Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kliniske studier på Medfødte benmargssviktsyndromer

Totalt 13133 resultater

Asan Medical Center

Fullført

Donor Stem Cell Transplant After Busulfan, Fludarabine, Methylprednisolone, and Antithymocyte Globulin in Treating Patients With Bone Marrow Failure Syndrome

Myelodysplastiske syndromer | Leukemi | Ikke-malign neoplasma | Paroksysmal nattlig hemoglobinuri

Korea, Republikken
Feinstein Institute for Medical Research
Diamond Blackfan Anemia Foundation, Inc.

Rekruttering

Diamond Blackfan Anemia Registry (DBAR) (DBAR)

Anemi | Blodsykdom

Forente stater
Emory University

Avsluttet

G-CSF PMRD: Granulocyte Colony Stimulating Factor (G-CSF) Stimulated Bone Marrow and In Vivo T-Cell Depletion in Patients With Hematologic Malignancies or Bone Marrow Failure Syndrome (G-CSF PMRD)

Hematologiske maligniteter

Forente stater
Peter MacCallum Cancer Centre, Australia

Rekruttering

The Evaluating Multidisciplinary Bone Marrow Failure Care in Bone Marrow Failure and Related Disorders. (EMBRACE)

Aplastisk anemi | Benmargssviktsyndrom

Australia
Children's Hospital of Philadelphia

Rekruttering

Ikke-relatert og delvis matchet beslektet donor-PSCT med T-cellereseptor (TCR) αβ-deplesjon for pasienter med BMF

Paroksysmal nattlig hemoglobinuri | Ervervet aplastisk anemi | Arvelige benmargssviktsyndromer

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekruttering

En fase I/II, intra-pasient dose-eskaleringsstudie av den selektive GlyT1-hemmeren, Bitopertin for steroid-refraktær diamant-svartfananemi.

Steroid-ildfast Diamond-Blackfan Anemi (DBA)

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Avsluttet

En studie for å avgjøre om terapi med Daclizumab vil være til nytte for pasienter med benmargssvikt

Aplastisk anemi | Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemi

Forente stater
Columbia University

Avsluttet

Unrelated Donor Transplant for Malignant and Non-Malignant Disorders

Lymfom | Leukemi | Histiocytose | Benmargssviktsyndrom | Immunsvikt

Forente stater
Adrianna Vlachos, MD

Avsluttet

Bruken av trifluoperazin i transfusjonsavhengig DBA (DBA)

Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemi

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Rituximab for å behandle moderat aplastisk anemi, pure red cell aplasia eller Diamond Blackfan anemi

Anemi, aplastisk | Rødcellet aplasi, ren | Anemi, Diamond-Blackfan

Forente stater
Emory University

Tilbaketrukket

Pasientdrevne transfusjonsterskler ved hematologiske lidelser: En pilotstudie

Hematopoetisk og lymfoid celle-neoplasma | Leukemi | Anemi | Myelodysplastisk syndrom | Aplastisk anemi | Benmargssvikt

Forente stater
Columbia University

Ukjent

Risikotilpasset allogen stamcelletransplantasjon for blandet donorkimerisme hos pasienter med ikke-maligne sykdommer

Alvorlig kombinert immunsvikt | Fanconi anemi | Benmargssvikt | Osteopetrose

Forente stater
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute...

Fullført

Fludarabinfosfat, cyklofosfamid og bestråling av hele kroppen etterfulgt av donorbeinmargstransplantasjon, mykofenolatmofetil og cyklosporin ved behandling av pasienter med Fanconi-anemi

Tidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Fanconi anemi | de Novo myelodysplastisk syndrom | Akutt myeloid leukemi i remisjon

Forente stater, Brasil
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Navlestrengsblodstamcelletransplantasjonsstudie (COBLT)

Neoplasmer | Myelodysplastiske syndromer | Hematologiske sykdommer | Leukemi | Alvorlig kombinert immunsvikt | Fanconi anemi | Anemi, aplastisk | Hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Joanne Kurtzberg, MD
Aldagen

Fullført

Ikke-relatert navlestrengsblodtransplantasjon utvidet med ALDHbr navlestrengsblodceller

Anemi, aplastisk | MDS | Medfødte stoffskiftefeil | Medfødt margsvikt | Medfødt immunsviktsyndrom

Forente stater
Boston Children's Hospital

Fullført

Pilotstudie av metformin for pasienter med Fanconi-anemi

Fanconi anemi

Forente stater
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fullført

Hematopoietic Stem Cell Transplantation in High Risk Patients With Fanconi Anemia

Fanconi anemi

Forente stater
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
CIEMAT; CIBERER

Fullført

Klinisk fase II-studie for å evaluere mobilisering og samling av CD34+-celler hos pasienter med Fanconi-anemi for påfølgende transduksjon med en lentiviral vektor som bærer FANCA-gen. FANCOSTEM-1

Fanconi anemi

Spania
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Fullført

Blodcelleinnsamling for fremtidig bruk hos personer med Fanconi-anemi

Fanconi anemi

Forente stater
Baylor College of Medicine
Center for Cell and Gene Therapy, Baylor College of Medicine; University...

Avsluttet

Bruk av Rft5-Dga for å tømme alloreaktive celler for Pts med Fanconi-anemi etter haploidentisk SCT (RAFHAS)

FANCONI ANEMIA

Forente stater
University of Minnesota

Fullført

Fase I/II-studie av total kroppsbestråling, cyklofosfamid og fludarabin etterfulgt av hematopoetisk celletransplantasjon hos andre donorer hos pasienter med Fanconis anemi

Fanconis anemi

Forente stater
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fullført

Cytoxan, Fludara og Antithymocyte Globulin Conditioning etterfulgt av stamcelletransplantasjon ved behandling av Fanconi-anemi

Fanconi anemi

Forente stater
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Avsluttet

Stem Cell Transplantation for Fanconi Anemia

Fanconi anemi

Forente stater
OHSU Knight Cancer Institute
National Cancer Institute (NCI)

Avsluttet

Gene Function in Bone Marrow Cells From Patients With Fanconi Anemia and From Healthy Participants

Fanconi anemi

Forente stater
Memorial Sloan Kettering Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); Miltenyi Biotec, Inc.

Fullført

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for behandling av pasienter med Fanconi-anemi som mangler en genotypisk identisk donor, ved bruk av bestråling av hele kroppen, cyklofosfamid og fludarabin

Fanconi anemi

Forente stater
Fairview University Medical Center

Fullført

Studie av allogen benmargstransplantasjon etter cyklofosfamid og strålebehandling hos pasienter med Fanconis anemi

Fanconis anemi

Forente stater
Dana-Farber Cancer Institute

Ukjent

Phase I Study of Amifostine in Patients With Bone Marrow Failure Related to Fanconi's Anemia

Fanconis anemi

Forente stater
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fullført

Stamcelletransplantasjon for benmargssviktsyndrom

Diamond-Blackfan anemi | Shwachman-diamant syndrom | Kostmanns nøytropeni

Forente stater
Boston Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Rekruttering

Shwachman Diamond Syndrome Registry and Study (SDSR)

Shwachman-diamant syndrom | Shwachman-diamantsyndrom-lignende

Forente stater
Washington University School of Medicine
Shwachman Diamond Syndrome Foundation; Barnes-Jewish Hospital

Rekruttering

Diabetes/Endokrin overvåking i SDS

Shwachman-diamant syndrom

Forente stater
Diane George

Aktiv, ikke rekrutterende

CD34+ (ikke-maligne) stamcelleutvelgelse for pasienter som får allogen stamcelletransplantasjon

Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Alvorlig medfødt nøytropeni | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Makrofageaktiveringssyndrom | Benmargssviktsyndrom | Amegakaryocytisk trombocytopeni | Schwachman diamant syndrom | Primære immunsviktsyndromer | Ervervet immunsviktsyndrom | Histiocytisk syndrom | Familiær hemofagocytisk lymfocytose og andre forhold

Forente stater
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
EuroFancolen

Fullført

Mobilisering og innsamling av perifere blodstamceller hos pasienter med Fanconi-anemi ved bruk av G-CSF og Plerixafor (FancoMob)

Fanconi anemi

Frankrike
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Fullført

TBI-dose-eskalering for Fanconi-anemi

Fanconi anemi

Forente stater
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Mobilisering og innsamling av perifere blodstamceller hos pasienter med Fanconi-anemi ved bruk av G-CSF og AMD3100

Fanconi anemi

Forente stater
Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Ukjent

FANCA-genoverføring for Fanconi-anemi ved bruk av en høysikkerhets, høyeffektiv, selvinaktiverende lentiviral vektor

Fanconi anemi

Kina
Medical College of Wisconsin
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Fullført

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for Fanconi-anemi (FA)

Fanconi anemi

Forente stater
Neena Kapoor, M.D.

Tilbaketrukket

Ikke-relatert HSCT hos pasienter med Fanconi-anemi

Fanconi anemi

Forente stater
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Fullført

Genterapi for behandling av Fanconis anemi type C

Pancytopeni | Fanconis anemi

Forente stater
Boston Children's Hospital
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Children's Hospital...

Fullført

Benmargscelle-genoverføring hos personer med Fanconi-anemi

Fanconi anemi

Forente stater
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Fullført

Cyklofosfamid i behandling av pasienter som gjennomgår en donorbenmargstransplantasjon for Fanconis anemi

Fanconi anemi

Forente stater, Brasil
University of Minnesota

Ukjent

Fase I-pilotstudie av CD34-anriket, Fanconis anemi-komplementeringsgruppe C gentransdusert autolog perifer blodstamcelletransplantasjon hos pasienter med Fanconis anemi

Fanconis anemi
National Center for Research Resources (NCRR)
University of California, San Diego

Fullført

Evaluering av Fanconis syndrom og cystinose

Fanconi syndrom | Cystinose
Anjali Sharathkumar
Amgen

Aktiv, ikke rekrutterende

TPO-mimetisk bruk hos barn for hematopoietisk svikt

Trombocytopeni | Benmargssviktforstyrrelser | Aplastisk anemi | Refraktær cytopeni i barndommen | Myelodysplastisk syndrom (MDS)

Forente stater
Stanford University
University of Alabama at Birmingham; University of Minnesota

Fullført

Allo-HCT MUD for ikke-maligne røde blodlegemer (RBC) lidelser: Sigdcelle, Thal og DBA: Redusert intensitetskondisjonering, Co-tx MSCs

Sigdcellesykdom | Thalassemi | Diamond-Blackfan anemi

Forente stater
Children's Hospital of Philadelphia

Rekruttering

Utvidet tilgangsprotokoll ved bruk av CD3+/CD19+ utarmet PBSC (ExpMACs)

Leukemi | Benmargssviktsyndrom | Immunsvikt | Medfødte stoffskiftefeil | Immunodysregulering Polyendokrinopati Enteropati X-linked Syndrome

Forente stater
Novartis

Fullført

Magnetic Resonance Imaging (MRI) vurderinger av hjerte- og leverjernbelastningen hos pasienter med transfusjonsindusert jernoverskudd

Myelodysplastiske syndromer | Hemoglobinopatier | Diamond-Blackfan anemi | Transfusjonal jernoverbelastning | Annen arvelig eller ervervet anemi | MPD syndrom | Andre sjeldne anemier

Australia
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Ukjent

En klinisk studie for å evaluere sikkerheten til RP-L102 hos pediatriske personer med Fanconi-anemi subtype A

Fanconi Anemi Complementation Group A

Forente stater
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati
Amgen

Fullført

Pilotstudie av Etanercept (Enbrel) i barn med Fanconi-anemi

Fanconi anemi

Forente stater
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Påmelding etter invitasjon

Langtidsoppfølging av forsøkspersoner med Fanconi-anemi subtype A behandlet med ex Vivo-genterapi

Fanconi anemi | Fanconi Anemi Complementation Group A

Spania
Elixirgen Therapeutics, Inc.

Har ikke rekruttert ennå

Rollover-studie fra EXG-US-01

Telomerbiologiske lidelser med benmargssvikt

Forente stater

Kliniske studier på Medfødte benmargssviktsyndromer

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Israel

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder