • Bayern
      • Aschaffenburg, Bayern, Tyskland, 63739
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Signert informert samtykke må innhentes før deltakelse i studien.
  2. Menn og kvinner ≥ 18 år
  3. Nylig diagnostisert med primær ITP (tid fra diagnose innen 3 måneder)
  4. Blodplateantall < 30 × 109/L ved screening og behov for behandling (etter legens skjønn) Merk: Hvis forbehandling er nødvendig, blodplatetellingsdata utført rett før forbehandling (kan brukes for studieinkludering (screeningsverdi). Behandlingsnaive pasienter vil bli inkludert basert på antall blodplater utført ved screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Tidligere behandlingshistorie for ITP, unntatt ITP-rettet behandling i maksimalt 3 dager innen 7 dager før randomisering
  2. Pasienter med diagnosen sekundær trombocytopeni
  3. Pasienter som har livstruende blødningskomplikasjoner etter legens skjønn
  4. Pasienter med en historie med tromboemboliske hendelser eller kjente risikofaktorer for tromboembolisme
  5. Serumkreatinin > 1,5 mg/dL
  6. Total bilirubin (TBIL) > 1,5 × øvre normalgrense (ULN)
  7. Aspartattransaminase (AST) > 3,0 × ULN
  8. Alanintransaminase (ALT) > 3,0 × ULN
  9. Pasienter som er positive med humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt C-virus (HCV) eller hepatitt B overflateantigen (HBsAg)
  10. Pasienter med nedsatt leverfunksjon (Child-Pugh score > 5)
  11. Pasienter med kjente aktive eller ukontrollerte infeksjoner som ikke responderer på passende behandling
  12. Historie med nåværende diagnose av hjertesykdom eller nedsatt hjertefunksjon angitt
  13. Pasienter som har aktiv malignitet
  14. Pasienter med bevis på nåværende alkohol-/narkotikamisbruk
  15. Enhver alvorlig og/eller ustabil allerede eksisterende medisinsk, psykiatrisk lidelse eller andre tilstander som kan forstyrre forsøkspersonens sikkerhet, innhenting av informert samtykke eller overholdelse av studieprosedyrene

18. Kvinnelige forsøkspersoner som ammer eller er gravide (positivt serum eller urin B-humant koriongonadotropin (B-hCG) graviditetstest) ved screening eller pre-dose på dag 1 19. Kvinner i fertil alder og menn som ikke vil bruke tilstrekkelig prevensjon under studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eltrombopag + Deksametason
Pasienter vil bli behandlet med eltrombopag i kombinasjon med en standard høydose deksametason (1 syklus: 40 mg daglig fra dag 1-4) for å indusere vedvarende respons etter behandling.
Legemiddel: Eltrombopag
Eltrombopag er til oral bruk og kommer i 25, 50 og 75 mg tabletter. Foreskrevet dose tas en gang daglig.
Andre navn:
  • ETB115
Legemiddel: Deksametason
Deksametason er til oral bruk og kommer i 8 mg tabletter. Foreskrevet dose tas en gang daglig.
Aktiv komparator: Deksametason
Pasienter vil bli behandlet med en standard høydose deksametason (1-3 sykluser: 40 mg QD dag 1-4 hver 14.-28. dag) for å indusere vedvarende respons av behandlingen
Legemiddel: Deksametason
Deksametason er til oral bruk og kommer i 8 mg tabletter. Foreskrevet dose tas en gang daglig.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av pasienter med vedvarende respons etter behandling ved 52 uker
Tidsramme: Studiebehandlingsavbrudd frem til uke 52
Vedvarende respons på behandling ved 52 uker er definert som opprettholdelse av blodplatetall ≥ 30 × 109/L etter seponering av behandlingen i fravær av blødningshendelser ≥ Grad II eller bruk av redningsmedisiner ved alle besøk frem til uke 52
Studiebehandlingsavbrudd frem til uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter med total respons ved uke 52
Tidsramme: Studiebehandlingsavbrudd frem til uke 52
Samlet respons ved uke 52 er definert som blodplateantall ≥ 30 × 109/L og ≥ 2 ganger økning av skjermede blodplater etter seponering av behandlingen i fravær av blødningshendelser ≥ Grad II og ingen redningsbehandling ved alle besøk før uke 52
Studiebehandlingsavbrudd frem til uke 52
Varighet av vedvarende respons etter behandling
Tidsramme: Studer seponering av behandling til tap av respons (opptil 78 uker)
Varighet av vedvarende respons utenfor behandling er definert som tidspunktet for behandlingsavbrudd inntil blodplatetall < 30 × 109/L eller blødningshendelser ≥ Grad II eller bruk av redningsterapi
Studer seponering av behandling til tap av respons (opptil 78 uker)
Andel av pasienter med vedvarende respons etter behandling ved uke 78
Tidsramme: Studiebehandlingsavbrudd frem til uke 78
Vedvarende respons av behandling ved uke 78 er definert som opprettholdelse av blodplateantall ≥ 30 × 109/L etter seponering av behandlingen i fravær av blødningshendelser ≥ Grad II eller bruk av redningsmedisiner ved alle besøk frem til uke 78
Studiebehandlingsavbrudd frem til uke 78
Samlet svar innen uke 4
Tidsramme: Screening opptil 4 uker
Samlet respons innen uke 4 er definert som antall blodplater ≥ 30 × 109/L og ≥ 2 ganger økning av antall blodplater ved screening og fravær av blødning og ingen redningsbehandling minst én gang innen uke 4
Screening opptil 4 uker
Fullstendig svar innen uke 4
Tidsramme: Baseline opptil 4 uker
Fullstendig respons innen uke 4 er definert som antall blodplater ≥ 100 × 109/L og fravær av blødning og ingen redningsbehandling minst én gang innen uke 4
Baseline opptil 4 uker
Relative endringer i antall blodplater fra screening til baseline og til ulike tidspunkt
Tidsramme: Screening, baseline, 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uker
Relative endringer i antall blodplater fra screening til baseline og til 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uker
Screening, baseline, 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uker
Tid til generell respons
Tidsramme: Tid fra start av studiebehandling til oppnåelse av total respons (opptil 78 uker)
Tid til total respons er definert som tid fra start av studiebehandling til tidspunkt for oppnåelse av total respons. Samlet respons er definert som et blodplateantall ≥ 30 × 109/L og ≥ 2 ganger økning av baseline blodplatetall og fravær av blødning og ingen redningsbehandling
Tid fra start av studiebehandling til oppnåelse av total respons (opptil 78 uker)
På tide å fullføre svar
Tidsramme: Tid fra start av studiebehandling til oppnåelse av fullstendig respons (opptil 78 uker)
Tid til fullstendig respons er definert som tid fra start av studiebehandling til tidspunkt for oppnåelse av fullstendig respons. Fullstendig respons er definert som et blodplatetall ≥ 100 × 109/L og fravær av blødning og ingen redningsbehandling
Tid fra start av studiebehandling til oppnåelse av fullstendig respons (opptil 78 uker)
Varighet av samlet og fullstendig svar
Tidsramme: Oppnåelse av total eller fullstendig respons inntil tapt respons (opptil 78 uker)
Varighet av total eller fullstendig respons er definert som tiden for oppnåelse av total eller fullstendig respons (som definert ovenfor) til tap av total eller fullstendig respons
Oppnåelse av total eller fullstendig respons inntil tapt respons (opptil 78 uker)
Endring fra baseline i Spørreskjemaet Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue)
Tidsramme: Baseline til 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uker
Funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi-tretthet (FACIT-tretthet)-instrumentet er et 13-elements validert verktøy som brukes til å måle et individs nivå av tretthet under vanlige daglige aktiviteter de siste 7 dagene. Elementer skåres på en 0-4 svarskala (4=ikke i det hele tatt til 0=svært mye) hvor den totale mulige poengsummen varierer fra 0-52 (alle elementer summeres for å lage totalpoengsummen); høyere score representerer bedre HRQoL
Baseline til 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uker
Endring fra baseline i spørreskjemaet Short Form 36 Health Survey (SF-36v2).
Tidsramme: Baseline til 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uker
SF-36v2 er et validert instrument med 36 spørsmål for å måle generell fysisk og mental helsestatus via vurdering av 8 domener-fysisk funksjon, rolle fysisk, kroppslig smerte, generell helse, vitalitet, sosial funksjon, rolle emosjonell og mental helse-over siste 4 uker. SF-36 skåres ved hjelp av normbaserte skåringsprosedyrer og skårer fra 0-100; høyere score representerer bedre HRQoL
Baseline til 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uker
Forekomst og alvorlighetsgrad av blødningshendelser
Tidsramme: Baseline opptil 78 uker
Forekomst og alvorlighetsgrad av blødninger vurdert av den modifiserte blødningsskalaen fra Verdens helseorganisasjon (WHO); Blødning er gradert basert på en 1-4 skala (1 = mindre blødning til 4 = alvorlig blødning)
Baseline opptil 78 uker
Absolutte endringer i antall blodplater fra screening til baseline og til ulike tidspunkt
Tidsramme: Screening, baseline, 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uker
Absolutte endringer i antall blodplater fra screening til baseline og til 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uker
Screening, baseline, 1, 2, 4, 12, 26 og 52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. oktober 2020

Primær fullføring (Faktiske)

22. september 2023

Studiet fullført (Faktiske)

22. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. april 2020

Først lagt ut (Faktiske)

15. april 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

1. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. januar 2024

Sist bekreftet

1. januar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CETB115JDE01
  • 2019-002658-21 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Immun trombocytopeni (ITP)

Kliniske studier på Eltrombopag

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in New Zealand

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere