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Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do eltrombopag em combinação com um curso curto de dexametasona em pacientes com PTI recém-diagnosticada (XPAG-ITP)

30 de janeiro de 2024 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo aberto de fase II, randomizado (1:1) para avaliar a eficácia e a segurança de eltrombopag em combinação com dexametasona em comparação com dexametasona, como tratamento de primeira linha em pacientes adultos com trombocitopenia imune recentemente diagnosticada

O objetivo deste estudo é comparar a capacidade de eltrombopag em combinação com um curso curto de dexametasona em alta dose para induzir resposta sustentada fora do tratamento em pacientes com PTI recém-diagnosticada versus 1-3 ciclos de monoterapia com dexametasona.

A necessidade clínica não atendida e o potencial do eltrombopag quando adicionado a esteroides para melhorar o resultado do tratamento e o potencial de induzir uma resposta sustentada fora do tratamento servem como base para a investigação clínica do eltrombopag na PTI de primeira linha.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase II, multicêntrico, randomizado 1:1, aberto para comparar a eficácia e segurança de eltrombopag em combinação com um curso curto de dexametasona em alta dose a 1-3 ciclos de monoterapia com alta dose de dexametasona, como primeiro tratamento de primeira linha em pacientes adultos com PTI recém-diagnosticada.

Pacientes adultos com PTI recém-diagnosticada que apresentam contagens de plaquetas < 30 × 109/L e requerem tratamento serão rastreados e, se elegíveis, serão randomizados para o Braço A (eltrombopag em combinação com um curso curto de dexametasona) ou Braço B (1 -3 ciclos de monoterapia com dexametasona).

O estudo será realizado nos seguintes períodos:

Período de Triagem: Os pacientes serão triados por 14 dias com base nos critérios de inclusão e exclusão

Período de Tratamento: Braço A: Os pacientes serão tratados por 26 semanas durante o período de tratamento. Os pacientes que atingirem contagens de plaquetas ≥ 30 × 109/L e mantiverem contagens ≥ 30 × 109/L durante a fase de redução serão elegíveis para descontinuação do tratamento. A duração da redução antes da descontinuação do tratamento na Semana 26 será de 6 semanas. Braço B: Os pacientes serão tratados por até 12 semanas durante o período de tratamento. Os pacientes que atingem contagens de plaquetas ≥ 30 × 109/L e mantêm contagens ≥ 30 × 109/L após 1-3 ciclos de tratamento com dexametasona serão elegíveis para descontinuação do tratamento. Pacientes com contagens de plaquetas < 30 × 109/L após 3 ciclos de tratamento com dexametasona receberão tratamento com eltrombopag dentro do estudo e serão descontinuados na semana 52.

Período de observação: Após a conclusão do período de tratamento, todos os pacientes serão observados quanto à resposta sustentada ao tratamento até a semana 52. Apenas os pacientes com resposta sustentada na semana 52 serão acompanhados por mais 26 semanas. Os pacientes que recaírem entre a Semana 52 e a Semana 78 descontinuarão o estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

28

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Aachen, Alemanha, 52074
        • Novartis Investigative Site
      • Chemnitz, Alemanha, 09113
        • Novartis Investigative Site
      • Donauwoerth, Alemanha, 86609
        • Novartis Investigative Site
      • Dortmund, Alemanha, 44263
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden, Alemanha, 01307
        • Novartis Investigative Site
      • Frankfurt, Alemanha, 60590
        • Novartis Investigative Site
      • Jena, Alemanha, 07740
        • Novartis Investigative Site
      • Kiel, Alemanha, 24116
        • Novartis Investigative Site
      • Kronach, Alemanha, 96317
        • Novartis Investigative Site
    • Bayern
      • Aschaffenburg, Bayern, Alemanha, 63739
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O consentimento informado assinado deve ser obtido antes da participação no estudo.
  2. Homens e mulheres ≥ 18 anos de idade
  3. Recém-diagnosticado com PTI primária (tempo desde o diagnóstico dentro de 3 meses)
  4. Contagem de plaquetas < 30 × 109/L na triagem e necessidade de tratamento (a critério do médico) Nota: Se o pré-tratamento for necessário, dados de contagem de plaquetas obtidos diretamente antes do pré-tratamento (podem ser usados ​​para inclusão no estudo (valor de triagem). Pacientes virgens de tratamento serão incluídos com base em suas contagens de plaquetas realizadas na triagem

Critério de exclusão:

  1. História prévia de tratamento para ITP, exceto qualquer terapia dirigida para ITP por no máximo 3 dias dentro de 7 dias antes da randomização
  2. Pacientes com diagnóstico de trombocitopenia secundária
  3. Pacientes com complicações hemorrágicas com risco de vida, a critério do médico
  4. Pacientes com história de eventos tromboembólicos ou fatores de risco conhecidos para tromboembolismo
  5. Creatinina sérica > 1,5 mg/dL
  6. Bilirrubina total (TBIL) > 1,5 × limite superior do normal (LSN)
  7. Aspartato transaminase (AST) > 3,0 × LSN
  8. Alanina transaminase (ALT) > 3,0 × LSN
  9. Pacientes com vírus da imunodeficiência humana (HIV), vírus da hepatite C (HCV) ou antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) positivos
  10. Pacientes com insuficiência hepática (escore de Child-Pugh > 5)
  11. Pacientes com infecções conhecidas ativas ou não controladas que não respondem à terapia apropriada
  12. História de diagnóstico atual de doença cardíaca ou função cardíaca prejudicada indicada
  13. Pacientes com malignidade ativa
  14. Pacientes com evidência de abuso atual de álcool/drogas
  15. Qualquer distúrbio médico, psiquiátrico pré-existente grave e/ou instável ou outras condições que possam interferir na segurança do sujeito, obtenção de consentimento informado ou conformidade com os procedimentos do estudo

18. Indivíduos do sexo feminino que estão amamentando ou grávidas (teste de gravidez de gonadotrofina coriônica humana B (B-hCG) positivo no soro ou na urina) na triagem ou pré-dose no Dia 1 19. Mulheres com potencial para engravidar e homens que não desejam usar métodos contraceptivos adequados durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Eltrombopag + Dexametasona
Os pacientes serão tratados com eltrombopag em combinação com uma dose alta padrão de dexametasona (1 ciclo: 40 mg QD do dia 1-4) para induzir resposta sustentada ao tratamento.
Medicamento: Eltrombopague
Eltrombopag é para uso oral e vem em comprimidos de 25, 50 e 75 mg. A dose prescrita é tomada uma vez ao dia.
Outros nomes:
  • ETB115
Medicamento: Dexametasona
A dexametasona é para uso oral e vem em comprimidos de 8 mg. A dose prescrita é tomada uma vez ao dia.
Comparador Ativo: Dexametasona
Os pacientes serão tratados com uma dexametasona de alta dose padrão (1-3 ciclos: 40 mg QD dia 1-4 a cada 14-28 dias) para induzir resposta sustentada ao tratamento
Medicamento: Dexametasona
A dexametasona é para uso oral e vem em comprimidos de 8 mg. A dose prescrita é tomada uma vez ao dia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de pacientes com resposta sustentada sem tratamento em 52 semanas
Prazo: Descontinuação do tratamento do estudo até a semana 52
A resposta sustentada fora do tratamento em 52 semanas é definida como manter a contagem de plaquetas ≥ 30 × 109/L após a descontinuação do tratamento na ausência de eventos hemorrágicos ≥ Grau II ou uso de qualquer medicação de resgate em todas as visitas até a Semana 52
Descontinuação do tratamento do estudo até a semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de pacientes com resposta geral na semana 52
Prazo: Descontinuação do tratamento do estudo até a semana 52
A resposta geral na semana 52 é definida como contagem de plaquetas ≥ 30 × 109/L e aumento ≥ 2 vezes de plaquetas rastreadas após a descontinuação do tratamento na ausência de eventos hemorrágicos ≥ Grau II e sem terapia de resgate em todas as visitas até a Semana 52
Descontinuação do tratamento do estudo até a semana 52
Duração da resposta sustentada fora do tratamento
Prazo: Descontinuação do tratamento em estudo até perda de resposta (até 78 semanas)
A duração da resposta sustentada fora do tratamento é definida como o tempo de descontinuação do tratamento até a contagem de plaquetas < 30 × 109/L ou eventos hemorrágicos ≥ Grau II ou uso de qualquer terapia de resgate
Descontinuação do tratamento em estudo até perda de resposta (até 78 semanas)
Porcentagem de pacientes com resposta sustentada sem tratamento na Semana 78
Prazo: Descontinuação do tratamento do estudo até a semana 78
A resposta sustentada sem tratamento na semana 78 é definida como manter a contagem de plaquetas ≥ 30 × 109/L após a descontinuação do tratamento na ausência de eventos hemorrágicos ≥ Grau II ou uso de qualquer medicação de resgate em todas as visitas até a semana 78
Descontinuação do tratamento do estudo até a semana 78
Resposta geral até a semana 4
Prazo: Triagem até 4 semanas
A resposta geral na semana 4 é definida como contagem de plaquetas ≥ 30 × 109/L e aumento ≥ 2 vezes na contagem de plaquetas de triagem e ausência de sangramento e sem terapia de resgate pelo menos uma vez na semana 4
Triagem até 4 semanas
Resposta completa até a semana 4
Prazo: Linha de base até 4 semanas
A resposta completa na semana 4 é definida como contagem de plaquetas ≥ 100 × 109/L e ausência de sangramento e nenhuma terapia de resgate pelo menos uma vez na semana 4
Linha de base até 4 semanas
Alterações relativas na contagem de plaquetas desde a triagem até a linha de base e em vários momentos
Prazo: Triagem, linha de base, 1, 2, 4, 12, 26 e 52 semanas
Alterações relativas na contagem de plaquetas desde a triagem até a linha de base e até 1, 2, 4, 12, 26 e 52 semanas
Triagem, linha de base, 1, 2, 4, 12, 26 e 52 semanas
Tempo para resposta geral
Prazo: Tempo desde o início do tratamento do estudo até a obtenção da resposta geral (até 78 semanas)
O tempo até a resposta geral é definido como o tempo desde o início do tratamento do estudo até o momento de obtenção da resposta geral. A resposta geral é definida como contagem de plaquetas ≥ 30 × 109/L e aumento ≥ 2 vezes da contagem de plaquetas basal e ausência de sangramento e sem terapia de resgate
Tempo desde o início do tratamento do estudo até a obtenção da resposta geral (até 78 semanas)
Tempo para completar a resposta
Prazo: Tempo desde o início do tratamento do estudo até a obtenção da resposta completa (até 78 semanas)
O tempo para resposta completa é definido como o tempo desde o início do tratamento do estudo até o tempo de obtenção da resposta completa. A resposta completa é definida como uma contagem de plaquetas ≥ 100 × 109/L e ausência de sangramento e sem terapia de resgate
Tempo desde o início do tratamento do estudo até a obtenção da resposta completa (até 78 semanas)
Duração da resposta geral e completa
Prazo: Obtenção de resposta geral ou completa até perda de resposta (até 78 semanas)
A duração da resposta geral ou completa é definida como o tempo de obtenção da resposta geral ou completa (conforme definido acima) até a perda da resposta geral ou completa
Obtenção de resposta geral ou completa até perda de resposta (até 78 semanas)
Alteração desde a linha de base no questionário de avaliação funcional da terapia de doença crônica-fadiga (FACIT-fadiga)
Prazo: Linha de base para 1, 2, 4, 12, 26 e 52 semanas
O instrumento Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue) é uma ferramenta validada de 13 itens usada para medir o nível de fadiga de um indivíduo durante as atividades diárias habituais nos últimos 7 dias. Os itens são pontuados em uma escala de resposta de 0 a 4 (4 = nada a 0 = muito), onde a pontuação total possível varia de 0 a 52 (todos os itens são somados para criar a pontuação total); pontuações mais altas representam melhor QVRS
Linha de base para 1, 2, 4, 12, 26 e 52 semanas
Mudança da linha de base no questionário Short Form 36 Health Survey (SF-36v2)
Prazo: Linha de base para 1, 2, 4, 12, 26 e 52 semanas
O SF-36v2 é um instrumento validado com 36 questões para medir o estado geral de saúde física e mental por meio da avaliação de 8 domínios - Funcionamento físico, Papel físico, Dor corporal, Saúde geral, Vitalidade, Funcionamento social, Papel emocional e Saúde mental - ao longo do últimas 4 semanas. O SF-36 é pontuado usando procedimentos de pontuação baseados em normas e pontuações que variam de 0 a 100; pontuações mais altas representam melhor QVRS
Linha de base para 1, 2, 4, 12, 26 e 52 semanas
Incidência e gravidade de eventos hemorrágicos
Prazo: Linha de base até 78 semanas
Incidência e gravidade do sangramento avaliada pela Escala de Sangramento modificada da Organização Mundial da Saúde (OMS); O sangramento é classificado com base em uma escala de 1 a 4 (1 = sangramento leve a 4 = sangramento grave)
Linha de base até 78 semanas
Alterações absolutas na contagem de plaquetas desde a triagem até a linha de base e em vários momentos
Prazo: Triagem, linha de base, 1, 2, 4, 12, 26 e 52 semanas
Alterações absolutas na contagem de plaquetas desde a triagem até o início do estudo e até 1, 2, 4, 12, 26 e 52 semanas
Triagem, linha de base, 1, 2, 4, 12, 26 e 52 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Novartis Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

9 de outubro de 2020

Conclusão Primária (Real)

22 de setembro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

22 de setembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de abril de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de abril de 2020

Primeira postagem (Real)

15 de abril de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

1 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de janeiro de 2024

Última verificação

1 de janeiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CETB115JDE01
  • 2019-002658-21 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Novartis está comprometida em compartilhar com pesquisadores externos qualificados, acesso a dados em nível de paciente e documentos clínicos de suporte de estudos elegíveis. Essas solicitações são analisadas e aprovadas por um painel de revisão independente com base no mérito científico. Todos os dados fornecidos são anonimizados para respeitar a privacidade dos pacientes que participaram do estudo, de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.

A disponibilidade dos dados do estudo está de acordo com os critérios e processos descritos em www.clinicalstudydatarequest.com

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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