Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti eltrombopagu v kombinaci s krátkou léčbou dexamethasonem u pacientů s nově diagnostikovanou ITP (XPAG-ITP)

30. ledna 2024 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Randomizovaná (1:1) otevřená studie fáze II k posouzení účinnosti a bezpečnosti eltrombopagu v kombinaci s dexamethasonem ve srovnání s dexamethasonem jako léčba první linie u dospělých pacientů s nově diagnostikovanou imunitní trombocytopenií

Účelem této studie je porovnat schopnost eltrombopagu v kombinaci s krátkou léčbou vysokými dávkami dexamethasonu vyvolat trvalou odpověď na léčbu u pacientů s nově diagnostikovanou ITP oproti 1-3 cyklům monoterapie dexamethasonem.

Neuspokojená klinická potřeba a potenciál eltrombopagu při jeho přidání ke steroidům ke zlepšení léčebného výsledku a potenciál vyvolat trvalou odpověď na léčbu slouží jako základ pro klinické vyšetření eltrombopagu u ITP první linie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, 1:1 randomizovaná, otevřená studie fáze II, která porovnává účinnost a bezpečnost eltrombopagu v kombinaci s krátkou léčbou vysokými dávkami dexamethasonu a 1–3 cykly monoterapie vysokými dávkami dexametazonu. -linková léčba u dospělých pacientů s nově diagnostikovanou ITP.

Dospělí pacienti s nově diagnostikovanou ITP, kteří mají počet krevních destiček < 30 × 109/l a vyžadují léčbu, budou vyšetřeni, a pokud budou způsobilí, budou randomizováni buď do ramene A (eltrombopag v kombinaci s krátkou léčbou dexamethasonem) nebo do ramene B (1 -3 cykly monoterapie dexamethasonem).

Studie bude probíhat v následujících obdobích:

Období screeningu: Pacienti budou vyšetřováni po dobu 14 dnů na základě kritérií pro zařazení a vyloučení

Období léčby: Rameno A: Pacienti budou během léčebného období léčeni po dobu 26 týdnů. Pacienti, kteří dosáhnou počtu krevních destiček ≥ 30 × 109/l a udrží si počet ≥ 30 × 109/l během fáze snižování, budou způsobilí k ukončení léčby. Doba zužování před ukončením léčby ve 26. týdnu bude 6 týdnů. Rameno B: Pacienti budou léčeni až 12 týdnů během léčebného období. Pacienti, kteří dosáhnou počtu krevních destiček ≥ 30 × 109/l a udrží si počet ≥ 30 × 109/l po 1-3 cyklech léčby dexamethasonem, budou způsobilí k přerušení léčby. Pacientům s počtem krevních destiček < 30 × 109/l po 3 cyklech léčby dexamethasonem bude v rámci studie nabídnuta léčba eltrombopagem a v 52. týdnu budou ze studie vyřazeni.

Období pozorování: Po dokončení období léčby budou všichni pacienti pozorováni na trvalou odpověď na léčbu až do týdne 52. Pouze pacienti s trvalou odpovědí v 52. týdnu budou sledováni po dobu dalších 26 týdnů. Pacienti, u kterých došlo k relapsu mezi 52. a 78. týdnem, studii přeruší.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

28

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Německo
      • Aachen, Německo, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Chemnitz, Německo, 09113
        • Novartis Investigative Site
      • Donauwoerth, Německo, 86609
        • Novartis Investigative Site
      • Dortmund, Německo, 44263
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Německo, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Německo, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Německo, 24116
        • Novartis Investigative Site
      • Kronach, Německo, 96317
        • Novartis Investigative Site
    • Bayern
      • Aschaffenburg, Bayern, Německo, 63739
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Před účastí ve studii je nutné získat podepsaný informovaný souhlas.
  2. Muži a ženy ve věku ≥ 18 let
  3. Nově diagnostikovaná primární ITP (doba od diagnózy do 3 měsíců)
  4. Počet krevních destiček < 30 × 109/l při screeningu a potřeba léčby (dle uvážení lékaře) Poznámka: Je-li nutná předléčení, údaje o počtu krevních destiček se provedou přímo před předléčením (lze použít pro zařazení do studie (hodnota screeningu). Neléčení pacienti budou zařazeni na základě jejich počtu krevních destiček provedených při screeningu

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí anamnéza léčby ITP, kromě jakékoli terapie zaměřené na ITP po dobu maximálně 3 dnů během 7 dnů před randomizací
  2. Pacienti s diagnózou sekundární trombocytopenie
  3. Pacienti, kteří mají život ohrožující krvácivé komplikace dle uvážení lékaře
  4. Pacienti s anamnézou tromboembolických příhod nebo se známými rizikovými faktory pro tromboembolismus
  5. Sérový kreatinin > 1,5 mg/dl
  6. Celkový bilirubin (TBIL) > 1,5 × horní hranice normy (ULN)
  7. Aspartáttransamináza (AST) > 3,0 × ULN
  8. Alanin transamináza (ALT) > 3,0 × ULN
  9. Pacienti, kteří jsou pozitivní na virus lidské imunodeficience (HIV), virus hepatitidy C (HCV) nebo povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg)
  10. Pacienti s poruchou funkce jater (Child-Pugh skóre > 5)
  11. Pacienti se známými aktivními nebo nekontrolovanými infekcemi nereagujícími na vhodnou léčbu
  12. Anamnéza současné diagnózy srdečního onemocnění nebo poruchy srdeční funkce označena
  13. Pacienti, kteří mají aktivní malignitu
  14. Pacienti s důkazy o současném zneužívání alkoholu/drog
  15. Jakékoli závažné a/nebo nestabilní již existující zdravotní, psychiatrické poruchy nebo jiné stavy, které by mohly narušovat bezpečnost subjektu, získání informovaného souhlasu nebo dodržování postupů studie

18. Kojící nebo těhotné ženy (pozitivní těhotenský test na B-lidský choriový gonadotropin (B-hCG) v séru nebo moči) při screeningu nebo před podáním dávky 1. den 19. Ženy ve fertilním věku a muži neochotní během studie používat vhodnou antikoncepci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Eltrombopag + dexamethason
Pacienti budou léčeni eltrombopagem v kombinaci se standardními vysokými dávkami dexametazonu (1 cyklus: 40 mg QD od 1. do 4. dne), aby se navodila trvalá odpověď na léčbu.
Lék: Eltrombopag
Eltrombopag je k perorálnímu podání a je k dispozici ve 25, 50 a 75 mg tabletách. Předepsaná dávka se užívá jednou denně.
Ostatní jména:
  • ETB115
Lék: Dexamethason
Dexamethason je určen k perorálnímu podání a je dodáván v 8 mg tabletách. Předepsaná dávka se užívá jednou denně.
Aktivní komparátor: Dexamethason
Pacienti budou léčeni standardními vysokými dávkami dexametazonu (1–3 cykly: 40 mg QD den 1–4 každých 14–28 dní), aby se navodila trvalá odpověď na léčbu
Lék: Dexamethason
Dexamethason je určen k perorálnímu podání a je dodáván v 8 mg tabletách. Předepsaná dávka se užívá jednou denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s trvalou odezvou na léčbu po 52 týdnech
Časové okno: Přerušení studijní léčby do 52. týdne
Trvalá odezva na léčbu v 52. týdnu je definována jako udržení počtu krevních destiček ≥ 30 × 109/l po přerušení léčby bez krvácivých příhod ≥ II. stupně nebo použití jakékoli záchranné medikace při všech návštěvách do 52. týdne
Přerušení studijní léčby do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů s celkovou odpovědí v 52. týdnu
Časové okno: Přerušení studijní léčby do 52. týdne
Celková odpověď v 52. týdnu je definována jako počet krevních destiček ≥ 30 × 109/l a ≥ 2násobný nárůst počtu krevních destiček po přerušení léčby při absenci krvácivých příhod ≥ II. stupně a bez záchranné terapie při všech návštěvách do 52. týdne
Přerušení studijní léčby do 52. týdne
Doba trvání trvalé odpovědi na léčbu
Časové okno: Přerušení studijní léčby do ztráty odpovědi (až 78 týdnů)
Trvání setrvalé odezvy na léčbu je definováno jako doba přerušení léčby do počtu krevních destiček < 30 × 109/l nebo krvácivých příhod ≥ II. stupně nebo použití jakékoli záchranné terapie
Přerušení studijní léčby do ztráty odpovědi (až 78 týdnů)
Procento pacientů s trvalou odezvou na léčbu v 78. týdnu
Časové okno: Přerušení studijní léčby do 78. týdne
Trvalá odezva na léčbu v 78. týdnu je definována jako udržení počtu krevních destiček ≥ 30 × 109/l po přerušení léčby bez krvácivých příhod ≥ II. stupně nebo použití jakékoli záchranné medikace při všech návštěvách do 78. týdne
Přerušení studijní léčby do 78. týdne
Celková odpověď do 4. týdne
Časové okno: Screening až 4 týdny
Celková odpověď do 4. týdne je definována jako počet krevních destiček ≥ 30 × 109/l a ≥ 2násobné zvýšení screeningového počtu krevních destiček a absence krvácení a žádná záchranná terapie alespoň jednou do 4. týdne
Screening až 4 týdny
Kompletní odpověď do 4. týdne
Časové okno: Základní stav až 4 týdny
Kompletní odpověď do 4. týdne je definována jako počet krevních destiček ≥ 100 × 109/l a absence krvácení a žádná záchranná terapie alespoň jednou do 4. týdne
Základní stav až 4 týdny
Relativní změny v počtu krevních destiček od screeningu do výchozího stavu a do různých časových bodů
Časové okno: Screening, výchozí, 1, 2, 4, 12, 26 a 52 týdnů
Relativní změny v počtu krevních destiček od screeningu do výchozího stavu a do 1, 2, 4, 12, 26 a 52 týdnů
Screening, výchozí, 1, 2, 4, 12, 26 a 52 týdnů
Čas na celkovou reakci
Časové okno: Doba od zahájení studijní léčby do dosažení celkové odpovědi (až 78 týdnů)
Doba do celkové odpovědi je definována jako doba od zahájení studijní léčby do doby dosažení celkové odpovědi. Celková odpověď je definována jako počet krevních destiček ≥ 30 × 109/l a ≥ 2násobné zvýšení výchozího počtu krevních destiček a absence krvácení a žádná záchranná terapie
Doba od zahájení studijní léčby do dosažení celkové odpovědi (až 78 týdnů)
Čas na dokončení odpovědi
Časové okno: Doba od zahájení studijní léčby do dosažení úplné odpovědi (až 78 týdnů)
Doba do úplné odpovědi je definována jako doba od zahájení studijní léčby do doby dosažení kompletní odpovědi. Kompletní odpověď je definována jako počet krevních destiček ≥ 100 × 109/l a absence krvácení a žádná záchranná terapie
Doba od zahájení studijní léčby do dosažení úplné odpovědi (až 78 týdnů)
Doba trvání celkové a úplné odpovědi
Časové okno: Dosažení celkové nebo úplné odpovědi až do ztráty odpovědi (až 78 týdnů)
Doba trvání celkové nebo úplné odpovědi je definována jako doba dosažení celkové nebo úplné odpovědi (jak je definováno výše) až do ztráty celkové nebo úplné odpovědi.
Dosažení celkové nebo úplné odpovědi až do ztráty odpovědi (až 78 týdnů)
Změna oproti výchozímu stavu v dotazníku Funkční hodnocení terapie chronického onemocnění-únava (FACIT-Fatigue)
Časové okno: Výchozí stav na 1, 2, 4, 12, 26 a 52 týdnů
Nástroj pro funkční hodnocení chronické nemoci Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue) je 13-položkový ověřený nástroj používaný k měření úrovně únavy jednotlivce při běžných denních činnostech za posledních 7 dní. Položky jsou hodnoceny na škále odpovědí 0-4 (4=vůbec ne až 0=velmi mnoho), kde se celkové možné skóre pohybuje od 0-52 (všechny položky se sečtou, aby se vytvořilo celkové skóre); vyšší skóre znamená lepší HRQoL
Výchozí stav na 1, 2, 4, 12, 26 a 52 týdnů
Změna od výchozího stavu v dotazníku Short Form 36 Health Survey (SF-36v2).
Časové okno: Výchozí stav na 1, 2, 4, 12, 26 a 52 týdnů
SF-36v2 je ověřený nástroj s 36 otázkami k měření celkového fyzického a duševního zdravotního stavu prostřednictvím hodnocení 8 domén – fyzického fungování, fyzické role, tělesné bolesti, celkového zdraví, vitality, sociálního fungování, role emocionálního a duševního zdraví poslední 4 týdny. SF-36 je skórován pomocí normovaných skórovacích postupů a skóre v rozmezí 0-100; vyšší skóre znamená lepší HRQoL
Výchozí stav na 1, 2, 4, 12, 26 a 52 týdnů
Výskyt a závažnost krvácivých příhod
Časové okno: Výchozí stav až 78 týdnů
Výskyt a závažnost krvácení hodnocené modifikovanou stupnicí krvácení Světové zdravotnické organizace (WHO); Krvácení je hodnoceno na stupnici 1-4 (1=slabé krvácení až 4=silné krvácení)
Výchozí stav až 78 týdnů
Absolutní změny v počtu krevních destiček od screeningu do výchozího stavu a do různých časových bodů
Časové okno: Screening, výchozí, 1, 2, 4, 12, 26 a 52 týdnů
Absolutní změny v počtu krevních destiček od screeningu do výchozího stavu a do 1, 2, 4, 12, 26 a 52 týdne
Screening, výchozí, 1, 2, 4, 12, 26 a 52 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. října 2020

Primární dokončení (Aktuální)

22. září 2023

Dokončení studie (Aktuální)

22. září 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

15. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

1. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CETB115JDE01
  • 2019-002658-21 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá hodnotící komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Dostupnost těchto zkušebních dat je v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Imunitní trombocytopenie (ITP)

Klinické studie na Eltrombopag

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malta

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit